Données du monde réel sur l'ocrelizumab dans la sclérose en plaques en LATAM (RWD_ocre)

La sclérose en plaques est une maladie inflammatoire chronique du SNC qui entraîne des plaques focales de démyélinisation primaire et une neurodégénérescence diffuse dans la matière grise et blanche du cerveau et de la moelle épinière 1. Chez la plupart des patients, la maladie débute par une évolution récurrente-rémittente (RRMS), suivie pendant plusieurs années d'une phase secondaire progressive (SPMS). Les patients atteints d'une maladie progressive primaire (PPMS) manquent le stade de la rechute et de la rémission et commencent par une progression ininterrompue depuis le début de la maladie 1-3.

Près de 25 ans se sont écoulés depuis la publication des résultats de l'essai pivot pour le premier traitement modificateur de la maladie (DMT) pour la SEP-RR 4. Actuellement, les traitements modificateurs de la maladie (DMT) pour la SEP sont approuvés par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et Food and Drug (FDA) comprennent l'interféron bêta (IFNβ) 1-a et 1-b, l'acétate de glatiramère (GA), la mitoxantrone, le natalizumab, le fingolimod, le tériflunomide, le fumarate de diméthyle, l'alemtuzumab, le daclizumab et l'ocrelizumab 5-7.

L'ocrelizumab a été approuvé en mars 2017 pour le traitement de la SEP récurrente ou progressive primaire 8. Un essai de phase II a établi 600 mg par voie intraveineuse tous les 6 mois comme schéma posologique préféré. Deux essais de phase III ont évalué l'efficacité de l'ocrélizumab chez des patients atteints de SEP récurrente-rémittente, et l'analyse individuelle et groupée a démontré une réduction significative du taux de rechute annualisé (P < 0,001 groupé), de la progression de l'incapacité à 12 semaines (P < 0,001 groupé) et du gadolinium - Rehaussant les lésions à l'imagerie par résonance magnétique (IRM ; P < 0,001) lésions à l'IRM (P < 0,001) 8. Comme avec d'autres anticorps monoclonaux, les effets indésirables observés avec l'ocrélizumab étaient principalement des réactions liées à la perfusion et des infections8. Bien que de nombreuses informations existent sur l'efficacité et l'innocuité de l'ocrélizumab dans les essais cliniques de phase III, il existe peu de preuves concernant le profil et l'innocuité des patients dans le monde réel.

Le but de cette étude est donc d'évaluer les profils des patients et la persistance au traitement au cours du suivi dans une étude rétrospective de patients qui s'étaient vu prescrire de l'ocrélizumab pour le traitement de la SEP en Amérique latine (LATAM)

Méthodes

Consentement verbal/écrit du patient uniquement si le comité d'éthique d'un site le demande.

Les centres impliqués dans l'étude proviendront du Mexique, du Chili et de l'Argentine Nombre de centres et de patients Deux centres en Argentine, deux centres au Chili et deux centres au Mexique. Total : 6 centres et environ 80 patients.

Aperçu de l'étude Les patients qui acceptent de participer et remplissent tous les critères d'inclusion et aucun critère d'exclusion seront inclus. Toutes les informations seront extraites des dossiers médicaux. L'identité des patients sera codée et anonymisée dans la base de données de l'étude afin que seul chaque investigateur connaisse l'identité de chaque patient. La législation locale concernant la protection des données des patients sera strictement suivie dans cette étude. Toutes les données de l'étude seront saisies dans un formulaire électronique prédéfini de rapport de cas (CRF).

Il s'agit d'une NIS impliquant l'utilisation de données secondaires et la déclaration des effets indésirables sous forme d'ICSR n'est pas requise. L'étude n'extrairea pas d'informations sur la sécurité.

Stockage et analyse des données

Une fois que le patient est identifié et qu'il a accepté de participer (si nécessaire en fonction des aspects réglementaires locaux), les données du dossier du patient seront transférées vers la plateforme spécialement conçue. La plateforme sur laquelle les variables seront transférées, sera sur une plateforme web avec un accès restreint par utilisateur et mot de passe propre à chaque chercheur. Lors du partage des données, elles seront anonymisées et seules les données relatives à la démographie et à la clinique seront accessibles, et les données du patient telles que le nom, le prénom et l'identifiant ne seront pas visibles pour les analystes si elles sont chargées.

Protection des données

Les exigences réglementaires et de protection des données personnelles doivent être complétées selon la réglementation correspondant à chaque participant.

Chaque chercheur de l'étude doit expliquer en détail à chaque participant potentiel le dossier. Tout patient qui souhaite participer au projet doit consentir, selon chaque règlement, autorisant que ses informations, codifiées et anonymisées, soient partagées avec d'autres dossiers pour analyse et communication.

Un comité d'éthique institutionnel doit approuver l'enregistrement ou déclarer qu'il est exempté de l'obligation d'approbation ainsi que son consentement éclairé (CI).

Les données seront téléchargées par le médecin de chaque centre participant. Les différentes variables seront obtenues à partir de la pratique clinique quotidienne de chaque professionnel.

Confidentialité du patient Comme mentionné au point précédent, le nom, l'adresse, la date de naissance, l'identifiant ou le numéro de téléphone du patient ne seront laissés que dans le registre personnel et au moment du partage de l'inscription au registre central ne seront pas saisis. Les dossiers seront alors identifiés par un code unique généré par les initiales de l'IP et le numéro d'enregistrement de ce patient.

Chaque registre doit inclure des données cliniques et démographiques de base ainsi que les données du projet d'étude.

À tout moment, la protection de l'identité et des données du patient sera respectée conformément aux dispositions légales en vigueur, loi nationale sur la protection des données personnelles 25.326 (Habeas Data), conformément à la législation internationale sur l'enregistrement des maladies et la protection des données personnelles. données et privées, selon la 18e Assemblée médicale mondiale d'Helsinki (1964) le cas échéant. Le droit de ne pas participer à l'étude sera toujours respecté sans que cela implique en aucun cas un quelconque type de discrimination, de traitement différentiel ou de mauvais traitements envers le patient.

Il s'agit d'une étude observationnelle rétrospective, qui ne prévoit aucun type d'intervention ou de traitement différentiel chez les patients inclus ou exclus.

Plan d'analyse statistique Il s'agit d'une étude descriptive et la taille de l'échantillon n'est pas basée sur des considérations statistiques. Une analyse descriptive est l'objectif principal de l'étude en ce qui concerne les aspects démographiques, cliniques, l'activité de la maladie et la persistance au traitement des patients ayant reçu de l'ocrélizumab pour traiter leur SEP.