Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

rVA576 (Coversin) Langsiktig sikkerhet og effektovervåkingsstudie (CONSERVE)

8. april 2025 oppdatert av: AKARI Therapeutics

KONSERVERE: rVA576 (Coversin) Langsiktig sikkerhet og effektivitetsovervåkingsstudie

Pasienter med sykdommer som krever komplementhemming som tidligere har deltatt i Akari kliniske studier og som ønsker å fortsette å motta rVA576 (Coversin) etter at deres aktive deltakelse i foreldrestudien er fullført og pasienter behandlet under compassionate use eller navngitte pasientordninger som ønsker å fortsette på rVA576 (Coversin) terapi.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter med sykdommer som krever komplementinhibering som tidligere har deltatt i Akari kliniske studier og som ønsker å fortsette å motta RVA576 (CoversIn) etter deres aktive deltakelse i overordnede studier, er fullført og pasienter behandlet under medfølende bruk eller navngitt pasientarrangementer som ønsker å fortsette på RVA576 (Coverin) terapi

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter 18 år og eldre behandlet med rVA576 (Coversin) under andre Akari kliniske utprøvingsprotokoller og ønsker å forbli på rVA576 (Coversin) ved avslutningen av denne studien.
  2. Etter den behandlende ansvarlige klinikerens oppfatning mottar pasienten klinisk nytte av fortsatt behandling med studiemedisin.
  3. Bevis for vedvarende komplementhemming ved CH50-analyse. .
  4. Kvinner i fertil alder (WOCBP) må godta å bruke effektiv prevensjon konsekvent gjennom hele studien og ha en negativ graviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest i henhold til besøksplanen. Kvinner kan ikke donere eggene sine. Kvinner anses som postmenopausale og ikke i fertil alder hvis de har hatt 12 måneders amenoré eller har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uten hysterektomi) eller tubal ligering minst seks uker tidligere.
  5. Menn med en fruktbar potensiell partner må godta å bruke effektiv prevensjon konsekvent ELLER ha gjennomgått en vasektomi
  6. Vekt ≥50-100 kg
  7. Villig til å motta passende profylakse mot Neisseria meningitidis-infeksjon, både ved immunisering og kontinuerlig eller intermitterende antibiotika
  8. Pasienten er villig til å gi frivillig skriftlig informert samtykke
  9. Pasienten er villig i prosessen med forberedelse og selvadministrering av studiemedisinen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten opplevde enhver sikkerhetshendelse i den forrige studieprotokollen, som setter pasienten i en uakseptabel risiko i gjeldende protokoll som bedømt av etterforskeren og sponsoren.
  2. Pasienten er uvillig til å fullføre livskvalitetsinstrumentene og dagbokkortet
  3. Aktiv meningokokkinfeksjon (avsnitt 4.3.1 for ytterligere informasjon)
  4. Enhver annen grunn som, etter etterforskerens mening, ikke vil være i pasientens interesse å forbli på rVA576 (Coversin).
  5. Hvis kvinnen er gravid, er pasienten gravid eller ammer eller har til hensikt å bli gravid før, under eller innen 90 dager etter siste dose; eller har til hensikt å donere egg i løpet av en slik tidsperiode.
  6. Hvis den er mann, har forsøkspersonen til hensikt å donere sæd mens han er på studien i denne studien eller i 90 dager etter siste dose.
  7. Unnlatelse av å tilfredsstille etterforskeren om egnethet til å delta av andre grunner eller andre forhold som, etter etterforskerens oppfatning, kan øke forsøkspersonens risiko ved å delta i studien eller forvirre resultatet av studien.
  8. Bruk av forbudte medisiner
  9. Personen har en historie med narkotikamisbruk (definert som all ulovlig narkotikabruk) eller en historie med alkoholmisbruk.
  10. Deltakelse i andre kliniske studier med undersøkelsesprodukt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rVA576 Dekksin
Studiepopulasjonen vil bestå av pasienter som har fullført deltakelse i kliniske studier under andre Akari-protokoller og som ønsker å fortsette å motta rVA576 (Coversin) i opptil 4 år.
Legemiddel: RVA576
Studiepopulasjonen vil bestå av pasienter som har fullført deltakelse i kliniske studier under andre Akari -protokoller og som ønsker å fortsette å motta RVA576 (Coversin).
Andre navn:
  • Nomacopan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig sikkerhet og effekt av RVA576 (Coversin) terapi vurdert av AE -er, SAE -er, standard laboratorietester og EKG -resultater.
Tidsramme: Ved innreise og hver tredje måned deretter, i løpet av studiens varighet (ca. 3 år og 5 måneder)
For å bestemme sikkerhetsprofilen til langvarig RVA576 (Coversin) -behandling som vurdert av AE-er, SAE-er, standard laboratorietester og EKG-resultater.
Ved innreise og hver tredje måned deretter, i løpet av studiens varighet (ca. 3 år og 5 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel personer med trombotisk og hemolytisk hendelsesfri status i løpet av hver 3 -månedersperiode siden studiestart.
Tidsramme: Ved innreise og hver tredje måned deretter, i løpet av studiens varighet (ca. 3 år og 5 måneder)
Trombotiske og hemolytiske hendelser vil omfatte, men er ikke begrenset til, følgende: hemolytisk anemi, trombocytopeni, hemolyse av røde blodceller indikert med mørk urin, Budd-Chiara-syndrom, enhver annen trombotisk eller hemolytisk hendelse som anses å være tilknyttet pnh. En hemolytisk hendelse vil bli definert som en økning i LDH eller andre biokjemiske bevis på hemolyse ledsaget av en økning i symptomer og/eller Frank hemoglobinuri. Økte symptomer uten objektiv hematologisk eller biokjemisk bevis på hemolyse vil ikke bli regnet som hemolytiske hendelser. I tillegg kan følgende tegn og symptomer gjennomgås og klassifiseres som trombotiske/hemolytiske hendelser hvis det er aktuelt: akutt nyresvikt, hypertensjon, hjerteinfarkt, hjerneslag, lungekomplikasjoner, anfall, koma, for tidlig død.
Ved innreise og hver tredje måned deretter, i løpet av studiens varighet (ca. 3 år og 5 måneder)
Tid til trombotisk eller hemolytisk hendelse siden han begynte i denne studien.
Tidsramme: Omtrent 3 år og 5 måneder
Tid til trombotisk eller hemolytisk hendelse siden han begynte i denne studien.
Omtrent 3 år og 5 måneder
Andel av forsøkspersoner som trenger PRBC-transfusjon i løpet av hver 3-måneders periode siden studiestart og over hele studiens periode
Tidsramme: Ved innreise og hver tredje måned deretter, i løpet av studiens varighet (ca. 3 år og 5 måneder)
Andel av forsøkspersoner som trenger PRBC-transfusjon i løpet av hver 3-måneders periode siden studiestart og over hele studiens periode
Ved innreise og hver tredje måned deretter, i løpet av studiens varighet (ca. 3 år og 5 måneder)
Tid til første transfusjon siden han begynte i studien.
Tidsramme: Omtrent 3 år og 5 måneder
Tid til første transfusjon siden han begynte i studien.
Omtrent 3 år og 5 måneder
Andel forsøkspersoner uten negativ endring i samlede score på livskvalitet ved bruk av EORTC QLQ-C30, EQ-5D-5L og FACIT-F-instrumentene på hver 3-måneders tidsperiode siden studiestart.
Tidsramme: Hver tredje måned opp til 39 måneder
Andel forsøkspersoner uten negativ endring i totale score på livskvalitet ved bruk av EORTC QLQ-C30, EQ-5D-5L og FACIT-F-instrumentene i hver 3-måneders tidsperiode siden studien.
Hver tredje måned opp til 39 måneder
Andel forsøkspersoner med serumlaktatdehydrogenase (LDH) <1,8,> 1,8 til 2,4,> 2,4 til 3 og> 3 ganger den øvre grensen for normal (ULN) ved hver 3-måneders tidsperiode siden studiestart.
Tidsramme: 12 uker
Andel forsøkspersoner med serumlaktatdehydrogenase (LDH) <1,8,> 1,8 til 2,4,> 2,4 til 3 og> 3 ganger den øvre grensen for normal (ULN) ved hver 3-måneders tidsperiode siden studiestart.
12 uker
Andel personer med median serumlaktatdehydrogenase (LDH) <1,8,> 1,8 til 2,4,> 2,4 til 3 og> 3 ganger den øvre grensen for normal (ULN) over hele studiens varighet.
Tidsramme: Omtrent 3 år og 5 måneder
Andel personer med median serumlaktatdehydrogenase (LDH) <1,8,> 1,8 til 2,4,> 2,4 til 3 og> 3 ganger den øvre grensen for normal (ULN) over hele studiens varighet.
Omtrent 3 år og 5 måneder
Andel transfusjonsuavhengige personer på hvert 3-måneders tidspunkt, med hemoglobin (g/l) over baseline hemoglobinverdien de hadde i starten av forsøket som de gikk inn i bevaring
Tidsramme: Baseline og hver tredje måned opp til 39 måneder
Andel transfusjonsuavhengige personer på hvert 3-måneders tidspunkt, med hemoglobin (g/l) over baseline hemoglobinverdien de hadde i starten av forsøket som de gikk inn i bevaring
Baseline og hver tredje måned opp til 39 måneder
Andel transfusjonsuavhengige personer over hele studiens varighet med gjennomsnittlig hemoglobin (g/l) over baseline hemoglobinverdien de hadde i starten av forsøket som de gikk inn i bevaring
Tidsramme: Omtrent 3 år og 5 måneder
Andel transfusjonsuavhengige personer over hele studiens varighet med gjennomsnittlig hemoglobin (g/l) over baseline hemoglobinverdien de hadde i starten av forsøket som de gikk inn i sparing
Omtrent 3 år og 5 måneder
Andel pasienter som opplever store bivirkninger (MAVE) over hele studiperioden.
Tidsramme: Omtrent 3 år og 5 måneder
Andel pasienter som opplever store bivirkninger (MAVE) over hele studiperioden.
Omtrent 3 år og 5 måneder
På tide til første store uønskede vaskulære hendelser (MAVE) for hvert fag siden han begynte i studien.
Tidsramme: Omtrent 3 år og 5 måneder
På tide til første store uønskede vaskulære hendelser (MAVE) for hvert fag siden han begynte i studien.
Omtrent 3 år og 5 måneder
Antall store bivirkninger i vaskulære hendelser (MAVE) over hele studien.
Tidsramme: Omtrent 3 år og 5 måneder
Antall store bivirkninger i vaskulære hendelser (MAVE) over hele studien.
Omtrent 3 år og 5 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Wynne Weston Davies, AKARI Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

29. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

29. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

4. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AK581

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere