Allogen navlestrengsblodtransfusion hos patienter med autisme
Effektivitetsevaluering af allogen navlestrengsblod (UCB) transfusion hos patienter med autisme
Autisme er en af de lidelser i autismespektrumforstyrrelser (ASD), som er karakteriseret ved abnormiteter i social interaktion, svækket verbal og non-verbal kommunikation og gentagen, tvangspræget adfærd, mens den terapeutiske effekt af nuværende behandlinger forbliver begrænset fremskridt.
Den mulige årsag til ASD er neural hypoperfusion og immunderegulering. De humane navlestrengsblods mononukleære celler (hUCB-MNC'er) har vist sig at have evnen til at modulere immunresponset og forbedre angiogenese, hvilket tyder på den nye og lovende terapeutiske strategi. I denne undersøgelse vil sikkerheden og effektiviteten af hUCB-MNCs infusion blive evalueret hos patienter med autisme.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Autismespektrumforstyrrelser (ASD) er heterogene neuro-udviklede lidelser. Autisme er den mest almindelige lidelse af sygdommene karakteriseret ved dysfunktioner i respons social interaktion og kommunikation, såvel som tilstedeværelsen af gentagne og stereotyp adfærd. Nylige rapporter om en kraftig stigning i antallet af børn med autisme. Den nøjagtige ætiologi af autisme er stadig uklar. Overholdelse, definitionen af effektive behandlinger for autisme er særlig vanskelig.
Selvom det er blevet forstået, kan det være et spørgsmål om immunforstyrrelser. Undersøgelse af de inflammatoriske cytokiner, dysfunktion af immunsystemet og immunsystemet. De humane navlestrengsblods mononukleære celler (hUCB-MNC'er) har vist sig at have evnen til at modulere immunresponset og forbedre angiogenese, hvilket tyder på den nye og lovende terapeutiske strategi. Vores undersøgelse tyder på, at infusion af mononukleære celler fra navlestrengsblod vil påvirke autisme.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Samara, Den Russiske Føderation, 443095
- Medical Centre Dinasty
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose: autistisk type lidelse (ASD).
- Systemisk taleunderudvikling
- Tilstedeværelsen af opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse som en komorbid tilstand
- Kognitiv svækkelse
Ekskluderingskriterier:
- organisk patologi i hjernen ifølge CT, MR
- tilstedeværelsen af følgende sygdomme i historien: hjertesvigt i dekompensationsstadiet, slagtilfælde i historien for mindre end 1 år siden, blodsygdomme;
- dekompensation af kroniske og endokrinologiske sygdomme;
- akutte respiratoriske virale og bakterielle infektioner, periode mindre end 1 måned efter den akutte fase.
- HIV-infektion, hepatitis B og C.
- onkologiske sygdomme, kemoterapi i anamnese;
- tuberkulose.
- Alvorlig form for udviklingshæmning.
- Cerebral parese.
- epilepsi.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: ASD CB-MNC indsprøjtning.
ASD CB-MNC-injektion fra forskellige donorer og standardbehandling.
|
Standardterapien kan omfatte lægemidler, særlig psykologuddannelse osv.
CB-MNC injektion fra forskellige donorer.
En dosis består af 20-50 mil MNC/kg. Protokollen omfatter 3 injektioner med månedlige intervaller.
|
|
ANDET: Standard terapi.
Patienter med standardbehandling som kontrolgruppe.
|
Standardterapien kan omfatte lægemidler, særlig psykologuddannelse osv.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Et antal deltagere med ikke-alvorlige og alvorlige bivirkninger 24 timer efter transfusion
Tidsramme: 24 timer efter transfusion
|
Sikkerhedsvurdering.
Antallet af bivirkninger vil blive vurderet hos alle patienter.
|
24 timer efter transfusion
|
|
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC).
Tidsramme: score ved baseline, 1, 2, 6, 12 måneder
|
ATEC er designet til at måle ændringer i sværhedsgraden af ASD som reaktion på behandling.
Der rapporteres en samlet score og 4 subskala-score.
Spørgsmål i de første 3 underskalaer bedømmes ved hjælp af en 0-3 skala (ikke sandt/delvist sandt/helt sandt).
4-underskalaen, Sundhed/Fysisk/Adfærd, bedømmes ved hjælp af en 0-4-skala (Ikke et problem/Mindre problem/Moderat problem/Alvorligt problem).
Den første underskala, Tale/Sprog/Kommunikation, indeholder 14 punkter, hvor scoren spænder fra 0-28 point.
Selskabsunderskalaen indeholder 20 punkter, og deltagerne kan score fra 0-40.
Den tredje underskala, Sensorisk/kognitiv bevidsthed, har 18 punkter og scorer fra 0-36.
Endelig indeholder underskalaen Sundhed/Fysisk/Adfærd 25 punkter og scorer fra 0-75.
Scoringerne fra hver underskala kombineres for at beregne en totalscore, som spænder fra 0 til 179 point.
En lavere score indikerer mindre alvorlige symptomer på ASD og en højere score korrelerer med mere alvorlige symptomer på ASD.
|
score ved baseline, 1, 2, 6, 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Cytokinanalyse.
Tidsramme: score ved baseline, 1, 2, 6 måneder
|
IL1b, IL6, TNF-alpha, IL8, y-IFN mål i patientens perifere blod
|
score ved baseline, 1, 2, 6 måneder
|
|
Immunstatus som bestemt af procentdelen af perifere blodceller
Tidsramme: score ved baseline, 6 måneder
|
Perifer blodgennemstrømningscytometri celletal for CD3; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (%)
|
score ved baseline, 6 måneder
|
|
Immunstatus som bestemt ved absolut celletal af perifere blodceller
Tidsramme: score ved baseline, 6 måneder
|
Perifer blodgennemstrømningscytometri celletal for CD3; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (absolut v.)
|
score ved baseline, 6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 12112018
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .