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Pregabalin-Behandlung für RDEB-Schmerzen und Juckreiz

17. Januar 2025 aktualisiert von: Elena Pope, The Hospital for Sick Children

Eine doppelblinde, randomisierte Crossover-Machbarkeitsstudie mit Pregabalin zur Behandlung von rezessiv dystrophischer Epidermolysis bullosa-assoziierten neuropathischen Schmerzen und Juckreiz

Die Lebensqualität von Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) wird durch neuropathische Schmerzen und Juckreiz stark beeinträchtigt, von denen kürzlich gezeigt wurde, dass sie sekundär zu einer Small-Fiber-Neuropathie der Haut auftreten. Bis heute gibt es keine Hinweise darauf, welches Mittel zur Kontrolle dieser Symptome am besten geeignet ist. Basierend auf den anekdotischen Daten und dem Sicherheitsprofil glauben die Forscher, dass Pregabalin ein Therapeutikum ist, das in dieser Population wirksam und sicher ist. Die Prüfärzte schlagen vor, eine verblindete Studie mit Pregabalin versus Placebo durchzuführen, in der jeder Patient als seine eigene Kontrolle dient (Cross-Over-Design). Dies ist eine Machbarkeitsstudie, die vorläufige Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Pregabalin bei RDEB-Patienten mit neuropathischen Schmerzen und Juckreiz liefern und dringend benötigte Daten (Dosierung, Titrationsplan, Ergebnismessungen usw.) sammeln wird, um das Design einer größeren kontrollierten Kohorte zu informieren , multizentrische Studie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Neuropathische Schmerzen und Juckreiz sind signifikante Symptome, die die Lebensqualität von RDEB-Patienten beeinträchtigen. Bis heute gibt es keine Hinweise darauf, welches Mittel zur Kontrolle dieser Symptome am besten geeignet ist.

Basierend auf den anekdotischen Daten und dem Sicherheitsprofil glaubt der Prüfarzt, dass Pregabalin ein Therapeutikum ist, das in dieser Population wirksam und sicher ist.

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde Crossover-Pilotstudie mit Pregabalin vs. Placebo zur Behandlung von RDEB-assoziierten neuropathischen Schmerzen und Juckreiz. Die Studie läuft über 24 Wochen und besteht aus 4 getrennten Phasen mit insgesamt 6 Visiten: 1. Beobachtungs-/Auswaschphase (2 Wochen); 2. ARM-1, die Hälfte der Patienten erhält Pregabalin (A) und die Hälfte das Placebo (B) (10 Wochen); 3. Auswaschphase (2 Wochen) und 4. ARM-2 (Patienten, die Placebo erhalten haben, erhalten Pregabalin und Pregabalin erhält Placebo (10 Wochen).

Die Patienten werden während der regulären Klinikbesuche rekrutiert oder per Brief, gefolgt von 2 Telefonanrufen, zur Teilnahme eingeladen.

  1. Screening-/Auswaschphase Nr. 1 (Besuch 0) zur Bewertung der Eignungskriterien und des Hintergrundschmerz- und Juckreizniveaus (2 Wochen) sowie der Wirksamkeit der „Standard-Schmerz-/Juckreizinterventionen“ der Patienten. Während dieser Phase und dem Rest der Studie erhalten die Patienten Schmerz- und Juckreizmedikamente, mit Ausnahme derer, die mit Pregabalin interferieren (siehe Ausschlusskriterien).

    • Die Prüfer werden die Eignungskriterien bewerten, einschließlich mäßiger bis starker Schmerzen (>4/10), des Nachweises einer Neuropathie unter Verwendung eines Wärmerollengeräts ROLLTEMP2, Sometic, und eines Screening-Tools für neuropathische Schmerzen, des DN4-Fragebogens 15 (Anhang 2).
    • Die Ermittler sammeln grundlegende demografische Daten, Medikationsinformationen und den Schweregrad der Erkrankung unter Verwendung des iscorEB-Klinikanteils, einer gültigen Ergebnismessung, die den Schweregrad der Erkrankung 16 und EBDASI 17 bewertet (Datenerfassungsformular: Baseline/Screening-Formular).
    • Die Patienten werden gebeten, den Schweregrad ihrer Erkrankung anhand des iscorEB-Patientenanteils (alle Altersgruppen), der Schmerz- und Juckreizdomänen umfasst, und QOLEB 18 für Personen über 18 Jahren (nur für Erwachsene validiert) anzugeben.
    • Die Patienten werden angewiesen, wie sie 14 Tage lang vor dem nächsten Besuch tägliche Beurteilungen von Schmerzen und Juckreiz sammeln können. Für die Beurteilung der Gesamtschmerzintensität verwenden die Ermittler eine 100-mm-VAS, wobei 0 kein Schmerz und 10 der schlimmste jemals erlebte Schmerz ist. Zur Bewertung des Juckreizes werden die Prüfärzte die Patienten bitten, jeden Tag vor dem Schlafengehen den Grad des an diesem Tag aufgetretenen Juckreizes mit einer horizontalen VAS von 100 mm zu bewerten, wobei 0 kein Juckreiz und 10 der schlimmste Juckreiz ist.19 Die Ermittler wählten das Einzelelement aufgrund seiner Zuverlässigkeit, Gültigkeit und Reaktionsfähigkeit auf Änderungen aus. Diese Werte stellen die Ausgangsschmerzen (AvePain-00) und Juckreiz (AveItch-00) des Patienten dar.

  2. ARM1-Interventionsstudienzeitraum (Besuche 1 und 2): ½ der Patienten erhält die aktive Intervention (Pregabalin) und ½ das Placebo. Diese Phase dauert 10 Wochen und besteht aus 4 Wochen steigender Dosis bis zum gewünschten Maximum, 4 Wochen aktiver Behandlung und 2 Wochen Titration nach unten (siehe Titrationsplan in Anhang 1). Die Patienten erhalten entweder eine aktive Intervention (Pregabalin ) oder Placebo, einschließlich Anweisungen zur Verabreichung.

    Besuch 1: (Woche 2)

    • Der Prüfarzt sammelt die Daten zu Schmerzen und Juckreiz aus der 2-wöchigen Auswaschphase und bestimmt die durchschnittlichen Schmerzen und den Juckreiz von etwa 14 Tagen vor Studienbesuch 1 (AvePain-00, AveItch-00)
    • Die Patienten werden gebeten, den Schweregrad ihrer Erkrankung anhand des iscorEB-Patientenanteils und QOLEB für Personen über 18 Jahre anzugeben.
    • Ein Teammitglied ruft den Patienten während der Eskalationsphase zweimal pro Woche an, um sich nach unerwünschten Ereignissen zu erkundigen
    • Die Patienten werden angewiesen, 7 Tage lang vor dem nächsten Besuch (~ab Woche 9-10) tägliche Bewertungen von Schmerz und Juckreiz zu sammeln.

    Besuch 2: (Woche 10)

    • Die Patienten werden angewiesen, sich an den Prüfarzt zu wenden, wenn Nebenwirkungen auftreten.
    • Der Prüfarzt sammelt die Daten zu Schmerzen und Juckreiz etwa 7 Tage vor Besuch 2 (~ Wochen 9-10) und bestimmt die durchschnittlichen Schmerzen und Juckreiz (AvePain-02, AveItch-02)
    • Die Patienten werden gebeten, den Schweregrad ihrer Erkrankung anhand des iscorEB-Patientenanteils und QOLEB für Personen über 18 Jahre anzugeben.
    • Unerwünschte Ereignisse (siehe potenzielle Risiken, DCF-Nachsorge, Patiententagebuch)
    • Die Patienten werden angewiesen, 7 Tage lang vor dem nächsten Besuch (~ab Woche 13-14) tägliche Beurteilungen von Schmerz und Juckreiz zu sammeln.

  3. Auswaschphase Nr. 2 (2 Wochen) Besuch 3 (Woche 14)

    • Der Prüfarzt sammelt die Daten zu Schmerzen und Juckreiz und bestimmt den durchschnittlichen Schmerz und Juckreiz von etwa 7 Tagen vor dem Studienbesuch 3 (AvePain-03, AveItch-03)
    • Die Patienten werden gebeten, den Schweregrad ihrer Erkrankung anhand des iscorEB-Patientenanteils und QOLEB für Personen über 18 Jahre anzugeben.
    • Der Prüfarzt sammelt unerwünschte Ereignisse (siehe potenzielle Risiken, DCF-Follow-up, Patiententagebuch)
    • Die Patienten werden angewiesen, vor dem nächsten Besuch 7 Tage lang tägliche Bewertungen von Schmerz und Juckreiz zu sammeln (~ab Woche 21-22)
    • Alle Studienverfahren bei Visite 3 sind ähnlich wie bei Visite 1.

  4. ARM2-Interventionsstudienzeitraum (Besuche 4 und 5 (Woche 22 und 24): Patienten, die randomisiert Placebo erhalten, erhalten Pregabalin, und diejenigen, die Placebo erhalten, erhalten Pregabalin, ähnlich wie in ARM1

    • Alle Studienverfahren bei Visite 4 sind ähnlich wie bei Visite 2
    • Die Ergebnismessungen sind ähnlich, werden jedoch als (AvePain-04, AveItch-04) aufgezeichnet.
    • Die Entwöhnung erfolgt ähnlich wie bei ARM1
    • Ende des Studienbesuchs: Besuch 5 (Woche 24) Die Ergebnismessungen sind ähnlich, werden aber als AvePain-05, AveItch-05 aufgezeichnet)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 40 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter: > 8 - 40 Jahre (wir haben diesen Bereich aufgrund fehlender Daten in der jüngeren Bevölkerung und der Schwierigkeit, von Patienten berichtete Ergebnisse bei jüngeren Patienten zu erhalten, ausgewählt)
  • Diagnose von RDEB (durch einen Dermatologen und/oder EB-Spezialisten und/oder genetische Bestätigung)
  • Anzeichen einer Neuropathie definiert durch: Verlust der thermischen Sensibilität (bestimmt durch eine thermische Rolle, ROLLTEMP2, Sometic, Schweden) 14 und > 4/10-Score unter Verwendung eines Screening-Tools für neuropathische Schmerzen, des DN4-Fragebogens 15
  • Schmerzintensität von > 4/10 auf einer VAS-Skala von 0-10, gemessen täglich (reduzierte Häufigkeit ist auch akzeptabel) nachts über 2 Wochen
  • Bei einer Juckreizintensität von > 4/10 auf einer VAS-Skala von 0–10 wird über 2 Wochen täglich (eine reduzierte Häufigkeit ist auch akzeptabel) nachts gemessen
  • Zustimmung zur Einhaltung der Studienverfahren

Ausschlusskriterien:

  • Unverträglichkeit und/oder Allergie gegen Pregabalin oder Gabapentin
  • Laktoseintoleranz (Placebo-Kapseln enthalten Laktose)
  • Anwendung von Pregabalin innerhalb von 2 Wochen vor Studieneinschluss
  • Laufende Behandlung mit Gabapentin, Amitriptylin, Duloxetin, Nortriptylin, anderen Trizyklika oder SNRIs
  • Erkrankungen, die als Kontraindikationen für die Behandlung mit Pregabalin angesehen würden (ischämische Herzkrankheit, Herzrhythmusstörungen, Glaukom, Harnverhalt in der Anamnese)
  • Schwangerschaft
  • Vorgeschichte des Konsums restriktiver Substanzen oder Alkoholmissbrauch
  • Allergie gegen Gelatine

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pregabalin gefolgt von Placebo
Die Studie hat ein Crossover-Design. Die Teilnehmer in diesem Arm erhalten während der ersten zehnwöchigen Behandlungsphase der Studie Pregabalin und während ihrer zweiten zehnwöchigen Behandlungsphase Placebo. Die Dosis hängt vom Gewicht des Teilnehmers und der Behandlungsphase ab. Jede Behandlungsperiode besteht aus 4 Wochen ansteigender Dosis bis zum gewünschten Maximum, 4 Wochen aktiver Behandlung und 2 Wochen Heruntertitrieren.
Arzneimittel: Pregabalin
Pregabalin/Placebo-Kapseln werden oral eingenommen und den Studienteilnehmern in den Dosen verschrieben, die von ihrem Gewicht und der Behandlungsphase abhängen: Teilnehmer < 25 kg zu Studienbeginn beginnen mit 50 mg pro Tag, wobei die Dosis jeweils um 50 mg erhöht wird Woche bis zu ihrer maximalen Dosis 200 mg pro Tag; Teilnehmer, die zu Studienbeginn größer oder gleich 25 kg wiegen, beginnen mit 100 mg pro Tag und erhöhen ihre Dosis jede Woche um 50 mg, bis ihre Zieldosis von 300 mg pro Tag erreicht ist. Die Studienmedikation wird zweimal täglich eingenommen. Die Dosis wird in den letzten zwei Wochen jeder Behandlungsperiode alle 1-2 Tage um 25 mg reduziert.
Andere Namen:
  • Placebo
Experimental: Placebo gefolgt von Pregabalin
Die Teilnehmer erhalten während der ersten Behandlungsphase der Studie (10 Wochen) ein Placebo, gefolgt von einer 10-wöchigen Behandlung mit Pregabalin. Die Dosis hängt vom Gewicht des Teilnehmers und der Phase des Behandlungszeitraums ab. Jede Behandlungsperiode besteht aus 3 Phasen: 4 Wochen ansteigender Dosis bis zum gewünschten Maximum, 4 Wochen aktiver Behandlung und 2 Wochen Heruntertitrieren.
Arzneimittel: Pregabalin
Pregabalin/Placebo-Kapseln werden oral eingenommen und den Studienteilnehmern in den Dosen verschrieben, die von ihrem Gewicht und der Behandlungsphase abhängen: Teilnehmer < 25 kg zu Studienbeginn beginnen mit 50 mg pro Tag, wobei die Dosis jeweils um 50 mg erhöht wird Woche bis zu ihrer maximalen Dosis 200 mg pro Tag; Teilnehmer, die zu Studienbeginn größer oder gleich 25 kg wiegen, beginnen mit 100 mg pro Tag und erhöhen ihre Dosis jede Woche um 50 mg, bis ihre Zieldosis von 300 mg pro Tag erreicht ist. Die Studienmedikation wird zweimal täglich eingenommen. Die Dosis wird in den letzten zwei Wochen jeder Behandlungsperiode alle 1-2 Tage um 25 mg reduziert.
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied in den mittleren Schmerzscores zwischen Pregabalin- und Placebogruppe: VAS
Zeitfenster: 12 Wochen
Sie wird als Differenz der mittleren Schmerzwerte vor und nach der Intervention für jede Gruppe unter Verwendung der visuellen Analogskala (VAS) gemessen. Es handelt sich um eine 10 cm lange Linie mit Ankeraussagen links (keine Schmerzen) und rechts ( schlimmste Schmerz aller Zeiten). Der Patient wird gebeten, seine Schmerzstärke auf der Linie zu markieren. Der Schmerz wird mit der VAS bewertet, indem der Abstand in Zentimetern (0-10) vom „schmerzfreien“ Verankerungspunkt gemessen wird.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten unter Pregabalin, die in den letzten 7 Tagen der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert/Wash-out eine Verringerung ihres mittleren Schmerzintensitäts-Scores um ≥75 % erreichten
Zeitfenster: 12 Wochen
Anteil der Patienten unter Pregabalin, die in den letzten 7 Tagen der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert/Wash-out eine Verringerung ihres mittleren Schmerzintensitäts-Scores um ≥75 % erreichten
12 Wochen
Anteil der Patienten unter Pregabalin, die in den letzten 7 Tagen der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert/Wash-out eine Verringerung ihres mittleren Schmerzintensitäts-Scores um ≥50 % erreichten
Zeitfenster: 12 Wochen
Anteil der Patienten unter Pregabalin, die in den letzten 7 Tagen der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert/Wash-out eine Verringerung ihres mittleren Schmerzintensitäts-Scores um ≥50 % erreichten
12 Wochen
Unterschied im durchschnittlichen Schmerz-Score, bewertet mit VAS, zwischen der ersten und der zweiten Behandlungsperiode (Periodeneffekt)
Zeitfenster: 24 Wochen
Unterschied im durchschnittlichen Schmerz-Score, bewertet mit VAS, berichtet vom Patienten zwischen der ersten und zweiten Behandlungsperiode. Die visuelle Analogskala (VAS) ist eine 10-cm-Linie mit Ankeraussagen links (0 – kein Schmerz) und rechts (10 – schlimmster Schmerz aller Zeiten). Der Patient wird gebeten, seine Schmerzstärke auf der Linie zu markieren. Der Schmerz wird mit der VAS bewertet, indem der Abstand in Zentimetern (0–10) vom „schmerzfreien“ Verankerungspunkt gemessen wird.
24 Wochen
Anteil der Patienten unter Pregabalin, die eine ≥75 %ige Verringerung ihres mittleren Juckreizintensitäts-Scores in den letzten 7 Tagen der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert/Wash-out erreichten
Zeitfenster: 24 Wochen
Anteil der Patienten unter Pregabalin, die in den letzten 7 Tagen der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert/Wash-out eine Verringerung ihrer mittleren Juckreizintensität um ≥75 % erreichten. Die Intensität des Juckreizes wird mit der visuellen Analogskala für Juckreiz (VAS) gemessen eine 10 cm Linie mit Ankeraussagen links (kein Juckreiz) und rechts (möglichst starker Juckreiz). Der Patient wird gebeten, die Intensität des Juckreizes auf der Linie zu markieren. Der Juckreiz wird unter Verwendung des VAS bewertet, indem der Abstand in Zentimetern (0-10) von dem "kein Juckreiz"-Verankerungspunkt gemessen wird.
24 Wochen
Anteil der Patienten unter Pregabalin, die in den letzten 7 Tagen der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert/Wash-out eine ≥50 %ige Verringerung ihres mittleren Juckreizintensitäts-Scores erreichten
Zeitfenster: 12 Wochen
Anteil der Patienten unter Pregabalin, die in den letzten 7 Tagen der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert/Wash-out eine ≥50 %ige Verringerung ihres mittleren Juckreizintensitäts-Scores erreichten
12 Wochen
Differenz des durchschnittlichen Juckreiz-Scores, bewertet mittels VAS, zwischen der ersten und der zweiten Behandlungsperiode (Periodeneffekt).
Zeitfenster: 24 Wochen
Differenz des durchschnittlichen Juckreiz-Scores, bewertet mittels VAS (vom Patienten angegeben) zwischen der ersten und der zweiten Behandlungsperiode (Periodeneffekt). Die Intensität des Juckreizes wird mit der Visuellen Analogskala für Juckreiz (VAS) gemessen. Es handelt sich um eine 10 cm lange Linie mit Ankerangaben links (0 – kein Juckreiz) und rechts (10 – größtmöglicher Juckreiz). Der Patient wird gebeten, die Intensität des Juckreizes auf der Linie zu markieren. Der Juckreiz wird unter Verwendung des VAS bewertet, indem der Abstand in Zentimetern (0-10) von dem "kein Juckreiz"-Verankerungspunkt gemessen wird.
24 Wochen
Veränderungen im Quality of Life in Epidermolysis Bullosa Questionnaire Score (QOLEB) für Patienten > 18 Jahre in der Intervention gegenüber Placebo
Zeitfenster: 24 Wochen

Veränderungen des QOLEB für Patienten > 18 Jahre in der Intervention gegenüber Placebo. QOLEB ist ein Messinstrument mit 17 Fragen. Jede Frage hat eine Punktzahl von 0 bis 3. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 51.

iscorEB ist ein Messinstrument zur Bewertung des Schweregrades der Erkrankung bei EB-Patienten. Es bewertet die Haut-, Schleimhaut- und andere Organauswirkungen von EB und umfasst die von Ärzten und Patienten gemeldeten Ergebnisse in einem einzigen Instrument. Die Punktzahl liegt zwischen 0 und 120 für beide berichteten Ergebnisse.
24 Wochen
Änderungen bei iscorEB (Instrument zur Bewertung klinischer Ergebnisse für die Erforschung von EB), Patientenanteilscore in der Intervention im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: 24 Wochen
iscorEB ist ein Messinstrument zur Beurteilung der Schwere der Erkrankung bei EB-Patienten. Es wertet die Auswirkungen von EB auf Haut, Schleimhaut und andere Organe aus und umfasst die von Ärzten und Patienten gemeldeten Ergebnisse in einem einzigen Instrument. Die Punktzahl liegt zwischen 0 und 120 für beide berichteten Ergebnisse. Der Patiententeil dieses Instruments enthält 15 Fragen. Jede Frage hat einen Punktzahlbereich von 0–8. Der Gesamtpunktzahlbereich für den iscorEB-Patientenanteil liegt zwischen 0 und 120. Eine Verringerung der iscorEB-Scores weist auf eine Verbesserung hin. Eine Erhöhung der Punktzahl zeigt eine Verschlechterung an.
24 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Korrelation zwischen Schmerz-Score (gemessen durch VAS), iscorEB-Patientenanteils-Score und QOLEB-Gesamtscore (für Patienten über 18 Jahre).
Zeitfenster: 24 Wochen
Korrelation zwischen dem Schmerz-Score, gemessen anhand der Visual Analog Scale (VAS), iscorEB (Instrument zur Bewertung klinischer Ergebnisse für die Erforschung von EB) – Patientenanteils-Score und Quality of Life in Epidermolysis Bullosa Questionnaire (QOLEB)-Score (für Patienten über 18 Jahre). ). Bitte beachten Sie die vollständige Beschreibung der oben genannten Instrumente.
24 Wochen
Korrelation zwischen Schmerz-Score (gemessen durch VAS) und iscorEB Clinician Portion Score und Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) Score.
Zeitfenster: 24 Wochen
Korrelation zwischen Schmerzscore (gemessen anhand der visuellen Analogskala), iscorEB (Instrument zur Bewertung klinischer Ergebnisse für die Erforschung von EB) – klinischer Teilscore und EBDASI-Gesamtscore. Gesamt-EBDASI-Score reicht von 0–42, 43–106 und 107–506 entsprach jeweils einer leichten, mittelschweren und schweren Erkrankung. Eine Verringerung der EBDASI-Aktivitäts-Scores von mehr als 9 zeigte eine klinisch signifikante Verbesserung an. Ein Anstieg des Aktivitäts-Scores um 3 zeigte eine Verschlechterung an. iscorEB ist ein Messinstrument zur Beurteilung der Schwere der Erkrankung bei EB-Patienten. Es wertet die Auswirkungen von EB auf Haut, Schleimhaut und andere Organe aus und umfasst die von Ärzten und Patienten gemeldeten Ergebnisse in einem einzigen Instrument. Der klinische Score liegt zwischen 0 und 120. Eine Verringerung der iscorEB-Scores weist auf eine Verbesserung hin. Eine Erhöhung der Punktzahl zeigt eine Verschlechterung an.
24 Wochen
Anteil der Patienten mit Nebenwirkungen, geringfügig, schwer und schwerwiegend (lebensbedrohlich)
Zeitfenster: 24 Wochen
Anteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
24 Wochen
Anteil der Patienten, die die Studie aufgrund eines unerwünschten Ereignisses abgebrochen haben
Zeitfenster: 24 Wochen
Anteil der Patienten, die die Studie aufgrund eines unerwünschten Ereignisses abgebrochen haben
24 Wochen
Korrelation zwischen Juckreiz-Score (gemessen durch VAS), iscorEB-Patientenanteil und QOLEB-Gesamtscores (für Patienten über 18 Jahre).
Zeitfenster: 24 Wochen
Korrelation zwischen Juckreiz-Score (gemessen durch VAS), iscorEB-Patientenanteil und QOLEB (für Patienten über 18 Jahre) Gesamtpunktzahl.
24 Wochen
Korrelation zwischen Juckreiz-Score (gemessen durch VAS) und iscorEB Clinician und Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI)
Zeitfenster: 24 Wochen
Korrelation zwischen Juckreiz-Score (gemessen durch VAS) und iscorEB Clinician und EBDASI-Gesamtscores. Die Gesamt-EBDASI-Score-Bereiche von 0-42, 43-106 und 107-506 entsprachen jeweils einer leichten, mittelschweren und schweren Erkrankung. Eine Verringerung der EBDASI-Aktivitäts-Scores von mehr als 9 zeigte eine klinisch signifikante Verbesserung an. Ein Anstieg des Aktivitäts-Scores um 3 zeigte eine Verschlechterung an.
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Mitarbeiter

Epidemolysis Bullosa Research Partnership

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. August 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1000060628

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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