안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 및 Charcot-Marie Tooth(CMT) 질병 유형 1 및 X(CMT1 및 CMTX) 환자에서 ACE-083의 장기 효과를 평가하기 위한 확장 연구
2022년 9월 13일 업데이트: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
이전에 연구 A083-02에 등록된 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 환자와 이전에 Charcot-Marie Tooth(CMT) 질병 1형 및 X형 환자에서 ACE-083의 장기 효과를 평가하기 위한 공개 확장 연구 연구 A083-03에 등록됨
이것은 이전에 연구 A083-02에 등록된 FSHD 대상자와 이전에 등록된 CMT1 및 CMTX 대상에서 ACE-083의 안전성, 내약성, PK, PD 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관, 2상 확장 연구입니다. 연구 A083-03.
이 연구는 6개월 동안 지속되는 로드 단계인 1부와 최대 24개월 동안 지속되는 유지 관리 단계인 2부로 나누어 진행됩니다.
연구 개요
상세 설명
파트 1(A083-02 파트 1 및 A083-03 파트 1의 피험자에 대한 6개월, 비무작위, 공개 라벨, 로딩 단계) 파트 1은 각각 최대 18명의 피험자로 구성된 3개의 집단으로 구성됩니다. 코호트 1a 및 1b에 등록된 피험자는 연구 A083-02의 파트 1을 완료했을 것입니다. 코호트 1c에 등록된 피험자는 연구 A083-03의 파트 1을 완료했을 것입니다. 이 부하 단계에서 ACE-083 240 mg/muscle은 4주마다(q4w) 6회 용량(6개월) 동안 양측에 투여됩니다. 이전 연구에서 주입된 근육; 피험자는 이 연구에 등록할 때 근육 코호트를 전환하지 않을 수 있습니다. 피험자는 ACE-083의 첫 번째 투여량을 받기 전 최대 4주의 스크리닝 기간에 참여하게 됩니다.
파트 2(A083-02 파트 2, A083-03 파트 2 및 A083-04 파트 1의 피험자에 대한 24개월, 무작위, 공개 라벨 롤오버 유지 단계) 본 연구의 파트 1을 완료한 피험자(로딩 단계) , A083-02의 파트 2 또는 A083-03의 파트 2는 ACE-083 치료의 파트 2 공개 라벨 유지 단계에 직접 등록되며 각각 최대 23명의 FSHD 또는 29명의 CMT 피험자로 구성된 6개의 코호트로 구성됩니다. 이들 피험자는 q4w 또는 q8w로 ACE-083, 240mg/muscle을 양측으로 투여하도록 무작위 배정(1:1)됩니다. 따라서 코호트 2a, 2b 및 2c에 등록된 피험자는 4주 동안 FSHD TA, FSHD BB 및 CMT TA 치료를 받고 코호트 3a, 3b 및 3c에 등록된 피험자는 8주 동안 FSHD TA, FSHD BB 및 CMT TA 치료를 받게 됩니다. .
파트 1에 처음 등록한 후 파트 2로 연장된 피험자의 연구 기간은 1개월 스크리닝 기간, 6개월 파트 1 로딩 단계, 24개월 파트 2 유지 단계 및 2개월을 포함하여 약 33개월입니다. 후속 조치 기간.
연구 A083-02 및 A083-03의 파트 2에서 본 연구의 파트 2에 직접 등록한 피험자의 경우, 연구 기간은 24개월의 유지 단계 및 2개월의 후속 조치를 포함하여 약 26개월입니다. 기간.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
62
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92697
- University of California-Irvine
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham & Women's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10027
- Columbia University
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester School of Medicine
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University Of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23284
- Virginia Commonwealth University
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Barcelona, 스페인
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- University Of Calgary
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다
- London Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다
- Montreal Neurological Institute & Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 프로토콜에 따라 연구 약물로 치료 완료 및 연구 A083-02 또는 연구 A083-03에서 치료 종료(ET) 방문 완료.
- 가임 여성(자궁절제술 또는 양측 난소절제술을 받지 않았거나 자연적으로 연속 24개월 이상 폐경 후가 아닌 성적으로 성숙한 여성으로 정의됨)은 등록 전에 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 매우 효과적인 피임 방법(금욕, 경구 피임약, 살정제 또는 외과적 멸균을 통한 장벽 방법) 연구 참여 기간 및 ACE-083의 마지막 투여 후 8주 동안. 호르몬 피임법 사용은 1일 전 최소 14일 동안 안정적이어야 합니다. 남성은 연구에 참여하는 동안 그리고 ACE-083의 마지막 투여 후 8주 동안 가임 여성과 성적 접촉을 하는 동안 콘돔 사용에 동의해야 합니다. , 그들이 정관 수술을 받은 경우에도 마찬가지입니다. 피험자는 ACE-083의 첫 번째 투여 전과 연구 기간 동안 그 후 3개월마다 피임에 대해 상담을 받아야 합니다.
- 연구 방문 일정/절차를 준수하고 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수하는 능력
- 서명된 서면 동의서
주요 제외 기준:
- 현재/활동성 악성 종양(예: 완전 절제 또는 치료된 기저 세포 암종, 자궁경부 상피내암종 또는 ≤ 2개의 피부 편평 세포 암종을 제외한 현재/활동성 악성 종양(예: 5년 기간 미만의 관해))
- 증후성 심폐 질환, 상당한 정형외과적 또는 신경병증성 통증, 또는 연구자의 의견으로는 피험자가 근력 및/또는 기능적 평가를 완료할 수 있는 능력을 제한하는 다른 상태를 포함하는 동반이환
- 제1형 또는 제2형 당뇨병
- 첫 번째 투여 전 최소 4주 동안 치료에 변화가 없고 연구 기간 동안 예상되는 변화가 없는 상태가 안정적이지 않은 갑상선 장애
- 신장애(혈청 크레아티닌 ≥ 정상 상한치[ULN]의 2배)
- 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 및/또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT) ≥ ULN의 3배
- 출혈 위험 증가(즉, 혈우병, 혈소판 장애 또는 연구 1일 전 최대 2주 및 연구 기간 동안 임의의 항응고/혈소판 변형 요법의 사용으로 인해; 단일 제제 저용량 아스피린[매일 ≤ 100mg]은 허용)
- 기능 평가에 영향을 미치기 위해 수동 운동 범위를 충분히 제한하는 심각한 기형 또는 발목 고정(TA 환자만 해당)
- 연구 1일 전 4주 이내 대수술
- 연구 1일 전 4주 이내 및 연구 기간 동안 전신 코르티코스테로이드의 만성 약리학적 용량(≥ 2주); 전신 코르티코스테로이드의 관절내/국소/흡입/비강내 생리학적 용량은 허용됩니다.
- 연구 1일 전 6개월 이내 및 연구 기간 동안 안드로겐, 성장 호르몬, 인슐린 또는 경구 호르몬 대체 요법; 국소 생리학적 안드로겐 대체가 허용됩니다. 만성 인슐린 요법은 당뇨병성 FSHD 환자에게 허용됩니다. 연구 약물을 받기 최소 3개월 전에 시작한 경우 경구 HRT가 허용됩니다.
- 연구 1일 4주 이내 및 연구 기간 동안 근력 또는 기능에 잠재적으로 영향을 미치는 약물의 모든 변경(예: 크레아티닌, CoQ10, 전신성 베타-아드레날린 작용제)
- 마지막 투여의 5 반감기와 추가 8주 휴약 기간(또는 연구 전 12주) 내에 근육 부피, 근력 또는 근육 또는 신경 기능에 잠재적으로 영향을 미칠 수 있는 다른 조사 물질(ACE-083 제외)에 대한 이전 노출 반감기가 알려지지 않은 경우 1일)
- 연구 1일 전 8주 이내에 신체 활동 또는 운동의 상당한 변화(예: 강도 또는 빈도의 상당한 증가 또는 감소) 또는 연구 내내 신체 활동의 기준선 수준을 유지할 수 없음
- MRI 스캐닝을 방해하거나 치료된 근육의 명확하고 해석 가능한 스캔을 얻는 능력을 손상시키는 모든 상태(예: 무릎/엉덩이 대체 금속 임플란트)
- 알코올을 포함한 알려진 활성 물질 남용
- 단백질 의약품에 대한 민감성의 역사
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1 코호트 1a
FSHD 환자의 경우 4주마다 최대 6회까지 ACE-083 240mg/근육을 TA 근육에 주사하여 양측 투여
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재조합 융합 단백질
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실험적: 파트 1 코호트 1b
FSHD 환자의 경우 4주마다 최대 6회 ACE-083 240mg/근육을 BB 근육에 주사하여 양측 투여
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재조합 융합 단백질
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실험적: 파트 1 코호트 1c
ACE-083 240 mg/muscle 4주마다 TA 근육에 주사하여 CMT 환자에게 최대 6회 투여
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재조합 융합 단백질
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실험적: 파트 2 코호트 2a
ACE-083 FSHD 환자의 경우 최대 24개월(24회 용량) 동안 TA 근육에 q4w 투여
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재조합 융합 단백질
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실험적: 파트 2 코호트 2b
ACE-083 FSHD 환자의 경우 최대 24개월(24회 용량) 동안 BB 근육 q4w에 투여
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재조합 융합 단백질
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실험적: 파트 2 코호트 2c
ACE-083 CMT 환자의 경우 최대 24개월(24회 용량) 동안 TA 근육에 q4w 투여
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재조합 융합 단백질
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실험적: 파트 2 코호트 3a
ACE-083 FSHD 환자의 경우 최대 24개월(12회 용량) 동안 TA 근육 q8w에 투여
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재조합 융합 단백질
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실험적: 파트 2 코호트 3b
ACE-083 FSHD 환자의 경우 최대 24개월(12회 용량) 동안 BB 근육 q8w에 투여
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재조합 융합 단백질
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실험적: 파트 2 코호트 3c
ACE-083 CMT 환자의 경우 최대 24개월(12회 용량) 동안 TA 근육 q8w에 투여
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재조합 융합 단백질
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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2부 - 이상반응의 빈도 - 2부 동안 이상반응(AE)의 존재 및 특성
기간: 연구의 파트 2 부분의 기준선에서 참여 종료까지
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연구의 파트 2 동안 적어도 하나의 치료 응급 부작용이 있었던 참가자의 수.
이 결과 측정에 대한 사전 지정된 분석은 이 연구의 파트 2 코호트의 참가자를 위한 것이므로 연구의 파트 2 부분의 데이터만 보고됩니다.
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연구의 파트 2 부분의 기준선에서 참여 종료까지
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2부: 이상 반응의 빈도 - 연구 2부 동안 3등급 이상의 이상 반응(AE)의 존재 및 특성.
기간: 기준선에서 연구의 파트 2 부분이 끝날 때까지
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연구의 파트 2 동안 적어도 1개의 등급 3 이상의 치료 응급 부작용이 있었던 참가자의 수.
이 결과 측정에 대한 사전 지정된 분석은 연구의 이중 맹검, 위약 대조 파트 2의 참가자를 위한 것이므로 연구의 파트 2 부분의 데이터만 보고됩니다.
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기준선에서 연구의 파트 2 부분이 끝날 때까지
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파트 2: 총 근육 용적의 변화 - 파트 2 부분 동안 자기 공명 영상(MRI)에 의해 주사된 근육의 총 근육 용적의 기준선에서 113일까지 백분율 변화
기간: 연구의 파트 2 부분 동안: 기준선에서 113일까지
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일차 약력학적 변수는 유지 단계의 첫 6개월(Day 169; q4w 또는 q8w)에서 총 근육 용적(왼쪽과 오른쪽의 평균)의 평균 백분율 변화(왼쪽과 오른쪽의 평균)의 차이였습니다. 오른쪽) 유지 보수 단계 시작 시(또는 동등하게 로드 단계 종료 시).
이 시험의 조기 종료로 인해 변화율은 기준선에서 113일까지의 변화율로만 보고될 수 있습니다.
이 결과 측정에 대한 사전 지정된 분석은 113일차까지의 데이터가 있는 코호트의 파트 2 부분 참가자를 위한 것입니다.
따라서 연구의 2b, 2c, 3b 및 3c 파트 2개의 데이터만 보고됩니다.
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연구의 파트 2 부분 동안: 기준선에서 113일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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2부: 근육 기능의 변화. 전방 경골근(TA) 근육에 대한 기능 평가에서 기준선으로부터 절대 변화: 연구 파트 2 동안 10미터 걷기/달리기
기간: 연구 파트 2를 위한 기준선 및 치료 종료 방문
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참가자들이 10미터 걷기/달리기 거리를 완료하는 데 걸린 시간(초).
임상시험의 조기 종료로 인한 기능적 평가에서 기준선으로부터의 절대적 변화를 보고하기 위해 기준선 및 치료 종료 방문 값을 사용했습니다.
이 결과 측정에 대한 사전 지정된 분석은 본 연구의 파트 2에서 기준선 및 치료 종료 시점에 데이터를 사용할 수 있는 참가자를 위한 것이므로 연구의 파트 2 코호트 2a, 2c 및 3a의 데이터만 보고됩니다.
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연구 파트 2를 위한 기준선 및 치료 종료 방문
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2부: 근육 기능의 변화. 연구의 파트 2 동안 경골근(TA) 근육: 10미터 걷기/달리기에 대한 기능 평가의 기준선 대비 변화율
기간: 연구 파트 2를 위한 기준선 및 치료 종료 방문
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참가자들이 10미터 걷기/달리기 거리를 완료하는 데 걸린 시간(초).
임상시험의 조기 종료로 인한 기능적 평가에서 기준선으로부터의 절대적 변화를 보고하기 위해 기준선 및 치료 종료 방문 값을 사용했습니다.
이 결과 측정에 대한 사전 지정된 분석은 본 연구의 파트 2에서 기준선 및 치료 종료 시점에 데이터를 사용할 수 있는 참가자를 위한 것이므로 연구의 파트 2 코호트 2a, 2c 및 3a의 데이터만 보고됩니다.
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연구 파트 2를 위한 기준선 및 치료 종료 방문
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2부: 근육 기능의 변화. 전경골근(TA) 근육에 대한 기능 평가에서 기준선으로부터 절대 변화: 6분 걷기 테스트
기간: 연구 파트 2 동안 기준선 및 치료 방문 종료
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파트 2 동안: 6분 걷기 테스트에서 참가자들은 6분 동안 정상적인 속도로 걸었고 거리는 미터로 측정되었습니다.
이 시험이 조기에 종료되었기 때문에 2상에서 기준선에서 치료 종료까지 절대적인 변화가 보고되었습니다.
또한, 파트 2 코호트 2a, 2c 및 3a만이 이 분석을 위해 보고할 데이터를 가졌습니다.
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연구 파트 2 동안 기준선 및 치료 방문 종료
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파트 2: 근육 기능의 변화 - 6분 걷기 테스트에서 경골근(TA) 근육에 대한 기능 평가의 기준선 대비 변화율
기간: 연구 파트 2 동안 기준선 및 치료 종료 방문
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파트 2 동안: 6분 걷기 테스트에서 참가자들은 6분 동안 정상적인 속도로 걸었고 거리는 미터로 측정되었습니다.
이 시험이 조기에 종료되었기 때문에 2상에서 기준선에서 치료 종료까지 절대적인 변화가 보고되었습니다.
또한, 파트 2 코호트 2a, 2c 및 3c만이 이 분석을 위해 보고할 데이터를 가졌습니다.
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연구 파트 2 동안 기준선 및 치료 종료 방문
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2부: 근육 기능의 변화. 전경골근(TA) 근육에 대한 기능 평가의 기준선에서 절대 변화: 4계단 오르기(FSHD 참가자만 해당)
기간: 기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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FSHD 참가자의 파트 2 동안에만: 이것은 4개의 표준 계단을 오르는 참가자의 측정값(초 단위)입니다.
이 실험이 일찍 종료되었기 때문에 기준선에서 치료 방문 종료까지 절대 변화를 비교합니다.
이 분석은 FSHD 환자에 대해서만 사전 지정되었으므로 데이터는 FSHD 참가자에 대해서만 보고됩니다(코호트 2a 및 3a).
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기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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2부: 근육 기능의 변화 - 4계단 오르기에서 전경골근(TA) 근육에 대한 기능 평가의 기준선 대비 변화율(FSHD 참가자만 해당)
기간: 기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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FSHD 참가자의 파트 2 동안에만: 이것은 4개의 표준 계단을 오르는 참가자의 측정값(초 단위)입니다.
백분율 변화는 이 시험이 일찍 종료되었기 때문에 기준선에서 치료 방문 종료까지 비교됩니다.
이 분석은 FSHD 환자에 대해서만 사전 지정되었으므로 데이터는 FSHD 참가자에 대해서만 보고됩니다(코호트 2a 및 3a).
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기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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2부: 근육 기능의 변화. 전경골근(TA) 근육에 대한 기능 평가의 기준선에서 절대 변화: 4계단 내리기(FSHD 참가자만 해당)
기간: 기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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파트 2 동안(FSHD 참가자만 해당) 4개의 표준 계단을 내려가는 참가자의 측정값(초 단위)입니다.
이 실험이 일찍 종료되었기 때문에 기준선에서 치료 방문 종료까지 절대 변화를 비교합니다.
이 분석은 FSHD 환자에 대해서만 사전 지정되었으므로 데이터는 FSHD 참가자에 대해서만 보고됩니다(코호트 2a 및 3a).
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기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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2부: 근육 기능의 변화. 전경골근(TA) 근육에 대한 기능 평가의 기준선 대비 변화율: 4계단 내리기(FSHD 환자만 해당)
기간: 기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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파트 2 동안(FSHD 참가자만 해당) 4개의 표준 계단을 내려가는 참가자의 측정값(초 단위)입니다.
백분율 변화는 이 시험이 일찍 종료되었기 때문에 기준선에서 치료 방문 종료까지 비교됩니다.
이 분석은 FSHD 환자에 대해서만 사전 지정되었으므로 데이터는 FSHD 참가자에 대해서만 보고됩니다(코호트 2a 및 3a).
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기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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2부: 근육 기능의 변화. 전경골근(TA) 근육에 대한 기능 평가에서 기준선으로부터 절대 변화: 100미터 시간 테스트
기간: 기준선, 연구 파트 2를 위한 치료 종료 방문
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파트 2에서 이 측정은 100미터 걷기 테스트를 완료하기 위한 타이밍(초)입니다.
이 임상시험이 조기에 종료되었기 때문에 기준선에서 치료 방문이 끝날 때까지 백분율 변화가 보고됩니다.
이 분석은 파트 2에 대해서만 사전 지정되었으므로 두 시점(코호트 2a, 2c 및 3a)에 대한 데이터가 있는 파트 2의 FSHD 및 CMT 참가자에 대해서만 데이터가 보고됩니다.
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기준선, 연구 파트 2를 위한 치료 종료 방문
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파트 2: 근육 기능의 변화 - 100미터 시간 테스트에서 경골근(TA) 근육의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 치료 종료 방문, 파트 2
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파트 2에서 이 측정은 100미터 걷기 테스트를 완료하기 위한 타이밍(초)입니다.
이 임상시험이 조기에 종료되었기 때문에 기준선에서 치료 방문이 끝날 때까지 백분율 변화가 보고됩니다.
이 분석은 파트 2에 대해서만 사전 지정되었으므로 두 시점(코호트 2a, 2c 및 3a)에 대한 데이터가 있는 파트 2의 FSHD 및 CMT 참가자에 대해서만 데이터가 보고됩니다.
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기준선, 치료 종료 방문, 파트 2
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2부: 근육 기능의 변화. 상완이두근(BB) 근육에 대한 기능 평가에서 기준선으로부터 절대 변화: 상지(PUL) 테스트의 중간 수준 성능.
기간: 기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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파트 2: 상지의 성능(PUL) - 중간 레벨 팔꿈치 치수 점수 - 이 특정 치수에 대한 9개 항목의 합계(최소=0, 최대=34, 점수가 높을수록 기능이 향상됨을 나타냄).
여기에는 "손을 입으로", "손을 무릎에서 테이블로", "무게를 테이블 위로 옮기기", "가벼운 캔 들기", "무거운 캔 들기", "가벼운 캔 쌓기", "쌓기"가 포함됩니다. 무거운 캔", "용기에서 뚜껑 제거", "종이 찢기".
사전 지정된 분석은 연구의 조기 종료로 인해 기준선 및 치료 종료 방문 데이터(코호트 2b 및 3b)만 있는 FSHD 참가자에 대한 BB 코호트의 절대 변화에 대한 것이었습니다.
따라서 데이터는 이 두 코호트에 대해서만 보고됩니다.
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기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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파트 2: 근육 기능의 변화 - 상지(PUL) 테스트의 중간 수준 성능에서 상완이두근(BB) 근육의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 치료 종료
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파트 2: 상지의 성능(PUL) - 중간 레벨 팔꿈치 치수 점수 - 이 특정 치수에 대한 9개 항목의 합계(최소=0, 최대=34, 점수가 높을수록 기능이 향상됨을 나타냄).
여기에는 "손을 입으로", "손을 무릎에서 테이블로", "무게를 테이블 위로 옮기기", "가벼운 캔 들기", "무거운 캔 들기", "가벼운 캔 쌓기", "쌓기"가 포함됩니다. 무거운 캔", "용기에서 뚜껑 제거", "종이 찢기".
사전 지정된 분석은 연구의 조기 종료로 인한 기준선 및 치료 종료 방문 데이터(코호트 2b 및 3b)만 있는 FSHD 참가자에 대한 BB 코호트의 변화율에 대한 것이었습니다.
따라서 데이터는 이 두 코호트에 대해서만 보고됩니다.
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기준선, 치료 종료
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2부: 근육 기능의 변화. 상완이두근(BB) 근육에 대한 기능 평가에서 기준선으로부터의 절대 변화: 상지(PUL) 테스트의 상위 수준 성능.
기간: 기준선, 연구 파트 2 동안의 치료 종료 방문
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Performance of upper limb (PUL) -PUL upper level/shoulder dimension- 환자가 선호하는 쪽에서 수행하도록 요청받은 다음 4개 항목의 합계를 나타내는 어깨 영역 점수[수행할 환자가 식별한 오른쪽 또는 왼쪽 모든 예정된 시간 동안 같은 쪽에서]: a. 환자가 어깨 높이로 어깨 벌림(팔꿈치에서 어깨 높이까지)을 수행하는 데 사용할 수 있는 최대 체중 b.
환자가 어깨 높이 이상(팔꿈치에서 눈높이까지) 어깨 외전을 수행하는 데 사용할 수 있는 가장 큰 무게 c.
환자가 어깨 높이까지 어깨 굽힘(팔꿈치에서 어깨 높이까지)을 수행하는 데 사용할 수 있는 최대 중량 d.
환자가 어깨 높이(팔꿈치에서 눈높이까지)보다 높은 어깨 굽힘을 수행하는 데 사용할 수 있는 최대 중량 위의 4가지 구성 요소 각각은 수행된 최고 중량에 따라 점수가 매겨집니다. 여기서 점수는 다음과 같습니다. 0 = 불가능; 1 = 가중치를 사용할 수 없습니다. 2 = 200g; 3 = 500g; 4 = 1000g.
최대 점수는 16이며 16이 가장 높은 기능입니다.
보고 가능한 데이터는 코호트 3b 전용입니다.
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기준선, 연구 파트 2 동안의 치료 종료 방문
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2부: 근육 기능의 변화. 상완이두근(BB) 근육에 대한 기능 평가의 기준선 대비 변화율: 상지(PUL) 테스트의 상위 수준 성능.
기간: 기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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Performance of upper limb (PUL) -PUL upper level/shoulder dimension- 환자가 선호하는 쪽에서 수행하도록 요청받은 다음 4개 항목의 합계를 나타내는 어깨 영역 점수[수행할 환자가 식별한 오른쪽 또는 왼쪽 모든 예정된 시간 동안 같은 쪽에서]: a. 환자가 어깨 높이로 어깨 벌림(팔꿈치에서 어깨 높이까지)을 수행하는 데 사용할 수 있는 최대 중량 b.
환자가 어깨 높이 이상(팔꿈치에서 눈높이까지) 어깨 외전을 수행하는 데 사용할 수 있는 가장 큰 무게 c.
환자가 어깨 높이까지 어깨 굽힘(팔꿈치에서 어깨 높이까지)을 수행하는 데 사용할 수 있는 최대 중량 d.
환자가 어깨 높이(팔꿈치에서 눈높이까지)보다 높은 어깨 굽힘을 수행하는 데 사용할 수 있는 최대 중량 위의 4가지 구성 요소 각각은 수행된 최고 중량에 따라 점수가 매겨집니다. 여기서 점수는 다음과 같습니다. 0 = 불가능; 1 = 가중치를 사용할 수 없습니다. 2 = 200g; 3 = 500g; 4 = 1000g.
최대 점수는 16이며 16이 가장 높은 기능입니다.
보고 가능한 데이터는 코호트 3b 전용입니다.
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기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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파트 2: 환자가 보고한 삶의 질의 변화. FSHD-건강 지수 총점의 기준선으로부터 절대 변화(FSHD-HI, FSHD만 있는 환자의 경우)
기간: 기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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FSHD 건강 지수(FSHD-HI)는 질병 부담을 측정하기 위해 직접적인 환자 입력을 사용하는 질병별 환자 보고 결과 설문지입니다.
이 지수의 경우, 총점은 0에서 100까지 점수화되며 0은 질병 부담이 없음을 나타내고 100은 특정 영역에서 질병 부담의 최대 양을 나타냅니다.
미리 지정된 분석은 이 시험이 조기에 종료되었기 때문에 보고된 총 점수의 절대적인 변화가 있는 FSHD 코호트만을 대상으로 했습니다.
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기준선, 2부 중 치료 방문 종료
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2부: 환자가 보고한 삶의 질의 변화. CMT 건강 지수 총점의 기준선으로부터 절대 변화(CMT-HI, CMT 환자만 해당)
기간: 기준선, 파트 2 중 113일
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파트 2: CMT-건강 지수(CMT-HI)는 Charcot-Marie-Tooth 질병 환자의 임상 시험 중에 환자가 보고한 질병 부담을 측정하기 위해 고안된 질병별 환자 보고 결과 측정입니다.
이 지수의 경우 총점은 0에서 100까지 점수화되며 0은 질병 부담이 없음을 나타내고 100은 최대 질병 부담을 나타냅니다.
미리 지정된 분석은 CMT 참가자의 코호트만을 위한 것이었고 이 임상시험의 조기 종료로 인해 기준선에서 113일까지의 변경에 대한 절대적인 변경이 보고되었습니다.
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기준선, 파트 2 중 113일
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파트 1: ACE-083 혈청 농도 샘플 파트 1-Day1, 투약 후 24시간
기간: 1일차, 24시간 - 파트 1에서 투여 후
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파트 1: ACE-083 혈청 농도 샘플을 투여 후 24시간째인 1일에 채취했습니다.
ACE-083의 PK 매개변수는 제한된 정량화 가능한 농도 데이터로 인해 결정되지 않았습니다.
사전 지정된 분석은 파트 1 코호트에만 적용되었으므로 사용 가능한 데이터는 파트 1 코호트(1a, 1b 및 1c)에 대해서만 보고됩니다.
평균 및 표준 편차 기술 통계는 이 실험의 조기 종료로 인해 투여 후 24시간 시점인 1일에 대해서만 보고되고 있습니다.
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1일차, 24시간 - 파트 1에서 투여 후
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파트 1: ACE-083 혈청 농도 샘플 파트 1-85일, 투약 후 24시간
기간: 85일째, 24시간 - 파트 1의 투여 후
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파트 1: ACE-083 혈청 농도 샘플을 투여 후 24시간인 85일에 채취했습니다.
ACE-083의 PK 매개변수는 제한된 정량화 가능한 농도 데이터로 인해 결정되지 않았습니다.
사전 지정된 분석은 파트 1 코호트에만 적용되었으므로 사용 가능한 데이터는 파트 1 코호트(1a, 1b 및 1c)에 대해서만 보고됩니다.
평균 및 표준 편차 기술 통계는 이 실험의 조기 종료로 인해 투여 후 24시간 시점인 85일에 대해서만 보고되고 있습니다.
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85일째, 24시간 - 파트 1의 투여 후
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파트 1: 투여 후 최대 혈청 농도까지의 시간의 약동학 파라미터(Tmax)
기간: 1부의 기준선에서 치료 종료까지
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파트 1: ACE-083 농도는 FSHD 및 CMT 코호트에 걸쳐 20.1~238.6μg/L 범위였으며 대부분의 혈청 농도는 정량화 하한(LLOQ) 미만이거나 LLOQ 바로 위에 있었습니다.
또한, 이 임상시험의 조기 종료로 인해 Tmax를 결정할 수 있도록 미리 지정된 타임라인 지점에서 수집된 코호트당 샘플이 충분하지 않았습니다.
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1부의 기준선에서 치료 종료까지
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파트 1: 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 영역의 약동학 파라미터
기간: 1부의 기준선에서 치료 종료까지
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파트 1: ACE-083 농도는 FSHD 및 CMT 코호트에 걸쳐 20.1~238.6μg/L 범위였으며 대부분의 혈청 농도는 정량화 하한(LLOQ) 미만이거나 LLOQ 바로 위에 있었습니다.
또한, 이 임상시험의 조기 종료로 인해 AUC를 결정할 수 있도록 미리 지정된 타임라인 지점에서 수집된 코호트당 샘플이 충분하지 않았습니다.
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1부의 기준선에서 치료 종료까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 10일
기본 완료 (실제)
2020년 3월 11일
연구 완료 (실제)
2020년 3월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 7일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 9월 13일
마지막으로 확인됨
2022년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- A083-04
- ACE-083 (기타 식별자: Acceleron Pharma Inc.)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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