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Studio di estensione per valutare gli effetti a lungo termine dell'ACE-083 nei pazienti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) e malattia del dente di Charcot-Marie (CMT) di tipo 1 e X (CMT1 e CMTX)

13 settembre 2022 aggiornato da: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Uno studio di estensione in aperto per valutare gli effetti a lungo termine di ACE-083 in pazienti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) precedentemente arruolati nello studio A083-02 e in pazienti con malattia di Charcot-Marie Tooth (CMT) di tipo 1 e X in precedenza Iscritto allo Studio A083-03

Questo è uno studio di estensione in aperto, multicentrico, di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacocinetica e l'efficacia di ACE-083 in soggetti con FSHD precedentemente arruolati nello studio A083-02 e soggetti con CMT1 e CMTX precedentemente arruolati nello studio Studio A083-03. Questo studio sarà condotto in due parti: la parte 1, che è una fase di caricamento della durata di 6 mesi, e la parte 2, la fase di mantenimento, che durerà fino a 24 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Parte 1 (6 mesi, non randomizzato, in aperto, fase di caricamento per soggetti di A083-02 Parte 1 e A083-03 Parte 1) La Parte 1 sarà composta da 3 coorti di massimo 18 soggetti ciascuna. I soggetti arruolati nelle coorti 1a e 1b avranno completato la Parte 1 dello Studio A083-02; i soggetti iscritti alla Coorte 1c avranno completato la Parte 1 dello Studio A083-03. In questa fase di carico, 240 mg/muscolo di ACE-083 saranno somministrati bilateralmente ogni 4 settimane (q4w) per 6 dosi (6 mesi) nel muscolo tibiale anteriore (TA) o nel muscolo bicipite brachiale (BB), a seconda del muscolo iniettato nello studio precedente; i soggetti non possono cambiare coorte muscolare al momento dell'arruolamento in questo studio. I soggetti parteciperanno a un periodo di screening fino a 4 settimane prima di ricevere la prima dose di ACE-083.

Parte 2 (fase di mantenimento rollover di 24 mesi, randomizzata, in aperto per i soggetti di A083-02 Parte 2, A083-03 Parte 2 e A083-04 Parte 1) Soggetti che completano la Parte 1 di questo studio (la fase di caricamento) , Parte 2 di A083-02 o Parte 2 di A083-03 si iscriveranno direttamente alla fase di mantenimento in aperto Parte 2 del trattamento con ACE-083 e saranno composte da 6 coorti di un massimo di 23 soggetti FSHD o 29 CMT ciascuna. Questi soggetti saranno randomizzati (1:1) per ricevere ACE-083, 240 mg/muscolo bilateralmente, q4w o q8w. Pertanto, i soggetti arruolati nelle coorti 2a, 2b e 2c saranno trattati con FSHD TA, FSHD BB e CMT TA ogni 4 settimane e i soggetti arruolati nelle coorti 3a, 3b e 3c saranno trattati con FSHD TA, FSHD BB e CMT TA ogni 8 settimane .

La durata dello studio per un soggetto inizialmente arruolato nella Parte 1 e poi esteso alla Parte 2 sarà di circa 33 mesi, compreso un periodo di screening di 1 mese, fase di caricamento della Parte 1 di 6 mesi, fase di mantenimento della Parte 2 di 24 mesi e 2 mesi periodo di follow-up.

Per i soggetti che si sono arruolati direttamente nella Parte 2 di questo studio dalla Parte 2 degli Studi A083-02 e A083-03, la durata dello studio sarà di circa 26 mesi, inclusa una fase di mantenimento di 24 mesi e un follow-up di 2 mesi periodo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

62

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California-Irvine
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Completamento del trattamento con il farmaco in studio secondo il protocollo e completamento della visita di fine trattamento (ET) nello Studio A083-02 o nello Studio A083-03.
  2. Le donne in età fertile (definite come donne sessualmente mature che non sono state sottoposte a isterectomia o ovariectomia bilaterale o non sono naturalmente in postmenopausa ≥ 24 mesi consecutivi) devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo prima dell'arruolamento e utilizzare metodi di controllo delle nascite altamente efficaci (astinenza, contraccettivi orali, metodo di barriera con spermicida o sterilizzazione chirurgica) durante la partecipazione allo studio e per 8 settimane dopo l'ultima dose di ACE-083. L'uso del controllo delle nascite ormonale deve essere stabile per almeno 14 giorni prima del giorno 1. I maschi devono accettare di utilizzare un preservativo durante qualsiasi contatto sessuale con femmine in età fertile durante la partecipazione allo studio e per 8 settimane dopo l'ultima dose di ACE-083 , anche se hanno subito una vasectomia. I soggetti devono essere informati sulla contraccezione prima della prima dose di ACE-083 e successivamente ogni tre mesi durante lo studio.
  3. Capacità di aderire al programma/procedure della visita di studio e di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo
  4. Consenso informato scritto firmato

Criteri chiave di esclusione:

  1. Tumore maligno in atto/attivo (ad esempio, remissione di durata inferiore a 5 anni), ad eccezione del carcinoma basocellulare completamente asportato o trattato, del carcinoma cervicale in situ o ≤ 2 carcinomi a cellule squamose della pelle
  2. Co-morbidità, tra cui malattia cardiopolmonare sintomatica, dolore ortopedico o neuropatico significativo o altre condizioni che, secondo l'opinione dello sperimentatore, limiterebbero la capacità di un soggetto di completare le valutazioni di forza e/o funzionali
  3. Diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2
  4. Disturbi della tiroide a meno che la condizione non sia stabile senza modifiche al trattamento per almeno 4 settimane prima della prima dose e senza modifiche attese per la durata dello studio
  5. Compromissione renale (creatinina sierica ≥ 2 volte il limite superiore della norma [ULN])
  6. Aspartato transaminasi (AST) e/o alanina transaminasi (ALT) ≥ 3 volte ULN
  7. Aumento del rischio di sanguinamento (ovvero dovuto a emofilia, disturbi piastrinici o uso di qualsiasi terapia anticoagulante/modificante le piastrine fino a 2 settimane prima del Giorno 1 dello studio e per la durata dello studio; aspirina a basso dosaggio in monoterapia [≤ 100 mg al giorno] è permesso)
  8. Grave deformità o fissazione della caviglia che limiterebbero sufficientemente il range di movimento passivo per influenzare le valutazioni funzionali (solo pazienti con TA)
  9. Chirurgia maggiore entro 4 settimane prima del Giorno 1 dello studio
  10. Dosi farmacologiche croniche di corticosteroidi sistemici (≥ 2 settimane) entro 4 settimane prima del giorno 1 dello studio e per la durata dello studio; sono consentite dosi fisiologiche intra-articolari/topiche/inalatorie/intranasali di corticosteroidi sistemici
  11. Androgeni, ormone della crescita, insulina o terapia ormonale sostitutiva orale entro 6 mesi prima del Giorno 1 dello studio e per la durata dello studio; è consentita la sostituzione fisiologica topica degli androgeni. La terapia insulinica cronica è consentita per i pazienti diabetici con FSHD. La terapia ormonale sostitutiva orale è consentita se iniziata almeno 3 mesi prima di ricevere il farmaco oggetto dello studio
  12. Qualsiasi cambiamento nei farmaci che potenzialmente influenzano la forza o la funzione muscolare entro 4 settimane dal Giorno 1 dello studio e per la durata dello studio (ad esempio, creatinina, CoQ10, agonisti beta-adrenergici sistemici)
  13. Precedente esposizione a qualsiasi altro agente sperimentale (escluso ACE-083) che potrebbe influenzare il volume muscolare, la forza muscolare o la funzione muscolare o nervosa entro 5 emivite dall'ultima dose più un ulteriore periodo di washout di 8 settimane (o 12 settimane prima dello studio Giorno 1 se l'emivita è sconosciuta)
  14. Cambiamento significativo nell'attività fisica o nell'esercizio (ad esempio, aumento o diminuzione significativa dell'intensità o della frequenza) entro 8 settimane prima del giorno 1 dello studio o incapacità di mantenere il livello basale di attività fisica durante lo studio
  15. Qualsiasi condizione che impedirebbe la scansione MRI o comprometterebbe la capacità di ottenere una scansione chiara e interpretabile dei muscoli trattati (ad es. protesi metalliche sostitutive di ginocchio/anca)
  16. Abuso noto di sostanze attive, incluso l'alcool
  17. Storia di sensibilità ai farmaci proteici
  18. Donne in gravidanza o in allattamento/allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1 Coorte 1a
ACE-083 240 mg/muscolo somministrato bilateralmente mediante iniezione nel muscolo TA ogni 4 settimane fino a 6 dosi per i pazienti con FSHD
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante
Sperimentale: Parte 1 Coorte 1b
ACE-083 240 mg/muscolo somministrato bilateralmente mediante iniezione nel muscolo BB ogni 4 settimane fino a 6 dosi per i pazienti con FSHD
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante
Sperimentale: Parte 1 Coorte 1c
ACE-083 240 mg/muscolo somministrato bilateralmente mediante iniezione nel muscolo TA ogni 4 settimane fino a 6 dosi per i pazienti con CMT
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante
Sperimentale: Parte 2 Coorte 2a
ACE-083 Somministrato nel muscolo TA ogni 4 settimane per un massimo di 24 mesi (24 dosi) per i pazienti con FSHD
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante
Sperimentale: Parte 2 Coorte 2b
ACE-083 Somministrato nel muscolo BB ogni 4 settimane per un massimo di 24 mesi (24 dosi) per i pazienti con FSHD
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante
Sperimentale: Parte 2 Coorte 2c
ACE-083 Somministrato nel muscolo TA ogni 4 settimane per un massimo di 24 mesi (24 dosi) per i pazienti con CMT
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante
Sperimentale: Parte 2 Coorte 3a
ACE-083 Somministrato nel muscolo TA ogni 8 settimane per un massimo di 24 mesi (12 dosi) per i pazienti con FSHD
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante
Sperimentale: Parte 2 Coorte 3b
ACE-083 Somministrato nel muscolo BB ogni 8 settimane per un massimo di 24 mesi (12 dosi) per i pazienti con FSHD
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante
Sperimentale: Parte 2 Coorte 3c
ACE-083 Somministrato nel muscolo TA ogni 8 settimane per un massimo di 24 mesi (12 dosi) per i pazienti con CMT
Droga: ACE-083
Proteina di fusione ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2 - Frequenza degli eventi avversi - Presenza e natura degli eventi avversi (AE) durante la Parte 2
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della partecipazione alla parte 2 dello studio
Il numero di partecipanti che hanno avuto almeno un evento avverso emergente dal trattamento durante la Parte 2 dello studio. L'analisi pre-specificata per questa misura di esito era per quei partecipanti nelle coorti della parte 2 di questo studio, pertanto, vengono riportati solo i dati della parte 2 dello studio.
Dal basale alla fine della partecipazione alla parte 2 dello studio
Parte 2: Frequenza degli eventi avversi - Presenza e natura di eventi avversi (AE) di grado 3 o superiore durante la Parte 2 dello studio.
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della parte 2 dello studio
Il numero di partecipanti che hanno avuto almeno un evento avverso emergente dal trattamento di grado 3 o superiore durante la Parte 2 dello studio. L'analisi pre-specificata per questa misura di esito era per quei partecipanti alla Parte 2 dello studio in doppio cieco, controllata con placebo, pertanto, vengono riportati solo i dati della parte 2 dello studio.
Dal basale alla fine della parte 2 dello studio
Parte 2: Variazione del volume muscolare totale - Variazione percentuale dal basale al giorno 113 nel volume muscolare totale del muscolo iniettato mediante risonanza magnetica (MRI) durante la parte 2
Lasso di tempo: Durante la parte 2 dello studio: dal basale al giorno 113
La variabile farmacodinamica primaria era la differenza nella variazione percentuale media del volume muscolare totale (media del lato sinistro e destro) nei primi 6 mesi della fase di mantenimento (giorno 169; ogni 4 settimane o ogni 8 settimane) rispetto al volume muscolare totale (media del lato sinistro e destro). destra) all'inizio della fase di manutenzione (o equivalentemente alla fine della fase di caricamento). A causa della conclusione anticipata di questo studio, la variazione percentuale può essere riportata solo come variazione percentuale dal basale al giorno 113. L'analisi pre-specificata per questa misura di esito era per quei partecipanti nella parte 2 in coorti con dati fino al giorno 113. Pertanto, vengono riportati solo i dati di questi bracci 2b, 2c, 3b e 3c della parte 2 dello studio.
Durante la parte 2 dello studio: dal basale al giorno 113

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2: Cambiamento nella funzione muscolare. Variazione assoluta rispetto al basale nella valutazione funzionale per il muscolo tibiale anteriore (TA): camminata/corsa di 10 metri durante la parte 2 dello studio
Lasso di tempo: Visita al basale e alla fine del trattamento per la Parte 2 dello studio
Tempo (in secondi) impiegato dai partecipanti per completare una distanza di camminata/corsa di 10 metri. I valori delle visite al basale e alla fine del trattamento sono stati utilizzati per segnalare la variazione assoluta rispetto al basale nella valutazione funzionale dovuta alla conclusione anticipata dello studio. L'analisi pre-specificata per questa misura di esito era per quei partecipanti con dati disponibili al basale e alla fine del trattamento nella parte 2 di questo studio, pertanto, vengono riportati solo i dati delle coorti 2a, 2c e 3a della parte 2 dello studio.
Visita al basale e alla fine del trattamento per la Parte 2 dello studio
Parte 2: Cambiamento nella funzione muscolare. Variazione percentuale rispetto al basale nella valutazione funzionale del muscolo tibiale anteriore (TA): camminata/corsa di 10 metri durante la parte 2 dello studio
Lasso di tempo: Visita al basale e alla fine del trattamento per la Parte 2 dello studio
Tempo (in secondi) impiegato dai partecipanti per completare una distanza di camminata/corsa di 10 metri. I valori delle visite al basale e alla fine del trattamento sono stati utilizzati per segnalare la variazione assoluta rispetto al basale nella valutazione funzionale dovuta alla conclusione anticipata dello studio. L'analisi pre-specificata per questa misura di esito era per quei partecipanti con dati disponibili al basale e alla fine del trattamento nella parte 2 di questo studio, pertanto, vengono riportati solo i dati delle coorti 2a, 2c e 3a della parte 2 dello studio.
Visita al basale e alla fine del trattamento per la Parte 2 dello studio
Parte 2: Cambiamento nella funzione muscolare. Variazione assoluta rispetto al basale nella valutazione funzionale del muscolo tibiale anteriore (TA): test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Visita al basale e alla fine del trattamento durante la Parte 2 dello studio
Durante la Parte 2: per il test del cammino di 6 minuti, i partecipanti hanno camminato a passo normale per sei minuti e la distanza è stata misurata in metri. Sono stati segnalati cambiamenti assoluti dal basale alla fine del trattamento nella fase 2 poiché questo studio è stato interrotto anticipatamente. Inoltre, solo le coorti 2a, 2c e 3a della parte 2 avevano dati da riportare per questa analisi.
Visita al basale e alla fine del trattamento durante la Parte 2 dello studio
Parte 2: Variazione della funzione muscolare - Variazione percentuale rispetto al basale nella valutazione funzionale del muscolo tibiale anteriore (TA) nel test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Visita al basale e alla fine del trattamento durante la Parte 2 dello studio
Durante la Parte 2: per il test del cammino di 6 minuti, i partecipanti hanno camminato a passo normale per sei minuti e la distanza è stata misurata in metri. Sono stati segnalati cambiamenti assoluti dal basale alla fine del trattamento nella fase 2 poiché questo studio è stato interrotto anticipatamente. Inoltre, solo le coorti 2a, 2c e 3c della parte 2 avevano dati da riportare per questa analisi.
Visita al basale e alla fine del trattamento durante la Parte 2 dello studio
Parte 2: Cambiamento nella funzione muscolare. Variazione assoluta rispetto al basale nella valutazione funzionale per il muscolo tibiale anteriore (TA): salita di 4 gradini (solo nei partecipanti con FSHD)
Lasso di tempo: Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Durante la Parte 2 solo per i partecipanti FSHD: Questa è una misura (in secondi) dei partecipanti che salgono 4 scale standard. La variazione assoluta viene confrontata dal basale alla visita di fine trattamento poiché questo studio è stato interrotto in anticipo. Poiché questa analisi è stata pre-specificata solo per i pazienti con FSHD, i dati sono riportati solo per i partecipanti con FSHD (coorti 2a e 3a).
Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Parte 2: Variazione della funzione muscolare - Variazione percentuale rispetto al basale nella valutazione funzionale del muscolo tibiale anteriore (TA) nella salita di 4 gradini (solo nei partecipanti con FSHD)
Lasso di tempo: Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Durante la Parte 2 solo per i partecipanti FSHD: Questa è una misura (in secondi) dei partecipanti che salgono 4 scale standard. La variazione percentuale viene confrontata dal basale alla visita di fine trattamento poiché questo studio è stato interrotto in anticipo. Poiché questa analisi è stata pre-specificata solo per i pazienti con FSHD, i dati sono riportati solo per i partecipanti con FSHD (coorti 2a e 3a).
Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Parte 2: Cambiamento nella funzione muscolare. Variazione assoluta rispetto al basale nella valutazione funzionale per il muscolo tibiale anteriore (TA): discesa di 4 gradini (solo nei partecipanti con FSHD)
Lasso di tempo: Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Durante la Parte 2 (solo nei partecipanti FSHD) Questa è una misura (in secondi) dei partecipanti che scendono 4 scale standard. La variazione assoluta viene confrontata dal basale alla visita di fine trattamento poiché questo studio è stato interrotto in anticipo. Poiché questa analisi è stata pre-specificata solo per i pazienti con FSHD, i dati sono riportati solo per i partecipanti con FSHD (coorti 2a e 3a).
Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Parte 2: Cambiamento nella funzione muscolare. Variazione percentuale rispetto al basale nella valutazione funzionale per il muscolo tibiale anteriore (TA): discesa di 4 gradini (solo nei pazienti con FSHD)
Lasso di tempo: Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Durante la Parte 2 (solo nei partecipanti FSHD) Questa è una misura (in secondi) dei partecipanti che scendono 4 scale standard. La variazione percentuale viene confrontata dal basale alla visita di fine trattamento poiché questo studio è stato interrotto in anticipo. Poiché questa analisi è stata pre-specificata solo per i pazienti con FSHD, i dati sono riportati solo per i partecipanti con FSHD (coorti 2a e 3a).
Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Parte 2: Cambiamento nella funzione muscolare. Variazione assoluta rispetto al basale nella valutazione funzionale per il muscolo tibiale anteriore (TA): test a tempo di 100 metri
Lasso di tempo: Basale, visita di fine trattamento per la Parte 2 dello studio
Durante la Parte 2 questa misura è il tempo (in secondi) per completare il test del cammino di 100 metri. La variazione percentuale viene riportata dal basale alla visita di fine trattamento poiché questo studio è stato interrotto in anticipo. Poiché questa analisi è stata pre-specificata solo per la parte 2, i dati vengono riportati solo per i partecipanti con FSHD e CMT nella parte 2 con dati per entrambi i punti temporali (coorti 2a, 2c e 3a).
Basale, visita di fine trattamento per la Parte 2 dello studio
Parte 2: Variazione della funzione muscolare - Variazione percentuale rispetto al basale per il muscolo tibiale anteriore (TA) nel test a tempo di 100 metri
Lasso di tempo: Basale, visita di fine trattamento, parte 2
Durante la Parte 2 questa misura è il tempo (in secondi) per completare il test del cammino di 100 metri. La variazione percentuale viene riportata dal basale alla visita di fine trattamento poiché questo studio è stato interrotto in anticipo. Poiché questa analisi è stata pre-specificata solo per la parte 2, i dati vengono riportati solo per i partecipanti con FSHD e CMT nella parte 2 con dati per entrambi i punti temporali (coorti 2a, 2c e 3a).
Basale, visita di fine trattamento, parte 2
Parte 2: Cambiamento nella funzione muscolare. Variazione assoluta rispetto al basale nella valutazione funzionale per il muscolo bicipite brachiale (BB): prestazioni di medio livello del test degli arti superiori (PUL).
Lasso di tempo: Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Parte 2: Prestazioni dell'arto superiore (PUL) - Punteggio della dimensione del gomito di livello medio- Somma dei 9 elementi per questa particolare dimensione (minimo=0, massimo= 34, con punteggi più alti che indicano una maggiore funzionalità). Questi includono: "Mano(i) alla bocca", "Mano(i) al tavolo dal grembo", "Spostare il peso sul tavolo", "Sollevare lattine leggere", "Sollevare lattine pesanti", "Impilare lattine leggere", "Impilare lattine pesanti", "Togliere il coperchio dal contenitore" e "Strappare la carta". L'analisi pre-specificata riguardava la variazione assoluta nelle coorti BB per i partecipanti FSHD solo con i dati delle visite al basale e alla fine del trattamento (coorti 2b e 3b) a causa della conclusione anticipata dello studio. Pertanto, i dati vengono riportati solo per queste due coorti.
Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Parte 2: Variazione della funzione muscolare - Variazione percentuale rispetto al basale per il muscolo bicipite brachiale (BB) nel test delle prestazioni di medio livello dell'arto superiore (PUL)
Lasso di tempo: Linea di base, fine del trattamento
Parte 2: Prestazioni dell'arto superiore (PUL) - Punteggio della dimensione del gomito di livello medio- Somma dei 9 elementi per questa particolare dimensione (minimo=0, massimo= 34, con punteggi più alti che indicano una maggiore funzionalità). Questi includono: "Mano(i) alla bocca", "Mano(i) al tavolo dal grembo", "Spostare il peso sul tavolo", "Sollevare lattine leggere", "Sollevare lattine pesanti", "Impilare lattine leggere", "Impilare lattine pesanti", "Togliere il coperchio dal contenitore" e "Strappare la carta". L'analisi pre-specificata riguardava la variazione percentuale nelle coorti BB per i partecipanti FSHD solo con i dati delle visite al basale e alla fine del trattamento (coorti 2b e 3b) a causa della conclusione anticipata dello studio. Pertanto, i dati vengono riportati solo per queste due coorti.
Linea di base, fine del trattamento
Parte 2: Cambiamento nella funzione muscolare. Variazione assoluta rispetto al basale nella valutazione funzionale per il muscolo bicipite brachiale (BB): prestazioni di livello superiore del test degli arti superiori (PUL).
Lasso di tempo: Basale, visita di fine trattamento durante la parte 2 dello studio
Performance of upper limb (PUL) -PUL livello superiore/dimensione della spalla- Punteggio del dominio della spalla che rappresenta la somma dei seguenti 4 elementi che il paziente deve eseguire sul lato preferito [destro o sinistro identificato dal paziente da eseguire sullo stesso lato per tutti gli orari programmati]: a. Il peso massimo che il paziente può utilizzare per eseguire l'abduzione della spalla all'altezza della spalla (dal gomito alla spalla) b. Il peso maggiore che il paziente può utilizzare per eseguire l'abduzione della spalla al di sopra dell'altezza della spalla (dal gomito all'altezza degli occhi) c. Il peso massimo che il paziente può utilizzare per eseguire la flessione della spalla all'altezza della spalla (dal gomito alla spalla) d. Il peso massimo che il paziente può utilizzare per eseguire la flessione della spalla al di sopra dell'altezza della spalla (altezza dal gomito all'altezza degli occhi) Ciascuno dei 4 componenti di cui sopra viene valutato in base al peso più elevato eseguito dove i punteggi sono: 0 = Incapace; 1 = In grado senza pesi; 2 = 200 grammi; 3 = 500 grammi; 4 = 1000 gr. Il punteggio massimo è 16, dove 16 rappresenta la massima funzionalità. I dati segnalabili sono solo per la coorte 3b.
Basale, visita di fine trattamento durante la parte 2 dello studio
Parte 2: Cambiamento nella funzione muscolare. Variazione percentuale rispetto al basale nella valutazione funzionale per il muscolo bicipite brachiale (BB): prestazioni di livello superiore del test degli arti superiori (PUL).
Lasso di tempo: Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Performance of upper limb (PUL) -PUL livello superiore/dimensione della spalla- Punteggio del dominio della spalla che rappresenta la somma dei seguenti 4 elementi che il paziente deve eseguire sul lato preferito [destro o sinistro identificato dal paziente da eseguire sullo stesso lato per tutti gli orari programmati]: a. Il peso massimo che il paziente può utilizzare per eseguire l'abduzione della spalla all'altezza della spalla (dal gomito alla spalla) b. Il peso maggiore che il paziente può utilizzare per eseguire l'abduzione della spalla al di sopra dell'altezza della spalla (dal gomito all'altezza degli occhi) c. Il peso massimo che il paziente può utilizzare per eseguire la flessione della spalla all'altezza della spalla (dal gomito alla spalla) d. Il peso massimo che il paziente può utilizzare per eseguire la flessione della spalla al di sopra dell'altezza della spalla (altezza dal gomito all'altezza degli occhi) Ciascuno dei 4 componenti di cui sopra viene valutato in base al peso più elevato eseguito dove i punteggi sono: 0 = Incapace; 1 = In grado senza pesi; 2 = 200 grammi; 3 = 500 grammi; 4 = 1000 gr. Il punteggio massimo è 16, dove 16 rappresenta la massima funzionalità. I dati segnalabili sono solo per la coorte 3b.
Basale, visita di fine trattamento durante la Parte 2
Parte 2: cambiamento nella qualità della vita riferita dal paziente. Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale dell'indice di salute FSHD (FSHD-HI, solo nei pazienti con FSHD)
Lasso di tempo: Basale, visita di fine trattamento durante la parte 2
L'indice di salute FSHD (FSHD-HI) è un questionario sui risultati riferito dal paziente specifico per la malattia che utilizza l'input diretto del paziente per misurare il carico di malattia. Per questo indice, il punteggio totale va da 0 a 100 dove 0 rappresenta nessun carico di malattia e 100 rappresenta la quantità massima di carico di malattia in un particolare dominio. L'analisi pre-specificata era solo per le coorti FSHD con variazione assoluta del punteggio totale riportato poiché questo studio è stato interrotto in anticipo.
Basale, visita di fine trattamento durante la parte 2
Parte 2: cambiamento nella qualità della vita riferita dal paziente. Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale dell'indice di salute CMT (CMT-HI, solo nei pazienti con CMT)
Lasso di tempo: Baseline, giorno 113 durante la parte 2
Parte 2: Il CMT-Health Index (CMT-HI) è una misura di esito riferita dal paziente specifica per la malattia progettata per misurare il carico di malattia riferito dal paziente durante gli studi clinici in pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth. Per questo indice, il punteggio totale va da 0 a 100 dove 0 rappresenta nessun carico di malattia e 100 rappresenta la quantità massima di carico di malattia. L'analisi pre-specificata era solo per coorti di partecipanti CMT e, a causa della conclusione anticipata di questo studio, viene riportata la variazione assoluta per il passaggio dal basale al giorno 113.
Baseline, giorno 113 durante la parte 2
Parte 1: Campioni di concentrazione di siero ACE-083 Parte 1-Giorno1, 24 ore post-dose
Lasso di tempo: giorno 1, 24 ore dopo la somministrazione nella Parte 1
Parte 1: i campioni di concentrazione sierica di ACE-083 sono stati prelevati il ​​giorno 1, 24 ore dopo la somministrazione. I parametri farmacocinetici di ACE-083 non sono stati determinati a causa di dati di concentrazione quantificabili limitati. L'analisi pre-specificata era solo per le coorti della parte 1, pertanto, i dati disponibili sono riportati solo per le coorti della parte 1 (1a, 1b e 1c). Le statistiche descrittive della media e della deviazione standard vengono riportate solo per il giorno 1, 24 ore post-dose, a causa della conclusione anticipata di questo studio.
giorno 1, 24 ore dopo la somministrazione nella Parte 1
Parte 1: Campioni di concentrazione di siero ACE-083 Parte 1-Giorno 85, 24 ore post-dose
Lasso di tempo: giorno 85, 24 ore dopo la somministrazione nella Parte 1
Parte 1: i campioni di concentrazione sierica di ACE-083 sono stati prelevati il ​​giorno 85, 24 ore dopo la somministrazione. I parametri farmacocinetici di ACE-083 non sono stati determinati a causa di dati di concentrazione quantificabili limitati. L'analisi pre-specificata era solo per le coorti della parte 1, pertanto, i dati disponibili sono riportati solo per le coorti della parte 1 (1a, 1b e 1c). Le statistiche descrittive della media e della deviazione standard vengono riportate solo per il giorno 85, 24 ore post-dose, a causa della conclusione anticipata di questo studio.
giorno 85, 24 ore dopo la somministrazione nella Parte 1
Parte 1: Parametro farmacocinetico del tempo alla massima concentrazione sierica dopo la somministrazione (Tmax)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento nella Parte 1
Parte 1: le concentrazioni di ACE-083 variavano da 20,1 a 238,6 μg/L nelle coorti FSHD e CMT con la maggior parte delle concentrazioni sieriche al di sotto del limite inferiore di quantificazione (LLOQ) o appena al di sopra del LLOQ. Inoltre, data la conclusione anticipata di questo studio, non c'erano campioni sufficienti per coorte raccolti nei punti temporali prestabiliti per poter determinare Tmax.
Dal basale alla fine del trattamento nella Parte 1
Parte 1: Parametro farmacocinetico dell'area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento nella Parte 1
Parte 1: le concentrazioni di ACE-083 variavano da 20,1 a 238,6 μg/L nelle coorti FSHD e CMT con la maggior parte delle concentrazioni sieriche al di sotto del limite inferiore di quantificazione (LLOQ) o appena al di sopra del LLOQ. Inoltre, data la conclusione anticipata di questo studio, non c'erano campioni sufficienti per coorte raccolti nei punti temporali pre-specificati per poter determinare l'AUC.
Dal basale alla fine del trattamento nella Parte 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

11 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

11 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

9 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A083-04
  • ACE-083 (Altro identificatore: Acceleron Pharma Inc.)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Charcot-Marie-Tooth

Prove cliniche su ACE-083

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