Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Elafibranor, PK ja turvallisuus 8–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on alkoholiton steatohepatiitti (NASH)

keskiviikko 29. syyskuuta 2021 päivittänyt: Genfit

Avoin, satunnaistettu, monikeskustutkimus, jolla arvioitiin Elafibranorin (80 mg ja 120 mg) farmakokineettistä ja farmakodynaamista profiilia sekä turvallisuutta ja siedettävyyttä 8–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on alkoholiton steatohepatiitti (80 mg ja 120 mg) )

Tutkimuksessa arvioitiin elafibranorin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta sen jälkeen, kun lapsilla ja nuorilla (8–17-vuotiaat) annettiin kerran vuorokaudessa kaksi elafibranoria (80 milligrammaa [mg] ja 120 mg) kolmen kuukauden ajan. ), joilla on alkoholiton steatohepatiitti (NASH).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
        • University of California
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 17 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Oli mies tai nainen 8–17-vuotias (mukaan lukien) seulontakäynnin (kun suostumus tutkimukseen osallistumiseen annetaan) ja satunnaistamisen aikaan;
  • NASH-diagnoosi, joka on vahvistettu histologisella arvioinnilla (fibroosin kanssa tai ilman) maksabiopsiasta 24 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista;
  • Alaniiniaminotransferaasin (ALT) taso oli yli (>) 50 kansainvälistä yksikköä litrassa (IU/L) seulonnassa;
  • Insuliiniresistenssin homeostaasimallin arviointi (HOMA-IR) oli suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 5 seulonnassa;
  • Hänellä oli painoindeksin z-piste (BMI z-piste) (kutsutaan myös BMI-iän prosenttipisteeksi) >= 85. prosenttipiste iän ja sukupuolen osalta seulonnassa;
  • Hemoglobiini A1C (HbA1c) oli pienempi tai yhtä suuri (<=) 8,5 %. Jos osallistujilla oli tyypin 2 diabetes ja he saavat diabeteslääkettä (esim. metformiinia tai insuliinia), hoidon on oltava aloitettu vähintään 3 kuukautta ennen seulontatutkimusta ja annoksen on oltava vakaa vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa ja pitäisi pysyä vakaana satunnaistamisen kautta;
  • Hedelmällisessä iässä olevien seksuaalisesti aktiivisten naispuolisten osallistujien on täytynyt suostua käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää kliinisen tutkimuksen edistämisryhmän ohjeiden mukaisesti seulonnasta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen (1 kuukausi hoidon päättymisen jälkeen) ja suostua kuukausittainen raskaustesti tutkimuksen aikana tutkimuksen loppuun asti.

Muita osallistumiskriteerejä voidaan soveltaa

Poissulkemiskriteerit:

  • Sinulla on ollut bariatrinen leikkaus tai suunniteltu leikkaus tutkimusjakson aikana;
  • Oli tiedossa sydänsairaus;
  • sinulla oli hallitsematon verenpaine, josta on osoituksena systolisen verenpaineen jatkuva nousu yli 140 mmHg tai diastolinen verenpaine yli 90 mmHg huolimatta antihypertensiivisestä hoidosta ennen satunnaistamista;
  • Oli tiedossa tyypin 1 diabetes;
  • Hänellä on ollut tiedossa hankinnainen immuunikato-oireyhtymä tai positiivinen seulonta ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aineiden suhteen seulontakäynnillä;
  • Oli dokumentoitu painonpudotus yli 5 % 6 kuukauden aikana ennen satunnaistamista;
  • Sinulla on ollut munuaissairaus, jonka arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) on alle 90 ml/min/1,73 m^2 käyttämällä Schwartz Bedside GFR -laskuria lapsille tai läsnä seulontakäynnillä;
  • Alkoholin historia, merkittävä alkoholinkäyttö tai kyvyttömyys arvioida alkoholin saantia luotettavasti ja/tai laittomien huumeiden käyttö.

  • Sinulla oli kliinisiä ja/tai historiallisia todisteita kirroosista, mukaan lukien rajoituksetta:

    1. Epänormaali hemoglobiini (lukuun ottamatta naisia, joilla on dokumentoitu alhainen hemoglobiini kuukautisten aikana);
    2. Valkosolujen määrä alle 3500 solua/mm^3 verta;
    3. Verihiutalemäärä alle 150 000 solua/mm^3 verta;
    4. Suora bilirubiini yli 0,3 mg/dl;
    5. Kokonaisbilirubiini yli 1,3 mg/dl, ellei potilaalla ole Gilbertin taudin diagnoosi, jolloin suoran bilirubiinin, retikulosyyttimäärän ja hemoglobiinin on oltava normaaleja;
    6. seerumin albumiini alle 3,5 g/dl;
    7. Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) on suurempi kuin 1,4;

