Dados do mundo real de Ocrelizumabe na Esclerose Múltipla na LATAM (RWD_ocre)

A esclerose múltipla é uma doença inflamatória crônica do SNC que leva a placas focais de desmielinização primária e neurodegeneração difusa na substância cinzenta e branca do cérebro e da medula espinhal 1. Na maioria dos pacientes, a doença começa com um curso remitente-recorrente (EMRR), que é seguido por vários anos por uma fase progressiva secundária (EMSP). Pacientes com doença progressiva primária (PPMS) perdem o estágio de recaída e remissão e começam com progressão ininterrupta desde o início da doença 1-3.

Já se passaram quase 25 anos desde a publicação dos principais resultados do estudo para a primeira terapia modificadora da doença (DMT) para EMRR 4. Atualmente, as terapias modificadoras da doença (DMTs) para EM aprovadas pela European Medicine Agency (EMA) e Food and Drug Administração (FDA) incluem interferon beta (IFNβ) 1-a e 1-b, acetato de glatiramer (GA), mitoxantrona, natalizumabe, fingolimod, teriflunomida, fumarato de dimetila, alemtuzumabe, daclizumabe e ocrelizumabe 5-7.

Ocrelizumabe foi aprovado em março de 2017 para o tratamento de EM recidivante ou primária progressiva 8. Um estudo de fase II estabeleceu 600 mg por via intravenosa a cada 6 meses como esquema posológico preferido. Dois estudos de fase III avaliaram a eficácia de ocrelizumabe em pacientes com EM remitente recorrente, e análises individuais e agrupadas demonstraram uma redução significativa na taxa de recaída anualizada (P <0,001 agrupado), progressão da incapacidade em 12 semanas (P <0,001 agrupado) e gadolínio -aumento das lesões na ressonância magnética (MRI; P < 0,001) 8. Os pacientes com EMPP foram avaliados em um terceiro estudo de fase III, que mostrou uma diminuição significativa na progressão da doença em 12 semanas (P = 0,03) e no volume de T2 ponderado lesões na RM (P < 0,001) 8. Assim como com outros anticorpos monoclonais, os efeitos adversos observados com ocrelizumabe foram principalmente reações relacionadas à infusão e infecção8. Apesar de existirem muitas informações sobre a eficácia e segurança do ocrelizumabe em ensaios clínicos de fase III, existem poucas evidências sobre o perfil e a segurança dos pacientes no mundo real.

O objetivo deste estudo é, portanto, avaliar o perfil dos pacientes e a persistência ao tratamento durante o acompanhamento em um estudo retrospectivo de pacientes que receberam prescrição de ocrelizumabe para o tratamento da EM na América Latina (LATAM)

Métodos

Consentimento verbal/escrito do paciente somente se o Comitê de Ética de qualquer centro assim o solicitar.

Os centros envolvidos no estudo serão do México, Chile, Argentina Número de centros e pacientes Dois centros na Argentina, dois centros no Chile e dois centros no México. Total: 6 centros e aproximadamente 80 pacientes.

Visão geral do estudo Os pacientes que aceitarem participar e preencherem todos os critérios de inclusão e nenhum critério de exclusão serão incluídos. Todas as informações serão extraídas dos prontuários Fonte de dados As informações relacionadas à população do estudo serão extraídas da revisão do prontuário do paciente (uso de dados secundários) e abrangerão um período até a aprovação regulatória do protocolo. A identidade do paciente será codificada e anonimizada na base de dados do estudo para que apenas cada investigador saiba a identidade de cada paciente. A legislação local relativa à proteção de dados do paciente será seguida rigorosamente neste estudo. Todos os dados do estudo serão inseridos em um Formulário de Relato de Caso (CRF) eletrônico predefinido.

Este é um NIS envolvendo o uso de dados secundários e a notificação de reações adversas na forma de ICSRs não é necessária. O estudo não extrairá informações de segurança.

Armazenamento e análise de dados

Assim que o paciente for identificado e consentido em participar (se necessário com base nos aspectos regulatórios locais), os dados do prontuário do paciente serão transferidos para a plataforma especificamente projetada. A plataforma na qual as variáveis ​​serão transferidas será uma plataforma web com acesso restrito por usuário e senha específicos de cada pesquisador. Ao compartilhar os dados, eles serão anonimizados e apenas os dados relacionados à demografia e à clínica estarão acessíveis, e os dados do paciente, como nome, sobrenome e RG, não ficarão visíveis para os analistas se forem carregados.

Proteção de dados

Os requisitos regulamentares e de proteção de dados pessoais devem ser cumpridos de acordo com os regulamentos correspondentes a cada participante.

Cada pesquisador do estudo deve explicar detalhadamente a cada potencial participante o registro. Todo paciente que desejar participar do projeto deverá consentir, conforme cada regulamento, autorizando que suas informações, codificadas e anonimizadas, sejam compartilhadas com outros prontuários para análise e comunicação.

Um comitê de ética institucional deve aprovar o registro ou declarar que está dispensado da necessidade de aprovação, bem como seu consentimento informado (TCLE).

Os dados serão carregados pelo médico de cada centro participante. As diferentes variáveis ​​serão obtidas da prática clínica diária de cada profissional.

Confidencialidade do Doente Conforme referido no ponto anterior, o nome, morada, data de nascimento, BI ou número de telefone do doente apenas serão deixados no registo pessoal e no momento da partilha do registo no registo central não serão introduzidos. Os registros serão então identificados por um código único gerado pelas iniciais do IP e o número do cadastro daquele paciente.

Cada registro deve incluir dados clínicos e demográficos de linha de base, bem como os dados do projeto de estudo.

Em todos os momentos, a proteção da identidade e dos dados do paciente será observada de acordo com as normas legais em vigor lei nacional de proteção de dados pessoais 25.326 (Habeas Data), de acordo com a legislação internacional sobre registro de doenças e proteção de dados pessoais dados e privados, de acordo com a 18ª Assembleia Médica Mundial de Helsinki (1964) quando aplicável. O direito à não participação no estudo será sempre respeitado sem que isso implique em nenhum caso qualquer tipo de discriminação, tratamento diferenciado ou maus tratos para com o paciente.

Este é um estudo observacional retrospectivo, que não prevê nenhum tipo de intervenção ou tratamento diferenciado nos pacientes incluídos ou excluídos.

Plano de análise estatística Este é um estudo descritivo e o tamanho da amostra não se baseia em considerações estatísticas. Uma análise descritiva é o objetivo principal do estudo em relação aos aspectos demográficos, clínicos, atividade da doença e persistência ao tratamento de pacientes que receberam ocrelizumabe para tratar sua doença de MS.