Badanie kliniczne CK0801 (nowego leku) u pacjentów z opornym na leczenie zespołem Guillain-Barré (GBS)

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjent spełnia kryteria diagnostyczne zespołu Guillain-Barré (GBS) (Załącznik 1).
2. Dopasowana HLA (≥ 3/6 dla HLA-A, HLA-B i HLA-DRB1) jednostka krwi pępowinowej dostępna dla generacji CK0801.
3. Osoby w wieku od 18 do 70 lat.
4. Pacjent uzyskał 4 punkty w skali niesprawności GBS i nie zmienił się 1 tydzień po leczeniu IVIG lub PE (Załącznik 2).
5. Pacjent ukończył leczenie IVIG/PE ≥ 4 tygodnie przed infuzją CK0801.
6. Pacjent zmodyfikował punktację wyniku Erasmus GBS (wynik mEGOS) ≥ 7 w momencie zgłoszenia i nie zmienił się 1 tydzień po leczeniu IVIG lub PE (Tabela 3).
7. Bilirubina ≤ 2 x GGN i ALT ≤ 2 x GGN (z wyjątkiem zespołu Gilberta).
8. Klirens kreatyniny > 50 ml/min obliczono za pomocą równania Cockrofta-Gaulta dla dorosłych pacjentów w wieku od 18 do 70 lat.
9. Kobiety w wieku rozrodczym (FPCP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy. UWAGA: FPCP jest zdefiniowane jako przedmenopauzalne i nie wysterylizowane chirurgicznie. FPCP musi wyrazić zgodę na stosowanie maksymalnie skutecznej antykoncepcji lub na powstrzymanie się od aktywności heteroseksualnej podczas całego badania. Skuteczne metody antykoncepcji obejmują wkładki wewnątrzmaciczne, hormonalne doustne i/lub iniekcyjne; antykoncepcja lub 2 odpowiednie metody barierowe (np. kapturek dopochwowy ze środkiem plemnikobójczym, diafragma ze środkiem plemnikobójczym).
10. Podmiot zgodził się przestrzegać wszystkich procedur wymaganych w protokole, w tym ocen związanych z badaniem, wizyt i długoterminowej obserwacji.
11. Podmiot chce i jest w stanie udzielić pisemnej świadomej zgody. W przypadku czasowej niezdolności podmiotu do podpisania zgody z powodu powikłań związanych z chorobą (np. porażenie kończyn górnych), zostanie wykorzystany pełnomocnik ustawowy (LAR). Podmiot podpisze zgodę, gdy tylko będzie w stanie.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent otrzymał immunoterapię, chemioterapię, środek biologiczny lub środek badany w ciągu 4 tygodni przed infuzją CK0801.
2. Tester otrzymał wcześniej terapię CB Treg.
3. Podmiot ma niekontrolowaną infekcję, która nie reaguje na odpowiednie środki przeciwdrobnoustrojowe po siedmiu dniach terapii. Protokół PI jest ostatecznym arbitrem kwalifikowalności.
4. Podmiot otrzymał szczepionkę żywym wirusem (np. odra, świnka, różyczka, ospa wietrzna).
5. Podmiot jest w ciąży lub karmi piersią.
6. seropozytywność HIV
7. Osoby, które nie są w stanie wyrazić zgody lub w opinii Badacza nie będą w stanie w pełni zastosować się do wymagań protokołu.