  • Sinulla on näyttöä kroonisesta maksasairaudesta, joka on muu kuin NASH, jonka määrittelee jokin seuraavista:

    1. Autoimmuunihepatiitin histologisten todisteiden mukainen biopsia;
    2. Seerumin hepatiitti A -vasta-ainepositiivinen;
    3. Seerumin hepatiitti B -pinta-antigeenipositiivinen;
    4. Seerumin hepatiitti C -vasta-ainepositiivinen;
    5. Seerumin hepatiitti E -vasta-ainepositiivinen;
    6. Aiemmat tai nykyiset positiiviset mitokondrioiden vasta-ainetestit;
    7. Tunnettu tai nykyinen raudan/kokonaisraudan sitoutumiskapasiteetin suhde (transferriinin saturaatio) yli 45 % histologisen raudan ylikuormituksen kanssa;
    8. Tunnettu tai nykyinen alfa-1-antitrypsiinin fenotyyppi/genotyyppi ZZ tai SZ;
    9. Wilsonin taudin diagnoosi;
  • AST ja/tai ALT olivat yli 8-kertaisia ​​normaalin ylärajaan verrattuna;
  • oli raskaana, imetti tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana;

Muita poissulkemisperusteita voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Elafibranor 80 mg
Osallistujat saivat Elafibranor 80 mg tabletin suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: Elafibranor 80 mg
Elafibranor 80 mg kerran päivässä suun kautta 3 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • GFT505
KOKEELLISTA: Elafibranor 120 mg
Osallistujat saivat Elafibranor 120 mg tabletin suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: Elafibranor 120 mg
Elafibranor 120 mg kerran päivässä suun kautta 3 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • GFT505

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (PK): Elafibranorin ja sen aktiivisen metaboliitin (GFT1007) suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta; Päivä 29: ennen annosta, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 30 ja 85: 24 tuntia edellisen päivän annoksen antamisen jälkeen
Cmax määriteltiin suurimmaksi havaittuksi plasmapitoisuudeksi.
Päivä 1: ennen annosta; Päivä 29: ennen annosta, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 30 ja 85: 24 tuntia edellisen päivän annoksen antamisen jälkeen
Farmakokinetiikka: Aika elafibranorin ja aktiivisen metaboliitin (GFT1007) maksimaaliseen havaittuun plasmapitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta; Päivä 29: ennen annosta, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 30 ja 85: 24 tuntia edellisen päivän annoksen antamisen jälkeen
Tmax määriteltiin ajalle, joka kuluu plasman suurimman havaitun pitoisuuden saavuttamiseen.
Päivä 1: ennen annosta; Päivä 29: ennen annosta, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 30 ja 85: 24 tuntia edellisen päivän annoksen antamisen jälkeen
Farmakokinetiikka: Elafibranorin ja aktiivisen metaboliitin (GFT1007) plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue 0–24 tuntia (AUC0-24)
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta; Päivä 29: ennen annosta, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 30 ja 85: 24 tuntia edellisen päivän annoksen antamisen jälkeen
AUC0-24 määritellään tutkimuslääkkeen plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla olevana alueena ajankohdasta 0 - 24 tuntia.
Päivä 1: ennen annosta; Päivä 29: ennen annosta, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 30 ja 85: 24 tuntia edellisen päivän annoksen antamisen jälkeen
Farmakokinetiikka: Elafibranorin ja aktiivisen metaboliitin (GFT1007) terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t½)
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta; Päivä 29: ennen annosta, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 30 ja 85: 24 tuntia edellisen päivän annoksen antamisen jälkeen
Plasman t1/2 määriteltiin ajaksi, jonka lääkeaine pienentää puoleen alkuperäisestä plasmakonsentraatiostaan.
Päivä 1: ennen annosta; Päivä 29: ennen annosta, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 30 ja 85: 24 tuntia edellisen päivän annoksen antamisen jälkeen
Farmakokinetiikka: Elafibranorin ja aktiivisen metaboliitin (GFT1007) plasmapitoisuudet (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 1 ja 29
Ctrough määriteltiin tutkimuslääkkeen plasmapitoisuudeksi, joka havaittiin juuri ennen hoidon antamista toistuvan annostelun aikana.
Ennakkoannos päivinä 1 ja 29

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakodynamiikka (PD) – Maksamarkkerit: muutos lähtötasosta seerumin alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST), gammaglutamyylitransferaasin (GGT) ja alkalisen fosfataasin (ALP) pitoisuuksissa päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1. Puuttuvia tietoja ei laskettu analyysiin. Normaali alue seulonnassa: AST: 0 - 39 kansainvälistä yksikköä litrassa (IU/L), ALT: 5 - 30 IU/L, GGT: 2 - 24 IU/L ja ALP: 74 - 390 IU/l.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – muut maksan merkkiaineet: Adiponektiinin muutos lähtötasosta päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1. Puuttuvia tietoja ei laskettu analyysiin.
Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – muut maksamarkkerit: muutos lähtötasosta sytokeratiinissa 18 (CK-18)/M65 ja CK-18/M30 päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1. Puuttuvia tietoja ei laskettu analyysiin.
Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – muut maksamarkkerit: ferritiinin muutos lähtötasosta päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1. Puuttuvia tietoja ei laskettu analyysiin.
Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – Muut maksamarkkerit: muutos lähtötilanteesta fibroblastikasvutekijässä 19 ja fibroblastikasvutekijässä 21 päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1. Puuttuvia tietoja ei laskettu analyysiin.
Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – muut maksamarkkerit: muutos lähtötasosta hyaluronihapon, prokollageeni 3:n N-terminaalisen propeptidin (PIIINP) ja metalloproteinaasi 1:n kudosinhibiittorin (TIMP1) osalta päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1. Puuttuvia tietoja ei laskettu analyysiin.
Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka - Muut maksamarkkerit: alfa-2-makroglobuliinin muutos lähtötasosta päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1. Puuttuvia tietoja ei laskettu analyysiin.
Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – Glukoosin homeostaasin merkkiaineet: Paastoplasman glukoosin (FPG) muutos lähtötasosta päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Verinäytteet otettiin vähintään 10 tunnin paaston jälkeen. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – Glukoosin homeostaasin merkkiaineet: Muutos lähtötilanteesta insuliiniresistenssin homeostaattisessa mallissa (HOMA-IR) päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
HOMA IR mittaa insuliiniresistenssiä paastoglukoosin ja insuliinimittausten perusteella: HOMA IR = paastoplasman insuliini (mikrokansainvälistä yksikköä millilitraa kohti [mcIU/ml]) * paastoplasman glukoosi (mmol/L) / 22,5. Suurempi arvo tarkoittaa suurempaa insuliiniresistenssiä. Verinäytteet otettiin vähintään 10 tunnin paaston jälkeen. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – Glukoosin homeostaasin merkkiaineet: Paastoinsuliinin muutos lähtötasosta päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Verinäytteet otettiin vähintään 10 tunnin paaston jälkeen. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1. Tässä "mIU/L" lyhennettiin nimellä "milli-kansainvälinen yksikkö litraa kohti".
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka - Seerumin lipidiparametrit: seerumin kokonaiskolesterolin (TC) muutos lähtötasosta päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – Seerumin lipidiparametrit: Muutos lähtötasosta seerumin ei-korkean tiheyden lipoproteiinikolesterolissa (ei-HDL-C) päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – seerumin lipidiparametrit: muutos lähtötasosta seerumin korkeatiheyksisessä lipoproteiinikolesterolissa (HDL-C) päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka - Seerumin lipidiparametrit: Muutos lähtötasosta seerumin matalatiheyksisessä lipoproteiinissa (LDL-C) päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – seerumin lipidiparametrit: seerumin triglyseridien muutos lähtötasosta päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – seerumin lipidiparametrit: muutos lähtötasosta seerumin lasketussa erittäin matalatiheyksisessä lipoproteiinikolesterolissa (VLDL-C) päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – seerumin lipidiparametrit: muutos lähtötasosta seerumin apolipoproteiini A-1:ssä päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – seerumin lipidiparametrit: muutos lähtötasosta seerumin apolipoproteiini B:ssä päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – kehonpainon muutos lähtötasosta päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – kehon massaindeksin (BMI) Z-pisteen muutos lähtötasosta päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Tietyn iän (vuosina) ja sukupuolen (mies) BMI muutettiin tarkaksi z-pisteeksi. Kun otetaan huomioon osallistujan ikä, sukupuoli, BMI ja sopiva vertailustandardi, määritettiin BMI Z-pisteet. BMI Z-pisteet >=85. prosenttipiste katsottiin ylipainoiseksi. Z-piste oli tilastollinen mitta, jolla kuvattiin, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella. Z-pistemäärä 0 oli yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina. Negatiiviset luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja positiiviset luvut keskiarvoa korkeampia arvoja. Negatiiviset arvot osoittavat BMI:n laskua (painon lasku) ja positiiviset arvot osoittavat BMI:n nousua. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – vyötärön ympärysmitan muutos lähtötasosta päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Vyötärön ympärysmitta (senttimetriä [cm]) mitattiin vähiten käsinkosketeltavan kylkiluun alareunan ja suoliluun harjanteen välisestä keskipisteestä. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – tulehdusmerkki: fibrinogeenin muutos lähtötasosta päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Verinäytteet fibrinogeenitasojen arvioimiseksi otettiin vähintään 10 tunnin paaston jälkeen. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – tulehdusmerkki: muutos lähtötasosta haptoglobiinissa päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Verinäytteet haptoglobiinitason arvioimiseksi otettiin vähintään 10 tunnin paaston jälkeen. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – tulehdusmerkki: muutos interleukiini-6:n lähtötasosta päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Verinäytteet interleukiini-6-tason arvioimiseksi otettiin vähintään 10 tunnin paaston jälkeen. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – tulehdusmerkki: muutos lähtötasosta kasvainnekroositekijä alfassa päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Verinäytteet nekroositekijä alfa -tason arvioimiseksi otettiin vähintään 10 tunnin paaston jälkeen. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka – tulehdusmerkki: plasminogeeniaktivaattorin estäjä-1:n muutos lähtötasosta päivinä 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivä 29, 57, 85 ja 113
Verinäytteet plasminogeeniaktivaattori-inhibiittori-1-tason arvioimiseksi otettiin vähintään 10 tunnin paaston jälkeen. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1. Tässä "IU/ml" lyhennettiin kansainvälisiksi yksiköiksi millilitraa kohti.
Perustaso (päivä 1), päivä 29, 57, 85 ja 113
Farmakodynamiikka - Muutos lähtötasosta lasten elämänlaadussa (PedsQL™) (versio 4.0) Generic Core Scales 85. päivänä
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivä 85
Terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQOL) mittaamiseen käytettiin lasten, nuorten ja vanhemman/huoltajan PedsQL™ (versio 4.0) yleisiä ydinasteikkoja. Vastaustiedot täyttivät osallistuja ja vanhempi/laillinen huoltaja erikseen. Se koostui 23 kohdan kyselylomakkeesta, jotka käsittivät 4 ydinmitta-aluetta: Fyysinen toiminta (8 kohtaa); Emotionaalinen toiminta (5 kohdetta); Sosiaalinen toiminta (5 kohdetta); ja koulun toiminta (5 kohdetta). Kohteet pisteytettiin 5 pisteen Likert-tyyppisellä vastausasteikolla: 0=ei koskaan ongelma 1=lähes ei koskaan ongelma; 2 = joskus ongelma; 3 = usein ongelma; ja 4 = melkein aina ongelma). Kun kohteet pisteytettiin, ne pisteytettiin käänteisesti ja muunnettiin lineaarisesti asteikolle 0-100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), jossa korkeammat pisteet osoittivat parempaa HRQOL:aa. Asteikon kokonaispistemäärä oli kaikkien asioiden summa yli kaikkien asteikkojen vastattujen kohtien lukumäärän. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivä 85
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Seulontakäynnistä (tietoisen suostumuksen allekirjoitus) viimeiseen tutkimuslääkkeen annokseen + 30 päivää (eli päivään 113)
Haittava tapahtuma (AE) oli mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen potilas, joka osallistui tai kliiniseen tutkimukseen joutui farmaseuttiseen (tutkimukselliseen) valmisteeseen ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa/olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/syntymä. vika, oli toinen lääketieteellisesti tärkeä tila. TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta ja jotka pahenivat sen jälkeen, ja haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella tai sen jälkeen. TEAE: Vakavia ja ei-vakavia haittavaikutuksia.
Seulontakäynnistä (tietoisen suostumuksen allekirjoitus) viimeiseen tutkimuslääkkeen annokseen + 30 päivää (eli päivään 113)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia 12-kytkentäisen EKG-mittauksen yhteydessä
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivä 85
EKG-mittaukset tehtiin osallistujien ollessa lepoasennossa vähintään 10 minuuttia. Tutkija määritti, olivatko epänormaalit arviointitulokset kliinisesti merkittäviä vai eivät. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli poikkeavia kliinisesti merkittäviä EKG-löydöksiä, ilmoitettiin. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivä 85
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit kliinisen kemian parametrit
Aikaikkuna: Päivänä 85 (eli hoidon lopussa)
Paastoverinäytteitä (otettu 10 tunnin paaston jälkeen) käytettiin seuraavien kliinisen kemian parametrien arvioimiseen: kreatiniini, glomerulusten suodatusnopeus, kreatiniinin puhdistuma, kokonaisproteiinit, albumiini, elektrolyytit (natrium, kalium, kloridi, kalsium), virtsahappo, ureatyppi , urea, kreatiinifosfokinaasi (CPK), AST, ALT, GGT, ALP, kokonais- ja konjugoitu bilirubiini, erittäin herkkä C-reaktiivinen proteiini, paastoplasman glukoosi, paastoinsuliini, HOMA-IR, fruktosamiini, C-peptidi, vapaat rasvahapot, glykoitu hemoglobiini A1c, kystatiini C. Epänormaalit kliinisen kemian arvot luokiteltiin vertailualueen perusteella: normaalin alaraja (LLN); normaali (>= LLN ja <= normaalin yläraja [ULN]); > ULN ja <3 ULN; >=3 ULN ja <5 ULN ja >=5 ULN. Vain ne parametrit, joille vähintään yksi poikkeavuuden arvo ilmoitettiin ja esitettiin tässä tulosmittauksessa.
Päivänä 85 (eli hoidon lopussa)
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit hematologiset ja hyytymisparametrit
Aikaikkuna: Päivänä 85 (eli hoidon lopussa)
Paastoverinäytteitä (kerätty 10 tunnin paaston jälkeen) käytettiin seuraavien hematologisten ja hyytymisparametrien arvioimiseen: hemoglobiini, hematokriitti, punasolut (RBC), valkosolut (WBC), neutrofiilit, eosinofiilit, basofiilit, lymfosyytit, monosyytit, verihiutaleet , protrombiiniaika (PT) ja kansainvälinen normalisoitu suhde (INR). Hematologiset ja hyytymisarvot luokiteltiin viitealueen perusteella: LLN; normaali (>= LLN ja <= ULN); > ULN ja <3 ULN; >=3 ULN ja <5 ULN ja >=5 ULN.
Päivänä 85 (eli hoidon lopussa)
Osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaalit virtsananalyysiparametrit
Aikaikkuna: Päivänä 85 (eli hoidon lopussa)
Verinäytteet kerättiin seuraavien virtsan analyysiparametrien arvioimiseksi: alfa-1-makroglobuliini, N-asetyyliglukosamidi, neutrofiiligelatinaasiin liittyvä lipokaliini, albumiini ja kreatiniini. Epänormaalit virtsaanalyysiarvot luokiteltiin viitealueen perusteella: LLN; normaali (>= LLN ja <= ULN); > ULN ja <3 ULN; >=3 ULN ja <5 ULN ja >=5 ULN.
Päivänä 85 (eli hoidon lopussa)
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit elintoiminnot
Aikaikkuna: Päivänä 85 (eli hoidon lopussa)
Elintoiminnot mitattiin ennen invasiivisia toimenpiteitä. Seuraavat elintoiminnot arvioitiin: systolinen verenpaine, diastolinen verenpaine, syke. Epänormaalit elintoiminnot määriteltiin epänormaaleiksi löydöksiksi elintoimintoparametreissa ja ne luokiteltiin "epänormaaleiksi, ei kliinisesti merkitseviksi (NCS)" ja "epänormaaleiksi, kliinisesti merkitseviksi (CS)".
Päivänä 85 (eli hoidon lopussa)
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fyysisessä tarkastuksessa lähtötilanteessa, päivinä 15, 29, 57, 85 ja 113
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113
Fyysisen tutkimuksen löydökset kerättiin ennalta määriteltyjen kehon järjestelmien mukaisesti: yleinen ulkonäkö; iho; silmät; korvat; nenä; kurkku; niska ja kilpirauhanen; keuhkot; sydän; ylä-/alaraajat; imusolmukkeet; vatsa; tuki- ja liikuntaelimistö; neurologinen perusarviointi. Lisäjärjestelmiä arvioitiin tarpeen mukaan. Kliininen merkitys määriteltiin kaikkina vaihteluina arviointituloksissa, joilla oli lääketieteellistä merkitystä ja jotka johtivat sairaanhoidon muutokseen. Osallistujat, joilla oli vähintään yksi kliinisesti merkittävä poikkeama fyysisessä tutkimuksessa, ilmoitettiin ja esiteltiin tässä tulosmittauksessa. Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon ottoa päivänä 1.
Perustaso (päivä 1), päivät 15, 29, 57, 85 ja 113

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genfit

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 25. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 16. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 16. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 21. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 28. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GFT505E-218-1
  • 2019-003400-12 (EUDRACT_NUMBER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa