rVA576 (Coversin) pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehokkuuden seurantatutkimus (CONSERVE)
tiistai 8. huhtikuuta 2025 päivittänyt: AKARI Therapeutics
SÄÄSTÖ: rVA576 (Coversin) pitkäaikainen turvallisuuden ja tehokkuuden seurantatutkimus
Potilaat, joilla on komplementin estoa vaativia sairauksia, jotka ovat osallistuneet aiemmin Akarin kliinisiin tutkimuksiin ja jotka haluavat jatkaa rVA576:n (Coversin) saamista sen jälkeen, kun heidän aktiivinen osallistumisensa emotutkimukseen on päättynyt, ja potilaat, joita hoidetaan erityiskäytössä tai nimetyissä potilasjärjestelyissä, jotka haluavat jatkaa rVA576 (Coversin) -hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, joilla on sairauksia, jotka vaativat komplementtien estoa, jotka ovat aiemmin osallistuneet Akari -kliinisiin tutkimuksiin ja jotka haluavat jatkaa RVA576: n (koversiini) saamista sen jälkeen, kun heidän aktiivisen osallistumisensa vanhempaan tutkimukseen on saatu päätökseen, ja potilaat ovat hoidettuja myötätuntoisen käytön alaisena tai nimetyllä potilasjärjestelyillä, jotka haluavat jatkaa RVA576 (Coversin) -terapiassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Warsaw, Puola, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joita on hoidettu rVA576:lla (Coversin) muiden Akarin kliinisten tutkimuskäytäntöjen mukaisesti ja jotka haluavat jatkaa rVA576:lla (Coversin) kyseisen tutkimuksen päätyttyä.
- Hoitavan vastuuhenkilön näkemyksen mukaan potilas saa kliinistä hyötyä tutkimuslääkkeen hoidon jatkamisesta.
- Todisteet jatkuvasta komplementin estämisestä CH50-määrityksellä. .
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) tulee suostua käyttämään tehokasta ehkäisyä johdonmukaisesti koko tutkimuksen ajan ja heillä on negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti käyntiaikataulun mukaisesti. Naiset eivät voi lahjoittaa munasolujaan. Naiset katsotaan postmenopausaaleiksi, eivätkä he ole hedelmällisessä iässä, jos heillä on ollut 12 kuukautta kuukautisia tai heillä on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto (kohdun poiston kanssa tai ilman) tai munanjohdinsidonta vähintään kuusi viikkoa aikaisemmin.
- Miesten, joilla on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä johdonmukaisesti TAI heillä on ollut vasektomia
- Paino ≥50-100kg
- halukas saamaan asianmukaista ennaltaehkäisyä Neisseria meningitidis -infektiota vastaan sekä rokotuksilla että jatkuvilla tai ajoittaisilla antibiooteilla
- Potilas on valmis antamaan vapaaehtoisen kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen
- Potilas on halukas tutkimuslääkkeen valmisteluun ja antamiseen itse.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas koki mitä tahansa turvallisuustapahtumaa edellisessä tutkimusprotokollassa, mikä asettaa potilaan nykyisen tutkimussuunnitelman mukaan kohtuuttomaan riskiin tutkijan ja toimeksiantajan arvioiden mukaan.
- Potilas ei halua täyttää elämänlaadun instrumentteja ja päiväkirjakorttia
- Aktiivinen meningokokki-infektio (lisätietoja kohdasta 4.3.1)
- Mikä tahansa muu syy, jonka vuoksi rVA576:lla (Coversin) jääminen ei ole potilaan edun mukaista.
- Jos koehenkilö on nainen, hän on raskaana tai imettää tai aikoo tulla raskaaksi ennen viimeistä annosta, sen aikana tai 90 päivän sisällä sen jälkeen; tai aikovat luovuttaa munasoluja kyseisenä ajanjaksona.
- Jos koehenkilö on mies, hän aikoo luovuttaa siittiöitä tämän tutkimuksen aikana tai 90 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen.
- Jos tutkijaa ei tyydytetä osallistumiskelpoisuudesta jostain muusta syystä tai muusta ehdosta, joka tutkijan näkemyksen mukaan voisi lisätä tutkittavan riskiä osallistumalla tutkimukseen tai sekoittaa tutkimuksen lopputulosta.
- Kiellettyjen lääkkeiden käyttö
- Kohdeella on aiemmin ollut huumeiden väärinkäyttöä (määritelty laittomaksi huumeiden käytöksi) tai alkoholin väärinkäyttö.
- Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin tutkimustuotteella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rVA576 Coversin
Tutkimuspopulaatio koostuu potilaista, jotka ovat osallistuneet kliinisiin tutkimuksiin muiden Akari-protokollien mukaisesti ja jotka haluavat jatkaa rVA576:n (Coversin) saamista enintään 4 vuoden ajan.
|
Tutkimuspopulaatio koostuu potilaista, jotka ovat suorittaneet osallistumisen kliinisiin tutkimuksiin muiden Akari -protokollien alla ja jotka haluavat jatkaa RVA576: n (coversin) saamista.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RVA576 -hoidon pitkäaikainen turvallisuus ja tehokkuus, jonka arvioidaan AES: n, SAE: n, vakiolaboratoriotestien ja EKG -tulokset.
Aikaikkuna: Saapumisen jälkeen ja joka kolmas kuukausi sen jälkeen tutkimuksen ajan (noin 3 vuotta ja 5 kuukautta)
|
Pitkäaikaisen RVA576-hoidon turvallisuusprofiilin määrittämiseksi AES: n, SAES: n, vakiolaboratoriotestien ja EKG-tulosten arvioimana.
|
Saapumisen jälkeen ja joka kolmas kuukausi sen jälkeen tutkimuksen ajan (noin 3 vuotta ja 5 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osuus koehenkilöistä, joilla on tromboottinen ja hemolyyttinen tapahtumavapaa tila jokaisen 3 kuukauden ajanjakson aikana tutkimuksen alkamisen jälkeen.
Aikaikkuna: Saapumisen jälkeen ja joka kolmas kuukausi sen jälkeen tutkimuksen ajan (noin 3 vuotta ja 5 kuukautta)
|
Tromboottiset ja hemolyyttiset tapahtumat sisältävät, mutta niihin rajoittumatta, seuraavat: hemolyyttinen anemia, trombosytopenia, punasolujen hemolyysi, jota osoittaa tumma virtsa, Budd-Chiara-oireyhtymä, kaikki muut tromboottiset tai hemolyyttiset tapahtumat, joiden katsotaan liittyvän PNH: iin.
Hemolyyttinen tapahtuma määritellään LDH: n tai muun biokemiallisen todisteena hemolyysistä, johon liittyy oireiden ja/tai Frank Haemoglobinurian lisääntyminen.
Lisääntyneitä oireita ilman objektiivisia hematologisia tai biokemiallisia todisteita hemolyysistä ei lasketa hemolyyttisiksi tapahtumiksi.
Lisäksi seuraavia merkkejä ja oireita voidaan tarkistaa ja luokitella tarvittaessa tromboottiksi/hemolyyttiksi: akuutti munuaisten vajaatoiminta, verenpaine, sydäninfarkti, aivohalvaus, keuhkokomplikaatiot, kohtaus, kooma, ennenaikainen kuolema.
|
Saapumisen jälkeen ja joka kolmas kuukausi sen jälkeen tutkimuksen ajan (noin 3 vuotta ja 5 kuukautta)
|
|
Aika tromboottiseen tai hemolyyttiseen tapahtumaan tämän tutkimuksen liittymisen jälkeen.
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
Aika tromboottiseen tai hemolyyttiseen tapahtumaan tämän tutkimuksen liittymisen jälkeen.
|
Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
|
Osuus henkilöistä, jotka vaativat PRBC-verensiirtoa jokaisen 3 kuukauden ajanjakson aikana tutkimuksen alkamisesta ja koko tutkimuksen ajanjakson ajan
Aikaikkuna: Saapumisen jälkeen ja joka kolmas kuukausi sen jälkeen tutkimuksen ajan (noin 3 vuotta ja 5 kuukautta)
|
PRBC-verensiirron vaatimusten osuus jokaisen 3 kuukauden ajanjakson aikana tutkimuksen alkamisesta ja koko tutkimuksen ajanjakson ajan
|
Saapumisen jälkeen ja joka kolmas kuukausi sen jälkeen tutkimuksen ajan (noin 3 vuotta ja 5 kuukautta)
|
|
Aika ensimmäiseen verensiirtoon tutkimuksen liittymisen jälkeen.
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
Aika ensimmäiseen verensiirtoon tutkimuksen liittymisen jälkeen.
|
Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
|
Koehenkilöiden osuus, joilla ei ole haitallista muutosta elämänlaadun kokonaispisteissä EORTC QLQ-C30, EQ-5D-5L- ja FACIT-F-instrumentit jokaisella 3 kuukauden ajanjaksolla tutkimuksen alkamisen jälkeen.
Aikaikkuna: Joka kolmas kuukausi 39 kuukauteen
|
Koehenkilöiden osuus, joilla ei ole haitallista muutosta elämänlaadun kokonaispisteissä EORTC QLQ-C30, EQ-5D-5L- ja FACIT-F-instrumentit jokaisella 3 kuukauden ajanjaksolla tutkimuksen alkamisen jälkeen.
|
Joka kolmas kuukausi 39 kuukauteen
|
|
Kohteiden osuus seerumin laktaattidehydrogenaasilla (LDH) <1,8,> 1,8-2,4,> 2,4-3 ja> 3 kertaa normaalin (ULN) yläraja jokaisessa 3 kuukauden ajanjaksona tutkimuksen alkamisen jälkeen.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Kohteiden osuus seerumin laktaattidehydrogenaasilla (LDH) <1,8,> 1,8-2,4,> 2,4-3 ja> 3 kertaa normaalin (ULN) yläraja jokaisessa 3 kuukauden ajanjaksona tutkimuksen alkamisen jälkeen.
|
12 viikkoa
|
|
Kohteet, joilla on mediaanin seerumin laktaattidehydrogenaasi (LDH) <1,8,> 1,8 - 2,4,> 2,4 - 3 ja> 3 -kertainen normaalin (ULN) yläraja tutkimuksen koko keston ajan.
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
Kohteet, joilla on mediaanin seerumin laktaattidehydrogenaasi (LDH) <1,8,> 1,8 - 2,4,> 2,4 - 3 ja> 3 -kertainen normaalin (ULN) yläraja tutkimuksen koko keston ajan.
|
Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
|
Verensiirrosta riippumattomien koehenkilöiden osuus jokaisessa 3 kuukauden ajankohdassa hemoglobiinilla (g/l) hemoglobiiniarvon yläpuolella heillä oli sen kokeen alussa, johon he lähtivät Conservyn
Aikaikkuna: Perustaso ja kolmen kuukauden välein 39 kuukauteen
|
Verensiirrosta riippumattomien koehenkilöiden osuus jokaisessa 3 kuukauden ajankohdassa hemoglobiinilla (g/l) hemoglobiiniarvon yläpuolella heillä oli sen kokeen alussa, johon he lähtivät Conservyn
|
Perustaso ja kolmen kuukauden välein 39 kuukauteen
|
|
Verensiirrosta riippumattomien koehenkilöiden osuus tutkimuksen koko kestosta keskimääräisellä hemoglobiinilla (G/L) hemoglobiiniarvon yläpuolella heillä oli sen tutkimuksen alussa, johon he tekivät Conserven
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
Verensiirrosta riippumattomien koehenkilöiden osuus tutkimuksen koko kestosta keskimääräisellä hemoglobiinilla (G/L) hemoglobiiniarvon yläpuolella heillä oli sen tutkimuksen alussa, johon he tekivät Conserven
|
Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
|
Osuus potilaista, joilla on merkittäviä haitallisia verisuonitapahtumia (MAVE) koko tutkimuksen ajanjakson ajan.
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
Osuus potilaista, joilla on merkittäviä haitallisia verisuonitapahtumia (MAVE) koko tutkimuksen ajanjakson ajan.
|
Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
|
Aika ensimmäiseen suureen haitalliseen verisuonitapahtumaan (MAVE) jokaiselle henkilölle liittymisen jälkeen.
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
Aika ensimmäiseen suureen haitalliseen verisuonitapahtumaan (MAVE) jokaiselle henkilölle liittymisen jälkeen.
|
Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
|
Suurten haitallisten verisuonitapahtumien lukumäärä (MAVE) koko tutkimuksen ajanjakson ajan.
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
Suurten haitallisten verisuonitapahtumien lukumäärä (MAVE) koko tutkimuksen ajanjakson ajan.
|
Noin 3 vuotta ja 5 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Wynne Weston Davies, AKARI Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 13. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 29. elokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 29. elokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 20. joulukuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. helmikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 4. helmikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Virtsaamishäiriöt
- Urologiset ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Proteinuria
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- AK581
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .