- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03928093
Léčba pregabalinem pro bolest a svědění RDEB
Dvojitě zaslepená, randomizovaná, zkřížená studie proveditelnosti pregabalinu pro léčbu recesivní dystrofické epidermolýzy spojené s bulózou, neuropatickou bolestí a svěděním
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Neuropatická bolest a svědění jsou významnými příznaky, které ovlivňují kvalitu života pacientů s RDEB. K dnešnímu dni neexistuje žádný důkaz o tom, jaký je nejlepší prostředek ke kontrole těchto příznaků.
Na základě neoficiálních údajů a bezpečnostního profilu se zkoušející domnívá, že pregabalin je terapeutická látka, která bude u této populace účinná a bezpečná.
Toto je pilotní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená studie pregabalinu vs. placebo pro léčbu neuropatické bolesti a svědění spojené s RDEB. Studie bude probíhat po dobu 24 týdnů a bude mít 4 samostatné fáze se 6 celkovými návštěvami: 1. Období pozorování/vymytí (2 týdny); 2. ARM-1, ½ pacientů dostane pregabalin (A) a ½ placebo (B) (10 týdnů); 3. Vymývací období (2 týdny) a 4. ARM-2 (pacienti, kteří dostávali placebo, dostanou pregabalin a pregabalin dostanou placebo (10 týdnů).
Pacienti budou přijímáni během pravidelných návštěv kliniky nebo pozváni k účasti prostřednictvím dopisu, po kterém budou následovat 2 telefonáty.
Období screeningu/vyplachování č. 1 (návštěva 0) k posouzení kritérií způsobilosti a úrovně bolesti a svědění na pozadí (2 týdny), jakož i účinnosti „standardních intervencí proti bolesti/svědění“. Během této fáze a po zbytek studie budou pacienti dostávat léky proti bolesti a svědění, kromě těch, které interferují s pregabalinem (viz kritéria vyloučení).
- Vyšetřovatelé posoudí kritéria způsobilosti, včetně středně silné až silné bolesti (>4/10), důkaz neuropatie pomocí tepelného válečkového zařízení ROLLTEMP2, Sometic a nástroje pro screening neuropatické bolesti, dotazník DN4 15 (příloha 2).
- Vyšetřovatelé budou shromažďovat základní demografická data, informace o medikaci a závažnosti onemocnění pomocí klinické části iscorEB, platného výsledného měřítka, které hodnotí závažnost onemocnění 16 a EBDASI 17 (Formulář sběru dat: Základní/Screeningový formulář)
- Pacienti budou požádáni, aby nahlásili závažnost onemocnění pomocí části pacienta iscorEB (všechny věkové skupiny), která zahrnuje domény bolesti a svědění, a QOLEB 18 pro osoby starší 18 let (ověřeno pouze pro dospělou populaci).
- Pacienti budou poučeni, jak sbírat denní hodnocení bolesti a svědění po dobu 14 dnů před další návštěvou. Pro celkové hodnocení intenzity bolesti použijí vyšetřovatelé 100mm VAS, kde 0 znamená žádnou bolest a 10 – nejhorší bolest, kterou kdy zažili. Pro hodnocení svědění vyšetřovatelé požádají pacienty, aby každý den před spaním ohodnotili stupeň svědění, který ten den pociťovali, pomocí 100 mm horizontálního VAS, kde 0 znamená žádné svědění a 10 nejhorší svědění.19 Vyšetřovatelé vybrali jedinou položku pro její spolehlivost, validitu a schopnost reagovat na změny. Tyto hodnoty budou představovat pacientovu výchozí bolest (AvePain-00) a svědění (AveItch-00).
Období intervenční studie ARM1 (návštěvy 1 a 2): ½ pacientů dostane aktivní intervenci (pregabalin) a ½ placebo. Tato fáze bude trvat 10 týdnů a bude sestávat ze 4 týdnů zvyšující se dávky až do požadovaného maxima, 4 týdnů aktivní léčby a 2 týdnů titrace směrem dolů (viz schéma titrace v Příloze 1). Pacienti dostanou buď aktivní intervenci (pregabalin ) nebo placebo včetně pokynů, jak je podávat.
Návštěva 1: (Týden 2)
- Zkoušející shromáždí údaje o bolesti a svědění po 2 týdnech vymývání a určí průměrnou bolest a svědění přibližně 14 dní před návštěvou studie 1 (AvePain-00, AveItch-00)
- Pacienti budou požádáni, aby hlásili závažnost onemocnění pomocí iscorEB části pacientů a QOLEB pro osoby starší 18 let.
- Člen týmu bude během fáze eskalace volat pacientovi dvakrát týdně, aby se zeptal na nežádoucí účinky
- Pacienti budou instruováni, aby shromažďovali denní hodnocení bolesti a svědění po dobu 7 dnů před další návštěvou (~ od 9. do 10. týdne).
Návštěva 2: (10. týden)
- Pacienti budou poučeni, aby kontaktovali zkoušejícího, pokud zaznamenají jakékoli nežádoucí účinky.
- Vyšetřovatel shromáždí údaje o bolesti a svědění přibližně 7 dní před návštěvou 2 (~týdny 9-10) a určí průměrnou bolest a svědění (AvePain-02, AveItch-02)
- Pacienti budou požádáni, aby hlásili závažnost onemocnění pomocí iscorEB části pacientů a QOLEB pro osoby starší 18 let.
- Nežádoucí účinky (viz potenciální rizika, sledování DCF, deník pacienta)
- Pacienti budou instruováni, aby shromažďovali denní hodnocení bolesti a svědění po dobu 7 dní před další návštěvou (~od 13. do 14. týdne)
Vymývací období #2 (2 týdny) Návštěva 3 (14. týden)
- Zkoušející shromáždí údaje o bolesti a svědění a určí průměrnou bolest a svědění přibližně 7 dní před studijní návštěvou 3 (AvePain-03, AveItch-03)
- Pacienti budou požádáni, aby hlásili závažnost onemocnění pomocí iscorEB části pacientů a QOLEB pro osoby starší 18 let.
- Vyšetřovatel bude shromažďovat nežádoucí příhody (viz potenciální rizika, sledování DCF, deník pacienta)
- Pacienti budou instruováni, aby shromažďovali denní hodnocení bolesti a svědění po dobu 7 dní před další návštěvou (~od 21. do 22. týdne)
- Všechny studijní postupy při návštěvě 3 budou podobné jako při návštěvě 1.
Období intervenční studie ARM2 (návštěvy 4 a 5 (týden 22 a 24): pacienti randomizovaní k placebu dostanou pregabalin a ti na placebu dostanou pregabalin prováděný podobně jako v ARM1
- Všechny studijní postupy při návštěvě 4 budou podobné jako při návštěvě 2
- Výsledky měření budou podobné, ale budou zaznamenány jako (AvePain-04, AveItch-04)
- Odstavení bude podobné jako u ARM1
- Konec studijní návštěvy: Návštěva 5 (24. týden) Výsledky budou podobné, ale budou zaznamenány jako AvePain-05, AveItch-05)
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk: > 8 - 40 let (tento rozsah jsme zvolili kvůli nedostatku údajů u mladší populace a obtížnosti získat výsledky uváděné pacienty u mladších pacientů)
- Diagnóza RDEB (dermatologem a/nebo EB specialistou a/nebo genetickým potvrzením)
- Důkaz neuropatie definovaný: tepelnou senzorickou ztrátou (určenou tepelným válečkem, ROLLTEMP2, Sometic, Švédsko) 14 a skóre > 4/10 pomocí screeningového nástroje pro neuropatickou bolest, dotazník DN4 15
- Intenzita bolesti > 4/10 na stupnici 0-10 VAS měřená denně (snížená frekvence je také přijatelná) v noci po dobu 2 týdnů
- Intenzita svědění > 4/10 na stupnici 0-10 VAS se měří denně (snížená frekvence je také přijatelná) v noci po dobu 2 týdnů
- Souhlas s dodržováním studijních postupů
Kritéria vyloučení:
- Nesnášenlivost a/nebo alergie na pregabalin nebo gabapentin
- Intolerance laktózy (placebo tobolky obsahují laktózu)
- Užívejte pregabalin do 2 týdnů před zařazením do studie
- Pokračující léčba gabapentinem, amitriptylinem, duloxetinem, nortriptylinem, jinými tricyklickými látkami nebo SNRI
- Zdravotní stavy, které by byly považovány za kontraindikace léčby pregabalinem (ischemická choroba srdeční, srdeční dysrytmie, glaukom, retence moči v anamnéze)
- Těhotenství
- Anamnéza užívání omezujících látek nebo zneužívání alkoholu
- Alergie na želatinu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pregabalin následovaný placebem
Studie má crossover design.
Účastníci v tomto rameni budou dostávat pregabalin během prvního léčebného období studie po dobu deseti týdnů a placebo během druhého desetitýdenního léčebného období.
Dávka bude záviset na hmotnosti účastníka a fázi léčby.
Každé léčebné období sestává ze 4 týdnů eskalující dávky až do požadovaného maxima, 4 týdnů aktivní léčby a 2 týdnů titrace směrem dolů.
|
Pregabalin/placebo tobolky se budou užívat ústy a účastníkům studie budou předepsány v dávkách v závislosti na jejich hmotnosti a fázi léčby: Účastník < 25 kg na začátku léčby začne s 50 mg denně, přičemž každá dávka se zvýší o 50 mg týden do jejich maximální dávky 200 mg denně; Účastníci, kteří mají na začátku 25 kg nebo více, začnou se 100 mg denně, přičemž svou dávku budou každý týden zvyšovat o 50 mg, dokud není dosaženo cílové dávky 300 mg denně.
Studovaná medikace se bude užívat dvakrát denně. Dávka bude snižována každé 1-2 dny o 25 mg v posledních dvou týdnech každého léčebného období.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Placebo následované pregabalinem
Účastníci budou dostávat placebo během prvního léčebného období studie (10 týdnů) a následně 10 týdnů léčby pregabalinem.
Dávka bude záviset na hmotnosti účastníka a fázi léčebného období.
Každé léčebné období se skládá ze 3 fází: 4 týdny eskalující dávky až do požadovaného maxima, 4 týdny aktivní léčby a 2 týdny titrace směrem dolů.
|
Pregabalin/placebo tobolky se budou užívat ústy a účastníkům studie budou předepsány v dávkách v závislosti na jejich hmotnosti a fázi léčby: Účastník < 25 kg na začátku léčby začne s 50 mg denně, přičemž každá dávka se zvýší o 50 mg týden do jejich maximální dávky 200 mg denně; Účastníci, kteří mají na začátku 25 kg nebo více, začnou se 100 mg denně, přičemž svou dávku budou každý týden zvyšovat o 50 mg, dokud není dosaženo cílové dávky 300 mg denně.
Studovaná medikace se bude užívat dvakrát denně. Dávka bude snižována každé 1-2 dny o 25 mg v posledních dvou týdnech každého léčebného období.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozdíl v průměrném skóre bolesti mezi skupinou s pregabalinem a placebem: VAS
Časové okno: 12 týdnů
|
Bude měřena jako rozdíl v průměrných hodnotách bolesti před a po intervenci pro každou skupinu pomocí vizuální analogové škály (VAS). Jedná se o 10 cm čáru s kotvícími výroky vlevo (žádná bolest) a vpravo ( nejhorší bolest vůbec).
Pacient je požádán, aby na rysce označil úroveň své bolesti. Bolest se hodnotí pomocí VAS měřením vzdálenosti v centimetrech (0-10) od kotvícího bodu „bez bolesti“.
|
12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl pacientů užívajících pregabalin, kteří dosáhli ≥75% snížení průměrného skóre intenzity bolesti během posledních 7 dnů léčby ve srovnání s výchozí hodnotou/vymytím
Časové okno: 12 týdnů
|
Podíl pacientů užívajících pregabalin, kteří dosáhli ≥75% snížení průměrného skóre intenzity bolesti během posledních 7 dnů léčby ve srovnání s výchozí hodnotou/vymytím
|
12 týdnů
|
|
Podíl pacientů užívajících pregabalin, kteří dosáhli ≥50% snížení průměrného skóre intenzity bolesti během posledních 7 dnů léčby ve srovnání s výchozí hodnotou/vymytím
Časové okno: 12 týdnů
|
Podíl pacientů užívajících pregabalin, kteří dosáhli ≥50% snížení průměrného skóre intenzity bolesti během posledních 7 dnů léčby ve srovnání s výchozí hodnotou/vymytím
|
12 týdnů
|
|
Rozdíl v průměrném skóre bolesti hodnoceném pomocí VAS mezi prvním a druhým obdobím léčby (účinek období)
Časové okno: 24 týdnů
|
Rozdíl v průměrném skóre bolesti hodnoceném pomocí VAS, hlášený pacientem mezi prvním a druhým obdobím léčby.
Vizuální analogová škála (VAS) je 10 cm čára s kotvícími výroky vlevo (0 – žádná bolest) a vpravo (10 – nejhorší bolest všech dob).
Pacient je požádán, aby na řádku označil úroveň bolesti.
Bolest se hodnotí pomocí VAS měřením vzdálenosti v centimetrech (0-10) od kotvícího bodu „bez bolesti“.
|
24 týdnů
|
|
Podíl pacientů užívajících pregabalin, kteří dosáhli ≥75% snížení průměrného skóre intenzity svědění během posledních 7 dnů léčby ve srovnání s výchozí hodnotou/vymytím
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl pacientů užívajících pregabalin, kteří dosáhli ≥75% snížení průměrného skóre intenzity svědění za posledních 7 dnů léčby ve srovnání s výchozí hodnotou/vymytím. Intenzita svědění se měří pomocí vizuální analogové škály pro svědění (VAS). 10 cm čára s kotvícími výrazy vlevo (žádné svědění) a vpravo (nejhorší možné svědění).
Pacient je požádán, aby označil intenzitu svědění na řádku.
Svědění se hodnotí pomocí VAS měřením vzdálenosti v centimetrech (0-10) od kotvícího bodu „bez svědění“.
|
24 týdnů
|
|
Podíl pacientů užívajících pregabalin, kteří dosáhli ≥50% snížení průměrného skóre intenzity svědění za posledních 7 dnů léčby ve srovnání s výchozí hodnotou/vymytím
Časové okno: 12 týdnů
|
Podíl pacientů užívajících pregabalin, kteří dosáhli ≥50% snížení průměrného skóre intenzity svědění za posledních 7 dnů léčby ve srovnání s výchozí hodnotou/vymytím
|
12 týdnů
|
|
Rozdíl v průměrném skóre svědění hodnoceného pomocí VAS mezi prvním a druhým obdobím léčby (účinek období).
Časové okno: 24 týdnů
|
Rozdíl v průměrném skóre svědění hodnoceného pomocí VAS (uváděného pacientem) mezi prvním a druhým obdobím léčby (účinek období).
Intenzita svědění se měří pomocí vizuální analogové škály pro svědění (VAS). Jde o 10 cm čáru s kotvícími výroky vlevo (0 – žádné svědění) a vpravo (10 – nejhorší možné svědění).
Pacient je požádán, aby označil intenzitu svědění na řádku.
Svědění se hodnotí pomocí VAS měřením vzdálenosti v centimetrech (0-10) od kotvícího bodu „bez svědění“.
|
24 týdnů
|
|
Změny v kvalitě života v dotazníku Epidermolysis Bullosa Questionnaire (QOLEB) pro pacienty >18 let v intervenci oproti placebu
Časové okno: 24 týdnů
|
Změny v QOLEB pro pacienty >18 let v intervenci oproti placebu. QOLEB je měřicí nástroj obsahující 17 otázek. Každá otázka má rozsah skóre od 0 do 3. Celkový rozsah skóre je mezi 0 a 51. iscorEB je měřicí nástroj pro hodnocení závažnosti onemocnění u pacientů s EB. Hodnotí kožní, mukózní a další orgánové dopady EB a zahrnuje výsledky hlášené lékařem a pacientem v jediném přístroji. Skóre se pohybuje mezi 0-120 pro oba uváděné výsledky. |
24 týdnů
|
|
Změny v iscorEB (nástroj pro bodování klinických výsledků pro výzkum EB), skóre části pacientů v intervenci oproti placebu
Časové okno: 24 týdnů
|
iscorEB je měřicí nástroj pro hodnocení závažnosti onemocnění u pacienta s EB.
Hodnotí dopad EB na kůži, sliznici a další orgány a zahrnuje výsledky hlášené lékařem a pacientem v jediném přístroji.
Skóre se pohybuje mezi 0-120 pro oba uváděné výsledky.
Pacientská část tohoto nástroje obsahuje 15 otázek.
Každá otázka má rozsah skóre od 0 do 8. Celkový rozsah skóre pro část pacienta iscorEB je mezi 0 a 120.
Snížení skóre iscorEB naznačuje zlepšení.
Zvýšení skóre ukazuje na zhoršení.
|
24 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Korelace mezi skóre bolesti (měřeno pomocí VAS), skóre části pacienta iscorEB a celkovým skóre QOLEB (pro pacienty starší 18 let).
Časové okno: 24 týdnů
|
Korelace mezi skóre bolesti měřeným pomocí Visual Analog Scale (VAS), iscorEB (nástroj pro hodnocení klinických výsledků pro výzkum EB) – skóre části pacientů a skóre kvality života v dotazníku Epidermolysis Bullosa Questionnaire (QOLEB) (pro pacienty starší 18 let ).
Viz úplný popis výše uvedených nástrojů.
|
24 týdnů
|
|
Korelace mezi skóre bolesti (měřeno pomocí VAS) a skóre klinické části iscorEB a skóre aktivity a indexu zjizvení Epidermolysis Bullosa Disease Act (EBDASI).
Časové okno: 24 týdnů
|
Korelace mezi skóre bolesti (měřeno pomocí vizuální analogové škály), iscorEB (nástroj pro hodnocení klinických výsledků pro výzkum EB) – skóre klinické části a celkovým skóre EBDASI. Celkové skóre EBDASI se pohybuje v rozmezí 0-42, 43-106 a 107-506 odpovídalo mírnému, středně těžkému a těžkému onemocnění.
Snížení skóre aktivity EBDASI větší než 9 indikovalo klinicky významné zlepšení.
Zvýšení skóre aktivity o 3 znamenalo zhoršení.
iscorEB je měřicí nástroj pro hodnocení závažnosti onemocnění u pacienta s EB.
Hodnotí dopad EB na kůži, sliznici a další orgány a zahrnuje výsledky hlášené lékařem a pacientem v jediném přístroji.
Klinické skóre se pohybuje mezi 0-120.
Snížení skóre iscorEB naznačuje zlepšení.
Zvýšení skóre ukazuje na zhoršení.
|
24 týdnů
|
|
Podíl pacientů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky, menší, závažné a závažné (život ohrožující)
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl pacientů s nežádoucími účinky
|
24 týdnů
|
|
Podíl pacientů, kteří vystoupili ze studie v důsledku nežádoucí příhody
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl pacientů, kteří vystoupili ze studie v důsledku nežádoucí příhody
|
24 týdnů
|
|
Korelace mezi skóre svědění (měřeno pomocí VAS), iscorEB částí pacienta a celkovým skóre QOLEB (pro pacienty starší 18 let).
Časové okno: 24 týdnů
|
Korelace mezi skóre svědění (měřeno pomocí VAS), částí pacienta iscorEB a QOLEB (pro pacienty starší 18 let)
celkové skóre.
|
24 týdnů
|
|
Korelace mezi skóre svědění (měřeno pomocí VAS) a lékařem iscorEB a aktivitou epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI)
Časové okno: 24 týdnů
|
Korelace mezi skóre svědění (měřeno pomocí VAS) a iscorEB klinikem a celkovým skóre EBDASI.
Rozmezí celkového skóre EBDASI 0-42, 43-106 a 107-506 odpovídalo mírnému, středně těžkému a těžkému onemocnění.
Snížení skóre aktivity EBDASI větší než 9 indikovalo klinicky významné zlepšení.
Zvýšení skóre aktivity o 3 znamenalo zhoršení.
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Bolest
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění periferního nervového systému
- Kožní choroby
- Vrozené vady
- Kožní onemocnění, genetické
- Abnormality kůže
- Kožní onemocnění, vezikulobulózní
- Neuralgie
- Epidermolysis Bullosa
- Hormony a látky regulující vápník
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Agenti periferního nervového systému
- Tlumiče centrálního nervového systému
- Agenti smyslového systému
- Analgetika
- Membránové transportní modulátory
- Prostředky proti úzkosti
- Uklidňující prostředky
- Psychotropní drogy
- Antikonvulziva
- Blokátory vápníkových kanálů
- Pregabalin
Další identifikační čísla studie
- 1000060628
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Epidermolysis Bullosa
-
Xinnate ABNáborDystrofická epidermolysis Bullosa | Junkční epidermolýza Bullosa | Epidermolysis Bullosa (EB)Francie, Španělsko, Švédsko, Řecko, Itálie
-
Krystal Biotech, Inc.DokončenoDystrofická epidermolysis Bullosa | Recesivní dystrofická bulóza epidermolysis | Dominantní dystrofická bulóza epidermolysis | DEB - Dystrofická epidermolysis BullosaSpojené státy
-
Castle Creek Pharmaceuticals, LLCDokončenoDystrofická epidermolysis Bullosa | Epidermolysis Bullosa Simplex | Junkční epidermolýza Bullosa | Epidermolysis Bullosa (EB)Spojené státy
-
Universidade CeumaAktivní, ne náborEpidermolysis Bullosa Dystrophica | Epidermolysis Bullosa (EB) | Epidermolysis Bullosa AcquisitaBrazílie
-
Krystal Biotech, Inc.DokončenoDystrofická epidermolysis Bullosa | Recesivní dystrofická bulóza epidermolysis | Dominantní dystrofická bulóza epidermolysisSpojené státy
-
Castle Creek Biosciences, LLC.UkončenoEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recesivníSpojené státy
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Instituto de Salud Carlos III; Universidad Carlos III Madrid (TERMeG); St John... a další spolupracovníciNeznámýEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recesivníŠpanělsko
-
M. Peter MarinkovichargenxZatím nenabírámeDystrofická epidermolysis Bullosa | Recesivní dystrofická bulóza epidermolysis | Epidermolysis Bullosa (EB) | Epidermolysis Bullosa AcquisitaSpojené státy
-
CHU de Quebec-Universite LavalNáborRecesivní dystrofická bulóza epidermolysis | Epidermolysis Bullosa Dystrophica, recesivní | RDEBKanada
-
Krystal Biotech, Inc.NáborDystrofická epidermolysis Bullosa | Recesivní dystrofická bulóza epidermolysis | Dominantní dystrofická bulóza epidermolysisSpojené státy