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rVA576 (Coversin) Studio di sorveglianza a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia (CONSERVE)

8 aprile 2025 aggiornato da: AKARI Therapeutics

CONSERVE: rVA576 (Coversin) Studio di sorveglianza a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia

Pazienti con malattie che richiedono l'inibizione del complemento che hanno precedentemente preso parte agli studi clinici di Akari e che desiderano continuare a ricevere rVA576 (Coversin) dopo che la loro partecipazione attiva allo studio dei genitori è stata completata e pazienti trattati con uso compassionevole o accordi per pazienti nominativi che desiderano continuare in terapia con rVA576 (Coversin).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con malattie che richiedono l'inibizione del complemento che hanno precedentemente preso parte agli studi clinici di Akari e che desiderano continuare a ricevere RVA576 (COVERSIN) dopo che la loro partecipazione attiva allo studio genitore si sono completati e i pazienti trattati sotto uso compassionevole o accordi del paziente nominati che desiderano continuare su RVA576 (COVERSIN) Terapia

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età pari o superiore a 18 anni trattati con rVA576 (Coversin) nell'ambito di altri protocolli di sperimentazione clinica Akari e desiderano continuare a ricevere rVA576 (Coversin) al termine di tale sperimentazione.
  2. Secondo il medico responsabile del trattamento, il paziente sta ricevendo benefici clinici dal proseguimento del trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
  3. Evidenza di inibizione prolungata del complemento mediante dosaggio CH50. .
  4. Le donne in età fertile (WOCBP) devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace in modo coerente durante tutto lo studio e avere un test di gravidanza negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo secondo il programma delle visite. Le donne non possono donare i propri ovociti. Le donne sono considerate in post-menopausa e non potenzialmente fertili se hanno avuto 12 mesi di amenorrea o sono state sottoposte a ovariectomia bilaterale chirurgica (con o senza isterectomia) o legatura delle tube almeno sei settimane prima.
  5. I maschi con un potenziale partner fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace in modo coerente OPPURE hanno subito una vasectomia
  6. Peso ≥50-100 kg
  7. Disponibilità a ricevere un'adeguata profilassi contro l'infezione da Neisseria meningitidis, sia tramite immunizzazione che antibiotici continui o intermittenti
  8. Il paziente è disposto a fornire un consenso informato scritto volontario
  9. Il paziente è disponibile nel processo di preparazione e autosomministrazione del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha sperimentato qualsiasi evento di sicurezza nel precedente protocollo di studio, che espone il paziente a un rischio inaccettabile nel protocollo attuale, come giudicato dallo sperimentatore e dallo sponsor.
  2. Il paziente non è disposto a completare gli strumenti per la qualità della vita e la scheda del diario
  3. Infezione meningococcica attiva (sezione 4.3.1 per ulteriori informazioni)
  4. Qualsiasi altro motivo per il quale, a parere dello sperimentatore, non sarebbe nell'interesse del paziente rimanere in rVA576 (Coversin).
  5. Se femmina, il soggetto è in gravidanza o in allattamento o intende rimanere incinta prima, durante o entro 90 giorni dall'ultima dose; o che intendono donare ovuli durante tale periodo di tempo.
  6. Se maschio, il soggetto intende donare lo sperma durante lo studio questo studio o per 90 giorni dopo l'ultima dose.
  7. Mancata soddisfazione dello sperimentatore dell'idoneità a partecipare per qualsiasi altro motivo o qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe aumentare il rischio del soggetto partecipando allo studio o confondere l'esito dello studio.
  8. Uso di farmaci proibiti
  9. Il soggetto ha una storia di abuso di droghe (definito come qualsiasi uso illecito di droghe) o una storia di abuso di alcol.
  10. Partecipazione ad altri studi clinici con il prodotto sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rVA576 Coversin
La popolazione dello studio sarà composta da pazienti che hanno completato la partecipazione a studi clinici nell'ambito di altri protocolli Akari e che desiderano continuare a ricevere rVA576 (Coversin) per un massimo di 4 anni.
Droga: RVA576
La popolazione dello studio consisterà in pazienti che hanno completato la partecipazione agli studi clinici nell'ambito di altri protocolli Akari e che desiderano continuare a ricevere RVA576 (Coversin).
Altri nomi:
  • Nomacopan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza a lungo termine ed efficacia della terapia RVA576 (Coversin) valutata da AES, SAE, test di laboratorio standard e risultati dell'ECG.
Lasso di tempo: All'ingresso e ogni 3 mesi successivamente, per la durata dello studio (circa 3 anni e 5 mesi)
Per determinare il profilo di sicurezza del trattamento RVA576 (Coversin) a lungo termine come valutato da eventi avversi, SAE, test di laboratorio standard e risultati dell'ECG.
All'ingresso e ogni 3 mesi successivamente, per la durata dello studio (circa 3 anni e 5 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con stato di evento trombotico ed emolitico durante ogni periodo di 3 mesi dall'inizio dello studio.
Lasso di tempo: All'ingresso e ogni 3 mesi successivamente, per la durata dello studio (circa 3 anni e 5 mesi)
Gli eventi trombotici ed emolitici includeranno, ma non sono limitati a, quanto segue: anemia emolitica, trombocitopenia, emolisi dei globuli rossi indicati da urina scura, sindrome di chara budd-carara, qualsiasi altro evento trombotico o emolitico ritenuto associato a PNH. Un evento emolitico sarà definito come un aumento di LDH o altre prove biochimiche dell'emolisi accompagnata da un aumento dei sintomi e/o di Frank Emoglobinuria. L'aumento dei sintomi senza prove ematologiche o biochimiche oggettiva dell'emolisi non verrà conteggiato come eventi emolitici. Inoltre, i seguenti segni e sintomi possono essere rivisti e classificati come eventi trombotici/emolitici, se appropriato: insufficienza renale acuta, ipertensione, infarto miocardico, ictus, complicanze polmonari, convulsioni, coma, morte prematura.
All'ingresso e ogni 3 mesi successivamente, per la durata dello studio (circa 3 anni e 5 mesi)
Tempo di evento trombotico o emolitico da quando si è unito a questo studio.
Lasso di tempo: Circa 3 anni e 5 mesi
Tempo di evento trombotico o emolitico da quando si è unito a questo studio.
Circa 3 anni e 5 mesi
Proporzione di soggetti che richiedono trasfusione di PRBC durante ogni periodo di 3 mesi dall'inizio dello studio e per l'intero periodo dello studio
Lasso di tempo: All'ingresso e ogni 3 mesi successivamente, per la durata dello studio (circa 3 anni e 5 mesi)
Proporzione di soggetti che richiedono trasfusione di PRBC durante ogni periodo di 3 mesi dall'inizio dello studio e per l'intero periodo dello studio
All'ingresso e ogni 3 mesi successivamente, per la durata dello studio (circa 3 anni e 5 mesi)
È tempo di trasfusioni per la prima volta da quando si è unito allo studio.
Lasso di tempo: Circa 3 anni e 5 mesi
È tempo di trasfusioni per la prima volta da quando si è unito allo studio.
Circa 3 anni e 5 mesi
Proporzione di soggetti senza cambiamenti avversi nei punteggi complessivi di qualità della vita utilizzando gli strumenti EORTC QLQ-C30, EQ-5D-5L e Facit-F ad ogni periodo di 3 mesi dall'inizio dello studio.
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi fino a 39 mesi
Proporzione di soggetti senza cambiamenti avversi nei punteggi complessivi di qualità della vita utilizzando gli strumenti EORTC QLQ-C30, EQ-5D-5L e Facit-F ad ogni periodo di 3 mesi dall'inizio dello studio.
Ogni 3 mesi fino a 39 mesi
Proporzione di soggetti con lattato sierico deidrogenasi (LDH) <1,8,> 1,8 a 2,4,> 2,4 a 3 e> 3 volte il limite superiore del normale (ULN) ad ogni periodo di 3 mesi dall'inizio dello studio.
Lasso di tempo: 12 settimane
Proporzione di soggetti con lattato sierico deidrogenasi (LDH) <1,8,> 1,8 a 2,4,> 2,4 a 3 e> 3 volte il limite superiore del normale (ULN) ad ogni periodo di 3 mesi dall'inizio dello studio.
12 settimane
Proporzione di soggetti con lattato sierico mediano deidrogenasi (LDH) <1,8,> 1,8 a 2,4,> 2,4 a 3 e> 3 volte il limite superiore di normale (ULN) per tutta la durata dello studio.
Lasso di tempo: Circa 3 anni e 5 mesi
Proporzione di soggetti con lattato sierico mediano deidrogenasi (LDH) <1,8,> 1,8 a 2,4,> 2,4 a 3 e> 3 volte il limite superiore di normale (ULN) per tutta la durata dello studio.
Circa 3 anni e 5 mesi
Proporzione di soggetti indipendenti dalla trasfusione ad ogni punto temporale di 3 mesi, con emoglobina (G/L) al di sopra del valore di emoglobina basale che avevano all'inizio della prova da cui sono entrati in conserve
Lasso di tempo: Basale e ogni 3 mesi fino a 39 mesi
Proporzione di soggetti indipendenti dalla trasfusione ad ogni punto temporale di 3 mesi, con emoglobina (G/L) al di sopra del valore di emoglobina basale che avevano all'inizio della prova da cui sono entrati in conserve
Basale e ogni 3 mesi fino a 39 mesi
Proporzione di soggetti indipendenti dalla trasfusione per tutta la durata dello studio con emoglobina media (G/L) al di sopra del valore di emoglobina basale che avevano all'inizio della sperimentazione da cui sono entrati in conserve
Lasso di tempo: Circa 3 anni e 5 mesi
Proporzione di soggetti indipendenti dalla trasfusione per l'intera durata dello studio con emoglobina media (G/L) al di sopra del valore di emoglobina basale che avevano all'inizio della sperimentazione da cui sono entrati in conserve
Circa 3 anni e 5 mesi
Proporzione di pazienti che hanno avuto importanti eventi vascolari avversi (MAVE) per l'intero periodo dello studio.
Lasso di tempo: Circa 3 anni e 5 mesi
Proporzione di pazienti che hanno avuto importanti eventi vascolari avversi (MAVE) per l'intero periodo dello studio.
Circa 3 anni e 5 mesi
È tempo di primo grande evento vascolare avverso (MAVE) per ogni soggetto da quando si è unito allo studio.
Lasso di tempo: Circa 3 anni e 5 mesi
È tempo di primo grande evento vascolare avverso (MAVE) per ogni soggetto da quando si è unito allo studio.
Circa 3 anni e 5 mesi
Numero di importanti eventi vascolari avversi (MAVE) per l'intero periodo dello studio.
Lasso di tempo: Circa 3 anni e 5 mesi
Numero di importanti eventi vascolari avversi (MAVE) per l'intero periodo dello studio.
Circa 3 anni e 5 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Wynne Weston Davies, AKARI Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

29 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

29 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

4 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AK581

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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