Itasitinibi alhaisen riskin GVHD:lle
Itasitinibi-monoterapia matalariskiseen siirrännäis-vs-isäntätautiin
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, joilla oli äskettäin diagnosoitu matalan riskin akuutti GVHD, joka on määritelty Minnesotan standardiriskiksi oireiden perusteella ja Ann Arbor 1 GVHD biomarkkerien perusteella, olivat kelvollisia, jos he täyttivät kaikki muut kelpoisuusehdot (katso kelpoisuuskriteerit alla). Ilmoittautuneiden potilaiden oli aloitettava hoito 4 päivän kuluessa Ann Arbor 1 -statuksen vahvistamisesta. Hoito koostui itasitinibistä 200 mg päivässä 28 päivän ajan. Potilaat, joilla oli kliininen vaste päivänä 28, olivat kelvollisia toiseen 28 päivän pituiseen itasitinibisykliin 200 mg päivässä. Unohtuneet annokset voidaan korvata pidentämällä hoidon kestoa enintään kahdella lisäviikkolla. GVHD:n ennaltaehkäisyyn annetut lääkkeet ja GVHD:n paikalliset hoidot sallittiin. Tukihoitoa annettiin laitosstandardien mukaisesti. Itasitinibi lopetettiin pysyvästi jonkin seuraavista tapahtumista:
56 itasitinibi-annoksen antaminen tai systeemisen kortikosteroidin tai minkä tahansa muun systeemisen hoidon aloittaminen GVHD:n hoitoon tai potilaan vetäytyminen tutkimuksesta tai yleiset tai erityiset muutokset potilaan tilassa tekevät potilaan jatkohoitoon tutkijan arvion mukaan mahdottoman hyväksyä TAI kymmenen viikkoa on kulunut. ensimmäisestä itasitinibiannoksesta lähtien.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope Comprehensive Cancer Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30003
- Emory University
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- The Mount Sinai Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania, Abramson Cancer Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Äskettäin diagnosoitu GVHD, joka täyttää Minnesotan standardiriskin kriteerit
- Ann Arbor 1 GVHD biomarkkereilla
- GVHD:tä ei ole aiemmin hoidettu systeemisesti (paikalliset hoidot ja imeytymättömät steroidit ovat sallittuja)
- Mikä tahansa luovuttajatyyppi, HLA-match, hoito-ohjelma on hyväksyttävä
- Ikä 12 - 75 vuotta (alle 18-vuotiaiden lasten tulee myös painaa 50 kg tai enemmän)
- Potilaille tulee istuttaa siirron jälkeen (ANC > 500/μL ja verihiutaleiden määrä > 20 000). Kasvutekijälisän käyttö neutrofiilien määrän ylläpitämiseksi on sallittua.
- Suoran bilirubiinin on oltava < 2 mg/dl, ellei nousun tiedetä johtuvan Gilbertin oireyhtymästä 3 päivää ennen ilmoittautumista.
- ALT/SGPT:n ja AST/SGOT:n on oltava < 5x normaalin alueen yläraja 3 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
- Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus saatu potilaalta tai lailliselta edustajalta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joita hoidetaan tällä hetkellä millä tahansa JAK-estäjillä, mukaan lukien ruksolitinibillä
- Uusiutunut, etenevä tai jatkuva pahanlaatuinen kasvain, joka vaatii systeemisen immuunisuppression lopettamista
- Potilaat, joilla on hallitsematon infektio (eli etenevät infektioon liittyvät oireet hoidosta huolimatta tai pysyvästi positiiviset mikrobiologiset viljelmät hoidosta huolimatta tai muista todisteista vakavasta sepsisestä)
- Vakava elimen toimintahäiriö, mukaan lukien dialyysin, mekaanisen ventilaation tai happilisähoidon tarve, yli 40 % FiO2 7 päivän sisällä ilmoittautumisesta.
- Kreatiniinipuhdistuma tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus <30 ml/min laitoskäytännön mukaan laskettuna (esim. Cockcroft-Gault-yhtälö, CKD-EPI-yhtälö jne.)
- Kliininen esitys, joka muistuttaa de novo kroonista GVHD:tä tai päällekkäisyysoireyhtymää, joka kehittyy ennen ilmoittautumista tai esiintyy sen aikana
- Potilaat, jotka saavat kortikosteroideja > 10 mg/vrk prednisonia (tai muuta steroidivastaavaa) mihin tahansa käyttöaiheeseen 7 päivän sisällä ennen akuutin GVHD:n puhkeamista lukuun ottamatta lisämunuaisten vajaatoimintaa tai esilääkitystä verensiirtoja/iv-lääkkeitä varten
- Potilaat, jotka ovat raskaana
- Potilaat, jotka saavat tutkimusaineita 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta. Päätutkija (PI) voi kuitenkin hyväksyä tutkimusaineen aiemman käytön, jos aineen ei odoteta häiritsevän itasitinibin turvallisuutta tai tehoa.
- Aiempi allerginen reaktio itasitinibille tai jollekin JAK-estäjälle
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Itasitinib
Itasitinibi 200 mg suun kautta päivittäin
|
jopa 56 päivää
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, jotka saavuttavat CR:n tai PR:n 28. hoitopäivänä
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka saavuttavat CR:n tai PR:n itasitinibihoidon 28. päivään mennessä ilman mitään muuta systeemistä GVHD-hoitoa, mukaan lukien steroideja. Täydellinen vaste (CR): Kaikki arvioitavissa olevat elimet (iho, maksa, ruoansulatuskanava) vaihe 0. Jotta vaste pisteytetään CR:ksi päivänä 28, potilaan on oltava CR:ssä kyseisenä päivänä eikä hänellä ole ollut välissä olevaa GVHD-lisähoitoa. Osittainen vaste (PR): Parantuminen yhdessä tai useammassa GVHD-oireisiin liittyvässä elimessä ilman, että muut pahenevat. Jotta vaste pisteytetään PR:ksi päivänä 28, potilaan on oltava PR-tilassa kyseisenä päivänä eikä hänellä ole ollut välissä olevaa GVHD-lisähoitoa. |
Päivä 28
|
|
Steroidirefractory GVHD:n kehittäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittivät steroideihin reagoivan GVHD:n 28 päivän kuluessa steroidien käytön aloittamisesta.
Steroideille vastustuskykyinen GVHD (määritelty GVHD:ksi, joka pahenee (nousu yhdellä tai useammalla asteikolla) 3 päivän jälkeen tai ei reagoi hoitoon 7 päivän kuluessa (GVHD-aste III) tai 14 päivän kuluessa (GVHD-aste II) tai 2. rivin hoito systeeminen steroidihoito aloitetaan 28 päivän kuluessa steroidien käytön aloittamisesta.
|
Päivä 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavan tartunnan saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 90
|
Niiden osallistujien määrä, joille kehittyi vakavia infektioita päivään 90 mennessä.
Vakavilla infektiokomplikaatioilla tarkoitetaan kaikkia hoitoa vaativia virus- ja bakteeri-infektioita sekä todistettuja sieni-infektioita.
|
Päivä 90
|
|
Elävien osallistujien määrä 6 kuukauden ja 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
|
Kokonaiseloonjäämisen määrä (OS), joka määritellään kestona diagnoosipäivästä kuolemaan tai viimeiseen seurantaan, ilman kuolemansyyn rajoittamista.
|
6 kuukautta ja 1 vuosi
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on ei-relapse-kuolleisuus (NRM)
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli ei-relapse-kuolleisuus (NRM) 6 kuukauden ja 1 vuoden kohdalla
|
6 kuukautta ja 1 vuosi
|
|
Uusiutuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
|
Osallistujien lukumäärä, jotka uusiutuivat 6 kuukauden ja 1 vuoden kuluttua
|
6 kuukautta ja 1 vuosi
|
|
Kroonisen GVHD:n kehittäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Niiden osallistujien määrä, joille kehittyi krooninen GVHD, joka vaati systeemistä hoitoa 1 vuoden kohdalla
|
1 vuosi
|
|
Kumulatiivinen steroidiannos
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Kumulatiivinen steroidiannos (yli 4 viikkoa) potilailla, jotka saavat steroideja toisen linjan hoitona
|
Päivä 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCO 18-1684
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .