Okrelitsumabin todelliset tiedot multippeliskleroosissa LATAMissa (RWD_ocre)

Multippeliskleroosi on keskushermoston krooninen tulehdussairaus, joka johtaa primaarisen demyelinaation ja diffuusin hermoston rappeutumisen fokaalisiin plakkeihin aivojen ja selkäytimen harmaassa ja valkoisessa aineessa 1. Useimmilla potilailla tauti alkaa relapsoiva-remittoivalla kurssilla (RRMS), jota seuraa useita vuosia toissijaisesti etenevä vaihe (SPMS). Potilaat, joilla on primaarisesti etenevä sairaus (PPMS), jäävät väliin uusiutuvan ja remittoivan vaiheen välillä ja alkavat taudin etenemisestä taudin alkamisesta 1–3.

On kulunut melkein 25 vuotta siitä, kun RRMS 4:n ensimmäistä sairautta modifioivaa hoitoa (DMT) koskevat keskeiset tutkimustulokset julkaistiin. Tällä hetkellä Euroopan lääkeviraston (EMA) ja Food and Drug -lääkeviraston hyväksymät MS-tautia muokkaavat terapiat (DMT:t) Anto (FDA) sisältää interferoni beeta (IFNβ) 1-a ja 1-b, glatirameeriasetaatti (GA), mitoksantroni, natalitsumabi, fingolimodi, teriflunomidi, dimetyylifumaraatti, alemtutsumabi, daklitsumabi ja okrelitsumabi 5-7.

Okrelitsumabi hyväksyttiin maaliskuussa 2017 uusiutuvan tai primaarisesti etenevän MS 8:n hoitoon. Vaiheen II tutkimuksessa vahvistettiin 600 mg suonensisäisesti 6 kuukauden välein suositeltavaksi annosteluohjelmaksi. Kahdessa vaiheen III tutkimuksessa arvioitiin okrelitsumabin tehoa potilailla, joilla oli uusiutuva remittoiva MS-tauti, ja yksilöllinen ja yhdistetty analyysi osoitti merkittävän vähenemisen vuositasolla relapsien määrässä (P < 0,001 yhdistetty), vamman etenemistä 12 viikon kohdalla (P < 0,001 yhdistetty) ja gadoliniumia. -parantavat leesiot magneettikuvauksessa (MRI; P < 0,001) 8. Potilaat, joilla oli PPMS, arvioitiin kolmannessa vaiheen III tutkimuksessa, joka osoitti sairauden etenemisen merkittävää vähenemistä 12 viikon kohdalla (P = 0,03) ja T2-painotetun tilavuuden vauriot magneettikuvauksessa (P < 0,001) 8. Kuten muidenkin monoklonaalisten vasta-aineiden kohdalla, okrelitsumabilla havaitut haittavaikutukset olivat pääasiassa infuusioon liittyviä reaktioita ja infektioita8. Vaikka okrelitsumabin tehosta ja turvallisuudesta on olemassa paljon tietoa vaiheen III kliinisissä tutkimuksissa, todellisesta potilasprofiilista ja turvallisuudesta on vain vähän todisteita.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on siksi arvioida potilasprofiileja ja pysyvyyttä hoidossa seurannan aikana retrospektiivisessä tutkimuksessa potilailla, joille oli määrätty okrelitsumabia MS-taudin hoitoon Latinalaisessa Amerikassa (LATAM).

menetelmät

Potilaan suullinen/kirjallinen suostumus vain, jos jonkin sivuston eettinen toimikunta sitä pyytää.

Tutkimukseen osallistuvat keskukset ovat Meksikosta, Chilestä, Argentiinasta. Keskusten ja potilaiden lukumäärä Kaksi keskusta Argentiinassa, kaksi keskusta Chilessä ja kaksi keskusta Meksikossa. Yhteensä: 6 keskusta ja noin 80 potilasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus Potilaat, jotka suostuvat osallistumaan ja täyttävät kaikki mukaanottokriteerit ja eivät yhtään poissulkemiskriteeriä, otetaan mukaan. Kaikki tiedot poimitaan lääketieteellisistä kartoista Tietolähde Tutkimuspopulaatioon liittyvät tiedot poimitaan potilaan lääketieteellisen kartoituksen tarkastelusta (toissijainen tietojen käyttö), ja ne kattavat ajanjakson protokollan viranomaishyväksyntään asti. Potilaan henkilöllisyys koodataan ja anonymisoidaan tutkimustietokannassa, joten vain jokainen tutkija tietää jokaisen potilaan henkilöllisyyden. Tässä tutkimuksessa noudatetaan tarkasti paikallista potilastietojen suojaa koskevaa lainsäädäntöä. Kaikki tutkimustiedot syötetään ennalta määritettyyn sähköiseen tapausraporttilomakkeeseen (CRF).

Tämä on NIS, johon liittyy toissijaisten tietojen käyttö, eikä haittavaikutuksista raportoida ICSR:n muodossa. Tutkimus ei poimi turvallisuustietoja.

Tallennus ja tietojen analysointi

Kun potilas on tunnistettu ja suostunut osallistumaan (tarvittaessa paikallisten säännösten perusteella), potilaskartan tiedot siirretään erityisesti suunniteltuun alustaan. Alusta, jolla muuttujat siirretään, tulee olemaan verkkoalustalla, johon on rajoitettu pääsy kullekin tutkijalle kuuluvalla käyttäjällä ja salasanalla. Tietoja jaettaessa ne anonymisoidaan ja vain väestötietoihin ja klinikkaan liittyvät tiedot ovat käytettävissä, eivätkä potilastiedot, kuten nimi, sukunimi ja henkilötunnus, näy analyytikoille, jos ne ladataan.

Datan suojelu

Lainsäädäntövaatimukset ja henkilötietojen suoja tulee täyttää kunkin osallistujakohtaisten määräysten mukaisesti.

Jokaisen tutkimukseen osallistuvan tutkijan tulee selittää yksityiskohtaisesti jokaiselle mahdolliselle osallistujalle, josta tietue koostuu. Jokaisen potilaan, joka haluaa osallistua hankkeeseen, tulee kunkin säännöksen mukaisesti suostua siihen, että hänen tietonsa, kodifioidut ja anonymisoidut, jaetaan muiden tietueiden kanssa analysointia ja viestintää varten.

Instituution eettisen toimikunnan on hyväksyttävä rekisteröinti tai julistettava, että se on vapautettu hyväksyntätarpeesta sekä sen tietoinen suostumus (IC).

Jokaisen osallistuvan keskuksen lääkäri lataa tiedot. Eri muuttujat saadaan kunkin ammattilaisen päivittäisestä kliinisestä käytännöstä.

Potilaan luottamuksellisuus Kuten edellisessä kohdassa mainittiin, potilaan nimi, osoite, syntymäaika, henkilöllisyystodistus tai puhelinnumero jätetään vain henkilörekisteriin, eikä rekisteröintiä jaettaessa keskusrekisteriin tallenneta. Tietueet tunnistetaan sitten ainutlaatuisella koodilla, joka on luotu kyseisen potilaan IP-alkukirjaimilla ja rekisteröintinumerolla.

Jokaisen rekisterin tulee sisältää kliiniset ja demografiset perustiedot sekä tutkimushankkeen tiedot.

Potilaan henkilöllisyyden ja tietojen suojaa noudatetaan aina voimassa olevan kansallisen henkilötietojen suojalain 25.326 (Habeas Data) mukaisesti kansainvälisen sairauksien rekisteröintiä ja henkilöiden suojelua koskevan lainsäädännön mukaisesti. tiedot ja yksityiset, 18th World Medical Assembly of Helsinki (1964) mukaan soveltuvin osin. Oikeutta olla osallistumatta tutkimukseen kunnioitetaan aina ilman, että tämä merkitsee missään tapauksessa minkäänlaista syrjintää, erilaista kohtelua tai huonoa kohtelua potilasta kohtaan.

Tämä on retrospektiivinen havainnointitutkimus, joka ei suunnittele minkäänlaista interventiota tai erilaista hoitoa mukaan lukien tai poissuljetuille potilaille.

Tilastollinen analyysisuunnitelma Tämä on kuvaava tutkimus, eikä otoskoko perustu tilastollisiin näkökohtiin. Kuvaava analyysi on tutkimuksen päätavoite, joka koskee demografisia, kliinisiä näkökohtia, taudin aktiivisuutta ja hoidon kestävyyttä potilailla, jotka saivat okrelitsumabia MS-tautinsa hoitoon.