Allogen navlestrengsblodtransfusjon hos pasienter med autisme
Effektivitetsevaluering av allogent navlestrengsblod (UCB) transfusjon hos pasienter med autisme
Autisme er en av disse lidelsene i autismespekterforstyrrelser (ASD), som karakteriseres av abnormiteter i sosial interaksjon, svekket verbal og ikke-verbal kommunikasjon og repeterende, tvangsmessig atferd, mens den terapeutiske effekten av nåværende behandlinger forblir begrenset fremgang.
Den mulige årsaken til ASD er neural hypoperfusjon og immunderegulering. De humane navlestrengsblodmononukleære cellene (hUCB-MNCs) har vist seg å ha evnen til å modulere immunresponsen og forbedre angiogenese, noe som antyder den nye og lovende terapeutiske strategien. I denne studien vil sikkerheten og effekten av hUCB-MNCs infusjon bli evaluert hos pasienter med autisme.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Autismespektrumforstyrrelser (ASD) er heterogene nevro-utviklede lidelser. Autisme er den vanligste lidelsen av sykdommene preget av dysfunksjoner i respons sosial interaksjon og kommunikasjon, samt tilstedeværelsen av repeterende og stereotyp atferd. Nyere rapporter om en kraftig økning i antall barn med autisme. Den nøyaktige etiologien til autisme er fortsatt uklar. Overholdelse, definisjonen av effektive behandlinger for autisme er spesielt vanskelig.
Selv om det har blitt forstått, kan det være et spørsmål om immunforstyrrelser. Undersøkelse av de inflammatoriske cytokinene, dysfunksjon av immunsystemet og immunsystemet. De humane navlestrengsblodmononukleære cellene (hUCB-MNCs) har vist seg å ha evnen til å modulere immunresponsen og forbedre angiogenese, noe som antyder den nye og lovende terapeutiske strategien. Vår studie tyder på at infusjon av mononukleære celler fra navlestrengsblod vil påvirke autisme.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Samara, Den russiske føderasjonen, 443095
- Medical Centre Dinasty
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose: autistisk type lidelse (ASD).
- Systemisk taleunderutvikling
- Tilstedeværelsen av oppmerksomhetssvikt hyperaktivitetsforstyrrelse som en komorbid tilstand
- Kognitiv svikt
Ekskluderingskriterier:
- organisk patologi i hjernen i henhold til CT, MR
- tilstedeværelsen av følgende sykdommer i historien: hjertesvikt i dekompensasjonsstadiet, hjerneslag i historien for mindre enn 1 år siden, blodsykdommer;
- dekompensasjon av kroniske og endokrinologiske sykdommer;
- akutte luftveisvirus- og bakterieinfeksjoner, periode mindre enn 1 måned etter akuttfasen.
- HIV-infeksjon, hepatitt B og C.
- onkologiske sykdommer, kjemoterapi i anamnese;
- tuberkulose.
- Alvorlig form for utviklingshemming.
- Cerebral parese.
- epilepsi.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: ASD CB-MNC injeksjon.
ASD CB-MNC injeksjon fra forskjellige givere og standard terapi.
|
Standardterapien kan omfatte legemidler, spesiell psykologiopplæring etc.
CB-MNC injeksjon fra forskjellige givere.
En dose består av 20-50 mil MNC/kg. Protokollen inkluderer 3 injeksjoner med månedlige intervaller.
|
|
ANNEN: Standard terapi.
Pasienter med standard terapi som kontrollgruppe.
|
Standardterapien kan omfatte legemidler, spesiell psykologiopplæring etc.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Et antall deltakere med ikke-alvorlige og alvorlige bivirkninger 24 timer etter transfusjon
Tidsramme: 24 timer etter transfusjon
|
Sikkerhetsvurdering.
Frekvensen av bivirkninger vil bli vurdert hos alle pasienter.
|
24 timer etter transfusjon
|
|
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC).
Tidsramme: score ved baseline, 1, 2, 6, 12 måneder
|
ATEC er designet for å måle endringer i alvorlighetsgraden av ASD som respons på behandling.
En total poengsum og 4 subskala-skårer rapporteres.
Spørsmål i de første 3 underskalaene blir skåret ved hjelp av en 0-3 skala (ikke sant/delvis sant/absolutt sant).
4-underskalaen, Helse/Fysisk/Atferd, skåres ved hjelp av en 0-4 poengskala (Ikke et problem/Mindre problem/Moderat problem/Alvorlig problem).
Den første underskalaen, Tale/Språk/Kommunikasjon, inneholder 14 elementer hvor poengsummen varierer fra 0-28 poeng.
Underskalaen Sociability inneholder 20 elementer og deltakerne kan score fra 0-40.
Den tredje underskalaen, Sensorisk/kognitiv bevissthet, har 18 elementer og scorer fra 0-36.
Til slutt inneholder underskalaen Helse/Fysisk/Atferd 25 elementer og skårer fra 0-75.
Poengsummene fra hver underskala kombineres for å beregne en totalpoengsum, som varierer fra 0 til 179 poeng.
En lavere skåre indikerer mindre alvorlige symptomer på ASD og en høyere skåre korrelerer med mer alvorlige symptomer på ASD.
|
score ved baseline, 1, 2, 6, 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Cytokinanalyse.
Tidsramme: score ved baseline, 1, 2, 6 måneder
|
IL1b, IL6, TNF-alfa, IL8, y-IFN mål i pasientens perifere blod
|
score ved baseline, 1, 2, 6 måneder
|
|
Immunstatus bestemt av prosentandel av perifere blodceller
Tidsramme: score ved baseline, 6 måneder
|
Perifer blodstrømscytometri celletall for CD3; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (%)
|
score ved baseline, 6 måneder
|
|
Immunstatus bestemt av absolutt celletall av perifere blodceller
Tidsramme: score ved baseline, 6 måneder
|
Perifer blodstrømscytometri celletall for CD3; CD4; CD8; CD19; CD16-56 (absolutt v.)
|
score ved baseline, 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 12112018
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .