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Un essai clinique de CK0801 (un nouveau médicament) chez des patients atteints du syndrome de Guillain-Barré (SGB) résistant au traitement

3 janvier 2023 mis à jour par: Cellenkos, Inc.

Essai de phase I pour évaluer l'innocuité du CK0801 dans le syndrome de Guillain-Barré (SGB) résistant au traitement

L'objectif de cette étude de recherche est de déterminer s'il est sûr et pratique d'administrer CK0801 (un produit de cellules T régulatrices dérivé du sang de cordon) aux patients atteints du syndrome de Guillain-Barré (SGB). Les chercheurs souhaitent également déterminer la dose la plus élevée possible pouvant être administrée en toute sécurité et savoir si le CK0801 peut améliorer les symptômes du SGB. Trois doses de CK0801 seront administrées au cours de cette étude. Au moins trois patients seront traités à chaque niveau de dose. La dose qu'un patient reçoit dépend du moment où il entre dans l'étude, car une fois que chaque niveau de dose est terminé, les patients suivants recevront le niveau de dose le plus élevé suivant.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Intervention / Traitement

Description détaillée

CK0801 (Cellules T-régulatrices dérivées du sang de cordon) se compose de cellules T-régulatrices expansées ex vivo avec un phénotype de cytométrie en flux de ≥ 60 % de cellules T-régulatrices CD4+CD25+ et < 10 % de cellules T-cytotoxiques CD4-CD8+/ cellules suppressives. Le matériau de départ cellulaire de CK0801 est une seule unité de sang de cordon ombilical (CBU) provenant d'un donneur normal et sain non apparenté. Étant donné que les cellules Treg ne sont présentes qu'à faible fréquence dans le sang circulant ou le sang du cordon ombilical, la production de doses de cellules Treg cliniquement pertinentes nécessite un enrichissement et une expansion ex vivo des cellules Treg avec un phénotype CD4 + CD25 +. Dans leur état naturel, les cellules T-régulatrices (Treg) jouent un rôle important dans le maintien de l'homéostasie immunitaire et la limitation des réponses auto-immunes en modulant à la fois l'immunité innée et adaptative. Sur la base des rapports de la littérature d'études animales montrant l'induction de la tolérance immunitaire par les cellules Treg dans les maladies auto-immunes, la maladie du greffon contre l'hôte et le rejet de greffe d'organe solide, l'administration de cellules Treg dans les essais cliniques humains est devenue une stratégie intéressante pour induire la tolérance immunitaire. chez les patients dans divers contextes cliniques.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le sujet remplit les critères diagnostiques du syndrome de Guillain-Barré (SGB) (Annexe 1).
  2. Unité de sang de cordon compatible HLA (≥ 3/6 pour HLA-A, HLA-B et HLA-DRB1) disponible pour la génération CK0801.
  3. Sujets âgés de 18 à 70 ans.
  4. Le sujet a un score sur l'échelle d'incapacité GBS de 4 et inchangé 1 semaine après le traitement IVIG ou EP (annexe 2).
  5. Le sujet a terminé le traitement IVIG/EP ≥ 4 semaines avant la perfusion de CK0801.
  6. Le sujet a modifié le score de résultat Erasmus GBS (score mEGOS) ≥ 7 au moment de la présentation et inchangé 1 semaine après le traitement IVIG ou EP (tableau 3).
  7. Bilirubine ≤ 2 x LSN et ALT ≤ 2 x LSN (sauf si syndrome de Gilbert).
  8. Clairance de la créatinine calculée > 50 ml/min à l'aide de l'équation de Cockroft-Gault pour les patients adultes de 18 à 70 ans.
  9. Les sujets féminins en âge de procréer (FPCP) doivent avoir un test de grossesse urinaire ou sérique négatif. REMARQUE : FPCP est défini comme préménopausique et non stérilisé chirurgicalement. Le FPCP doit accepter d'utiliser un moyen de contraception efficace au maximum ou de s'abstenir de toute activité hétérosexuelle tout au long de l'étude. Les méthodes contraceptives efficaces comprennent les dispositifs intra-utérins, les hormones orales et/ou injectables ; contraception, ou 2 méthodes de barrière adéquates (par exemple, cape cervicale avec spermicide, diaphragme avec spermicide).
  10. Le sujet a accepté de se conformer à toutes les procédures requises par le protocole, y compris les évaluations liées à l'étude, les visites et le suivi à long terme.
  11. Le sujet est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit. Si le sujet est temporairement incapable de signer le consentement en raison de complications liées à la maladie (par exemple, paralysie des membres supérieurs), un représentant légalement autorisé (LAR) sera utilisé. Le sujet signera le consentement dès qu'il en sera capable.

Critère d'exclusion:

  1. Le sujet a reçu une immunothérapie, une chimiothérapie, un agent biologique ou expérimental dans les 4 semaines précédant la perfusion de CK0801.
  2. Le sujet a déjà reçu un traitement CB Treg.
  3. Le sujet a une infection non contrôlée, ne répondant pas aux agents antimicrobiens appropriés après sept jours de traitement. L'IP du protocole est l'arbitre final de l'éligibilité.
  4. Le sujet a reçu une vaccination avec un virus vivant (par exemple, la rougeole, les oreillons, la rubéole, la varicelle).
  5. Le sujet est enceinte ou allaite.
  6. Séropositivité VIH
  7. Les sujets qui ne sont pas en mesure de donner leur consentement ou qui, de l'avis de l'investigateur, seront peu susceptibles de se conformer pleinement aux exigences du protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CK0801, 50 ml

Tous les sujets recevront un traitement adoptif avec une perfusion de lymphocytes T régulateurs non apparentés dérivés du sang de cordon : CK0801. Les sujets recevront une dose intraveineuse de 50 ml de CK0801 (cellules Treg) le jour 0 de l'étude. Un total de trois cohortes seront évaluées.

Le dosage de la cohorte sera le suivant :

Niveau de dose 1 = 1x10e6/kg de cellules Treg par kg de poids corporel idéal (IBW) du receveur ; Niveau de dose 2 = 3x10e6/kg de cellules Treg par kg de poids corporel idéal (IBW) du receveur ; Niveau de dose 3 = 1x10e7/kg de cellules Treg par kg de poids corporel idéal (IBW) du receveur.

CK0801 (cellules T régulatrices dérivées du sang de cordon)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant une toxicité de perfusion sévère telle qu'évaluée par le CTCAE v4.0
Délai: 24 heures après l'intervention
Nombre de participants présentant une toxicité sévère (grade 3 ou 4)
24 heures après l'intervention
Nombre de participants atteints du syndrome de libération de cytokines (SRC) sévère
Délai: 30 jours post-intervention
Nombre de participants atteints de SRC sévère (grade 3 ou 4)
30 jours post-intervention
Nombre de participants avec un décès lié au régime
Délai: 30 jours post-intervention
• syndrome de libération de cytokines (SRC) sévère (grade 3 ou 4) dans les 30 jours
30 jours post-intervention

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Tara Sadeghi, Sponsor GmbH

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 novembre 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

1 février 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 février 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 décembre 2018

Première publication (Réel)

12 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

4 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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