Allogeeninen napanuoraverensiirto autistisilla potilailla
Allogeenisen napanuoraveren (UCB) verensiirron tehokkuuden arviointi autismipotilailla
Autismi on yksi autismispektrihäiriöiden (ASD) häiriöistä, joille on ominaista sosiaalisen vuorovaikutuksen poikkeavuudet, heikentynyt verbaalinen ja ei-verbaalinen kommunikaatio sekä toistuva, pakkomielteinen käyttäytyminen, kun taas nykyisten hoitojen terapeuttinen vaikutus on edelleen rajallinen.
ASD:n mahdollinen syy on hermoston hypoperfuusio ja immuunijärjestelmän deregulaatio. Ihmisen napanuoraveren mononukleaarisilla soluilla (hUCB-MNC:t) on osoitettu olevan kyky moduloida immuunivastetta ja tehostaa angiogeneesiä, mikä viittaa uuteen ja lupaavaan hoitostrategiaan. Tässä tutkimuksessa hUCB-MNC-infuusion turvallisuutta ja tehoa arvioidaan autismipotilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Autismispektrihäiriöt (ASD) ovat heterogeenisiä hermoston kehittämiä häiriöitä. Autismi on yleisin sairauksien häiriö, jolle on tunnusomaista sosiaalisen vuorovaikutuksen ja kommunikoinnin toimintahäiriöt sekä toistuva ja stereotyyppinen käyttäytyminen. Viimeaikaiset raportit autististen lasten määrän jyrkästä kasvusta. Autismin tarkka etiologia on edelleen epäselvä. Autismin tehokkaiden hoitomuotojen määrittely on erityisen vaikeaa.
Vaikka se on ymmärretty, se voi olla kysymys immuunijärjestelmän häiriöstä. Tulehduksellisten sytokiinien, immuunijärjestelmän ja immuunijärjestelmän toimintahäiriöiden tutkiminen. Ihmisen napanuoraveren mononukleaarisilla soluilla (hUCB-MNC:t) on osoitettu olevan kyky moduloida immuunivastetta ja tehostaa angiogeneesiä, mikä viittaa uuteen ja lupaavaan hoitostrategiaan. Tutkimuksemme viittaa siihen, että napanuoraveren mononukleaarisolujen infuusio vaikuttaa autismiin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Samara, Venäjän federaatio, 443095
- Medical Centre Dinasty
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi: autistisen tyypin häiriö (ASD).
- Systeeminen puheen alikehittyneisyys
- Huomio- ja yliaktiivisuushäiriön esiintyminen rinnakkaisena tilana
- Kognitiivinen rajoite
Poissulkemiskriteerit:
- aivojen orgaaninen patologia CT:n, MRI:n mukaan
- seuraavien sairauksien esiintyminen historiassa: sydämen vajaatoiminta dekompensaatiovaiheessa, aivohalvaus alle 1 vuosi sitten, verisairaudet;
- kroonisten ja endokrinologisten sairauksien dekompensaatio;
- akuutit hengitysteiden virus- ja bakteeri-infektiot, alle 1 kuukausi akuutin vaiheen jälkeen.
- HIV-infektio, hepatiitti B ja C.
- onkologiset sairaudet, kemoterapia anamneesissa;
- tuberkuloosi.
- Vaikea henkisen vamman muoto.
- Aivohalvaus.
- epilepsia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: ASD CB-MNC -ruiskutus.
ASD CB-MNC -injektio eri luovuttajilta ja standardihoito.
|
Vakioterapia voi sisältää lääkkeitä, erityistä psykologiakoulutusta jne.
CB-MNC-injektio eri luovuttajilta.
Yksi annos on 20-50 mil MNC/kg. Protokolla sisältää 3 injektiota kuukauden välein.
|
|
MUUTA: Normaali terapia.
Potilaat, joilla on standardihoito kontrolliryhmänä.
|
Vakioterapia voi sisältää lääkkeitä, erityistä psykologiakoulutusta jne.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Useat osallistujat, joilla on ei-vakavia ja vakavia haittatapahtumia 24 tuntia verensiirron jälkeen
Aikaikkuna: 24 tuntia verensiirron jälkeen
|
Turvallisuusarviointi.
Haittavaikutusten määrä arvioidaan kaikilla potilailla.
|
24 tuntia verensiirron jälkeen
|
|
Autismin hoidon arvioinnin tarkistuslista (ATEC).
Aikaikkuna: pisteet lähtötilanteessa, 1, 2, 6, 12 kuukautta
|
ATEC on suunniteltu mittaamaan muutoksia ASD:n vaikeudessa vasteena hoidolle.
Raportoidaan kokonaispistemäärä ja 4 alaasteikkopistettä.
Kolmen ensimmäisen ala-asteikon kysymykset pisteytetään asteikolla 0-3 (ei totta / osittain totta / ehdottoman totta).
Alaasteikko 4, Terveys/Fyysinen/Käyttäytyminen, pisteytetään 0-4 pisteen asteikolla (Ei ongelma/Pieni ongelma/Keskivaikea/Vakava ongelma).
Ensimmäinen alaasteikko, Puhe/Kieli/Kommunikaatio, sisältää 14 kohtaa, joiden pisteet vaihtelevat välillä 0-28 pistettä.
Sosiaalinen alaasteikko sisältää 20 kohtaa ja osallistujat voivat pisteitä 0-40.
Kolmannella ala-asteikolla, Sensorinen/kognitiivinen tietoisuus, on 18 kohtaa ja pisteet vaihtelevat välillä 0-36.
Lopuksi Terveys/Fyysinen/Käyttäytyminen-aliasteikko sisältää 25 kohdetta ja pisteet vaihtelevat välillä 0-75.
Kunkin ala-asteikon pisteet yhdistetään kokonaispistemäärän laskemiseksi, joka vaihtelee välillä 0 - 179 pistettä.
Pienempi pistemäärä tarkoittaa vähemmän vakavia ASD:n oireita ja korkeampi pistemäärä korreloi vakavampien ASD:n oireiden kanssa.
|
pisteet lähtötilanteessa, 1, 2, 6, 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sytokiinianalyysi.
Aikaikkuna: pisteet lähtötilanteessa, 1, 2, 6 kuukautta
|
IL1b-, IL6-, TNF-alfa-, IL8-, y-IFN-mitta potilaan ääreisveressä
|
pisteet lähtötilanteessa, 1, 2, 6 kuukautta
|
|
Immuunitilanne perifeeristen verisolujen prosenttiosuuden perusteella
Aikaikkuna: pisteet lähtötilanteessa, 6 kuukautta
|
Perifeerisen verenvirtauksen sytometrian solujen määrä CD3:lle; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (%)
|
pisteet lähtötilanteessa, 6 kuukautta
|
|
Immuunitila perifeeristen verisolujen absoluuttisen solumäärän perusteella
Aikaikkuna: pisteet lähtötilanteessa, 6 kuukautta
|
Perifeerisen verenvirtauksen sytometrian solujen määrä CD3:lle; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (absoluuttinen v.)
|
pisteet lähtötilanteessa, 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 12112018
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .