Allogene navelstrengbloedtransfusie bij patiënten met autisme
Efficiëntie-evaluatie van allogene navelstrengbloedtransfusie (UCB) bij patiënten met autisme
Autisme is een van die stoornissen binnen het Autismespectrumstoornis (ASS), die zich kenmerkt door afwijkingen in de sociale interactie, verstoorde verbale en non-verbale communicatie en repetitief, obsessief gedrag, terwijl het therapeutisch effect van de huidige behandelingen beperkt blijft.
De mogelijke reden voor ASS is neurale hypoperfusie en immuunderegulering. Van de mononucleaire cellen van menselijk navelstrengbloed (hUCB-MNC's) is aangetoond dat ze het vermogen hebben om de immuunrespons te moduleren en angiogenese te verbeteren, wat de nieuwe en veelbelovende therapeutische strategie suggereert. In deze studie zullen de veiligheid en werkzaamheid van hUCB-MNCs-infusie worden geëvalueerd bij patiënten met autisme.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Autismespectrumstoornissen (ASS) zijn heterogene neuro-ontwikkelde stoornissen. Autisme is de meest voorkomende aandoening van de ziekten die wordt gekenmerkt door disfuncties in reactie op sociale interactie en communicatie, evenals de aanwezigheid van repetitief en stereotiep gedrag. Recente berichten over een sterke stijging van het aantal kinderen met autisme. De exacte etiologie van autisme blijft onduidelijk. Naleving, de definitie van effectieve behandelingen voor autisme is bijzonder moeilijk.
Hoewel het is begrepen, kan het een kwestie zijn van immuunontregeling. Onderzoek van de inflammatoire cytokines, disfunctie van het immuunsysteem en het immuunsysteem. Van de mononucleaire cellen van menselijk navelstrengbloed (hUCB-MNC's) is aangetoond dat ze het vermogen hebben om de immuunrespons te moduleren en angiogenese te verbeteren, wat de nieuwe en veelbelovende therapeutische strategie suggereert. De Our-studie suggereert dat infusie van mononucleaire cellen uit navelstrengbloed autisme zal beïnvloeden.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Samara, Russische Federatie, 443095
- Medical Centre Dinasty
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose: stoornis van het autistische type (ASS).
- Systemische spraakonderontwikkeling
- De aanwezigheid van aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit als een comorbide toestand
- Cognitieve beperking
Uitsluitingscriteria:
- organische pathologie van de hersenen volgens CT, MRI
- de aanwezigheid van de volgende ziekten in de geschiedenis: hartfalen in het stadium van decompensatie, beroerte in de geschiedenis minder dan 1 jaar geleden, bloedziekten;
- decompensatie van chronische en endocrinologische ziekten;
- acute respiratoire virale en bacteriële infecties, periode minder dan 1 maand na de acute fase.
- HIV-infectie, hepatitis B en C.
- oncologische ziekten, chemotherapie in de anamnese;
- tuberculose.
- Ernstige vorm van verstandelijke beperking.
- Cerebrale parese.
- epilepsie.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: ASD CB-MNC-injectie.
ASD CB-MNC-injectie van verschillende donoren en standaardtherapie.
|
De standaardtherapie kan bestaan uit medicijnen, speciale psychologietraining enz.
CB-MNC-injectie van verschillende donoren.
Eén dosis bestaat uit 20-50 mil MNC/kg. Het protocol omvat 3 injecties met maandelijkse tussenpozen.
|
|
ANDER: Standaard therapie.
Patiënten met standaardtherapie als controlegroep.
|
De standaardtherapie kan bestaan uit medicijnen, speciale psychologietraining enz.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Een aantal deelnemers met niet-ernstige en ernstige bijwerkingen 24 uur na transfusie
Tijdsspanne: 24 uur na transfusie
|
Veiligheidsbeoordeling.
Het aantal bijwerkingen zal bij alle patiënten worden beoordeeld.
|
24 uur na transfusie
|
|
Autisme Behandeling Evaluatie Checklist (ATEC).
Tijdsspanne: score bij baseline, 1, 2, 6, 12 maanden
|
De ATEC is ontworpen om veranderingen in de ernst van ASS te meten als reactie op de behandeling.
Er worden een totaalscore en 4 subschaalscores gerapporteerd.
Vragen in de eerste 3 subschalen worden gescoord met behulp van een 0-3 schaal (niet waar/gedeeltelijk waar/absoluut waar).
De 4e subschaal, Gezondheid/Lichamelijk/Gedrag, wordt gescoord op een schaal van 0-4 punten (Geen probleem/Klein probleem/Gemiddeld probleem/Ernstig probleem).
De eerste subschaal, Spraak/Taal/Communicatie, bevat 14 items waarbij de score varieert van 0-28 punten.
De subschaal Gezelligheid bevat 20 items en deelnemers kunnen scoren van 0-40.
De derde subschaal, Sensorisch/Cognitief bewustzijn, heeft 18 items en scores variëren van 0-36.
Ten slotte bevat de subschaal Gezondheid/Fysiek/Gedrag 25 items en de scores variëren van 0-75.
De scores van elke subschaal worden gecombineerd om een totaalscore te berekenen, die varieert van 0 tot 179 punten.
Een lagere score duidt op minder ernstige symptomen van ASS en een hogere score correleert met ernstigere symptomen van ASS.
|
score bij baseline, 1, 2, 6, 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cytokine-analyse.
Tijdsspanne: score bij baseline, 1, 2, 6 maanden
|
IL1b-, IL6-, TNF-alfa-, IL8-, y-IFN-meting in perifeer bloed van patiënt
|
score bij baseline, 1, 2, 6 maanden
|
|
Immuunstatus zoals bepaald door percentage perifere bloedcellen
Tijdsspanne: score bij baseline, 6 maanden
|
Perifere bloedstroomcytometrie celtelling voor CD3; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (%)
|
score bij baseline, 6 maanden
|
|
Immuunstatus zoals bepaald door het absolute aantal cellen van perifere bloedcellen
Tijdsspanne: score bij baseline, 6 maanden
|
Perifere bloedstroomcytometrie celtelling voor CD3; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (absolute v.)
|
score bij baseline, 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 12112018
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .