Verkliga data om Ocrelizumab vid multipel skleros i LATAM (RWD_ocre)

Multipel skleros är en kronisk inflammatorisk sjukdom i CNS som leder till fokala plack av primär demyelinisering och diffus neurodegeneration i den grå och vita substansen i hjärnan och ryggmärgen 1. Hos de flesta patienter börjar sjukdomen med ett skov-förlöpande förlopp (RRMS), som följs flera år av en sekundär progressiv fas (SPMS). Patienter med primär progressiv sjukdom (PPMS) missar skov- och remitteringsstadiet och börjar med oavbruten progress från sjukdomsdebut 1-3.

Det har gått nästan 25 år sedan publiceringen av de pivotala studieresultaten för den första sjukdomsmodifierande terapin (DMT) för RRMS 4. För närvarande sjukdomsmodifierande terapier (DMT) för MS godkända av European Medicine Agency (EMA) och Food and Drug Administrering (FDA) inkluderar interferon beta (IFNβ) 1-a och 1-b, glatirameracetat (GA), mitoxantron, natalizumab, fingolimod, teriflunomid, dimetylfumarat, alemtuzumab, daclizumab och ocrelizumab 5-7.

Ocrelizumab godkändes i mars 2017 för behandling av skovvis eller primär progressiv MS 8. En fas II-studie fastställde 600 mg intravenöst var 6:e ​​månad som det föredragna doseringsschemat. Två fas III-studier utvärderade effekten av ocrelizumab hos patienter med skovvis förlöpande MS, och individuell och poolad analys visade en signifikant minskning av återfallsfrekvensen på årsbasis (P < 0,001 poolat), handikappprogression efter 12 veckor (P < 0,001 poolat) och gadolinium -förstärkande lesioner på magnetisk resonanstomografi (MRT; P < 0,001) 8. Patienter med PPMS utvärderades i en tredje fas III-studie, som visade en signifikant minskning av sjukdomsprogression efter 12 veckor (P = 0,03) och volym av T2-vägd lesioner på MRT (P < 0,001) 8. Liksom med andra monoklonala antikroppar var biverkningar som sågs med ocrelizumab främst infusionsrelaterade reaktioner och infektion8. Trots att det finns mycket information om effekt och säkerhet av ocrelizumab i kliniska fas III-prövningar, finns det få bevis för patientprofil och säkerhet i verkligheten.

Syftet med denna studie är därför att utvärdera patientprofiler och uthållighet till behandling under uppföljning i en retrospektiv studie av patienter som hade ordinerats ocrelizumab för behandling av MS i Latinamerika (LATAM)

Metoder

Muntligt/skriftligt samtycke från patienten endast om någon webbplatsens etiska kommitté begär det.

Centrum som är involverade i studien kommer att vara från Mexiko, Chile, Argentina. Antal centra och patienter Två centra i Argentina, två centra i Chile och två centra i Mexiko. Totalt: 6 centra och ca 80 patienter.

Studieöversikt Patienter som accepterar att delta och uppfyller alla inklusionskriterier och inga uteslutningskriterier kommer att inkluderas. All information kommer att extraheras från de medicinska diagrammen. Datakälla Information relaterad till studiepopulationen kommer att extraheras från patientens medicinska kartöversikt (sekundär dataanvändning) och kommer att täcka en period fram till protokollets godkännande. Patientidentiteten kommer att kodas och anonymiseras i studiedatabasen så att endast varje utredare kommer att känna till varje patients identitet. Lokal lagstiftning om patientdataskydd kommer att följas strikt i denna studie. Alla studiedata kommer att matas in i ett fördefinierat elektroniskt fallrapportformulär (CRF).

Detta är en NIS som involverar användning av sekundära data och rapportering av biverkningar i form av ICSR krävs inte. Studien kommer inte att extrahera säkerhetsinformation.

Lagring och dataanalys

När patienten har identifierats och samtyckt till att delta (om det behövs baserat på lokala regulatoriska aspekter), kommer data från patientens diagram att överföras till den specifikt utformade plattformen. Plattformen som variabler kommer att överföras till kommer att finnas på en webbplattform med begränsad åtkomst av användare och lösenord som är specifika för varje forskare. När data delas kommer den att anonymiseras och endast data relaterad till demografin och kliniken kommer att vara tillgänglig, och patientdata som namn, efternamn och ID kommer inte att vara synliga för analytiker om den laddas.

Dataskydd

Myndighetskraven och skyddet av personuppgifter ska fyllas i enligt det regelverk som motsvarar respektive deltagare.

Varje forskare i studien bör förklara i detalj för varje potentiell deltagare journalen består. Varje patient som vill delta i projektet måste samtycka, enligt varje förordning, med tillstånd att deras information, kodifierad och anonymiserad, delas med andra register för analys och kommunikation.

En institutionell etisk kommitté måste godkänna registreringen eller förklara att den är undantagen från behovet av godkännande samt från sitt informerade samtycke (IC).

Uppgifterna kommer att laddas upp av läkaren på varje deltagande center. De olika variablerna kommer att erhållas från den dagliga kliniska praxisen för varje professionell.

Patientsekretess Som nämnts i föregående punkt kommer patientens namn, adress, födelsedatum, ID eller telefonnummer endast att finnas kvar i personregistret och vid delning av registreringen till det centrala registret kommer inte att föras in. Posterna kommer sedan att identifieras av en unik kod som genereras av initialerna på IP:n och patientens registreringsnummer.

Varje register bör inkludera kliniska och demografiska grunddata samt data från studieprojektet.

Skyddet av patientens identitet och data kommer alltid att iakttas i enlighet med gällande nationell lag om skydd av personuppgifter 25.326 (Habeas Data), i enlighet med internationell lagstiftning om registrering av sjukdomar och skydd av personuppgifter. data och privat, enligt 18:e World Medical Assembly of Helsingfors (1964) när det är tillämpligt. Rätten till icke-deltagande i studien kommer alltid att respekteras utan att detta i något fall innebär någon form av diskriminering, särbehandling eller misshandel mot patienten.

Detta är en retrospektiv observationsstudie, som inte planerar någon typ av intervention eller differentiell behandling hos patienter inkluderade eller exkluderade.

Statistisk analysplan Detta är en beskrivande studie och urvalsstorleken är inte baserad på statistiska överväganden. En beskrivande analys är huvudsyftet med studien avseende demografiska, kliniska aspekter, sjukdomsaktivitet och uthållighet till behandling av patienter som fått ocrelizumab för att behandla sin MS-sjukdom.