Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

rVA576 (Coversin) Dlouhodobá sledovací studie bezpečnosti a účinnosti (CONSERVE)

8. dubna 2025 aktualizováno: AKARI Therapeutics

CONSERVE: rVA576 (Coversin) Dlouhodobá sledovací studie bezpečnosti a účinnosti

Pacienti s onemocněním vyžadujícím inhibici komplementu, kteří se již dříve účastnili klinických studií Akari a kteří si přejí pokračovat v užívání rVA576 (Coversin) po dokončení své aktivní účasti v rodičovské studii, a pacienti léčení v rámci léčby ze soucitu nebo jmenovaní pacienti, kteří chtějí pokračovat na terapii rVA576 (Coversin).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s nemocemi vyžadujícími inhibici doplňků, kteří se dříve účastnili klinických studií Akari a kteří si přejí nadále dostávat RVA576 (Coversin) po jejich aktivní účasti na mateřské zkoušce a pacienti léčeni při soucitném použití nebo pojmenovaném ujednání o pacientů, kteří chtějí pokračovat v terapii RVA576 (krycí kryt)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku 18 let a starší léčení přípravkem rVA576 (Coversin) v rámci jiných protokolů klinických studií Akari a po ukončení této studie si přejí zůstat na přípravku rVA576 (Coversin).
  2. Podle názoru ošetřujícího odpovědného klinického lékaře má pacient klinický prospěch z pokračující léčby studovaným lékem.
  3. Důkaz trvalé inhibice komplementu testem CH50. .
  4. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí souhlasit s důsledným používáním účinné antikoncepce po celou dobu studie a mít negativní těhotenský test při screeningu a negativní těhotenský test z moči podle plánu návštěv. Ženy nemohou darovat svá vajíčka. Ženy jsou považovány za postmenopauzální a nejsou ve fertilním věku, pokud měly 12 měsíců amenoreu nebo měly chirurgickou bilaterální ooforektomii (s nebo bez hysterektomie) nebo podvázání vejcovodů alespoň před šesti týdny.
  5. Muži s potenciální partnerkou v plodném věku musí souhlasit s důsledným používáním účinné antikoncepce NEBO podstoupili vazektomii
  6. Hmotnost ≥50-100kg
  7. Ochota přijímat vhodnou profylaxi proti infekci Neisseria meningitidis, a to jak imunizací, tak kontinuálními nebo intermitentními antibiotiky
  8. Pacient je ochoten dát dobrovolný písemný informovaný souhlas
  9. Pacient je ochoten v procesu přípravy a samoaplikace studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  1. U pacienta se v předchozím protokolu studie vyskytla jakákoli bezpečnostní událost, což podle posouzení zkoušejícího a sponzora vystavuje pacienta nepřijatelnému riziku v současném protokolu.
  2. Pacient není ochoten vyplnit nástroje kvality života a deníkovou kartu
  3. Aktivní meningokoková infekce (další informace naleznete v části 4.3.1)
  4. Jakýkoli jiný důvod, pro který by podle názoru zkoušejícího nebylo v zájmu pacienta zůstat na rVA576 (Coversin).
  5. Pokud je žena, subjekt je těhotný nebo kojící nebo zamýšlí otěhotnět před, během nebo do 90 dnů po poslední dávce; nebo mají v úmyslu darovat vajíčka během takového časového období.
  6. Pokud jde o muže, má subjekt v úmyslu darovat sperma během studie této studie nebo po dobu 90 dnů po poslední dávce.
  7. Neuspokojení zkoušejícího o způsobilosti k účasti z jakéhokoli jiného důvodu nebo jakéhokoli jiného stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit riziko subjektu účastí ve studii nebo zmást výsledek studie.
  8. Užívání zakázaných léků
  9. Subjekt má v anamnéze zneužívání drog (definované jako jakékoli užívání nelegálních drog) nebo v anamnéze zneužívání alkoholu.
  10. Účast v jiných klinických studiích s hodnoceným produktem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kryt rVA576
Populace studie se bude skládat z pacientů, kteří dokončili účast v klinických studiích podle jiných protokolů Akari a kteří si přejí pokračovat v léčbě rVA576 (Coversin) po dobu až 4 let.
Lék: RVA576
Populace studie bude sestávat z pacientů, kteří dokončili účast na klinických studiích v jiných protokolech AKARI a kteří chtějí nadále dostávat RVA576 (Coversin).
Ostatní jména:
  • nomacopan

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost a účinnost terapie RVA576 (Coversin) hodnocená AES, SAES, standardními laboratorními testy a výsledky EKG.
Časové okno: Při vstupu a každé 3 měsíce poté po dobu trvání studie (přibližně 3 roky a 5 měsíců)
Chcete-li stanovit bezpečnostní profil dlouhodobé léčby RVA576 (Coversin), jak bylo hodnoceno AES, SAES, standardními laboratorními testy a výsledky EKG.
Při vstupu a každé 3 měsíce poté po dobu trvání studie (přibližně 3 roky a 5 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s trombotickým a hemolytickým stavem bez přípravku během každého 3 měsíčního období od začátku studie.
Časové okno: Při vstupu a každé 3 měsíce poté po dobu trvání studie (přibližně 3 roky a 5 měsíců)
Trombotické a hemolytické události budou zahrnovat, ale nejsou omezeny na, následující: hemolytická anémie, trombocytopenie, hemolýza červených krvinek indikovaná tmavou moč, syndrom Budd-Chiara, jakýkoli jiný trombotický nebo hemolytická událost, která byla považována za spojenou s PNH. Hemolytická událost bude definována jako nárůst LDH nebo jiného biochemického důkazu hemolýzy doprovázený zvýšením symptomů a/nebo upřímné hemoglobinurie. Zvýšené příznaky bez objektivního hematologického nebo biochemického důkazu hemolýzy se nebudou považovat za hemolytické příhody. Kromě toho mohou být následující příznaky a symptomy přezkoumány a klasifikovány jako trombotické/hemolytické události, pokud je to vhodné: akutní selhání ledvin, hypertenze, infarkt myokardu, mrtvice, komplikace plic, záchvaty, kóma, předčasná smrt.
Při vstupu a každé 3 měsíce poté po dobu trvání studie (přibližně 3 roky a 5 měsíců)
Je čas na trombotickou nebo hemolytickou událost od vstupu do této studie.
Časové okno: Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Je čas na trombotickou nebo hemolytickou událost od vstupu do této studie.
Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Podíl subjektů, které vyžadují transfuzi PRBC během každého 3 měsíčního období od začátku studie a po celou dobu studie
Časové okno: Při vstupu a každé 3 měsíce poté po dobu trvání studie (přibližně 3 roky a 5 měsíců)
Podíl subjektů, které vyžadují transfuzi PRBC během každého 3 měsíčního období od začátku studie a po celou dobu studie
Při vstupu a každé 3 měsíce poté po dobu trvání studie (přibližně 3 roky a 5 měsíců)
Od připojení ke studii je čas do první transfúze.
Časové okno: Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Od připojení ke studii je čas do první transfúze.
Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Podíl subjektů bez nepříznivých změn v celkovém skóre kvality života pomocí nástrojů EQ-5D-5D a FACIT-F v každém 3 měsíci od začátku studie.
Časové okno: Každé 3 měsíce až 39 měsíců
Podíl subjektů bez nepříznivé změny v celkovém skóre kvality života pomocí nástrojů EQ-5D-5D-5L a FACIT-F v každém 3 měsíci od začátku studie.
Každé 3 měsíce až 39 měsíců
Podíl subjektů s sérovou laktát dehydrogenázou (LDH) <1,8,> 1,8 až 2,4,> 2,4 až 3 a> 3krát vyšší než horní hranice normálního (ULN) v každém 3 měsíčním časovém období od začátku studie.
Časové okno: 12 týdnů
Podíl subjektů s sérovou laktát dehydrogenázou (LDH) <1,8,> 1,8 až 2,4,> 2,4 až 3 a> 3krát vyšší než horní hranice normálního (ULN) v každém 3 měsíčním časovém období od začátku studie.
12 týdnů
Podíl subjektů se střední sérovou laktát dehydrogenázou (LDH) <1,8,> 1,8 až 2,4,> 2,4 až 3 a> 3krát vyšší hranice normálního (ULN) po celou dobu trvání studie.
Časové okno: Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Podíl subjektů se střední sérovou laktát dehydrogenázou (LDH) <1,8,> 1,8 až 2,4,> 2,4 až 3 a> 3krát vyšší hranice normálního (ULN) po celou dobu trvání studie.
Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Podíl subjektů nezávislých na transfuzi v každém 3měsíčním časovém bodě, s hemoglobinem (G/L) nad hodnotou základní linie, kterou měli na začátku pokusu, ze které vstoupili
Časové okno: Základní a každé 3 měsíce až 39 měsíců
Podíl subjektů nezávislých na transfuzi v každém 3měsíčním časovém bodě, s hemoglobinem (G/L) nad hodnotou základní linie, kterou měli na začátku pokusu, ze které vstoupili
Základní a každé 3 měsíce až 39 měsíců
Podíl subjektů nezávislých na transfuzi po celou dobu trvání studie s průměrným hemoglobinem (g/l) nad hodnotou základní linie, kterou měli na začátku pokusu, ze které vstoupili
Časové okno: Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Podíl subjektů nezávislých na transfuzi po celou dobu trvání studie s průměrným hemoglobinem (G/l) nad hodnotou základní linie, kterou měli na začátku pokusu, ze které vstoupili
Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Podíl pacientů, kteří trpí hlavními nepříznivými vaskulárními příhodami (Mave) po celou dobu studie.
Časové okno: Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Podíl pacientů, kteří trpí hlavními nepříznivými vaskulárními příhodami (Mave) po celou dobu studie.
Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Čas do první hlavní nepříznivé vaskulární události (Mave) pro každý subjekt od vstupu do studie.
Časové okno: Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Čas do první hlavní nepříznivé vaskulární události (Mave) pro každý subjekt od vstupu do studie.
Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Počet hlavních nepříznivých vaskulárních příhod (mave) po celou dobu studie.
Časové okno: Přibližně 3 roky a 5 měsíců
Počet hlavních nepříznivých vaskulárních příhod (mave) po celou dobu studie.
Přibližně 3 roky a 5 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AKARI Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Wynne Weston Davies, AKARI Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

29. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

29. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

4. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AK581

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na RVA576

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit