中南米の多発性硬化症におけるオクレリズマブのリアルワールドデータ (RWD_ocre)

多発性硬化症は、中枢神経系の慢性炎症性疾患であり、脳と脊髄の灰白質と白質に一次脱髄とびまん性神経変性の限局性プラークを引き起こします 1。 ほとんどの患者では、この疾患は再発寛解過程 (RRMS) から始まり、数年後に二次進行期 (SPMS) が続きます。 原発性進行性疾患 (PPMS) の患者は、再発および寛解期を逃し、疾患の発症 1 ～ 3 からの中断のない進行から始まります。

RRMS 4 に対する最初の疾患修飾療法 (DMT) の重要な試験結果が発表されてから、ほぼ 25 年が経過しました。投与 (FDA) には、インターフェロン ベータ (IFNβ) 1-a および 1-b、酢酸グラチラマー (GA)、ミトキサントロン、ナタリズマブ、フィンゴリモド、テリフルノミド、フマル酸ジメチル、アレムツズマブ、ダクリズマブ、およびオクレリズマブが含まれます 5-7。

オクレリズマブは、2017 年 3 月に再発または原発性進行性 MS 8 の治療薬として承認されました。 第 II 相試験では、6 か月ごとに 600 mg の静脈内投与が推奨される投与スケジュールとして確立されました。 2 件の第 III 相試験で、再発性寛解型 MS 患者におけるオクレリズマブの有効性が評価され、個別解析とプール解析により、年間再発率 (P < 0.001 プール)、12 週での障害の進行 (P < 0.001 プール)、およびガドリニウムの有意な減少が実証されました。 8. PPMS 患者は 3 番目の第 III 相試験で評価され、12 週間で疾患の進行が有意に減少し (P = 0.03)、T2 強調画像の体積が減少したことが示されました。 MRI 上の病変 (P < 0.001) 8. 他のモノクローナル抗体と同様に、オクレリズマブで見られた副作用は、主に注入関連の反応と感染でした8。 第 III 相臨床試験におけるオクレリズマブの有効性と安全性に関する多くの情報が存在するにもかかわらず、実際の患者プロファイルと安全性に関する証拠はほとんどありません。

したがって、この研究の目的は、ラテンアメリカ（LATAM）でMSの治療のためにオクレリズマブを処方された患者のレトロスペクティブ研究で、フォローアップ中の患者プロファイルと治療への持続性を評価することです。

メソッド

いずれかのサイトの倫理委員会が要求した場合にのみ、患者からの口頭/書面による同意。

この研究に関与するセンターは、メキシコ、チリ、アルゼンチンからのものです。センターと患者の数 アルゼンチンに 2 つのセンター、チリに 2 つのセンター、メキシコに 2 つのセンターがあります。 合計: 6 つのセンターと約 80 人の患者。

研究の概要 参加を受け入れ、すべての選択基準を満たし、除外基準を満たさない患者が含まれます。 すべての情報はカルテから抽出されます。データ ソース 研究集団に関連する情報は、患者のカルテ レビューから抽出され（二次データの使用）、プロトコルの規制当局の承認までの期間をカバーします。 患者の身元は研究データベースでコード化され、匿名化されるため、各研究者だけが各患者の身元を知ることができます。 この研究では、患者データ保護に関する現地の法律に厳密に従います。 すべての研究データは、事前定義された電子症例報告フォーム (CRF) に入力されます。

これは二次データの使用を伴う NIS であり、ICSR の形での副作用の報告は必要ありません。 この研究では、安全性に関する情報は抽出されません。

ストレージとデータ分析

患者が特定され、参加に同意すると (地域の規制面に基づいて必要な場合)、患者のカルテからのデータが特別に設計されたプラットフォームに転送されます。 変数が転送されるプラットフォームは、各研究者に固有のユーザーとパスワードによるアクセスが制限された Web プラットフォームになります。 データを共有する場合、データは匿名化され、人口統計と診療所に関連するデータのみがアクセス可能になり、名前、姓、ID などの患者データは、読み込まれてもアナリストには表示されません。

データ保護

規制要件と個人データの保護は、各参​​加者に対応する規制に従って完了する必要があります。

研究の各研究者は、記録が構成されている各潜在的な参加者に詳細に説明する必要があります。 プロジェクトへの参加を希望するすべての患者は、各規則に従って、成文化され匿名化された情報が分析と伝達のために他の記録と共有されることに同意する必要があります。

制度倫理委員会は、登録を承認するか、承認の必要性とそのインフォームド コンセント (IC) から免除されることを宣言する必要があります。

データは、各参加センターの医師によってアップロードされます。 さまざまな変数は、各専門家の日常の臨床業務から得られます。

患者の機密保持 前のポイントで述べたように、患者の名前、住所、生年月日、ID、または電話番号は個人登録簿にのみ残され、登録を共有する時点では中央登録簿には入力されません。 記録は、IP のイニシャルとその患者の登録番号によって生成された一意のコードによって識別されます。

各レジストリには、ベースラインの臨床データと人口統計データ、および研究プロジェクト データを含める必要があります。

患者の身元とデータの保護は、疾病の登録と個人の保護に関する国際法に従って、施行されている国内の個人データ保護法 25.326 (Habeas Data) に従って常に遵守されます。該当する場合は、第 18 回ヘルシンキ世界医療会議 (1964 年) に従います。 研究への参加を拒否する権利は常に尊重されますが、これはいかなる場合でも、患者に対するいかなる種類の差別、差別的治療、または虐待を意味するものでもありません。

これはレトロスペクティブな観察研究であり、含まれている患者または除外されている患者に対するいかなる種類の介入または異なる治療も計画していません。

統計分析計画 これは記述的研究であり、サンプルサイズは統計的考察に基づいていません。 記述的分析は、MS 疾患を治療するためにオクレリズマブを投与された患者の人口統計学的、臨床的側面、疾患活動性、および治療に対する持続性に関する研究の主な目的です。