Rzeczywiste dane dotyczące okrelizumabu w stwardnieniu rozsianym w LATAM (RWD_ocre)

Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą chorobą zapalną ośrodkowego układu nerwowego, prowadzącą do powstawania ognisk pierwotnej demielinizacji i rozlanej neurodegeneracji w istocie szarej i białej mózgu i rdzenia kręgowego 1. U większości pacjentów choroba rozpoczyna się przebiegiem rzutowo-remisyjnym (RRMS), po którym kilka lat następuje wtórnie postępująca faza (SPMS). Pacjenci z chorobą pierwotnie postępującą (PPMS) pomijają etap nawrotu i remisji i zaczynają od nieprzerwanej progresji od początku choroby 1-3.

Minęło prawie 25 lat od publikacji kluczowych wyników badań dotyczących pierwszej terapii modyfikującej przebieg choroby (DMT) dla RRMS 4. Obecnie terapie modyfikujące przebieg choroby (DMT) dla SM zatwierdzone przez Europejską Agencję Leków (EMA) oraz Food and Drug Podawanie (FDA) obejmuje interferon beta (IFNβ) 1-a i 1-b, octan glatirameru (GA), mitoksantron, natalizumab, fingolimod, teriflunomid, fumaran dimetylu, alemtuzumab, daklizumab i okrelizumab 5-7.

Okrelizumab został zarejestrowany w marcu 2017 roku do leczenia rzutowej lub pierwotnie postępującej postaci SM 8. W badaniu fazy II jako preferowany schemat dawkowania ustalono dawkę 600 mg dożylnie co 6 miesięcy. W dwóch badaniach fazy III oceniano skuteczność okrelizumabu u pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego, a analiza indywidualna i zbiorcza wykazały istotne zmniejszenie rocznego wskaźnika nawrotów (p < 0,001 zbiorczo), progresji niesprawności po 12 tygodniach (p < 0,001 zbiorczo) i gadolinu -wzmacniające się zmiany w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI; p < 0,001) 8. Pacjenci z PPMS byli oceniani w trzecim badaniu III fazy, które wykazało istotne zmniejszenie progresji choroby po 12 tygodniach (p = 0,03) i objętości T2 zależnych zmiany w MRI (p < 0,001) 8. Podobnie jak w przypadku innych przeciwciał monoklonalnych, działania niepożądane obserwowane w przypadku okrelizumabu obejmowały głównie reakcje związane z infuzją i zakażeniem8. Pomimo wielu informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa stosowania okrelizumabu w badaniach klinicznych fazy III, istnieje niewiele dowodów dotyczących rzeczywistego profilu pacjentów i bezpieczeństwa.

Celem tego badania jest zatem ocena profili pacjentów i wytrwałości w leczeniu podczas obserwacji w retrospektywnym badaniu pacjentów, którym przepisano okrelizumab w leczeniu stwardnienia rozsianego w Ameryce Łacińskiej (LATAM)

Metody

Ustna/pisemna zgoda pacjenta tylko wtedy, gdy zażąda tego Komitet Etyczny dowolnej placówki.

Ośrodki biorące udział w badaniu będą pochodzić z Meksyku, Chile, Argentyny Liczba ośrodków i pacjentów Dwa ośrodki w Argentynie, dwa ośrodki w Chile i dwa ośrodki w Meksyku. Razem: 6 ośrodków i około 80 pacjentów.

Przegląd badania Pacjenci, którzy zgodzą się na udział i spełnią wszystkie kryteria włączenia i żadne kryteria wykluczenia, zostaną włączeni. Wszystkie informacje zostaną pobrane z kart medycznych Źródło danych Informacje dotyczące badanej populacji zostaną pobrane z przeglądu kart medycznych pacjenta (wykorzystanie danych wtórnych) i będą obejmować okres do zatwierdzenia protokołu przez organy regulacyjne. Tożsamość pacjenta zostanie zakodowana i zanonimizowana w bazie danych badania, więc tylko każdy badacz będzie znał tożsamość każdego pacjenta. W tym badaniu ściśle przestrzegane będą lokalne przepisy dotyczące ochrony danych pacjentów. Wszystkie dane z badania zostaną wprowadzone do predefiniowanego elektronicznego formularza opisu przypadku (CRF).

Jest to NIS z wykorzystaniem danych wtórnych i zgłaszanie działań niepożądanych w formie ICSR nie jest wymagane. W badaniu nie zostaną wyodrębnione informacje dotyczące bezpieczeństwa.

Przechowywanie i analiza danych

Po zidentyfikowaniu pacjenta i wyrażeniu zgody na udział (w razie potrzeby w oparciu o lokalne przepisy prawne) dane z karty pacjenta zostaną przeniesione na specjalnie zaprojektowaną platformę. Platforma, na którą będą przesyłane zmienne, będzie platformą internetową z ograniczonym dostępem przez użytkownika i hasło specyficzne dla każdego badacza. Podczas udostępniania danych zostaną one zanonimizowane i dostępne będą tylko dane dotyczące danych demograficznych i kliniki, a dane pacjenta, takie jak imię, nazwisko i identyfikator, nie będą widoczne dla analityków, jeśli zostaną załadowane.

Ochrona danych

Wymogi regulacyjne i ochrona danych osobowych muszą być spełnione zgodnie z regulaminem odpowiadającym każdemu uczestnikowi.

Każdy badacz biorący udział w badaniu powinien szczegółowo wyjaśnić każdemu potencjalnemu uczestnikowi, z którego składa się zapis. Każdy pacjent, który chce wziąć udział w projekcie, musi wyrazić zgodę, zgodnie z każdym rozporządzeniem, na udostępnienie jego informacji, skodyfikowanych i zanonimizowanych, innym zapisom w celu analizy i komunikacji.

Instytucjonalna komisja etyki musi zatwierdzić rejestrację lub oświadczyć, że jest ona zwolniona z konieczności zatwierdzenia, a także uzyskać świadomą zgodę (IC).

Dane zostaną przesłane przez lekarza każdego uczestniczącego ośrodka. Różne zmienne zostaną uzyskane z codziennej praktyki klinicznej każdego specjalisty.

Poufność pacjenta Jak wspomniano w poprzednim punkcie, imię i nazwisko pacjenta, adres, data urodzenia, dowód osobisty lub numer telefonu zostaną pozostawione jedynie w rejestrze osobowym iw momencie udostępnienia rejestracji do rejestru centralnego nie zostaną wpisane. Rekordy będą następnie identyfikowane za pomocą unikalnego kodu generowanego przez inicjały adresu IP i numeru rejestracyjnego tego pacjenta.

Każdy rejestr powinien zawierać wyjściowe dane kliniczne i demograficzne, jak również dane z projektu badawczego.

Przez cały czas ochrona tożsamości i danych pacjenta będzie przestrzegana zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa krajowego prawa ochrony danych osobowych 25.326 (Habeas Data), zgodnie z międzynarodowymi przepisami dotyczącymi rejestracji chorób i ochrony danych osobowych dane i prywatne, zgodnie z 18. Światowym Zgromadzeniem Medycznym w Helsinkach (1964), jeśli dotyczy. Prawo do nieuczestniczenia w badaniu będzie zawsze respektowane, co w żadnym przypadku nie będzie oznaczać jakiejkolwiek dyskryminacji, zróżnicowanego traktowania lub złego traktowania pacjenta.

Jest to retrospektywne badanie obserwacyjne, w którym nie planuje się żadnego rodzaju interwencji ani zróżnicowanego leczenia pacjentów włączonych lub wykluczonych.

Plan analizy statystycznej Jest to badanie opisowe, a wielkość próby nie jest oparta na rozważaniach statystycznych. Głównym celem badania jest analiza opisowa dotycząca aspektów demograficznych, klinicznych, aktywności choroby i wytrwałości w leczeniu pacjentów otrzymujących okrelizumab w celu leczenia choroby stwardnienia rozsianego.