Datos del mundo real de ocrelizumab en esclerosis múltiple en LATAM (RWD_ocre)

La esclerosis múltiple es una enfermedad inflamatoria crónica del SNC que conduce a placas focales de desmielinización primaria y neurodegeneración difusa en la sustancia gris y blanca del cerebro y la médula espinal 1. En la mayoría de los pacientes, la enfermedad comienza con un curso de recaídas y remisiones (EMRR), seguido durante varios años por una fase progresiva secundaria (EMSP). Los pacientes con enfermedad progresiva primaria (EMPP) pierden la etapa de recaída y remisión y comienzan con una progresión ininterrumpida desde el inicio de la enfermedad 1-3.

Han pasado casi 25 años desde la publicación de los resultados del ensayo fundamental para la primera terapia modificadora de la enfermedad (DMT) para la EMRR 4. Actualmente, las terapias modificadoras de la enfermedad (DMT) para la EM aprobadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y Food and Drug Administración (FDA) incluyen interferón beta (IFNβ) 1-a y 1-b, acetato de glatiramer (GA), mitoxantrona, natalizumab, fingolimod, teriflunomida, dimetilfumarato, alemtuzumab, daclizumab y ocrelizumab 5-7.

Ocrelizumab fue aprobado en marzo de 2017 para el tratamiento de la EM 8 recidivante o progresiva primaria. Un ensayo de fase II estableció 600 mg por vía intravenosa cada 6 meses como el programa de dosificación preferido. Dos ensayos de fase III evaluaron la eficacia de ocrelizumab en pacientes con EM remitente recurrente, y el análisis individual y combinado demostró una reducción significativa en la tasa de recaída anualizada (P < 0,001 combinado), la progresión de la discapacidad a las 12 semanas (P < 0,001 combinado) y el gadolinio -lesiones realzadas en imágenes de resonancia magnética (IRM; P < 0,001) 8. Los pacientes con EMPP se evaluaron en un tercer ensayo de fase III, que mostró una disminución significativa en la progresión de la enfermedad a las 12 semanas (P = 0,03) y el volumen de T2 ponderado. lesiones en resonancia magnética (P < 0,001) 8. Al igual que con otros anticuerpos monoclonales, los efectos adversos observados con ocrelizumab fueron principalmente infecciones y reacciones relacionadas con la infusión8. A pesar de que existe mucha información sobre la eficacia y la seguridad de ocrelizumab en los ensayos clínicos de fase III, existe poca evidencia sobre el perfil y la seguridad de los pacientes en el mundo real.

Por lo tanto, el objetivo de este estudio es evaluar los perfiles de los pacientes y la persistencia al tratamiento durante el seguimiento en un estudio retrospectivo de pacientes a los que se les había recetado ocrelizumab para el tratamiento de la EM en América Latina (LATAM).

Métodos

Consentimiento verbal/escrito del paciente solo si el Comité de Ética de cualquier sitio lo solicita.

Los centros involucrados en el estudio serán de México, Chile, Argentina Número de centros y pacientes Dos centros en Argentina, dos centros en Chile y dos centros en México. Total: 6 centros y Aprox 80 pacientes.

Resumen del estudio Se incluirán los pacientes que acepten participar y cumplan con todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión. Toda la información se extraerá de las historias clínicas Fuente de datos La información relacionada con la población del estudio se extraerá de la revisión de las historias clínicas del paciente (uso de datos secundarios) y cubrirá un período hasta la aprobación reglamentaria del protocolo. La identidad del paciente se codificará y se anonimizará en la base de datos del estudio para que solo cada investigador conozca la identidad de cada paciente. En este estudio se seguirá estrictamente la legislación local en materia de protección de datos de los pacientes. Todos los datos del estudio se ingresarán en un Formulario de informe de caso (CRF) electrónico predefinido.

Este es un NIS que implica el uso de datos secundarios y no se requiere el informe de reacciones adversas en forma de ICSR. El estudio no extraerá información de seguridad.

Almacenamiento y análisis de datos

Una vez que se identifique al paciente y se dé su consentimiento para participar (si es necesario según los aspectos normativos locales), los datos del expediente del paciente se transferirán a la plataforma diseñada específicamente. La plataforma en la que se transferirán las variables, será en una plataforma web con acceso restringido por usuario y contraseña específica de cada investigador. Al compartir los datos, se anonimizarán y solo se podrá acceder a los datos relacionados con la demografía y la clínica, y los datos del paciente, como el nombre, el apellido y la identificación, no serán visibles para los analistas si están cargados.

Protección de Datos

Los requisitos reglamentarios y de protección de datos personales deberán cumplirse según la normativa correspondiente a cada participante.

Cada investigador en el estudio debe explicar en detalle a cada posible participante el registro que contiene. Todo paciente que desee participar en el proyecto deberá consentir, según cada normativa, autorizando que su información, codificada y anonimizada, sea compartida con otros registros para su análisis y comunicación.

Un comité de ética institucional debe aprobar el registro o declarar que está exento de la necesidad de aprobación así como su consentimiento informado (CI).

Los datos serán cargados por el médico de cada centro participante. Las diferentes variables se obtendrán de la práctica clínica diaria de cada profesional.

Confidencialidad del paciente Como se mencionó en el punto anterior, el nombre del paciente, dirección, fecha de nacimiento, DNI o número de teléfono sólo se dejará en el registro personal y al momento de compartir el registro con el registro central no se ingresará. Los registros serán luego identificados por un código único generado por las iniciales de la IP y el número de registro de ese paciente.

Cada registro debe incluir datos clínicos y demográficos de referencia, así como los datos del proyecto de estudio.

En todo momento se observará la protección de la identidad y los datos del paciente de conformidad con las normas legales vigentes ley nacional de protección de datos personales 25.326 (Habeas Data), de conformidad con la legislación internacional sobre registro de enfermedades y protección de datos personales. datos y privados, según la 18ª Asamblea Médica Mundial de Helsinki (1964) cuando corresponda. Se respetará siempre el derecho a la no participación en el estudio sin que ello implique en ningún caso ningún tipo de discriminación, trato diferencial o maltrato hacia el paciente.

Se trata de un estudio observacional retrospectivo, que no prevé ningún tipo de intervención o tratamiento diferencial en pacientes incluidos o excluidos.

Plan de análisis estadístico Este es un estudio descriptivo y el tamaño de la muestra no se basa en consideraciones estadísticas. El análisis descriptivo es el principal objetivo del estudio en cuanto a aspectos demográficos, clínicos, actividad de la enfermedad y persistencia al tratamiento de los pacientes que recibieron ocrelizumab para tratar su enfermedad de EM.