Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus ACE-083:n pitkäaikaisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) ja Charcot-Marie Tooth (CMT) -tauti tyypit 1 ja X (CMT1 ja CMTX)

tiistai 13. syyskuuta 2022 päivittänyt: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Avoin laajennustutkimus ACE-083:n pitkäaikaisvaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia (FSHD), jotka on aiemmin osallistunut tutkimukseen A083-02, ja potilailla, joilla on aiemmin ollut Charcot-Marie Tooth (CMT) -tautityyppi 1 ja X Ilmoittautunut tutkimukseen A083-03

Tämä on avoin, monikeskustutkimus, vaiheen 2 jatkotutkimus, jossa arvioidaan ACE-083:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, PD:tä ja tehoa tutkimukseen A083-02 aiemmin ilmoittautuneilla FSHD-potilailla sekä CMT1- ja CMTX-potilailla, jotka olivat aiemmin mukana tutkimuksessa. Tutkimus A083-03. Tämä tutkimus tehdään kahdessa osassa: osa 1, joka on 6 kuukauden latausvaihe, ja osa 2, ylläpitovaihe, joka kestää jopa 24 kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osa 1 (6 kuukauden, ei-satunnaistettu, avoin, latausvaihe A083-02 osan 1 ja A083-03 osan 1 kohteille) Osa 1 koostuu kolmesta kohortista, joissa kussakin on enintään 18 henkilöä. Kohortteihin 1a ja 1b ilmoittautuneiden on suoritettava tutkimuksen A083-02 osa 1; Kohorttiin 1c ilmoittautuneiden tutkimushenkilöiden on suoritettu tutkimuksen A083-03 osa 1. Tässä lastausvaiheessa 240 mg/lihas ACE-083:a annetaan molemmin puolin 4 viikon välein (q4w) 6 annosta (6 kuukautta) joko tibialis anterior -lihakseen (TA) tai hauis brachii -lihakseen (BB) riippuen edellisessä tutkimuksessa injektoitu lihakseen; koehenkilöt eivät saa vaihtaa lihaskohorttia osallistuessaan tähän tutkimukseen. Koehenkilöt osallistuvat enintään 4 viikon pituiseen seulontajaksoon ennen ensimmäisen ACE-083-annoksen saamista.

Osa 2 (24 kuukauden, satunnaistettu, avoin huoltovaihe A083-02 osasta 2, A083-03 osasta 2 ja A083-04 osasta 1) Koehenkilöt, jotka suorittavat tämän tutkimuksen osan 1 (latausvaihe) , A083-02:n osa 2 tai A083-03 osa 2 ilmoittautuu suoraan ACE-083-hoidon osan 2 avoimeen ylläpitovaiheeseen ja koostuu kuudesta kohortista, joissa kussakin on enintään 23 FSHD- tai 29 CMT-kohdetta. Nämä koehenkilöt satunnaistetaan (1:1) saamaan ACE-083:a, 240 mg/lihas molemmin puolin, joko q4w tai q8w. Näin ollen kohortteihin 2a, 2b ja 2c ilmoittautuvat koehenkilöt ovat FSHD TA:ta, FSHD BB:tä ja CMT TA:ta hoidettuja q4w, ja kohortteihin 3a, 3b ja 3c merkityistä kohortteista FSHD TA, FSHD BB ja CMT TA hoidetaan q8w .

Alun perin osaan 1 ilmoittautuneen ja sitten osaan 2 pidennetyn koehenkilön opintojen kesto on noin 33 kuukautta, mukaan lukien 1 kuukauden seulontajakso, 6 kuukauden osan 1 latausvaihe, 24 kuukauden osan 2 ylläpitovaihe ja 2 kuukautta. seurantajakso.

Koehenkilöille, jotka ilmoittautuivat suoraan tämän tutkimuksen osaan 2 tutkimusten A083-02 ja A083-03 osasta 2, tutkimuksen kesto on noin 26 kuukautta, mukaan lukien 24 kuukauden ylläpitovaihe ja 2 kuukauden seuranta. ajanjaksoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

62

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92697
        • University of California-Irvine
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10027
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23284
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Hoidon loppuun saattaminen tutkimuslääkkeellä protokollan mukaan ja hoidon lopetuskäynnin (ET) loppuun saattaminen tutkimuksessa A083-02 tai tutkimuksessa A083-03.
  2. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (määritelty seksuaalisesti kypsiksi naisiksi, joille ei ole tehty kohdun tai molemminpuolista munanpoistoa tai jotka eivät ole luonnollisesti postmenopausaalisilla ≥ 24 peräkkäistä kuukautta) on saatava negatiivinen virtsaraskaustesti ennen ilmoittautumista ja käytettävä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä (abstinenssi, suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, estemenetelmä spermisidillä tai kirurginen sterilointi) tutkimukseen osallistumisen aikana ja 8 viikon ajan viimeisen ACE-083-annoksen jälkeen. Hormonaalisen ehkäisyn käytön on oltava vakaata vähintään 14 päivää ennen päivää 1. Miesten on suostuttava käyttämään kondomia kaikissa seksuaalisissa kontakteissa hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa tutkimukseen osallistumisen aikana ja 8 viikon ajan viimeisen ACE-083-annoksen jälkeen. , vaikka heille olisi tehty vasektomia. Koehenkilöitä on neuvottava ehkäisystä ennen ensimmäistä ACE-083-annosta ja sen jälkeen kolmen kuukauden välein tutkimuksen aikana.
  3. Kyky noudattaa opintovierailujen aikataulua/menettelyjä sekä ymmärtää ja noudattaa protokollan vaatimuksia
  4. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Nykyinen/aktiivinen pahanlaatuisuus (esim. remissio, jonka kesto on alle 5 vuotta), lukuun ottamatta täysin leikattua tai käsiteltyä tyvisolusyöpää, kohdunkaulan karsinoomaa in situ tai ≤ 2 ihon okasolusyöpää
  2. Samanaikaiset sairaudet, mukaan lukien oireinen sydän- ja keuhkosairaus, merkittävä ortopedinen tai neuropaattinen kipu tai muut sairaudet, jotka tutkijan mielestä rajoittaisivat potilaan kykyä suorittaa voima- ja/tai toimintaarvioita
  3. Tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes mellitus
  4. Kilpirauhasen vajaatoiminta, ellei tila ole stabiili ilman muutoksia hoidossa vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä annosta eikä odotettavissa olevaa muutosta tutkimuksen kestoon
  5. Munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini ≥ 2 kertaa normaalin yläraja [ULN])
  6. Aspartaattitransaminaasi (AST) ja/tai alaniinitransaminaasi (ALT) ≥ 3 kertaa ULN
  7. Lisääntynyt verenvuodon riski (eli hemofilian, verihiutaleiden häiriöiden tai minkä tahansa antikoagulaatio-/verihiutalehoitojen käytön vuoksi enintään 2 viikkoa ennen tutkimuspäivää 1 ja tutkimuksen keston ajan; yksittäinen pieni annos aspiriinia [≤ 100 mg päivässä] on sallittu)
  8. Vakava epämuodostuma tai nilkan kiinnitys, joka rajoittaisi riittävästi passiivista liikelaajuutta vaikuttaakseen toiminnallisiin arviointeihin (vain TA-potilaat)
  9. Suuri leikkaus 4 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1
  10. Krooniset farmakologiset systeemisten kortikosteroidien annokset (≥ 2 viikkoa) 4 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1 ja tutkimuksen keston ajan; systeemisten kortikosteroidien nivelensisäiset/paikalliset/inhaloitavat/nenänsisäiset fysiologiset annokset ovat sallittuja
  11. Androgeenit, kasvuhormoni, insuliini tai oraalinen hormonikorvaushoito 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuspäivää 1 ja tutkimuksen ajan; paikallinen fysiologinen androgeenikorvaus on sallittu. Diabeetikoiden FSHD-potilaiden krooninen insuliinihoito on sallittu. Suun kautta otettava hormonikorvaushoito on sallittu, jos se aloitetaan vähintään 3 kuukautta ennen tutkimuslääkkeen saamista
  12. Kaikki muutokset lääkkeissä, jotka voivat vaikuttaa lihasvoimaan tai -toimintoihin 4 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1 ja tutkimuksen keston aikana (esim. kreatiniini, CoQ10, systeemiset beeta-adrenergiset agonistit)
  13. Aiempi altistuminen jollekin muulle tutkittavalle aineelle (ei mukaan lukien ACE-083), joka saattaa vaikuttaa lihasten tilavuuteen, lihasvoimaan tai lihasten tai hermojen toimintaan 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä annoksesta plus 8 viikon ylimääräinen poistumisjakso (tai 12 viikkoa ennen tutkimusta) Päivä 1, jos puoliintumisaikaa ei tiedetä)
  14. Merkittävä muutos fyysisessä aktiivisuudessa tai harjoituksessa (esim. intensiteetin tai tiheyden merkittävä nousu tai lasku) 8 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1 tai kyvyttömyys ylläpitää fyysisen aktiivisuuden lähtötasoa koko tutkimuksen ajan
  15. Mikä tahansa sairaus, joka estäisi MRI-skannauksen tai heikentäisi kykyä saada selkeä ja tulkittavissa oleva kuva hoidetuista lihaksista (esim. polvi-/lonkkaproteesit metalliset implantit)
  16. Tunnettu vaikuttavien aineiden väärinkäyttö, mukaan lukien alkoholi
  17. Aiempi herkkyys proteiinilääkkeille
  18. Nainen, joka on raskaana tai imettää/imettävät

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1 Kohortti 1a
ACE-083 240 mg/lihas annettuna kahdenvälisesti injektiona TA-lihakseen 4 viikon välein enintään 6 annosta FSHD-potilaille
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini
Kokeellinen: Osa 1 Kohortti 1b
ACE-083 240 mg/lihas annetaan kahdenvälisesti injektiona BB-lihakseen 4 viikon välein enintään 6 annosta FSHD-potilaille
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini
Kokeellinen: Osa 1 Kohortti 1c
ACE-083 240 mg/lihas annetaan kahdenvälisesti injektiona TA-lihakseen 4 viikon välein enintään 6 annosta CMT-potilaille
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini
Kokeellinen: Osa 2 Kohortti 2a
ACE-083 Annettu TA-lihakseen q4w jopa 24 kuukauden ajan (24 annosta) FSHD-potilaille
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini
Kokeellinen: Osa 2 Kohortti 2b
ACE-083 Annettu BB-lihakseen q4w jopa 24 kuukauden ajan (24 annosta) FSHD-potilaille
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini
Kokeellinen: Osa 2 Kohortti 2c
ACE-083 Annettu TA-lihakseen q4w jopa 24 kuukauden ajan (24 annosta) CMT-potilaille
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini
Kokeellinen: Osa 2 Kohortti 3a
ACE-083 Annettu TA-lihakseen q8w jopa 24 kuukauden ajan (12 annosta) FSHD-potilaille
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini
Kokeellinen: Osa 2 Kohortti 3b
ACE-083 Annettu BB-lihakseen q8w jopa 24 kuukauden ajan (12 annosta) FSHD-potilaille
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini
Kokeellinen: Osa 2 Kohortti 3c
ACE-083 Annettu TA-lihakseen q8w jopa 24 kuukauden ajan (12 annosta) CMT-potilaille
Lääke: ACE-083
Rekombinantti fuusioproteiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2 – Haittatapahtumien esiintymistiheys – Haitallisten tapahtumien esiintyminen ja luonne (AE) osan 2 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen osan 2 osan osallistumisen loppuun
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma tutkimuksen osan 2 aikana. Ennalta määritetty analyysi tälle tulosmitalle oli niille osallistujille, jotka kuuluivat tämän tutkimuksen osan 2 kohortteihin, joten vain tutkimuksen osan 2 osan tiedot raportoidaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen osan 2 osan osallistumisen loppuun
Osa 2: Haittatapahtumien esiintymistiheys – Asteen 3 tai sitä korkeampien haittatapahtumien (AE) esiintyminen ja luonne tutkimuksen osan 2 aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen osan 2 loppuun
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi luokan 3 tai korkeampi hoitoon liittyvä haittatapahtuma tutkimuksen osan 2 aikana. Ennalta määritetty analyysi tälle tulosmittaukselle koski niitä osallistujia, jotka osallistuivat kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun osaan 2, joten vain tutkimuksen osan 2 tiedot raportoidaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen osan 2 loppuun
Osa 2: Muutos lihasten kokonaistilavuudessa - Prosenttimuutos lähtötilanteesta päivään 113 injektoidun lihaksen kokonaistilavuudessa magneettikuvauksella (MRI) osan 2 aikana
Aikaikkuna: Tutkimuksen osan 2 aikana: Lähtötilanne päivään 113
Ensisijainen farmakodynaaminen muuttuja oli lihasten kokonaistilavuuden keskimääräisen prosentuaalisen muutoksen (vasemman ja oikean puolen keskiarvo) ylläpitovaiheen 6 ensimmäisen kuukauden (päivä 169; q4w tai q8w) ero lihasten kokonaistilavuudesta (vasemman ja oikean puolen keskiarvo). oikeat puolet) huoltovaiheen alussa (tai vastaavasti latausvaiheen lopussa). Tämän kokeen ennenaikaisen päättymisen vuoksi prosenttimuutos voidaan raportoida vain prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta päivään 113. Ennalta määritetty analyysi tälle tulosmittaukselle koski osan 2 osan osallistujia kohortteissa, joilla oli tiedot päivään 113. Siksi vain tiedot näistä tutkimuksen osan 2 käsistä - 2b, 2c, 3b ja 3c raportoidaan.
Tutkimuksen osan 2 aikana: Lähtötilanne päivään 113

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2: Lihastoiminnan muutos. Absoluuttinen muutos lähtötasosta tibialis anterior (TA) -lihaksen toiminnallisessa arvioinnissa: 10 metrin kävely/juoksu tutkimuksen osan 2 aikana
Aikaikkuna: Tutkimuksen osan 2 lähtötilanne ja hoidon päättymiskäynti
Ajoitus (sekunneissa) osallistujilla oli 10 metrin kävely/juoksumatka. Lähtötilanteen ja hoitokäynnin lopun arvoja käytettiin raportoimaan absoluuttinen muutos lähtötasosta toiminnallisessa arvioinnissa, joka johtui tutkimuksen varhaisesta lopettamisesta. Ennalta määritetty analyysi tälle tulosmittaukselle koski niitä osallistujia, joiden tiedot olivat saatavilla lähtötilanteessa ja hoidon lopussa tämän tutkimuksen osassa 2, siksi vain tiedot tutkimuksen osan 2 kohortteista 2a, 2c ja 3a raportoidaan.
Tutkimuksen osan 2 lähtötilanne ja hoidon päättymiskäynti
Osa 2: Lihastoiminnan muutos. Prosenttimuutos lähtötasosta tibialis anterior (TA) -lihaksen toiminnallisessa arvioinnissa: 10 metrin kävely/juoksu tutkimuksen osan 2 aikana
Aikaikkuna: Tutkimuksen osan 2 lähtötilanne ja hoidon päättymiskäynti
Ajoitus (sekunneissa) osallistujilla oli 10 metrin kävely/juoksumatka. Lähtötilanteen ja hoitokäynnin lopun arvoja käytettiin raportoimaan absoluuttinen muutos lähtötasosta toiminnallisessa arvioinnissa, joka johtui tutkimuksen varhaisesta lopettamisesta. Ennalta määritetty analyysi tälle tulosmittaukselle koski niitä osallistujia, joiden tiedot olivat saatavilla lähtötilanteessa ja hoidon lopussa tämän tutkimuksen osassa 2, siksi vain tiedot tutkimuksen osan 2 kohortteista 2a, 2c ja 3a raportoidaan.
Tutkimuksen osan 2 lähtötilanne ja hoidon päättymiskäynti
Osa 2: Lihastoiminnan muutos. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta tibialis anterior (TA) -lihaksen toiminnan arvioinnissa: 6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja hoidon päättymiskäynti tutkimuksen osan 2 aikana
Osassa 2: 6 minuutin kävelytestissä osallistujat kävelivät normaalivauhtia kuusi minuuttia ja matka mitattiin metreinä. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun vaiheessa 2 raportoitiin, koska tämä tutkimus lopetettiin aikaisin. Lisäksi vain osan 2 kohorteilla 2a, 2c ja 3a oli raportoitavaa dataa tätä analyysiä varten.
Lähtötilanne ja hoidon päättymiskäynti tutkimuksen osan 2 aikana
Osa 2: Muutos lihaksen toiminnassa - Prosenttimuutos lähtötasosta tibialis anterior (TA) -lihaksen toiminnallisessa arvioinnissa 6 minuutin kävelytestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja hoidon päättymiskäynti tutkimuksen osan 2 aikana
Osassa 2: 6 minuutin kävelytestissä osallistujat kävelivät normaalivauhtia kuusi minuuttia ja matka mitattiin metreinä. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun vaiheessa 2 raportoitiin, koska tämä tutkimus lopetettiin aikaisin. Lisäksi vain osan 2 kohorteilla 2a, 2c ja 3c oli raportoitava data tätä analyysiä varten.
Lähtötilanne ja hoidon päättymiskäynti tutkimuksen osan 2 aikana
Osa 2: Lihastoiminnan muutos. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta tibialis anterior (TA) -lihaksen toiminnallisessa arvioinnissa: 4-portainen nousu ylös (vain FSHD-osallistujilla)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Vain FSHD:n osallistujat osan 2 aikana: Tämä on mitta (sekunteina) osallistujista, jotka nousevat 4 standardiportaita ylös. Absoluuttista muutosta verrataan lähtötilanteesta hoitokäynnin loppuun, koska tämä tutkimus lopetettiin aikaisin. Koska tämä analyysi määriteltiin etukäteen vain FSHD-potilaille, tiedot raportoidaan vain FSHD-potilaista (kohortit 2a ja 3a).
Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Osa 2: Muutos lihasten toiminnassa – Prosenttimuutos lähtötasosta tibialis anterior (TA) -lihaksen toiminnallisessa arvioinnissa 4-portaisessa nousussa (vain FSHD:tä sairastavilla osallistujilla)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Vain FSHD:n osallistujat osan 2 aikana: Tämä on mitta (sekunteina) osallistujista, jotka nousevat 4 standardiportaita ylös. Prosenttimuutosta verrataan lähtötilanteesta hoitokäynnin loppuun, koska tämä tutkimus lopetettiin aikaisin. Koska tämä analyysi määriteltiin etukäteen vain FSHD-potilaille, tiedot raportoidaan vain FSHD-potilaista (kohortit 2a ja 3a).
Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Osa 2: Lihastoiminnan muutos. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta tibialis anterior (TA) -lihaksen toiminnallisessa arvioinnissa: 4-portainen kiipeäminen alas (vain FSHD-osallistujilla)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Osan 2 aikana (vain FSHD-osallistujat) Tämä on mitta (sekunteina) osallistujista, jotka laskevat alas 4 vakioportasta. Absoluuttista muutosta verrataan lähtötilanteesta hoitokäynnin loppuun, koska tämä tutkimus lopetettiin aikaisin. Koska tämä analyysi määriteltiin etukäteen vain FSHD-potilaille, tiedot raportoidaan vain FSHD-potilaista (kohortit 2a ja 3a).
Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Osa 2: Lihastoiminnan muutos. Prosenttimuutos lähtötasosta tibialis anterior (TA) -lihaksen toiminnallisessa arvioinnissa: 4-portainen nousu alas (vain FSHD-potilailla)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Osan 2 aikana (vain FSHD-osallistujat) Tämä on mitta (sekunteina) osallistujista, jotka laskevat alas 4 vakioportasta. Prosenttimuutosta verrataan lähtötilanteesta hoitokäynnin loppuun, koska tämä tutkimus lopetettiin aikaisin. Koska tämä analyysi määriteltiin etukäteen vain FSHD-potilaille, tiedot raportoidaan vain FSHD-potilaista (kohortit 2a ja 3a).
Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Osa 2: Lihastoiminnan muutos. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta tibialis anterior (TA) -lihaksen toiminnallisessa arvioinnissa: 100 metrin ajastettu testi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti tutkimuksen osan 2 osalta
Osassa 2 tämä mitta on ajoitus (sekunneissa) 100 metrin kävelytestin suorittamiseen. Prosenttimuutos raportoidaan lähtötasosta hoitokäynnin loppuun, koska tämä tutkimus lopetettiin aikaisin. Koska tämä analyysi määriteltiin etukäteen vain osalle 2, tiedot raportoidaan vain osallistujista, joilla on FSHD ja CMT osassa 2 molemmilla aikapisteillä (kohortit 2a, 2c ja 3a).
Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti tutkimuksen osan 2 osalta
Osa 2: Muutos lihasten toiminnassa - Prosenttimuutos lähtötasosta tibialis anterior (TA) -lihakselle 100 metrin ajastustestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti, osa 2
Osassa 2 tämä mitta on ajoitus (sekunneissa) 100 metrin kävelytestin suorittamiseen. Prosenttimuutos raportoidaan lähtötasosta hoitokäynnin loppuun, koska tämä tutkimus lopetettiin aikaisin. Koska tämä analyysi määriteltiin etukäteen vain osalle 2, tiedot raportoidaan vain osallistujista, joilla on FSHD ja CMT osassa 2 molemmilla aikapisteillä (kohortit 2a, 2c ja 3a).
Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti, osa 2
Osa 2: Lihastoiminnan muutos. Absoluuttinen muutos lähtötasosta hauis-olkalihaksen (BB) toiminnan arvioinnissa: Yläraajan (PUL) -testin keskitason suorituskyky.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Osa 2: Yläraajan suorituskyky (PUL) - Keskitason kyynärpään mittapisteet - 9 kohteen summa tälle tietylle ulottuvuudelle (minimi = 0, maksimi = 34, korkeammat pisteet osoittavat lisääntynyttä toimivuutta). Näitä ovat: "Kädestä suuhun", "Kädet pöydälle sylistä", "Siirrä painoa pöydällä", "Kevyiden tölkkien nostaminen", "Raskaiden tölkkien nostaminen", "Kevyiden tölkkien pinoaminen", "pinoaminen" raskaat tölkit", "Poista kansi säiliöstä" ja "Paperin repiminen". Ennalta määritetty analyysi koski absoluuttista muutosta BB-kohortissa FSHD-osallistujille vain lähtötilanteen ja hoidon päättymisen käyntitietojen kanssa (kohortit 2b ja 3b), koska tutkimus lopetettiin ennenaikaisesti. Näin ollen tiedot raportoidaan vain näistä kahdesta kohortista.
Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Osa 2: Muutos lihaksen toiminnassa - Prosenttimuutos lähtötasosta hauislihaslihakselle (BB) yläraajan keskitason suorituskyvyssä (PUL)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon loppu
Osa 2: Yläraajan suorituskyky (PUL) - Keskitason kyynärpään mittapisteet - 9 kohteen summa tälle tietylle ulottuvuudelle (minimi = 0, maksimi = 34, korkeammat pisteet osoittavat lisääntynyttä toimivuutta). Näitä ovat: "Kädestä suuhun", "Kädet pöydälle sylistä", "Siirrä painoa pöydällä", "Kevyiden tölkkien nostaminen", "Raskaiden tölkkien nostaminen", "Kevyiden tölkkien pinoaminen", "pinoaminen" raskaat tölkit", "Poista kansi säiliöstä" ja "Paperin repiminen". Ennalta määritetty analyysi koski prosentuaalista muutosta BB-kohortteissa FSHD-osallistujille vain lähtötilanteen ja hoidon päättymisen käyntitietojen (kohortit 2b ja 3b) perusteella, koska tutkimus lopetettiin ennenaikaisesti. Näin ollen tiedot raportoidaan vain näistä kahdesta kohortista.
Lähtötilanne, hoidon loppu
Osa 2: Lihastoiminnan muutos. Absoluuttinen muutos lähtötasosta hauislihaslihaksen (BB) toiminnan arvioinnissa: Yläraajan (PUL) -testin ylemmän tason suorituskyky.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti tutkimuksen osan 2 aikana
Yläraajan suorituskyky (PUL) - PUL:n ylätaso/olkapäämitta - Olkapääalueen pistemäärä, joka edustaa seuraavan neljän kohteen summaa, jotka potilasta pyydetään tekemään halutulla puolella [joko oikea tai vasen puoli, jonka potilas on määrittänyt tehtäväksi samalla puolella kaikilla aikatauluilla]: a. Suurin painoinen potilas, jota voi käyttää olkapään sieppaamiseen olkapään korkeudelle (kyynärpäästä olkapään tasolle) b. Suurin painoinen potilas, jota voi käyttää olkapäiden sieppaamiseen olkapään korkeuden yläpuolella (kyynärpäästä silmien korkeuteen) c. Suurin painoinen potilas, jota voi käyttää olkapään taivutukseen olkapään korkeudelle (kyynärpäästä olkapään tasolle) d. Suurin painoinen potilas, jota voi käyttää olkapään taivutukseen olkapään korkeuden yläpuolella (kyynärpäästä silmien korkeuteen). Jokainen edellä mainituista neljästä osatekijästä pisteytetään suurimman suoritetun painon mukaan, kun pisteet ovat: 0 = Ei pysty; 1 = Ei painoja; 2 = 200 g; 3 = 500 g; 4 = 1000 g. Maksimipistemäärä on 16, ja 16 on korkein toiminnallisuus. Raportoitavat tiedot koskevat vain kohorttia 3b.
Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti tutkimuksen osan 2 aikana
Osa 2: Lihastoiminnan muutos. Prosenttimuutos lähtötasosta hauis-olkalihaksen (BB) toiminnallisen arvioinnin suhteen: Yläraajan (PUL) -testin ylemmän tason suorituskyky.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Yläraajan suorituskyky (PUL) - PUL:n ylätaso/olkapäämitta - Olkapääalueen pistemäärä, joka edustaa seuraavan neljän kohteen summaa, jotka potilasta pyydetään tekemään halutulla puolella [joko oikea tai vasen puoli, jonka potilas on määrittänyt tehtäväksi samalla puolella kaikilla aikatauluilla]: a. Suurin painoinen potilas, jota voi käyttää olkapään sieppaamiseen olkapään korkeudelle (kyynärpäästä olkapään tasolle) b. Suurin painoinen potilas, jota voi käyttää olkapäiden sieppaamiseen olkapään korkeuden yläpuolella (kyynärpäästä silmien korkeuteen) c. Suurin painoinen potilas, jota voi käyttää olkapään taivutukseen olkapään korkeudelle (kyynärpäästä olkapään tasolle) d. Suurin painoinen potilas, jota voi käyttää olkapään taivutukseen olkapään korkeuden yläpuolella (kyynärpäästä silmien korkeuteen). Jokainen edellä mainituista neljästä osatekijästä pisteytetään suurimman suoritetun painon mukaan, kun pisteet ovat: 0 = Ei pysty; 1 = Ei painoja; 2 = 200 g; 3 = 500 g; 4 = 1000 g. Maksimipistemäärä on 16, ja 16 on korkein toiminnallisuus. Raportoitavat tiedot koskevat vain kohorttia 3b.
Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Osa 2: Muutos potilaiden raportoimassa elämänlaadussa. Absoluuttinen muutos lähtötasosta FSHD-terveysindeksin kokonaispisteissä (FSHD-HI, vain FSHD-potilailla)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
FSHD Health Index (FSHD-HI) on sairauskohtainen potilasraportoitu tuloskyselylomake, joka käyttää suoraa potilaan panosta sairauden taakan mittaamiseen. Tämän indeksin kokonaispistemäärä pisteytetään 0–100, jolloin 0 edustaa sairauden aiheuttamattomuutta ja 100 edustaa sairauden enimmäismäärää tietyllä alueella. Ennalta määritetty analyysi tehtiin vain FSHD-kohorteille, ja kokonaispistemäärän absoluuttinen muutos ilmoitettiin, koska tämä tutkimus lopetettiin aikaisin.
Lähtötilanne, hoidon päättymiskäynti osan 2 aikana
Osa 2: Muutos potilaiden raportoimassa elämänlaadussa. Absoluuttinen muutos lähtötasosta CMT-terveysindeksin kokonaispisteissä (CMT-HI, potilailla, joilla on vain CMT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 113 osan 2 aikana
Osa 2: CMT-Health Index (CMT-HI) on sairauskohtainen potilaalle raportoitu tulosmittaus, joka on suunniteltu mittaamaan potilaiden ilmoittamaa sairaustaakkaa kliinisissä tutkimuksissa potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti. Tälle indeksille kokonaispistemäärä pisteytetään 0–100, jolloin 0 edustaa sairauden aiheuttamattomuutta ja 100 sairauden enimmäismäärää. Ennalta määritetty analyysi tehtiin vain CMT-osallistujien kohorteille, ja tämän kokeen ennenaikaisen päättymisen vuoksi absoluuttinen muutos raportoidaan muutoksessa lähtötasosta päivään 113.
Lähtötilanne, päivä 113 osan 2 aikana
Osa 1: ACE-083 seerumipitoisuusnäytteet, osa 1, päivä 1, 24 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: päivä 1, 24 tuntia annoksen jälkeen osassa 1
Osa 1: ACE-083-seerumin konsentraationäytteet otettiin päivänä 1, 24 tuntia annoksen jälkeen. ACE-083:n PK-parametreja ei määritetty rajallisten määrällisesti mitattavissa olevien pitoisuustietojen vuoksi. Ennalta määritetty analyysi koskee vain osan 1 kohortteja, joten saatavilla olevat tiedot raportoidaan vain osan 1 kohorteista (1a, 1b ja 1c). Keskimääräisiä ja keskihajonnan kuvaavia tilastoja raportoidaan vain päivältä 1, 24 tuntia annoksen jälkeen, koska tämä tutkimus lopetettiin ennenaikaisesti.
päivä 1, 24 tuntia annoksen jälkeen osassa 1
Osa 1: ACE-083 seerumipitoisuusnäytteet, osa 1, päivä 85, 24 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: päivä 85, 24 tuntia annoksen jälkeen osassa 1
Osa 1: ACE-083-seerumin konsentraationäytteet otettiin päivänä 85, 24 tuntia annoksen jälkeen. ACE-083:n PK-parametreja ei määritetty rajallisten määrällisesti mitattavissa olevien pitoisuustietojen vuoksi. Ennalta määritetty analyysi koskee vain osan 1 kohortteja, joten saatavilla olevat tiedot raportoidaan vain osan 1 kohorteista (1a, 1b ja 1c). Keskimääräisiä ja keskihajonnan kuvaavia tilastoja raportoidaan vain 85. päivän 24 tunnin annoksen jälkeiseltä aikapisteeltä, koska tämä tutkimus lopetettiin ennenaikaisesti.
päivä 85, 24 tuntia annoksen jälkeen osassa 1
Osa 1: Farmakokinetiikka, joka kuluu aika maksimaaliseen seerumipitoisuuteen annon jälkeen (Tmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoidon loppuun osassa 1
Osa 1: ACE-083-pitoisuudet vaihtelivat välillä 20,1-238,6 μg/l FSHD- ja CMT-kohorteissa, ja suurin osa seerumipitoisuuksista oli kvantifioinnin alarajan (LLOQ) alapuolella tai hieman LLOQ:n yläpuolella. Lisäksi, koska tämä koe päättyi varhaisessa vaiheessa, kohorttia kohden ei kerätty riittävästi näytteitä ennalta määrätyissä aikajanan kohdissa Tmax:n määrittämiseksi.
Lähtötilanteesta hoidon loppuun osassa 1
Osa 1: Plasman pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen farmakokinetiikka
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoidon loppuun osassa 1
Osa 1: ACE-083-pitoisuudet vaihtelivat välillä 20,1-238,6 μg/l FSHD- ja CMT-kohorteissa, ja suurin osa seerumipitoisuuksista oli kvantifioinnin alarajan (LLOQ) alapuolella tai hieman LLOQ:n yläpuolella. Lisäksi, kun otetaan huomioon tämän kokeen varhainen lopettaminen, kohorttia kohden ei kerätty riittävästi näytteitä ennalta määrätyissä aikajanan kohdissa AUC:n määrittämiseksi.
Lähtötilanteesta hoidon loppuun osassa 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. toukokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 9. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 26. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A083-04
  • ACE-083 (Muu tunniste: Acceleron Pharma Inc.)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa