Transfuzja allogenicznej krwi pępowinowej u pacjentów z autyzmem
Ocena skuteczności transfuzji allogenicznej krwi pępowinowej (UCB) u pacjentów z autyzmem
Autyzm jest jednym z tych zaburzeń w spektrum autyzmu (ASD), które charakteryzują się nieprawidłowościami interakcji społecznych, upośledzoną komunikacją werbalną i niewerbalną oraz powtarzającymi się, obsesyjnymi zachowaniami, podczas gdy efekt terapeutyczny obecnych metod leczenia pozostaje ograniczony.
Możliwą przyczyną ASD jest hipoperfuzja nerwowa i deregulacja immunologiczna. Wykazano, że ludzkie komórki jednojądrzaste krwi pępowinowej (hUCB-MNC) mają zdolność modulowania odpowiedzi immunologicznej i wzmacniania angiogenezy, co sugeruje nową i obiecującą strategię terapeutyczną. W tym badaniu oceniane będzie bezpieczeństwo i skuteczność infuzji hUCB-MNC u pacjentów z autyzmem.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD) to heterogenne zaburzenia neurologiczne. Autyzm jest najczęstszym zaburzeniem spośród chorób charakteryzujących się dysfunkcjami w zakresie interakcji społecznych i komunikacji, a także występowaniem powtarzalnych i stereotypowych zachowań. Ostatnie doniesienia o gwałtownym wzroście liczby dzieci z autyzmem. Dokładna etiologia autyzmu pozostaje niejasna. Zgodność, definicja skutecznych metod leczenia autyzmu jest szczególnie trudna.
Chociaż zostało to zrozumiane, może to być kwestia rozregulowania układu odpornościowego. Badanie cytokin zapalnych, dysfunkcji układu immunologicznego i układu immunologicznego. Wykazano, że ludzkie komórki jednojądrzaste krwi pępowinowej (hUCB-MNC) mają zdolność modulowania odpowiedzi immunologicznej i wzmacniania angiogenezy, co sugeruje nową i obiecującą strategię terapeutyczną. Nasze badanie sugeruje, że infuzja jednojądrzastych komórek krwi pępowinowej wpłynie na autyzm.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Samara, Federacja Rosyjska, 443095
- Medical Centre Dinasty
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona diagnoza: zaburzenie typu autystycznego (ASD).
- Systematyczny niedorozwój mowy
- Obecność zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi jako stanu współistniejącego
- Zaburzenia funkcji poznawczych
Kryteria wyłączenia:
- organiczna patologia mózgu według CT, MRI
- obecność następujących chorób w wywiadzie: niewydolność serca w fazie dekompensacji, udar mózgu w historii mniej niż 1 rok temu, choroby krwi;
- dekompensacja chorób przewlekłych i endokrynologicznych;
- ostre infekcje wirusowe i bakteryjne układu oddechowego, okres krótszy niż 1 miesiąc po fazie ostrej.
- Zakażenie wirusem HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B i C.
- choroby onkologiczne, chemioterapia w wywiadzie;
- gruźlica.
- Ciężka postać niepełnosprawności intelektualnej.
- Porażenie mózgowe.
- padaczka.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Wtrysk ASD CB-MNC.
Wstrzyknięcie ASD CB-MNC od różnych dawców i standardowa terapia.
|
Standardowa terapia może obejmować leki, specjalne szkolenia psychologiczne itp.
Zastrzyk CB-MNC od różnych dawców.
Jedna dawka to 20-50 mil MNC/kg. Protokół obejmuje 3 iniekcje w odstępach miesięcznych.
|
|
INNY: Standardowa terapia.
Pacjenci ze standardową terapią jako grupa kontrolna.
|
Standardowa terapia może obejmować leki, specjalne szkolenia psychologiczne itp.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z niepoważnymi i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi 24 godziny po transfuzji
Ramy czasowe: 24 godziny po transfuzji
|
Ocena bezpieczeństwa.
Częstość zdarzeń niepożądanych zostanie oceniona u wszystkich pacjentów.
|
24 godziny po transfuzji
|
|
Lista kontrolna oceny leczenia autyzmu (ATEC).
Ramy czasowe: wynik na początku badania, 1, 2, 6, 12 miesięcy
|
ATEC jest przeznaczony do pomiaru zmian w nasileniu ASD w odpowiedzi na leczenie.
Podaje się całkowity wynik i 4 wyniki podskali.
Pytania w pierwszych 3 podskalach są punktowane w skali 0-3 (nieprawdziwe/częściowo prawdziwe/całkowicie prawdziwe).
Czwarta podskala, Zdrowie/Fizyka/Zachowanie, jest oceniana w skali od 0 do 4 punktów (brak problemu/niewielki problem/umiarkowany problem/poważny problem).
Pierwsza podskala, Mowa/Język/Komunikacja, zawiera 14 pozycji, w których wynik mieści się w przedziale 0-28 punktów.
Podskala towarzyskości zawiera 20 pozycji, a uczestnicy mogą uzyskać od 0 do 40 punktów.
Trzecia podskala, świadomość sensoryczna/poznawcza, składa się z 18 pozycji, a wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 36.
Wreszcie, podskala Zdrowie/Fizyka/Zachowanie zawiera 25 pozycji, a wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 75.
Wyniki z każdej podskali są łączone w celu obliczenia wyniku całkowitego, który mieści się w zakresie od 0 do 179 punktów.
Niższy wynik wskazuje na mniej nasilone objawy ASD, a wyższy wynik koreluje z cięższymi objawami ASD.
|
wynik na początku badania, 1, 2, 6, 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Analiza cytokin.
Ramy czasowe: wynik na początku badania, 1, 2, 6 miesięcy
|
Pomiar IL1b, IL6, TNF-alfa, IL8, y-IFN w krwi obwodowej pacjenta
|
wynik na początku badania, 1, 2, 6 miesięcy
|
|
Status immunologiczny określony przez procent komórek krwi obwodowej
Ramy czasowe: wynik na początku badania, 6 miesięcy
|
Liczba komórek cytometrii przepływowej krwi obwodowej dla CD3; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (%)
|
wynik na początku badania, 6 miesięcy
|
|
Status immunologiczny określony przez bezwzględną liczbę komórek krwi obwodowej
Ramy czasowe: wynik na początku badania, 6 miesięcy
|
Liczba komórek cytometrii przepływowej krwi obwodowej dla CD3; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (w. absolutna)
|
wynik na początku badania, 6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 12112018
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .