Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

rVA576 (Coversin) Surveillanceonderzoek op lange termijn naar veiligheid en werkzaamheid (CONSERVE)

8 april 2025 bijgewerkt door: AKARI Therapeutics

CONSERVE: rVA576 (Coversin) Surveillanceonderzoek op lange termijn naar veiligheid en werkzaamheid

Patiënten met ziekten waarvoor complementremming vereist is, die eerder hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met Akari en die rVA576 (Coversin) willen blijven ontvangen nadat hun actieve deelname aan de ouderstudie is voltooid, en patiënten die worden behandeld met behulp van 'compassionate use' of patiënten met een naam die willen doorgaan op rVA576 (Coversin) therapie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met ziekten die complementremming nodig hebben die eerder hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken van Akari en die willen blijven ontvangen RVA576 (CoversIn) nadat hun actieve deelname aan het ouderonderzoek is voltooid en patiënten die worden behandeld onder medelevende gebruik of benoemde patiëntregelingen die doorgaan met RVA576 (coversin) therapie (covers) therapie die op RVA576 willen doorgaan (coversin) -therapie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten van 18 jaar en ouder die zijn behandeld met rVA576 (Coversin) volgens andere Akari klinische onderzoeksprotocollen en die aan het einde van die studie op rVA576 (Coversin) willen blijven.
  2. Naar de mening van de behandelend verantwoordelijke clinicus heeft de patiënt klinisch voordeel bij voortzetting van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel.
  3. Bewijs van aanhoudende complementremming door CH50-assay. .
  4. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten ermee instemmen effectieve anticonceptie consequent te gebruiken tijdens het onderzoek en een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest volgens het bezoekschema. Vrouwen kunnen hun eicellen niet doneren. Vrouwen worden als postmenopauzaal beschouwd en zijn niet vruchtbaar als ze ten minste zes weken eerder 12 maanden amenorroe hebben gehad of een chirurgische bilaterale ovariëctomie (met of zonder hysterectomie) of afbinden van de eileiders hebben ondergaan.
  5. Mannen met een vruchtbare potentiële partner moeten ermee instemmen consequent effectieve anticonceptie te gebruiken OF een vasectomie hebben ondergaan
  6. Gewicht ≥50-100kg
  7. Bereid om passende profylaxe te ontvangen tegen Neisseria meningitidis-infectie, door zowel immunisatie als continue of intermitterende antibiotica
  8. De patiënt is bereid om vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
  9. De patiënt is bereid in het proces van bereiding en zelftoediening van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt heeft een veiligheidsgebeurtenis meegemaakt in het vorige onderzoeksprotocol, waardoor de patiënt een onaanvaardbaar risico loopt in het huidige protocol, zoals beoordeeld door de onderzoeker en sponsor.
  2. Patiënt is niet bereid om de Kwaliteit van Leven instrumenten en dagboekkaart in te vullen
  3. Actieve meningokokkeninfectie (rubriek 4.3.1 voor aanvullende informatie)
  4. Elke andere reden waarom het naar de mening van de Onderzoeker niet in het belang van de patiënt zou zijn om op rVA576 (Coversin) te blijven.
  5. Als de proefpersoon zwanger is of borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden vóór, tijdens of binnen 90 dagen na de laatste dosis; of van plan bent om gedurende een dergelijke periode eicellen te doneren.
  6. Als het een man is, is de proefpersoon van plan sperma te doneren tijdens de studie van deze studie of gedurende 90 dagen na de laatste dosis.
  7. Het onvermogen om de onderzoeker ervan te overtuigen dat hij geschikt is om deel te nemen om een ​​andere reden of een andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het risico van de proefpersoon door deelname aan het onderzoek zou kunnen vergroten of de uitkomst van het onderzoek zou kunnen verstoren.
  8. Gebruik van verboden medicatie
  9. De proefpersoon heeft een geschiedenis van drugsmisbruik (gedefinieerd als elk ongeoorloofd drugsgebruik) of een geschiedenis van alcoholmisbruik.
  10. Deelname aan andere klinische onderzoeken met onderzoeksproduct.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rVA576 Coversin
De onderzoekspopulatie zal bestaan ​​uit patiënten die hun deelname aan klinische onderzoeken onder andere Akari-protocollen hebben afgerond en die rVA576 (Coversin) gedurende maximaal 4 jaar willen blijven ontvangen.
Geneesmiddel: RVA576
De onderzoekspopulatie zal bestaan ​​uit patiënten die deelname aan klinische onderzoeken hebben voltooid onder andere Akari -protocollen en die RVA576 (CoversIn) willen blijven ontvangen.
Andere namen:
  • Nomacopan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Lange termijn veiligheid en werkzaamheid van RVA576 (CoversIn) -therapie beoordeeld door AES, SAE's, standaard laboratoriumtests en ECG -resultaten.
Tijdsspanne: Bij binnenkomst en om de 3 maanden daarna, voor de duur van het onderzoek (ongeveer 3 jaar en 5 maanden)
Om het veiligheidsprofiel van de langdurige RVA576 (CoversIn) -behandeling te bepalen zoals beoordeeld door AES, SAE's, standaard laboratoriumtests en ECG-resultaten.
Bij binnenkomst en om de 3 maanden daarna, voor de duur van het onderzoek (ongeveer 3 jaar en 5 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aandeel onderwerpen met trombotische en hemolytische gebeurtenisvrije status gedurende elke periode van 3 maanden sinds het begin van de studie.
Tijdsspanne: Bij binnenkomst en om de 3 maanden daarna, voor de duur van het onderzoek (ongeveer 3 jaar en 5 maanden)
Trombotische en hemolytische gebeurtenissen zullen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, het volgende: hemolytische anemie, trombocytopenie, rode bloedcellen hemolyse aangegeven door donkere urine, Budd-Chiara-syndroom, elke andere trombotische of hemolytische gebeurtenis die wordt geassocieerd met PNH. Een hemolytische gebeurtenis zal worden gedefinieerd als een toename van LDH of ander biochemisch bewijs van hemolyse vergezeld van een toename van symptomen en/of openhartige hemoglobinurie. Verhoogde symptomen zonder objectief hematologisch of biochemisch bewijs van hemolyse zullen niet worden geteld als hemolytische gebeurtenissen. Bovendien kunnen de volgende tekenen en symptomen worden beoordeeld en geclassificeerd als trombotische/hemolytische gebeurtenissen indien van toepassing: acuut nierfalen, hypertensie, myocardinfarct, beroerte, longcomplicaties, inbeslagname, coma, voortijdige dood.
Bij binnenkomst en om de 3 maanden daarna, voor de duur van het onderzoek (ongeveer 3 jaar en 5 maanden)
Tijd tot trombotische of hemolytische gebeurtenis sinds ik bij deze studie deelnam.
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Tijd tot trombotische of hemolytische gebeurtenis sinds ik bij deze studie deelnam.
Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Aandeel van proefpersonen die PRBC-transfusie nodig hebben gedurende elke periode van 3 maanden sinds het begin van de studie en gedurende de gehele periode van de studie
Tijdsspanne: Bij binnenkomst en om de 3 maanden daarna, voor de duur van het onderzoek (ongeveer 3 jaar en 5 maanden)
Aandeel van proefpersonen die PRBC-transfusie nodig hebben gedurende elke periode van 3 maanden sinds het begin van de studie en gedurende de gehele periode van de studie
Bij binnenkomst en om de 3 maanden daarna, voor de duur van het onderzoek (ongeveer 3 jaar en 5 maanden)
Tijd tot eerste transfusie sinds ik bij de studie deelnam.
Tijdsspanne: ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Tijd tot eerste transfusie sinds ik bij de studie deelnam.
ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Aandeel van de proefpersonen zonder nadelige verandering in de totale kwaliteit van leven van leven met behulp van de EORTC QLQ-C30, de EQ-5D-5L en facit-F-instrumenten bij elke periode van 3 maanden sinds het begin van de studie.
Tijdsspanne: Om de 3 maanden tot 39 maanden
Aandeel van de proefpersonen zonder nadelige verandering in de totale kwaliteit van leven van leven met behulp van de EORTC QLQ-C30, de EQ-5D-5L en facit-F-instrumenten bij elke periode van 3 maanden sinds het begin van de studie.
Om de 3 maanden tot 39 maanden
Aandeel van de proefpersonen met serumlactaatdehydrogenase (LDH) <1.8,> 1.8 tot 2,4,> 2,4 tot 3, en> 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) bij elke periode van 3 maanden sinds het begin van de studie.
Tijdsspanne: 12 weken
Het aandeel van de proefpersonen met serumlactaatdehydrogenase (LDH) <1.8,> 1.8 tot 2,4,> 2,4 tot 3, en> 3 keer de bovengrens van normale (ULN) bij elke periode van 3 maanden sinds het begin van de studie.
12 weken
Aandeel van de proefpersonen met mediane serumlactaat dehydrogenase (LDH) <1.8,> 1.8 tot 2.4,> 2,4 tot 3, en> 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) gedurende de gehele duur van de studie.
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Aandeel van de proefpersonen met mediane serumlactaat dehydrogenase (LDH) <1.8,> 1.8 tot 2.4,> 2,4 tot 3, en> 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) gedurende de gehele duur van de studie.
Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Aandeel van transfusie-onafhankelijke personen op elk tijdstip van 3 maanden, met hemoglobine (g/l) boven de baseline hemoglobine-waarde die ze hadden aan het begin van de proef waaruit ze binnenkwamen conserveren
Tijdsspanne: Basislijn en om de 3 maanden tot 39 maanden
Aandeel van transfusie-onafhankelijke personen op elk tijdstip van 3 maanden, met hemoglobine (g/l) boven de baseline hemoglobine-waarde die ze hadden aan het begin van de proef waaruit ze binnenkwamen conserveren
Basislijn en om de 3 maanden tot 39 maanden
Aandeel transfusie-onafhankelijke personen gedurende de gehele duur van het onderzoek met gemiddelde hemoglobine (g/l) boven de basislijn hemoglobinewaarde die ze hadden aan het begin van de proef waaruit ze in het behouden kwamen
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Het aandeel transfusie-onafhankelijke personen gedurende de gehele duur van de studie met gemiddelde hemoglobine (g/l) boven de baseline hemoglobine-waarde die ze hadden aan het begin van de proef waaruit ze binnenkwamen conserveren
Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Het aandeel van de patiënten die grote nadelige vasculaire gebeurtenissen (MAVE) ervaart gedurende de gehele periode van het onderzoek.
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Het aandeel van de patiënten die grote nadelige vasculaire gebeurtenissen (MAVE) ervaart gedurende de gehele periode van het onderzoek.
Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Tijd tot eerste grote nadelige vasculaire gebeurtenis (MAVE) voor elk onderwerp sinds deelname aan de studie.
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Tijd tot eerste grote nadelige vasculaire gebeurtenis (MAVE) voor elk onderwerp sinds deelname aan de studie.
Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Aantal belangrijke nadelige vasculaire gebeurtenissen (MAVE) gedurende de gehele periode van het onderzoek.
Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar en 5 maanden
Aantal belangrijke nadelige vasculaire gebeurtenissen (MAVE) gedurende de gehele periode van het onderzoek.
Ongeveer 3 jaar en 5 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Wynne Weston Davies, AKARI Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 augustus 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AK581

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren