Dati del mondo reale di Ocrelizumab nella sclerosi multipla in LATAM (RWD_ocre)

La sclerosi multipla è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale che porta a placche focali di demielinizzazione primaria e neurodegenerazione diffusa nella sostanza grigia e bianca del cervello e del midollo spinale. Nella maggior parte dei pazienti, la malattia inizia con un decorso recidivante-remittente (RRMS), seguito per diversi anni da una fase secondaria progressiva (SPMS). I pazienti con malattia primaria progressiva (PPMS) perdono la fase recidivante e remittente e iniziano con una progressione ininterrotta dall'esordio della malattia 1-3.

Sono passati quasi 25 anni dalla pubblicazione dei risultati dello studio cardine per la prima terapia modificante la malattia (DMT) per la SMRR 4. Attualmente le terapie modificanti la malattia (DMT) per la SM sono state approvate dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e Food and Drug La somministrazione (FDA) include interferone beta (IFNβ) 1-a e 1-b, glatiramer acetato (GA), mitoxantrone, natalizumab, fingolimod, teriflunomide, dimetilfumarato, alemtuzumab, daclizumab e ocrelizumab 5-7.

Ocrelizumab è stato approvato nel marzo 2017 per il trattamento della SM recidivante o primariamente progressiva 8. Uno studio di fase II ha stabilito 600 mg per via endovenosa ogni 6 mesi come programma di dosaggio preferito. Due studi di fase III hanno valutato l'efficacia di ocrelizumab in pazienti con SM recidivante-remittente e l'analisi individuale e aggregata ha dimostrato una significativa riduzione del tasso di recidiva annualizzato (P < 0,001 aggregato), della progressione della disabilità a 12 settimane ( P < 0,001 aggregato) e del gadolinio -lesioni potenzianti alla risonanza magnetica (MRI; P < 0,001) 8. I pazienti con SMPP sono stati valutati in un terzo studio di fase III, che ha mostrato una significativa diminuzione della progressione della malattia a 12 settimane (P = 0,03) e del volume di T2 pesato lesioni alla risonanza magnetica (P < 0,001) 8. Come con altri anticorpi monoclonali, gli effetti avversi osservati con ocrelizumab sono stati principalmente reazioni e infezioni correlate all'infusione8. Nonostante esistano molte informazioni sull'efficacia e la sicurezza di ocrelizumab negli studi clinici di fase III, esistono scarse prove riguardo al profilo e alla sicurezza dei pazienti nel mondo reale.

Lo scopo di questo studio è quindi quello di valutare i profili dei pazienti e la persistenza al trattamento durante il follow-up in uno studio retrospettivo di pazienti a cui era stato prescritto ocrelizumab per il trattamento della SM in America Latina (LATAM)

Metodi

Consenso verbale/scritto del paziente solo se richiesto dal Comitato Etico di qualsiasi sede.

I centri coinvolti nello studio proverranno da Messico, Cile, Argentina Numero di centri e pazienti Due centri in Argentina, due centri in Cile e due centri in Messico. Totale: 6 centri e circa 80 pazienti.

Panoramica dello studio Saranno inclusi i pazienti che accettano di partecipare e soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessun criterio di esclusione. Tutte le informazioni saranno estratte dalle cartelle cliniche Fonte dei dati Le informazioni relative alla popolazione in studio saranno estratte dalla revisione della cartella clinica del paziente (uso di dati secondari) e copriranno un periodo fino all'approvazione normativa del protocollo. L'identità del paziente sarà codificata e resa anonima nel database dello studio in modo che solo ciascun investigatore conosca l'identità di ciascun paziente. La legislazione locale in materia di protezione dei dati dei pazienti sarà seguita rigorosamente in questo studio. Tutti i dati dello studio verranno inseriti in un Case Report Form (CRF) elettronico predefinito.

Si tratta di una NIS che prevede l'uso di dati secondari e non è richiesta la segnalazione di reazioni avverse sotto forma di ICSR. Lo studio non estrarrà informazioni sulla sicurezza.

Archiviazione e analisi dei dati

Una volta che il paziente è stato identificato e ha acconsentito a partecipare (se necessario in base agli aspetti normativi locali), i dati della cartella clinica del paziente verranno trasferiti nella piattaforma appositamente progettata. La piattaforma su cui verranno trasferite le variabili, sarà su piattaforma web ad accesso riservato per utente e password specifica per ogni ricercatore. Quando si condividono i dati, saranno resi anonimi e saranno accessibili solo i dati relativi ai dati demografici e alla clinica, e i dati del paziente come nome, cognome e ID non saranno visibili agli analisti se caricati.

Protezione dati

I requisiti normativi e la protezione dei dati personali devono essere completati secondo le normative corrispondenti a ciascun partecipante.

Ogni ricercatore nello studio dovrebbe spiegare in dettaglio a ciascun potenziale partecipante il record consiste. Ogni paziente che desidera partecipare al progetto deve acconsentire, secondo ogni regolamento, autorizzando che le sue informazioni, codificate e rese anonime, siano condivise con altri record per l'analisi e la comunicazione.

Un comitato etico istituzionale deve approvare la registrazione o dichiarare che è esente dalla necessità di approvazione così come il suo consenso informato (IC).

I dati verranno caricati dal medico di ciascun centro partecipante. Le diverse variabili saranno ricavate dalla pratica clinica quotidiana di ciascun professionista.

Riservatezza del paziente Come accennato al punto precedente, il nome, l'indirizzo, la data di nascita, la carta d'identità o il numero di telefono del paziente verranno lasciati solo nell'anagrafica personale e al momento della condivisione dell'iscrizione all'anagrafe centrale non verranno inseriti. Le anagrafiche saranno poi identificate da un codice univoco generato dalle iniziali dell'IP e dal numero di matricola di quel paziente.

Ogni registro dovrebbe includere dati clinici e demografici di base, nonché i dati del progetto di studio.

In ogni momento, la protezione dell'identità e dei dati del paziente sarà osservata in conformità con le norme legali in vigore legge nazionale sulla protezione dei dati personali 25.326 (Dati Habeas), in conformità con la legislazione internazionale sulla registrazione delle malattie e sulla protezione dei dati personali dati e privati, secondo la 18a Assemblea medica mondiale di Helsinki (1964) quando applicabile. Il diritto alla non partecipazione allo studio sarà sempre rispettato senza che ciò comporti in ogni caso alcun tipo di discriminazione, trattamento differenziato o maltrattamento nei confronti del paziente.

Si tratta di uno studio osservazionale retrospettivo, che non prevede alcun tipo di intervento o trattamento differenziale nei pazienti inclusi o esclusi.

Piano di analisi statistica Questo è uno studio descrittivo e la dimensione del campione non si basa su considerazioni statistiche. Un'analisi descrittiva è l'obiettivo principale dello studio per quanto riguarda gli aspetti demografici, clinici, l'attività della malattia e la persistenza al trattamento dei pazienti che hanno ricevuto ocrelizumab per trattare la loro malattia MS.