Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie CK0801 (nový lék) u pacientů s Guillain-Barrého syndromem (GBS) odolným vůči léčbě

3. ledna 2023 aktualizováno: Cellenkos, Inc.

Zkouška fáze I k vyhodnocení bezpečnosti CK0801 u Guillain-Barrého syndromu odolného vůči léčbě (GBS)

Cílem této výzkumné studie je zjistit, zda je bezpečné a praktické podávat CK0801 (produkt T-regulačních buněk odvozený z pupečníkové krve) pacientům se syndromem Guillain-Barrého (GBS). Výzkumníci také chtějí určit nejvyšší možnou dávku, kterou lze bezpečně podat, a zjistit, zda CK0801 může zlepšit příznaky GBS. Během této studie budou podány tři dávky CK0801. V každé dávkové hladině budou léčeni minimálně tři pacienti. Dávka, kterou pacient obdrží, závisí na načasování, kdy vstoupí do studie, protože po dokončení každé dávkové úrovně dostanou následující pacienti další nejvyšší dávkovou úroveň.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CK0801 (T-regulační buňky derivované z pupečníkové krve) se skládá z ex vivo expandovaných T-regulačních buněk s fenotypem průtokové cytometrie ≥ 60 % CD4+CD25+ T-regulačních (Treg) buněk a < 10 % CD4-CD8+ T-cytotoxických/ supresorové buňky. Buněčný výchozí materiál CK0801 je jedna jednotka pupečníkové krve (CBU) od normálního zdravého nepříbuzného dárce. Protože buňky Treg jsou přítomny pouze s nízkou frekvencí v cirkulující krvi nebo v pupečníkové krvi, produkce klinicky relevantních dávek buněk Treg vyžaduje ex vivo obohacení a expanzi buněk Treg s fenotypem CD4+CD25+. Ve svém přirozeném stavu hrají T-regulační (Treg) buňky důležitou roli při udržování imunitní homeostázy a omezování autoimunitních reakcí tím, že modulují jak vrozenou, tak adaptivní imunitu. Na základě literárních zpráv o studiích na zvířatech prokazujících indukci imunitní tolerance Treg buňkami u autoimunitních onemocnění, reakce štěpu proti hostiteli a odmítnutí transplantovaného solidního orgánu se podávání Treg buněk v klinických studiích u lidí stalo atraktivní strategií k navození imunitní tolerance. u pacientů v různých klinických podmínkách.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt splňuje diagnostická kritéria pro Guillain-Barrého syndrom (GBS) (Příloha 1).
  2. Jednotka pupečníkové krve odpovídající HLA (≥ 3/6 u HLA-A, HLA-B a HLA-DRB1) dostupná pro generaci CK0801.
  3. Osoby ve věku 18 až 70 let.
  4. Subjekt má skóre na stupnici disability GBS 4 a nezměněné 1 týden po léčbě IVIG nebo PE (příloha 2).
  5. Subjekt dokončil léčbu IVIG/PE ≥ 4 týdny před infuzí CK0801.
  6. Subjekt má upravené výsledné skóre Erasmus GBS (skóre mEGOS) ≥7 v době prezentace a nezměněné 1 týden po léčbě IVIG nebo PE (tabulka 3).
  7. Bilirubin ≤ 2 x ULN a ALT ≤ 2 x ULN (pokud se nejedná o Gilbertův syndrom).
  8. Vypočtená clearance kreatininu > 50 ml/min pomocí Cockroft-Gaultovy rovnice pro dospělé pacienty ve věku 18 - 70 let.
  9. Ženy v plodném věku (FPCP) musí mít negativní těhotenský test v moči nebo séru. POZNÁMKA: FPCP je definován jako premenopauzální a není chirurgicky sterilizován. FPCP musí souhlasit s použitím maximálně účinné antikoncepce nebo se zdržet heterosexuální aktivity v průběhu studie. Mezi účinné antikoncepční metody patří nitroděložní tělísko, perorální a/nebo injekční hormonální; antikoncepce nebo 2 adekvátní bariérové ​​metody (např. cervikální čepice se spermicidem, bránice se spermicidem).
  10. Subjekt souhlasil s tím, že se bude řídit všemi procedurami vyžadovanými protokolem, včetně hodnocení souvisejících se studií, návštěv a dlouhodobého sledování.
  11. Subjekt je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas. Pokud subjekt není dočasně schopen podepsat souhlas z důvodu komplikací souvisejících s onemocněním (např. paralýza horních končetin), bude využit zákonný zástupce (LAR). Subjekt podepíše souhlas, jakmile bude schopen.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt dostal imunoterapii, chemoterapii, biologickou nebo výzkumnou látku během 4 týdnů před infuzí CK0801.
  2. Subjekt podstoupil předchozí terapii CB Treg.
  3. Subjekt má nekontrolovanou infekci, nereaguje na vhodná antimikrobiální činidla po sedmi dnech terapie. Protokol PI je konečným arbitrem způsobilosti.
  4. Subjekt byl očkován živým virem (např. spalničky, příušnice, zarděnky, plané neštovice).
  5. Subjekt je těhotná nebo kojí.
  6. HIV séropozitivita
  7. Subjekty, které nejsou schopny poskytnout souhlas nebo které podle názoru zkoušejícího pravděpodobně nebudou plně splňovat požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CK0801, 50 ml

Všichni jedinci dostanou adoptivní terapii s infuzí nepříbuzných regulačních T buněk pocházejících z pupečníkové krve: CK0801. Subjekty obdrží jednu 50ml intravenózní dávku CK0801 (Treg buňky) v den studie 0. Celkem budou hodnoceny tři kohorty.

Dávkování kohorty bude následující:

Úroveň dávky 1 = 1x10e6/kg buněk Treg na kg ideální tělesné hmotnosti příjemce (IBW); Úroveň dávky 2 = 3x10e6/kg buněk Treg na kg ideální tělesné hmotnosti (IBW) příjemce; Úroveň dávky 3 = 1x10e7/kg Treg buněk na kg ideální tělesné hmotnosti (IBW) příjemce.
Biologický: CK0801
CK0801 (T-regulační buňky derivované z pupečníkové krve)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnou infuzní toxicitou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: 24 hodin po zásahu
Počet účastníků se závažnou (3. nebo 4. stupeň) toxicitou
24 hodin po zásahu
Počet účastníků se syndromem těžkého uvolnění cytokinů (CRS)
Časové okno: 30 dní po zásahu
Počet účastníků s těžkým (3. nebo 4. stupně) CRS
30 dní po zásahu
Počet účastníků s úmrtím souvisejícím s režimem
Časové okno: 30 dní po zásahu
• závažný (stupeň 3 nebo 4) syndrom uvolnění cytokinů (CRS) do 30 dnů
30 dní po zásahu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cellenkos, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Tara Sadeghi, Sponsor GmbH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. listopadu 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

1. února 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

12. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CK0801-201-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Guillain-Barrého syndrom

Klinické studie na CK0801

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit