Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pregabaliinihoito RDEB-kipuun ja -kutinaan

perjantai 17. tammikuuta 2025 päivittänyt: Elena Pope, The Hospital for Sick Children

Kaksoissokko, satunnaistettu, risteävä, toteutettavuuskoe pregabaliinilla resessiivisen dystrofisen epidermolyysin Bullosaan liittyvän neuropaattisen kivun ja kutinan hoitoon

Resessiivistä dystrofista epidermolyysi bullosaa (RDEB) sairastavien potilaiden elämänlaatua heikentää vakavasti neuropaattinen kipu ja kutina, joiden on äskettäin osoitettu olevan toissijaisia ​​ihon pienkuituneuropatian vuoksi. Toistaiseksi ei ole todisteita siitä, mikä on paras lääke näiden oireiden hallintaan. Anekdoottisten tietojen ja turvallisuusprofiilin perusteella tutkijat uskovat, että pregabaliini on terapeuttinen aine, joka on tehokas ja turvallinen tässä populaatiossa. Tutkijat ehdottavat sokkotutkimuksen suorittamista käyttämällä pregabaliinia plaseboa vastaan, jossa jokainen potilas toimii omana kontrollinaan (cross-over design). Tämä on toteutettavuustutkimus, joka tarjoaa alustavia tietoja pregabaliinin tehosta ja turvallisuudesta neuropaattista kipua ja kutinaa sairastavilla RDEB-potilailla ja kerää paljon tarpeellista tietoa (annostus, titrausaikataulu, tulosmittaukset jne.) suuremman kohortin, kontrolloidun kohortin suunnittelua varten. , monikeskuskokeilu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Neuropaattinen kipu ja kutina ovat merkittäviä oireita, jotka vaikuttavat RDEB-potilaiden elämänlaatuun. Toistaiseksi ei ole todisteita siitä, mikä on paras lääke näiden oireiden hallintaan.

Anekdoottisten tietojen ja turvallisuusprofiilin perusteella tutkija uskoo, että pregabaliini on terapeuttinen aine, joka on tehokas ja turvallinen tässä populaatiossa.

Tämä on pilotti, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, risteävä pregabaliini vs. lumelääketutkimus RDEB:hen liittyvän neuropaattisen kivun ja kutinan hoitoon. Tutkimus kestää 24 viikkoa, ja siinä on 4 erillistä vaihetta, joissa on 6 kokonaiskäyntiä: 1. Tarkkailu/huuhtelujakso (2 viikkoa); 2. ARM-1, ½ potilaista saa pregabaliinia (A) ja ½ lumelääkettä (B) (10 viikkoa); 3. Huuhtelujakso (2 viikkoa) ja 4. ARM-2 (potilaat, jotka saivat lumelääkettä, saavat pregabaliinia ja pregabaliini lumelääkettä (10 viikkoa).

Potilaat rekrytoidaan säännöllisten klinikkakäyntien aikana tai heidät kutsutaan osallistumaan kirjeellä, jota seuraa 2 puhelua.

  1. Seulonta-/huuhtelujakso 1 (käynti 0) kelpoisuuskriteerien ja taustakivun ja kutinatason (2 viikkoa) sekä potilaiden "tavanomaisten kipu-/kutinatoimenpiteiden" tehokkuuden arvioimiseksi. Potilaat saavat koko tämän vaiheen ja koko tutkimuksen ajan kipu- ja kutinalääkkeitä, lukuun ottamatta niitä, jotka häiritsevät pregabaliinia (katso poissulkemiskriteerit).

    • Tutkijat arvioivat kelpoisuuskriteerit, mukaan lukien kohtalainen tai vaikea kipu (> 4/10), todisteet neuropatiasta käyttämällä lämpötelalaitetta ROLLTEMP2, Sometic ja neuropaattisen kivun seulontatyökalua, DN4-kyselylomaketta 15 (Liite 2).
    • Tutkijat keräävät demografisia perustietoja, lääkitystietoja ja sairauden vakavuutta käyttämällä iscorEB-kliinikon osaa, joka on validi tulosmitta, joka arvioi taudin vakavuuden 16 ja EBDASI 17 (tiedonkeruulomake: perustaso/seulontalomake)
    • Potilaita pyydetään raportoimaan sairautensa vakavuudesta käyttämällä iscorEB-potilasosuutta (kaikki iät), joka sisältää kipu- ja kutinaalueet, ja QOLEB 18 yli 18-vuotiaille (validoitu vain aikuisväestölle).
    • Potilaita opastetaan päivittäisten kivun ja kutinan arvioiden keräämiseksi 14 päivän ajan ennen seuraavaa käyntiä. Kokonaiskivun intensiteetin arvioinnissa tutkijat käyttävät 100 mm:n VAS-laitetta, jossa 0 on ei kipua ja 10 - pahin koskaan koettu kipu. Kutinaa arvioitaessa tutkijat pyytävät potilaita arvioimaan joka päivä ennen nukkumaanmenoa kutinan asteen, jonka hän koki sinä päivänä käyttämällä 100 mm:n vaakasuuntaista VAS-laitetta, jossa 0 ei ole kutinaa ja 10 on pahin kutina.19 Tutkijat valitsivat yksittäisen kohteen sen luotettavuuden, pätevyyden ja muutosherkkyyden vuoksi. Nämä arvot edustavat potilaan peruskipua (AvePain-00) ja kutinaa (AveItch-00).

  2. ARM1-interventiotutkimusjakso (käynnit 1 ja 2): ½ potilaista saa aktiivista interventiota (pregabaliinia) ja ½ lumelääkettä. Tämän vaiheen kesto on 10 viikkoa ja se koostuu 4 viikon annoksen nostamisesta haluttuun maksimiarvoon, 4 viikon aktiivisesta hoidosta ja 2 viikon titrauksesta (katso titrausaikataulu liitteessä 1). Potilaat saavat joko aktiivisen hoidon (pregabaliinin). ) tai lumelääkettä, mukaan lukien ohjeet niiden antamisesta.

    Käynti 1: (viikko 2)

    • Tutkija kerää tiedot kivusta ja kutinasta 2 viikon huuhtoutumiselta ja määrittää keskimääräisen kivun ja kutinan noin 14 päivän ajalta ennen tutkimuskäyntiä 1 (AvePain-00, AveItch-00)
    • Potilaita pyydetään raportoimaan sairautensa vaikeusaste käyttämällä iscorEB-potilasosuutta ja yli 18-vuotiaiden QOLEB:iä.
    • Tiimin jäsen soittaa potilaalle kahdesti viikossa eskalaatiovaiheen aikana tiedustellakseen haittatapahtumia
    • Potilaita neuvotaan keräämään päivittäiset arviot kivusta ja kutinasta 7 päivän ajan ennen seuraavaa käyntiä (~ viikoilla 9-10).

    Käynti 2: (viikko 10)

    • Potilaita kehotetaan ottamaan yhteyttä tutkijaan, jos heillä on haittavaikutuksia.
    • Tutkija kerää tiedot kivusta ja kutinasta noin 7 päivää ennen käyntiä 2 (~ viikot 9-10) ja määrittää keskimääräisen kivun ja kutinan (AvePain-02, AveItch-02)
    • Potilaita pyydetään raportoimaan sairautensa vaikeusaste käyttämällä iscorEB-potilasosuutta ja yli 18-vuotiaiden QOLEB:iä.
    • Haittatapahtumat (katso mahdolliset riskit, DCF-seuranta, potilaan päiväkirja)
    • Potilaita neuvotaan keräämään päivittäin arviot kivusta ja kutinasta 7 päivän ajan ennen seuraavaa käyntiä (~ viikoilla 13-14)

  3. Huuhtelujakso 2 (2 viikkoa) Käynti 3 (viikko 14)

    • Tutkija kerää tiedot kivusta ja kutinasta ja määrittää keskimääräisen kivun ja kutinan noin 7 päivää ennen tutkimuskäyntiä 3 (AvePain-03, AveItch-03)
    • Potilaita pyydetään raportoimaan sairautensa vaikeusaste käyttämällä iscorEB-potilasosuutta ja yli 18-vuotiaiden QOLEB:iä.
    • Tutkija kerää haittatapahtumat (katso mahdolliset riskit, DCF-seuranta, potilaan päiväkirja)
    • Potilaita neuvotaan keräämään päivittäin arviot kivusta ja kutinasta 7 päivän ajan ennen seuraavaa käyntiä (~ viikoilla 21-22)
    • Kaikki tutkimusmenettelyt vierailulla 3 ovat samanlaisia ​​kuin vierailulla 1.

  4. ARM2-interventiotutkimusjakso (käynnit 4 ja 5 (viikot 22 ja 24): lumelääkkeeseen satunnaistetut potilaat saavat pregabaliinia ja lumelääkettä saaneet saavat pregabaliinia samalla tavalla kuin ARM1:ssä

    • Kaikki tutkimusmenettelyt vierailulla 4 ovat samanlaisia ​​kuin vierailulla 2
    • Tulosmitat ovat samanlaisia, mutta ne tallennetaan muodossa (AvePain-04, AveItch-04)
    • Vieroittaminen on samanlaista kuin ARM1
    • Opintokäynnin loppu: Vierailu 5 (viikko 24) Tulosmittaukset ovat samanlaisia, mutta ne kirjataan nimellä AvePain-05, AveItch-05)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: > 8–40 vuotta (valitsimme tämän vaihteluvälin, koska nuoremmalla väestöllä ei ole tietoa ja koska nuoremmilla potilailla on vaikea saada raportoituja tuloksia)
  • RDEB:n diagnoosi (ihotautilääkäri ja/tai EB-asiantuntija ja/tai geneettinen vahvistus)
  • Todisteet neuropatiasta määritellään: lämpösensorin menetys (määritetty lämpötelalla, ROLLTEMP2, Sometic, Ruotsi) 14 ja > 4/10 pisteet käyttämällä neuropaattisen kivun seulontatyökalua, DN4-kyselylomaketta 15
  • Kivun intensiteetti > 4/10 0-10 VAS-asteikolla mitattuna päivittäin (myös alentunut esiintymistiheys on hyväksyttävä) yöllä 2 viikon ajan
  • Kutina intensiteetti > 4/10 0-10 VAS-asteikolla mitataan päivittäin (myös harvempi esiintymistiheys on hyväksyttävä) yöllä 2 viikon ajan
  • Suostumus opiskelumenettelyjen noudattamiseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Pregabaliinin tai gabapentiinin intoleranssi ja/tai allergia
  • Laktoosi-intoleranssi (plasebokapselit sisältävät laktoosia)
  • Pregabaliinin käyttö 2 viikon sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  • Jatkuva hoito gabapentiinilla, amitriptyliinillä, duloksetiinilla, nortriptyliinillä, muilla trisyklisillä lääkkeillä tai SNRI-lääkkeillä
  • Lääketieteelliset sairaudet, joita pidettäisiin vasta-aiheina pregabaliinihoidolle (iskeeminen sydänsairaus, sydämen rytmihäiriö, glaukooma, virtsaretentio)
  • Raskaus
  • Rajoittavien aineiden tai alkoholin väärinkäytön historia
  • Allergia gelatiinille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pregabaliini ja lumelääke
Tutkimuksessa on crossover-suunnittelu. Tämän ryhmän osallistujat saavat pregabaliinia ensimmäisen tutkimusjakson aikana kymmenen viikon ajan ja lumelääkettä toisen kymmenen viikon hoitojakson aikana. Annos riippuu osallistujan painosta ja hoitojakson vaiheesta. Kukin hoitojakso koostuu 4 viikon annoksen nostamisesta haluttuun enimmäisarvoon asti, 4 viikon aktiivisesta hoidosta ja 2 viikon titrauksesta.
Lääke: Pregabaliini
Pregabaliini/plasebo-kapselit otetaan suun kautta, ja niitä määrätään tutkimukseen osallistuneille annoksina, jotka riippuvat heidän painostaan ​​ja hoitovaiheestaan: Osallistuja, joka painaa lähtötilanteessa < 25 kg, aloittaa annoksella 50 mg vuorokaudessa, jolloin annosta lisätään 50 mg:lla. viikon enimmäisannokseen 200 mg päivässä; Osallistujat, jotka painavat lähtötilanteessa vähintään 25 kg, aloittavat annoksella 100 mg päivässä ja lisäävät annosta 50 mg:lla joka viikko, kunnes heidän tavoiteannoksensa 300 mg päivässä on saavutettu. Tutkimuslääke otetaan kahdesti päivässä. Annosta vieroitettuna 1-2 päivän välein 25 mg:lla kunkin hoitojakson kahden viimeisen viikon aikana.
Muut nimet:
  • Plasebo
Kokeellinen: Plasebo ja sen jälkeen pregabaliini
Osallistujat saavat lumelääkettä tutkimuksen ensimmäisen hoitojakson aikana (10 viikkoa), jota seuraa 10 viikkoa pregabaliinihoitoa. Annos riippuu osallistujan painosta ja hoitojakson vaiheesta. Kukin hoitojakso koostuu 3 vaiheesta: 4 viikkoa nostettavaa annosta haluttuun maksimiarvoon asti, 4 viikkoa aktiivista hoitoa ja 2 viikkoa titrausta.
Lääke: Pregabaliini
Pregabaliini/plasebo-kapselit otetaan suun kautta, ja niitä määrätään tutkimukseen osallistuneille annoksina, jotka riippuvat heidän painostaan ​​ja hoitovaiheestaan: Osallistuja, joka painaa lähtötilanteessa < 25 kg, aloittaa annoksella 50 mg vuorokaudessa, jolloin annosta lisätään 50 mg:lla. viikon enimmäisannokseen 200 mg päivässä; Osallistujat, jotka painavat lähtötilanteessa vähintään 25 kg, aloittavat annoksella 100 mg päivässä ja lisäävät annosta 50 mg:lla joka viikko, kunnes heidän tavoiteannoksensa 300 mg päivässä on saavutettu. Tutkimuslääke otetaan kahdesti päivässä. Annosta vieroitettuna 1-2 päivän välein 25 mg:lla kunkin hoitojakson kahden viimeisen viikon aikana.
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräisten kipupisteiden ero pregabaliini- ja plaseboryhmän välillä: VAS
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Se mitataan keskimääräisten kipuarvojen erona ennen interventiota ja sen jälkeen jokaisessa ryhmässä Visual Analog Scale (VAS) -asteikolla. Se on 10 cm:n viiva, jossa on ankkurilausekkeet vasemmalla (ei kipua) ja oikealla (ei kipua) pahin kipu koskaan). Potilasta pyydetään merkitsemään kiputaso viivalle. Kipu pisteytetään VAS:n avulla mittaamalla etäisyys senttimetreinä (0-10) "ei kipua" -ankkurointipisteestä.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pregabaliinia saaneiden potilaiden osuus, joiden keskimääräinen kivun voimakkuuspistemäärä pieneni ≥75 % viimeisen 7 hoitopäivän aikana verrattuna lähtötilanteeseen/huuhteluvaiheeseen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Pregabaliinia saaneiden potilaiden osuus, joiden keskimääräinen kivun voimakkuuspistemäärä pieneni ≥75 % viimeisen 7 hoitopäivän aikana verrattuna lähtötilanteeseen/huuhteluvaiheeseen
12 viikkoa
Pregabaliinia saaneiden potilaiden osuus, joiden keskimääräinen kivun voimakkuuspistemäärä pieneni ≥ 50 % viimeisen 7 hoitopäivän aikana verrattuna lähtötilanteeseen/huuhteluvaiheeseen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Pregabaliinia saaneiden potilaiden osuus, joiden keskimääräinen kivun voimakkuuspistemäärä pieneni ≥ 50 % viimeisen 7 hoitopäivän aikana verrattuna lähtötilanteeseen/huuhteluvaiheeseen
12 viikkoa
Ero keskimääräisessä kipupisteessä, joka on arvioitu VAS:lla ensimmäisen ja toisen hoitojakson välillä (jaksovaikutus)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Ero keskimääräisissä kipupisteissä, jotka on arvioitu VAS:n avulla ja jotka potilaan raportoivat ensimmäisen ja toisen hoitojakson välillä. Visual Analog Scale (VAS) on 10 cm:n viiva, jonka ankkurilauseet vasemmalla (0 -ei kipua) ja oikealla (10- pahin kipu koskaan). Potilasta pyydetään merkitsemään kiputasonsa viivaan. Kipu pisteytetään VAS:n avulla mittaamalla etäisyys senttimetreinä (0-10) "ei kipua" -ankkurointipisteestä.
24 viikkoa
Pregabaliinia saaneiden potilaiden osuus, joiden keskimääräinen kutinan voimakkuuspistemäärä pieneni ≥ 75 % viimeisen 7 hoitopäivän aikana verrattuna lähtötilanteeseen/huuhteluvaiheeseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Pregabaliinia saaneiden potilaiden osuus, joiden keskimääräinen kutinan voimakkuuspistemäärä pieneni ≥75 % viimeisen 7 hoidon aikana verrattuna lähtötilanteeseen/huuhteluvaiheeseen. Kutinan voimakkuus mitataan Visual Analog Scale for itch (VAS) -asteikolla. 10 cm:n viiva ankkurilauseineen vasemmalla (ei kutinaa) ja oikealla (pahin mahdollinen kutina). Potilasta pyydetään merkitsemään viivaan kutinan voimakkuus. Kutina pisteytetään VAS:n avulla mittaamalla etäisyys senttimetreinä (0-10) "ei kutinaa" -ankkurointipisteestä.
24 viikkoa
Pregabaliinia saaneiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat ≥50 %:n pienenemisen keskimääräisessä kutinan voimakkuuspisteissä viimeisen 7 hoitopäivän aikana verrattuna lähtötilanteeseen/huuhteluvaiheeseen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Pregabaliinia saaneiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat ≥50 %:n pienenemisen keskimääräisessä kutinan voimakkuuspisteissä viimeisen 7 hoitopäivän aikana verrattuna lähtötilanteeseen/huuhteluvaiheeseen
12 viikkoa
Ero keskimääräisissä kutinapisteissä arvioituna VAS:lla ensimmäisen ja toisen hoitojakson välillä (jaksovaikutus).
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Ero keskimääräisissä kutinapisteissä arvioituna VAS:lla (potilaan ilmoittama) ensimmäisen ja toisen hoitojakson välillä (jaksovaikutus). Kutinauksen voimakkuus mitataan Visual Analog Scale for itch -asteikolla (VAS). Se on 10 cm:n viiva, jonka ankkurilauseet vasemmalla (0- ei kutinaa) ja oikealla (10-pahin mahdollinen kutina). Potilasta pyydetään merkitsemään viivaan kutinan voimakkuus. Kutina pisteytetään VAS:n avulla mittaamalla etäisyys senttimetreinä (0-10) "ei kutinaa" -ankkurointipisteestä.
24 viikkoa
Muutokset elämänlaadussa Epidermolys Bullosa Questionnaire -pistemäärässä (QOLEB) yli 18-vuotiailla potilailla interventiossa verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa

Muutokset QOLEB:ssä yli 18-vuotiailla potilailla interventiossa verrattuna lumelääkkeeseen. QOLEB on mittaustyökalu, joka sisältää 17 kysymystä. Jokaisen kysymyksen pistemäärä on 0–3. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–51.

iscorEB on mittaustyökalu EB-potilaan sairauden vaikeusasteen arvioimiseen. Se arvioi EB:n vaikutusta ihoon, limakalvoihin ja muihin elimiin ja sisältää kliinikon ja potilaan raportoimat tulokset yhdessä instrumentissa. Pisteet vaihtelevat välillä 0-120 molemmissa raportoiduissa tuloksissa.
24 viikkoa
Muutokset iscorEB:ssä (EB:n tutkimuksen kliinisten tulosten pisteytyksen väline), potilaan osuuden pisteet interventiossa plaseboon verrattuna
Aikaikkuna: 24 viikkoa
iscorEB on mittaustyökalu EB-potilaan sairauden vakavuuden arvioimiseen. Se arvioi EB:n vaikutusta ihoon, limakalvoihin ja muihin elimiin ja sisältää kliinikon ja potilaan raportoimat tulokset yhdessä instrumentissa. Pisteet vaihtelevat välillä 0-120 molemmissa raportoiduissa tuloksissa. Tämän instrumentin potilasosassa on 15 kysymystä. Jokaisen kysymyksen pistemäärä on 0–8. IscorEB-potilasosuuden kokonaispistemäärä on 0–120. IscorEB-pisteiden lasku osoittaa paranemista. Pisteiden nousu osoittaa heikkenemistä.
24 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Korrelaatio kipupisteiden (mitattuna VAS:lla), iscorEB-potilasosuuspisteiden ja QOLEB-pisteiden (yli 18-vuotiaille potilaille) kokonaispisteiden välillä.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Visual Analog Scale (VAS) -asteikolla mitatun kipupisteen, iscorEB:n (kliinisten tulosten pisteytysväline EB:n tutkimukseen) - potilasosuuden pistemäärän ja Life Quality in Epidermolysis Bullosa Questionnaire (QOLEB) -pisteiden (yli 18-vuotiaille potilaille) välinen korrelaatio ). Katso edellä mainittujen välineiden täydellinen kuvaus.
24 viikkoa
Korrelaatio kipupisteiden (mitattuna VAS:lla) ja iscorEB-kliinikon pistemäärän sekä Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) -pisteiden välillä.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Kipupisteiden (mitattuna Visual Analog Scale -asteikolla), iscorEB:n (EBDASI-tutkimuksen kliinisten tulosten pisteytysväline) - kliinikon osapistemäärän ja EBDASI-kokonaispistemäärän välinen korrelaatio. EBDASI-pistemäärät yhteensä vaihtelevat 0-42, 43-106 ja 107-506 vastaavasti lievää, kohtalaista ja vakavaa sairautta. EBDASI-aktiivisuuspisteiden aleneminen yli 9 osoitti kliinisesti merkittävää paranemista. Aktiivisuuspisteiden nousu 3 osoitti heikkenemistä. iscorEB on mittaustyökalu EB-potilaan sairauden vakavuuden arvioimiseen. Se arvioi EB:n vaikutusta ihoon, limakalvoihin ja muihin elimiin ja sisältää kliinikon ja potilaan raportoimat tulokset yhdessä instrumentissa. Kliinikon pisteet vaihtelevat välillä 0-120. IscorEB-pisteiden lasku osoittaa paranemista. Pisteiden nousu osoittaa heikkenemistä.
24 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia, pieniä, vakavia ja vakavia (henkeä uhkaavia)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia
24 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, jotka keskeyttivät tutkimuksen haittatapahtuman seurauksena
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, jotka keskeyttivät tutkimuksen haittatapahtuman seurauksena
24 viikkoa
Kutinapisteiden (mitattuna VAS:lla), iscorEB-potilasosuuden ja QOLEB-pisteiden (yli 18-vuotiaiden potilaiden) kokonaispisteiden välinen korrelaatio.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Korrelaatio kutinapisteiden (mitattuna VAS:lla), iscorEB-potilasosuuden ja QOLEB:n välillä (yli 18-vuotiaille potilaille) kokonaispisteet.
24 viikkoa
Korrelaatio kutinapisteiden (mitattuna VAS:lla) ja iscorEB-kliinikon sekä Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Indexin (EBDASI) välillä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Korrelaatio kutinapisteiden (mitattu VAS:lla) ja iscorEB-kliinikon ja EBDASI-kokonaispisteiden välillä. Kokonais-EBDASI-pistemäärät 0-42, 43-106 ja 107-506 vastasivat lievää, keskivaikeaa ja vakavaa sairautta. EBDASI-aktiivisuuspisteiden aleneminen yli 9 osoitti kliinisesti merkittävää paranemista. Aktiivisuuspisteiden nousu 3 osoitti heikkenemistä.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Hospital for Sick Children

Yhteistyökumppanit

Epidemolysis Bullosa Research Partnership

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 7. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. helmikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 25. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1000060628

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa