Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk prövning av CK0801 (ett nytt läkemedel) hos patienter med behandlingsresistent Guillain-Barrés syndrom (GBS)

3 januari 2023 uppdaterad av: Cellenkos, Inc.

Fas I-försök för att utvärdera säkerheten för CK0801 vid behandlingsresistent Guillain-Barrés syndrom (GBS)

Målet med denna forskningsstudie är att avgöra om det är säkert och praktiskt att ge CK0801 (en T-regulatorisk cellprodukt från navelsträngsblod) till patienter med Guillain-Barrés syndrom (GBS). Forskare vill också bestämma högsta möjliga dos som är säker att ges och lära sig om CK0801 kan förbättra symptomen på GBS. Det kommer att ges tre doser av CK0801 under denna studie. Minst tre patienter kommer att behandlas i varje dosnivå. Dosen en patient får beror på tidpunkten för när de går in i studien, eftersom efter varje dosnivå är klar kommer följande patienter att få den näst högsta dosnivån.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

CK0801 (Navelsträngsblod-härledda T-regulatoriska celler) består av ex vivo expanderade T-regulatoriska celler med en flödescytometrifenotyp på ≥ 60 % CD4+CD25+ T-regulatoriska (Treg) celler och < 10 % CD4-CD8+ T-cytotoxiska/ suppressorceller. Det cellulära utgångsmaterialet för CK0801 är en enda enhet av navelsträngsblod (CBU) från en normal, frisk obesläktad givare. Eftersom Treg-celler endast förekommer vid låg frekvens i cirkulerande blod eller navelsträngsblod, kräver produktion av kliniskt relevanta Treg-celldoser ex vivo anrikning och expansion av Treg-celler med en CD4+CD25+-fenotyp. I sitt naturliga tillstånd spelar T-regulatoriska (Treg) celler en viktig roll för att upprätthålla immunhomeostas och begränsa autoimmuna svar genom att modulera både medfödd och adaptiv immunitet. Baserat på litteraturrapporter om djurstudier som visar induktion av immuntolerans av Treg-celler vid autoimmuna sjukdomar, transplantat-mot-värd-sjukdom och avstötning av transplantat av fasta organ, har administrering av Treg-celler i humana kliniska prövningar blivit en attraktiv strategi för att inducera immuntolerans hos patienter i en mängd olika kliniska miljöer.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersonen uppfyller de diagnostiska kriterierna för Guillain-Barrés syndrom (GBS) (bilaga 1).
  2. HLA-matchad (≥ 3/6 vid HLA-A, HLA-B och HLA-DRB1) navelsträngsblodenhet tillgänglig för CK0801-generation.
  3. Försökspersoner i åldern 18 till 70 år.
  4. Försökspersonen har en GBS funktionsnedsättningsskala på 4 och oförändrad 1 vecka efter IVIG- eller PE-behandling (bilaga 2).
  5. Försökspersonen har avslutat IVIG/PE-behandling ≥ 4 veckor före CK0801-infusion.
  6. Försökspersonen har ändrat Erasmus GBS-resultatpoäng (mEGOS-poäng) på ≥7 vid presentationstillfället och oförändrat 1 vecka efter IVIG- eller PE-behandling (tabell 3).
  7. Bilirubin ≤ 2 x ULN och ALT ≤ 2 x ULN (om inte Gilberts syndrom).
  8. Beräknat kreatininclearance på > 50 ml/min med Cockroft-Gault-ekvationen för vuxna patienter 18 - 70 år.
  9. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder (FPCP) måste ha ett negativt urin- eller serumgraviditetstest. OBS: FPCP definieras som premenopausalt och inte kirurgiskt steriliserat. FPCP måste gå med på att använda maximalt effektiv preventivmedel eller att avstå från heterosexuell aktivitet under hela studien. Effektiva preventivmetoder inkluderar intrauterin enhet, oral och/eller injicerbar hormonell; preventivmedel, eller 2 adekvata barriärmetoder (t.ex. halshatt med spermiedödande medel, diafragma med spermiedödande medel).
  10. Försökspersonen har gått med på att följa alla protokoll som krävs, inklusive studierelaterade bedömningar, besök och långtidsuppföljning.
  11. Ämnet är villig och kan ge skriftligt informerat samtycke. Om försökspersonen tillfälligt inte kan underteckna samtycket på grund av sjukdomsrelaterade komplikationer (t.ex. förlamning av övre extremiteter), kommer en juridiskt auktoriserad representant (LAR) att användas. Försökspersonen kommer att underteckna samtycke så snart de är kapabla.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersonen har fått immunterapi, kemoterapi, biologiskt eller prövningsmedel inom 4 veckor före CK0801-infusion.
  2. Personen har tidigare fått CB Treg-behandling.
  3. Patienten har okontrollerad infektion och svarar inte på lämpliga antimikrobiella medel efter sju dagars behandling. Protokollets PI är den slutliga domaren för behörighet.
  4. Personen har fått en vaccination med ett levande virus (t.ex. mässling, påssjuka, röda hund, varicella).
  5. Personen är gravid eller ammar.
  6. HIV seropositivitet
  7. Försökspersoner som inte kan ge samtycke eller som, enligt utredarens åsikt, sannolikt inte kommer att uppfylla protokollkraven fullt ut.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CK0801, 50 ml

Alla försökspersoner kommer att få adoptivterapi med en infusion av icke-relaterade regulatoriska T-celler från navelsträngsblod: CK0801. Försökspersonerna kommer att få en 50 ml intravenös dos av CK0801 (Treg-celler) på studiedag 0. Totalt tre kohorter kommer att utvärderas.

Kohortdosering kommer att vara följande:

Dosnivå 1 = 1x10e6/kg Treg-celler per kg mottagarens idealkroppsvikt (IBW); Dosnivå 2 = 3x10e6/kg Treg-celler per kg mottagares idealkroppsvikt (IBW); Dosnivå 3 = 1x10e7/kg Treg-celler per kg mottagares idealkroppsvikt (IBW).
Biologisk: CK0801
CK0801 (T-regulatoriska celler från navelsträngsblod)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med allvarlig infusionstoxicitet enligt CTCAE v4.0
Tidsram: 24 timmar efter intervention
Antal deltagare med svår (grad 3 eller 4) toxicitet
24 timmar efter intervention
Antal deltagare med allvarligt cytokinfrisättningssyndrom (CRS)
Tidsram: 30 dagar efter intervention
Antal deltagare med allvarlig (Grad 3 eller 4) CRS
30 dagar efter intervention
Antal deltagare med regimrelaterad död
Tidsram: 30 dagar efter intervention
• allvarligt (grad 3 eller 4) cytokinfrisättningssyndrom (CRS) inom 30 dagar
30 dagar efter intervention

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cellenkos, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Tara Sadeghi, Sponsor GmbH

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 november 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

1 februari 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 februari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 december 2018

Första postat (Faktisk)

12 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 januari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2023

Senast verifierad

1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CK0801-201-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Guillain-Barrés syndrom

Kliniska prövningar på CK0801

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera