Reelle data om Ocrelizumab i multippel sklerose i LATAM (RWD_ocre)

Multippel sklerose er en kronisk inflammatorisk sykdom i CNS som fører til fokale plakk av primær demyelinisering og diffus nevrodegenerasjon i den grå og hvite substansen i hjernen og ryggmargen 1. Hos de fleste pasienter starter sykdommen med et relapsende-remitterende forløp (RRMS), som følges flere år av en sekundær progressiv fase (SPMS). Pasienter med primær progressiv sykdom (PPMS) går glipp av relapsing og remitting-stadiet og starter med uavbrutt progresjon fra sykdomsdebut 1-3.

Det har gått nesten 25 år siden publiseringen av de pivotale studieresultatene for den første sykdomsmodifiserende terapien (DMT) for RRMS 4. For tiden sykdomsmodifiserende terapier (DMTs) for MS godkjent av European Medicine Agency (EMA) og Food and Drug Administrasjon (FDA) inkluderer interferon beta (IFNβ) 1-a og 1-b, glatirameracetat (GA), mitoksantron, natalizumab, fingolimod, teriflunomid, dimetylfumarat, alemtuzumab, daclizumab og ocrelizumab 5-7.

Ocrelizumab ble godkjent i mars 2017 for behandling av residiverende eller primær progressiv MS 8. En fase II-studie etablerte 600 mg intravenøst ​​hver 6. måned som den foretrukne doseringsplanen. To fase III-studier evaluerte effekten av ocrelizumab hos pasienter med residiverende remitterende MS, og individuell og samlet analyse viste en signifikant reduksjon i årlig tilbakefallsrate (P < 0,001 samlet), funksjonshemmingsprogresjon etter 12 uker (P < 0,001 samlet) og gadolinium -forsterkende lesjoner på magnetisk resonansavbildning (MRI; P < 0,001) 8. Pasienter med PPMS ble evaluert i en tredje fase III-studie, som viste en signifikant reduksjon i sykdomsprogresjon etter 12 uker (P = 0,03) og volum av T2-vektet lesjoner på MR (P < 0,001) 8. Som med andre monoklonale antistoffer, var bivirkningene sett med ocrelizumab primært infusjonsrelaterte reaksjoner og infeksjon8. Til tross for at det finnes mye informasjon om effekt og sikkerhet av ocrelizumab i kliniske fase III-studier, finnes det knappe bevis angående pasientprofil og sikkerhet i den virkelige verden.

Målet med denne studien er derfor å evaluere pasientprofiler og utholdenhet til behandling under oppfølging i en retrospektiv studie av pasienter som hadde blitt foreskrevet ocrelizumab for behandling av MS i Latin-Amerika (LATAM)

Metoder

Muntlig/skriftlig samtykke fra pasienten kun hvis etisk komité på et nettsted ber om det.

Sentre involvert i studien vil være fra Mexico, Chile, Argentina Antall sentre og pasienter To sentre i Argentina, to sentre i Chile og to sentre i Mexico. Totalt: 6 sentre og ca 80 pasienter.

Studieoversikt Pasienter som aksepterer å delta og oppfyller alle inklusjonskriterier og ingen eksklusjonskriterier vil bli inkludert. All informasjon vil bli hentet fra de medisinske kartene. Datakilde Informasjon knyttet til studiepopulasjonen vil bli hentet fra pasientens medisinske kartgjennomgang (bruk av sekundær data) og vil dekke en periode frem til protokollens regulatoriske godkjenning. Pasientens identitet vil bli kodet og anonymisert i studiedatabasen slik at bare hver etterforsker vil vite identiteten til hver pasient. Lokal lovgivning angående beskyttelse av pasientdata vil bli fulgt strengt i denne studien. Alle studiedata vil bli lagt inn i et forhåndsdefinert elektronisk Case Report Form (CRF).

Dette er en NIS som involverer bruk av sekundærdata og rapportering av bivirkninger i form av ICSRer er ikke nødvendig. Studien vil ikke trekke ut sikkerhetsinformasjon.

Lagring og dataanalyse

Når pasienten er identifisert og samtykket til å delta (hvis nødvendig basert på lokale regulatoriske aspekter), vil data fra pasientens diagram bli overført til den spesifikt utformede plattformen. Plattformen som variabler skal overføres til, vil være på en nettplattform med begrenset tilgang med bruker og passord spesifikt for hver forsker. Når dataene deles, vil de anonymiseres og kun data relatert til demografien og klinikken vil være tilgjengelig, og pasientdata som navn, etternavn og ID vil ikke være synlig for analytikere hvis de er lastet inn.

Data beskyttelse

Reguleringskravene og beskyttelsen av personopplysninger skal gjennomføres i henhold til regelverket som tilsvarer hver enkelt deltaker.

Hver forsker i studien bør forklare i detalj for hver potensielle deltaker posten består av. Hver pasient som ønsker å delta i prosjektet må samtykke, i henhold til hver forskrift, godkjenne at deres informasjon, kodifisert og anonymisert, deles med andre journaler for analyse og kommunikasjon.

En institusjonell etikkkomité må godkjenne registreringen eller erklære at den er unntatt fra behovet for godkjenning samt dets informerte samtykke (IC).

Dataene vil bli lastet opp av legen ved hvert deltakende senter. De ulike variablene vil bli hentet fra den daglige kliniske praksisen til hver fagperson.

Pasientkonfidensialitet Som nevnt i forrige punkt vil pasientens navn, adresse, fødselsdato, ID eller telefonnummer kun ligge igjen i personregisteret og ved deling av registreringen til sentralregisteret vil ikke bli lagt inn. Postene vil da bli identifisert av en unik kode generert av initialene til IP-en og registreringsnummeret til den pasienten.

Hvert register bør inkludere baseline kliniske og demografiske data samt studieprosjektdata.

Til enhver tid vil beskyttelsen av pasientens identitet og data bli observert i samsvar med gjeldende lovbestemmelser nasjonal lov om beskyttelse av personopplysninger 25.326 (Habeas Data), i samsvar med internasjonal lovgivning om registrering av sykdommer og beskyttelse av personopplysninger data og privat, ifølge den 18. verdensmedisinske forsamlingen i Helsinki (1964) når det er aktuelt. Retten til ikke-deltakelse i studien vil alltid bli respektert uten at dette i alle fall innebærer noen form for diskriminering, forskjellsbehandling eller mishandling av pasienten.

Dette er en retrospektiv observasjonsstudie, som ikke planlegger noen form for intervensjon eller forskjellsbehandling hos pasienter inkludert eller ekskludert.

Statistisk analyseplan Dette er en beskrivende studie og utvalgsstørrelse er ikke basert på statistiske betraktninger. En beskrivende analyse er hovedmålet med studien angående demografiske, kliniske aspekter, sykdomsaktivitet og utholdenhet til behandling av pasienter som fikk ocrelizumab for å behandle sin MS-sykdom.