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评估 ACE-083 对面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 和 Charcot-Marie Tooth (CMT) 疾病 1 型和 X 型（CMT1 和 CMTX）患者的长期影响的扩展研究

2022年9月13日 更新者：Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

一项开放标签扩展研究，以评估 ACE-083 对先前参加研究 A083-02 的面肩肱型肌肉萎缩症 (FSHD) 患者和先前患有 Charcot-Marie Tooth (CMT) 疾病 1 型和 X 型患者的长期影响参加研究 A083-03

这是一项开放标签、多中心、2 期扩展研究，旨在评估 ACE-083 在之前参加研究 A083-02 的 FSHD 受试者和之前参加研究 A083-02 的 CMT1 和 CMTX 受试者中的安全性、耐受性、PK、PD 和疗效研究 A083-03。 本研究将分两部分进行：第 1 部分，持续 6 个月的加载阶段，以及第 2 部分，持续长达 24 个月的维护阶段。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

第 1 部分（A083-02 第 1 部分和 A083-03 第 1 部分受试者的 6 个月、非随机、开放标签、加载阶段）第 1 部分将由 3 个队列组成，每个队列最多 18 个受试者。 参加队列 1a 和 1b 的受试者将完成研究 A083-02 的第 1 部分；参加队列 1c 的受试者将完成研究 A083-03 的第 1 部分。 在此加载阶段，将每 4 周 (q4w) 双侧给予 240 mg/肌肉 ACE-083，共 6 剂（6 个月），进入胫骨前肌 (TA) 肌或肱二头肌 (BB) 肌，具体取决于先前研究中注射的肌肉；受试者在参加本研究后可能不会改变肌肉队列。 在接受第一剂 ACE-083 之前，受试者将参加长达 4 周的筛选期。

第 2 部分（针对 A083-02 第 2 部分、A083-03 第 2 部分和 A083-04 第 1 部分中的受试者的 24 个月、随机、开放标签翻滚维护阶段）完成本研究第 1 部分（加载阶段）的受试者、A083-02 的第 2 部分或 A083-03 的第 2 部分将直接纳入 ACE-083 治疗的第 2 部分开放标签维持阶段，并将由 6 个队列组成，每个队列最多 23 名 FSHD 或 29 名 CMT 受试者。 这些受试者将被随机分配 (1:1) 接受 ACE-083，双侧 240 mg/肌肉，q4w 或 q8w。 因此，参加队列 2a、2b 和 2c 的受试者每 4 周接受 FSHD TA、FSHD BB 和 CMT TA 治疗，参加队列 3a、3b 和 3c 的受试者每 8 周接受 FSHD TA、FSHD BB 和 CMT TA 治疗.

最初参加第 1 部分然后延长到第 2 部分的受试者的研究持续时间约为 33 个月，包括 1 个月的筛选期、6 个月的第 1 部分加载阶段、24 个月的第 2 部分维护阶段和 2 个月随访期。

对于从研究 A083-02 和 A083-03 的第 2 部分直接入读本研究第 2 部分的受试者，研究持续时间约为 26 个月，包括 24 个月的维持阶段和 2 个月的随访时期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

62

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92697
        • University of California-Irvine
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32611
        • University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10027
        • Columbia University
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23284
        • Virginia Commonwealth University
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  1. 在研究 A083-02 或研究 A083-03 中按照方案完成研究药物治疗并完成治疗结束 (ET) 访视。
  2. 有生育能力的女性（定义为未接受子宫切除术或双侧卵巢切除术或自然绝经后未连续 24 个月以上的性成熟女性）在入组前必须进行尿妊娠试验阴性并使用高效的节育方法（禁欲、口服避孕药、在参与研究期间和最后一剂 ACE-083 后的 8 周内使用杀精剂屏障法或手术绝育）。 在第 1 天之前，激素避孕药的使用必须稳定至少 14 天。男性必须同意在参与研究期间与有生育能力的女性进行任何性接触期间以及最后一剂 ACE-083 后的 8 周内使用安全套，即使他们接受了输精管结扎术。 在第一次服用 ACE-083 之前以及研究期间每三个月，必须向受试者提供避孕建议。
  3. 能够遵守研究访问时间表/程序并理解和遵守协议要求
  4. 签署书面知情同意书

关键排除标准：

  1. 当前/活动性恶性肿瘤（例如，持续时间少于 5 年的缓解期），完全切除或治疗的基底细胞癌、宫颈原位癌或≤ 2 个皮肤鳞状细胞癌除外
  2. 合并症，包括有症状的心肺疾病、明显的骨科或神经性疼痛，或研究者认为会限制受试者完成力量和/或功能评估的能力的其他情况
  3. 1 型或 2 型糖尿病
  4. 甲状腺疾病，除非在第一次给药前至少 4 周病情稳定且治疗没有变化，并且在研究期间没有预期的变化
  5. 肾功能损害（血清肌酐≥正常上限 [ULN] 的 2 倍）
  6. 天冬氨酸转氨酶 (AST) 和/或丙氨酸转氨酶 (ALT) ≥ 3 倍 ULN
  7. 出血风险增加（即，由于血友病、血小板疾病，或在研究第 1 天前 2 周内和研究期间使用任何抗凝/血小板调节疗法；单药低剂量阿司匹林 [每天≤ 100 mg] 是允许）
  8. 严重的畸形或脚踝固定足以限制被动运动范围以影响功能评估（仅限 TA 患者）
  9. 第 1 天研究前 4 周内进行过大手术
  10. 研究第 1 天前 4 周内和研究期间的长期全身性皮质类固醇药物剂量（≥ 2 周）；允许关节内/局部/吸入/鼻内生理剂量的全身性皮质类固醇
  11. 研究第 1 天前 6 个月内和研究期间的雄激素、生长激素、胰岛素或口服激素替代疗法；允许局部生理性雄激素替代。 糖尿病 FSHD 患者允许长期胰岛素治疗。 如果在接受研究药物前至少 3 个月开始，则允许口服 HRT
  12. 在研究第 1 天后的 4 周内和研究期间，可能影响肌肉力量或功能的任何药物变化（例如，肌酐、辅酶 Q10、全身性 β-肾上腺素能激动剂）
  13. 在最后一次给药的 5 个半衰期加上额外的 8 周清除期（或研究前 12 周）内，曾接触过可能影响肌肉体积、肌肉力量或肌肉或神经功能的任何其他研究药物（不包括 ACE-083）第 1 天，如果半衰期未知）
  14. 在研究第 1 天之前的 8 周内身体活动或锻炼发生显着变化（例如，强度或频率显着增加或减少）或无法在整个研究期间保持身体活动的基线水平
  15. 任何会阻止 MRI 扫描或损害获得清晰和可解释的治疗肌肉扫描能力的情况（例如，膝关节/髋关节置换金属植入物）
  16. 已知的活性物质滥用，包括酒精
  17. 对蛋白质药物敏感的历史
  18. 怀孕或哺乳期/哺乳期的女性

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 部分队列 1a
ACE-083 240 mg/肌肉，每 4 周一次注射到 TA 肌肉，最多 6 剂，用于 FSHD 患者
药品：ACE-083
重组融合蛋白
实验性的：第 1 部分队列 1b
ACE-083 240 mg/肌肉，每 4 周一次注射到 BB 肌肉中，对于 FSHD 患者最多 6 剂
药品：ACE-083
重组融合蛋白
实验性的：第 1 部分队列 1c
ACE-083 240 mg/肌肉，每 4 周注射入 TA 肌肉，最多 6 剂，用于 CMT 患者
药品：ACE-083
重组融合蛋白
实验性的：第 2 部分队列 2a
对于 FSHD 患者，ACE-083 每 4 周一次注射到 TA 肌肉中长达 24 个月（24 剂）
药品：ACE-083
重组融合蛋白
实验性的：第 2 部分队列 2b
ACE-083 给予 FSHD 患者 BB 肌 q4w 长达 24 个月（24 剂）
药品：ACE-083
重组融合蛋白
实验性的：第 2 部分队列 2c
ACE-083 对 CMT 患者每 4 周给药 TA 肌肉长达 24 个月（24 剂）
药品：ACE-083
重组融合蛋白
实验性的：第 2 部分队列 3a
ACE-083 对 FSHD 患者每 8 周给药 TA 肌肉长达 24 个月（12 剂）
药品：ACE-083
重组融合蛋白
实验性的：第 2 部分队列 3b
ACE-083 给予 FSHD 患者 BB 肌 q8w 长达 24 个月（12 剂）
药品：ACE-083
重组融合蛋白
实验性的：第 2 部分队列 3c
ACE-083 对 CMT 患者每 8 周给药 TA 肌肉长达 24 个月（12 剂）
药品：ACE-083
重组融合蛋白

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 2 部分 - 不良事件的频率 - 第 2 部分期间不良事件 (AE) 的存在和性质
大体时间：从基线到参与研究第 2 部分的结束
在研究的第 2 部分期间发生至少一次治疗突发不良事件的参与者人数。 此结果测量的预先指定分析是针对本研究第 2 部分队列中的那些参与者，因此，仅报告了研究第 2 部分的数据。
从基线到参与研究第 2 部分的结束
第 2 部分：不良事件的频率 - 研究第 2 部分期间 3 级或更高级别不良事件 (AE) 的存在和性质。
大体时间：从基线到研究的第 2 部分结束
在研究的第 2 部分期间发生至少一次 3 级或更高级别治疗突发不良事件的参与者人数。 此结果测量的预先指定分析是针对双盲、安慰剂对照研究第 2 部分的参与者，因此，仅报告研究第 2 部分的数据。
从基线到研究的第 2 部分结束
第 2 部分：总肌肉体积的变化 - 在第 2 部分期间通过磁共振成像 (MRI) 获得的注射肌肉总肌肉体积从基线到第 113 天的百分比变化
大体时间：在研究的第 2 部分期间：第 113 天的基线
主要药效学变量是维持期前 6 个月（第 169 天；q4w 或 q8w）总肌肉体积（左侧和右侧的平均值）与总肌肉体积（左侧和右侧的平均值）的平均百分比变化的差异右侧）在维护阶段开始时（或等效于加载阶段结束时）。 由于该试验提前终止，百分比变化只能报告为从基线到第 113 天的百分比变化。 此结果测量的预先指定分析是针对第 113 天数据的队列中第 2 部分的那些参与者。 因此，仅报告了来自研究的第 2 部分 2b、2c、3b 和 3c 的数据。
在研究的第 2 部分期间：第 113 天的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 2 部分：肌肉功能的变化。胫骨前肌 (TA) 肌肉功能评估相对于基线的绝对变化：研究第 2 部分期间的 10 米步行/跑步
大体时间：研究第 2 部分的基线和治疗结束访视
计时（以秒为单位）参与者完成 10 米的步行/跑步距离。 基线和治疗访问结束值用于报告由于试验提前终止而导致的功能评估相对于基线的绝对变化。 此结果测量的预先指定分析是针对那些在本研究的第 2 部分中具有基线和治疗结束时可用数据的参与者，因此，仅报告了来自研究的第 2 部分队列 2a、2c 和 3a 的数据。
研究第 2 部分的基线和治疗结束访视
第 2 部分：肌肉功能的变化。胫骨前肌 (TA) 肌肉功能评估相对于基线的百分比变化：研究第 2 部分期间的 10 米步行/跑步
大体时间：研究第 2 部分的基线和治疗结束访视
计时（以秒为单位）参与者完成 10 米的步行/跑步距离。 基线和治疗访问结束值用于报告由于试验提前终止而导致的功能评估相对于基线的绝对变化。 此结果测量的预先指定分析是针对那些在本研究的第 2 部分中具有基线和治疗结束时可用数据的参与者，因此，仅报告了来自研究的第 2 部分队列 2a、2c 和 3a 的数据。
研究第 2 部分的基线和治疗结束访视
第 2 部分：肌肉功能的变化。胫骨前肌 (TA) 肌肉功能评估相对于基线的绝对变化：6 分钟步行试验
大体时间：研究第 2 部分期间的基线和治疗访视结束
在第 2 部分：对于 6 分钟步行测试，参与者以正常速度步行 6 分钟，距离以米为单位测量。 由于该试验提前终止，因此报告了第 2 阶段从基线到治疗结束的绝对变化。 此外，只有第 2 部分队列 2a、2c 和 3a 有数据可用于此分析。
研究第 2 部分期间的基线和治疗访视结束
第 2 部分：肌肉功能的变化 - 6 分钟步行试验中胫骨前肌 (TA) 肌肉功能评估相对于基线的百分比变化
大体时间：研究第 2 部分期间的基线和治疗结束访视
在第 2 部分：对于 6 分钟步行测试，参与者以正常速度步行 6 分钟，距离以米为单位测量。 由于该试验提前终止，因此报告了第 2 阶段从基线到治疗结束的绝对变化。 此外，只有第 2 部分队列 2a、2c 和 3c 有数据可用于此分析。
研究第 2 部分期间的基线和治疗结束访视
第 2 部分：肌肉功能的变化。胫骨前肌 (TA) 肌肉功能评估相对于基线的绝对变化：爬 4 级楼梯（仅限 FSHD 参与者）
大体时间：第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
在第 2 部分中，仅限 FSHD 参与者：这是参与者上 4 个标准楼梯的量度（以秒为单位）。 由于该试验提前终止，因此比较了从基线到治疗访视结束的绝对变化。 由于此分析仅针对 FSHD 患者预先指定，因此仅报告 FSHD 参与者的数据（队列 2a 和 3a）。
第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
第 2 部分：肌肉功能的变化 - 胫骨前肌 (TA) 肌肉在 4 级攀爬中的功能评估相对于基线的百分比变化（仅限 FSHD 参与者）
大体时间：第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
在第 2 部分中，仅限 FSHD 参与者：这是参与者上 4 个标准楼梯的量度（以秒为单位）。 由于该试验提前终止，因此比较了从基线到治疗访视结束的百分比变化。 由于此分析仅针对 FSHD 患者预先指定，因此仅报告 FSHD 参与者的数据（队列 2a 和 3a）。
第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
第 2 部分：肌肉功能的变化。胫骨前肌 (TA) 肌肉功能评估相对于基线的绝对变化：下爬 4 级楼梯（仅限 FSHD 参与者）
大体时间：第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
在第 2 部分期间（仅限 FSHD 参与者）这是参与者走下 4 个标准楼梯的量度（以秒为单位）。 由于该试验提前终止，因此比较了从基线到治疗访视结束的绝对变化。 由于此分析仅针对 FSHD 患者预先指定，因此仅报告 FSHD 参与者的数据（队列 2a 和 3a）。
第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
第 2 部分：肌肉功能的变化。胫骨前肌 (TA) 肌肉功能评估相对于基线的百分比变化：下爬 4 级楼梯（仅限 FSHD 患者）
大体时间：第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
在第 2 部分期间（仅限 FSHD 参与者）这是参与者走下 4 个标准楼梯的量度（以秒为单位）。 由于该试验提前终止，因此比较了从基线到治疗访视结束的百分比变化。 由于此分析仅针对 FSHD 患者预先指定，因此仅报告 FSHD 参与者的数据（队列 2a 和 3a）。
第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
第 2 部分：肌肉功能的变化。胫骨前肌 (TA) 肌肉功能评估相对于基线的绝对变化：100 米计时测试
大体时间：研究第 2 部分的基线、治疗结束访视
在第 2 部分中，此测量是完成 100 米步行测试的时间（以秒为单位）。 由于该试验提前终止，因此报告了从基线到治疗访视结束的百分比变化。 由于此分析仅针对第 2 部分预先指定，因此仅报告第 2 部分中患有 FSHD 和 CMT 的参与者的数据以及两个时间点（队列 2a、2c 和 3a）的数据。
研究第 2 部分的基线、治疗结束访视
第 2 部分：肌肉功能的变化 - 100 米计时测试中胫骨前肌 (TA) 肌肉相对于基线的百分比变化
大体时间：基线、治疗结束访视，第 2 部分
在第 2 部分中，此测量是完成 100 米步行测试的时间（以秒为单位）。 由于该试验提前终止，因此报告了从基线到治疗访视结束的百分比变化。 由于此分析仅针对第 2 部分预先指定，因此仅报告第 2 部分中患有 FSHD 和 CMT 的参与者的数据以及两个时间点（队列 2a、2c 和 3a）的数据。
基线、治疗结束访视，第 2 部分
第 2 部分：肌肉功能的变化。肱二头肌 (BB) 肌肉功能评估相对于基线的绝对变化：上肢 (PUL) 测试的中级表现。
大体时间：第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
第 2 部分：上肢的表现 (PUL) - 中级肘部维度得分 - 此特定维度的 9 个项目的总和（最小值 = 0，最大值 = 34，分数越高表示功能增强）。 这些包括：“手到嘴”、“手从膝上到桌子”、“在桌子上移动重物”、“举轻罐”、“举重罐”、“堆叠轻罐”、“堆叠”重罐”，“从容器上取下盖子”和“撕纸”。 由于研究的提前终止，预先指定的分析仅针对具有基线和治疗结束访问数据（队列 2b 和 3b）的 FSHD 参与者的 BB 队列的绝对变化。 因此，仅报告这两个队列的数据。
第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
第 2 部分：肌肉功能的变化 - 上肢中级性能 (PUL) 测试中肱二头肌 (BB) 肌肉相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，治疗结束
第 2 部分：上肢的表现 (PUL) - 中级肘部维度得分 - 此特定维度的 9 个项目的总和（最小值 = 0，最大值 = 34，分数越高表示功能增强）。 这些包括：“手到嘴”、“手从膝上到桌子”、“在桌子上移动重物”、“举轻罐”、“举重罐”、“堆叠轻罐”、“堆叠”重罐”，“从容器上取下盖子”和“撕纸”。 由于研究的提前终止，预先指定的分析是针对 FSHD 参与者的 BB 队列的百分比变化，仅具有基线和治疗结束访视数据（队列 2b 和 3b）。 因此，仅报告这两个队列的数据。
基线，治疗结束
第 2 部分：肌肉功能的变化。肱二头肌 (BB) 肌肉功能评估相对于基线的绝对变化：上肢 (PUL) 测试的高水平表现。
大体时间：研究第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
上肢表现 (PUL) -PUL 上水平/肩部尺寸- 肩部得分，表示患者被要求在首选侧做的以下 4 项的总和 [患者确定要完成的右侧或左侧在所有预定时间都在同一侧]：a。最大体重的患者可以使用肩部外展至肩部高度（肘部至肩部水平） b。 最大体重的患者可以用来在肩高以上（肘部到眼睛水平）进行肩外展 c. 最大体重的患者可以用来进行肩部屈曲至肩部高度（肘部至肩部水平） d． 患者可用于执行高于肩部高度（肘部至眼睛水平）的最大重量的肩部屈曲 根据执行的最高重量对上述 4 个部分中的每一个进行评分，其中分数为：0 = 不能； 1 = 不能举重； 2 = 200 克； 3 = 500 克； 4 = 1000 克。 最高分是 16，其中 16 分是最高功能。 可报告数据仅适用于队列 3b。
研究第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
第 2 部分：肌肉功能的变化。肱二头肌 (BB) 肌肉功能评估相对于基线的百分比变化：上肢 (PUL) 测试的高水平表现。
大体时间：第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
上肢表现 (PUL) -PUL 上水平/肩部尺寸- 肩部得分，表示患者被要求在首选侧做的以下 4 项的总和 [患者确定要完成的右侧或左侧在所有预定时间都在同一侧]：a。最大体重的患者可以使用肩部外展至肩部高度（肘部至肩部水平） b。 最大体重的患者可以用来在肩高以上（肘部到眼睛水平）进行肩外展 c. 最大体重的患者可以用来进行肩部屈曲至肩部高度（肘部至肩部水平） d． 患者可用于执行高于肩部高度（肘部至眼睛水平）的最大重量的肩部屈曲 根据执行的最高重量对上述 4 个部分中的每一个进行评分，其中分数为：0 = 不能； 1 = 不能举重； 2 = 200 克； 3 = 500 克； 4 = 1000 克。 最高分是 16，其中 16 分是最高功能。 可报告数据仅适用于队列 3b。
第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
第 2 部分：患者报告的生活质量变化。 FSHD-健康指数总分相对于基线的绝对变化（FSHD-HI，仅限 FSHD 患者）
大体时间：第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
FSHD 健康指数 (FSHD-HI) 是一种针对特定疾病的患者报告结果问卷，它使用患者的直接输入来衡量疾病负担。 对于该指数，总分从 0 到 100 分，0 代表没有疾病负担，100 代表特定领域的最大疾病负担。 预先指定的分析仅针对 FSHD 队列，由于该试验提前终止，报告了总分的绝对变化。
第 2 部分期间的基线、治疗结束访视
第 2 部分：患者报告的生活质量的变化。 CMT 健康指数总分相对于基线的绝对变化（CMT-HI，仅限 CMT 患者）
大体时间：第 2 部分第 113 天的基线
第 2 部分：CMT-健康指数 (CMT-HI) 是一种针对特定疾病的患者报告的结果测量，旨在测量 Charcot-Marie-Tooth 病患者临床试验期间患者报告的疾病负担。 对于该指标，总分从 0 到 100 分，0 代表没有疾病负担，100 代表最大的疾病负担。 预先指定的分析仅针对 CMT 参与者队列，并且由于该试验的提前终止，报告了从基线到第 113 天的变化的绝对变化。
第 2 部分第 113 天的基线
第 1 部分：ACE-083 血清浓度样品第 1 天第 1 部分，给药后 24 小时
大体时间：第 1 天，第 1 部分给药后 24 小时
第 1 部分：在第 1 天给药后 24 小时采集 ACE-083 血清浓度样本。 由于可量化浓度数据有限，未确定 ACE-083 的 PK 参数。 预先指定的分析仅适用于第 1 部分队列，因此，仅报告第 1 部分队列（1a、1b 和 1c）的可用数据。 由于该试验提前终止，仅在第 1 天、给药后 24 小时时间点报告均值和标准差描述性统计数据。
第 1 天，第 1 部分给药后 24 小时
第 1 部分：ACE-083 血清浓度样品第 1 天第 85 部分，给药后 24 小时
大体时间：第 1 部分给药后第 85 天，24 小时
第 1 部分：在第 85 天，即给药后 24 小时采集 ACE-083 血清浓度样本。 由于可量化浓度数据有限，未确定 ACE-083 的 PK 参数。 预先指定的分析仅适用于第 1 部分队列，因此，仅报告第 1 部分队列（1a、1b 和 1c）的可用数据。 由于该试验提前终止，仅在给药后 24 小时时间点的第 85 天报告均值和标准差描述性统计数据。
第 1 部分给药后第 85 天，24 小时
第 1 部分：给药后达到最大血清浓度的时间的药代动力学参数 (Tmax)
大体时间：第 1 部分从基线到治疗结束
第 1 部分：FSHD 和 CMT 队列中的 ACE-083 浓度范围为 20.1 至 238.6 μg/L，大多数血清浓度低于定量下限 (LLOQ) 或略高于 LLOQ。 此外，鉴于该试验提前终止，每个队列在预先指定的时间点收集的样本不足，无法确定 Tmax。
第 1 部分从基线到治疗结束
第 1 部分：血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下面积的药代动力学参数
大体时间：第 1 部分从基线到治疗结束
第 1 部分：FSHD 和 CMT 队列中的 ACE-083 浓度范围为 20.1 至 238.6 μg/L，大多数血清浓度低于定量下限 (LLOQ) 或略高于 LLOQ。 此外，鉴于该试验提前终止，每个队列在预先指定的时间点收集的样本不足，无法确定 AUC。
第 1 部分从基线到治疗结束

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年5月10日

初级完成 (实际的)

2020年3月11日

研究完成 (实际的)

2020年3月11日

研究注册日期

首次提交

2019年4月17日

首先提交符合 QC 标准的

2019年5月7日

首次发布 (实际的)

2019年5月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年9月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年9月13日

最后验证

2022年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • A083-04
  • ACE-083 (其他标识符：Acceleron Pharma Inc.)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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Charcot-Marie-Tooth病的临床试验

ACE-083的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Slovakia

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
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