Allogen navelsträngsblodtransfusion hos patienter med autism
Effektivitetsutvärdering av transfusion av allogent navelsträngsblod (UCB) hos patienter med autism
Autism är en av de störningar i autismspektrumstörningar (ASD), som kännetecknas av avvikelser i social interaktion, försämrad verbal och icke-verbal kommunikation och repetitivt, tvångsmässigt beteende, medan den terapeutiska effekten av nuvarande behandlingar förblir begränsade framsteg.
Den möjliga orsaken till ASD är neural hypoperfusion och immunavreglering. Humana mononukleära celler från navelsträngsblod (hUCB-MNCs) har visat sig ha förmågan att modulera immunsvaret och förbättra angiogenesen, vilket tyder på den nya och lovande terapeutiska strategin. I denna studie kommer säkerheten och effekten av hUCB-MNCs infusion att utvärderas hos patienter med autism.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Autismspektrumstörningar (ASD) är heterogena neuroutvecklade störningar. Autism är den vanligaste störningen av de sjukdomar som kännetecknas av dysfunktioner som svar på social interaktion och kommunikation, såväl som förekomsten av repetitiva och stereotypa beteenden. De senaste rapporterna om en kraftig ökning av antalet barn med autism. Den exakta etiologin för autism är fortfarande oklart. Efterlevnad, definitionen av effektiva behandlingar för autism är särskilt svår.
Även om det har förståtts kan det vara en fråga om immunförändringar. Undersökning av de inflammatoriska cytokinerna, dysfunktion av immunförsvaret och immunförsvaret. Humana mononukleära celler från navelsträngsblod (hUCB-MNCs) har visat sig ha förmågan att modulera immunsvaret och förbättra angiogenesen, vilket tyder på den nya och lovande terapeutiska strategin. Vår studie tyder på att infusion av mononukleära celler från navelsträngsblod kommer att påverka autism.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Samara, Ryska Federationen, 443095
- Medical Centre Dinasty
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos: störning av autistisk typ (ASD).
- Systemiskt tal underutveckling
- Förekomsten av uppmärksamhetsstörning med hyperaktivitet som ett komorbidt tillstånd
- Kognitiv försämring
Exklusions kriterier:
- organisk patologi i hjärnan enligt CT, MRI
- förekomsten av följande sjukdomar i historien: hjärtsvikt i stadiet av dekompensation, stroke i historien för mindre än 1 år sedan, blodsjukdomar;
- dekompensation av kroniska och endokrinologiska sjukdomar;
- akuta luftvägsvirus- och bakterieinfektioner, period mindre än 1 månad efter den akuta fasen.
- HIV-infektion, hepatit B och C.
- onkologiska sjukdomar, kemoterapi i anamnesen;
- tuberkulos.
- Allvarlig form av intellektuell funktionsnedsättning.
- Cerebral pares.
- epilepsi.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: ASD CB-MNC-insprutning.
ASD CB-MNC-injektion från olika donatorer och standardterapi.
|
Standardterapin kan innefatta droger, speciell psykologutbildning etc.
CB-MNC-injektion från olika givare.
En dos består av 20-50 mil MNC/kg. Protokollet inkluderar 3 injektioner med månadsintervall.
|
|
ÖVRIG: Standardterapi.
Patienter med standardterapi som kontrollgrupp.
|
Standardterapin kan innefatta droger, speciell psykologutbildning etc.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ett antal deltagare med icke-allvarliga och allvarliga biverkningar 24 timmar efter transfusion
Tidsram: 24 timmar efter transfusion
|
Säkerhetsbedömning.
Frekvensen av biverkningar kommer att bedömas hos alla patienter.
|
24 timmar efter transfusion
|
|
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC).
Tidsram: poäng vid baslinjen, 1, 2, 6, 12 månader
|
ATEC är utformad för att mäta förändringar i svårighetsgraden av ASD som svar på behandling.
En totalpoäng och 4 subskalepoäng rapporteras.
Frågor i de första 3 underskalorna poängsätts med en 0-3 skala (inte sant/delvis sant/absolut sant).
Delskalan 4, Hälsa/Fysisk/Beteende, poängsätts med hjälp av en 0-4-gradig skala (Inte ett problem/Mindre problem/Måttligt problem/Allvarligt problem).
Den första delskalan, Tal/Språk/Kommunikation, innehåller 14 poster där poängen varierar från 0-28 poäng.
Underskalan Sociability innehåller 20 objekt och deltagarna kan poängsätta från 0-40.
Den tredje subskalan, Sensorisk/kognitiv medvetenhet, har 18 objekt och poängen varierar från 0-36.
Slutligen innehåller underskalan Hälsa/Fysisk/Beteende 25 objekt och poängen varierar från 0-75.
Poängen från varje delskala kombineras för att beräkna en totalpoäng, som sträcker sig från 0 till 179 poäng.
En lägre poäng indikerar mindre allvarliga symtom på ASD och en högre poäng korrelerar med svårare symtom på ASD.
|
poäng vid baslinjen, 1, 2, 6, 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Cytokinanalys.
Tidsram: poäng vid baslinjen, 1, 2, 6 månader
|
IL1b, IL6, TNF-alfa, IL8, y-IFN-mått i patientens perifera blod
|
poäng vid baslinjen, 1, 2, 6 månader
|
|
Immunstatus bestämt av procent av perifera blodkroppar
Tidsram: poäng vid baslinjen, 6 månader
|
Perifert blodflödescytometri cellantal för CD3; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (%)
|
poäng vid baslinjen, 6 månader
|
|
Immunstatus bestämt av absolut cellantal av perifera blodceller
Tidsram: poäng vid baslinjen, 6 månader
|
Perifert blodflödescytometri cellantal för CD3; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (absolut v.)
|
poäng vid baslinjen, 6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (FAKTISK)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 12112018
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .