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顔面肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）およびシャルコー・マリー歯（CMT）疾患タイプ1およびX（CMT1およびCMTX）の患者におけるACE-083の長期効果を評価するための延長研究

2022年9月13日 更新者：Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

以前に研究A083-02に登録された顔面肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）患者および以前にシャルコー・マリー・トゥース（CMT）疾患タイプ1およびXの患者におけるACE-083の長期効果を評価する非盲検延長試験A083-03試験に登録

これは、以前に研究 A083-02 に登録された FSHD の被験者、および以前に研究に登録された CMT1 および CMTX の被験者における ACE-083 の安全性、忍容性、PK、PD、および有効性を評価するための非盲検、多施設、第 2 相延長試験です。研究 A083-03。 この研究は 2 つのパートで実施されます。パート 1 は 6 か月間の負荷フェーズであり、パート 2 は維持フェーズであり、最大 24 か月続きます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

パート 1 (A083-02 パート 1 および A083-03 パート 1 からの被験者の 6 か月、非無作為化、非盲検、負荷フェーズ) パート 1 は、それぞれ最大 18 人の被験者の 3 つのコホートで構成されます。 コホート1aおよび1bに登録された被験者は、研究A083-02のパート1を完了しています。コホート1cに登録された被験者は、研究A083-03のパート1を完了しています。 この負荷フェーズでは、240 mg/筋肉の ACE-083 を 4 週間ごと (q4w) に 6 用量 (6 か月) ずつ、前脛骨筋 (TA) 筋または上腕二頭筋 (BB) 筋のいずれかに両側投与します。以前の研究で注射された筋肉。被験者は、この研究への登録時に筋肉コホートを切り替えることはできません。 被験者は、ACE-083の初回投与を受ける前に最大4週間のスクリーニング期間に参加します。

パート 2 (A083-02 パート 2、A083-03 パート 2、および A083-04 パート 1 からの被験者に対する 24 か月の無作為化非盲検ロールオーバー維持フェーズ) この研究のパート 1 (負荷フェーズ) を完了した被験者、A083-02 のパート 2、または A083-03 のパート 2 は、ACE-083 による治療のパート 2 非盲検維持段階に直接登録され、それぞれ最大 23 人の FSHD または 29 人の CMT 被験者の 6 つのコホートで構成されます。 これらの被験者は無作為化 (1:1) され、ACE-083、240 mg/筋肉を両側で q4w または q8w のいずれかで受け取ります。 したがって、コホート 2a、2b、および 2c に登録された被験者は、q4w で FSHD TA、FSHD BB、および CMT TA で治療され、コホート 3a、3b、および 3c で登録された被験者は、q8w で FSHD TA、FSHD BB、および CMT TA で治療されます。 .

最初にパート1に登録され、その後パート2に延長された被験者の研究期間は、1か月のスクリーニング期間、6か月のパート1ローディングフェーズ、24か月のパート2維持フェーズ、および2か月を含む約33か月になります。追跡期間。

研究 A083-02 および A083-03 のパート 2 からこの研究のパート 2 に直接登録された被験者の場合、研究の期間は、24 か月の維持期と 2 か月のフォローアップを含め、約 26 か月になります。期間。

研究の種類

介入

入学 (実際)

62

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92697
        • University of California-Irvine
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32611
        • University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10027
        • Columbia University
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23284
        • Virginia Commonwealth University
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  1. -プロトコルごとの治験薬による治療の完了、および試験A083-02または試験A083-03での治療終了（ET）訪問の完了。
  2. -出産の可能性のある女性（性的に成熟した女性として定義され、子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けていないか、自然に閉経後24か月以上連続していない）は、登録前に尿妊娠検査が陰性であり、非常に効果的な避妊法（禁欲、経口避妊薬、殺精子剤を用いたバリア法、または外科的滅菌) 研究参加中およびACE-083の最後の投与後8週間。 -ホルモン避妊薬の使用は、1日目の少なくとも14日前から安定している必要があります。男性は、研究に参加している間、出産の可能性のある女性との性的接触中にコンドームを使用することに同意する必要があります ACE-083の最後の投与後8週間、たとえ精管切除を受けたとしても。 被験者は、ACE-083 の初回投与前およびその後 3 か月ごとに避妊についてカウンセリングを受ける必要があります。
  3. -研究訪問のスケジュール/手順を順守し、プロトコル要件を理解して遵守する能力
  4. 署名済みの書面によるインフォームド コンセント

主な除外基準:

  1. -現在/アクティブな悪性腫瘍（例、寛解期間が5年未満）、完全に切除または治療された基底細胞癌、非浸潤性子宮頸癌、または皮膚の2つ以下の扁平上皮癌を除く
  2. -症候性心肺疾患、重大な整形外科的または神経因性疼痛、または研究者の意見では、被験者の能力を制限するその他の状態を含む併存症 強度および/または機能評価を完了する
  3. 1型または2型糖尿病
  4. -状態が安定していない限り甲状腺障害 最初の投与前に少なくとも4週間治療に変化がなく、研究期間中に予想される変化がない
  5. -腎障害（血清クレアチニンが正常上限の2倍以上[ULN]）
  6. -アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）および/またはアラニントランスアミナーゼ（ALT）がULNの3倍以上
  7. -出血のリスクの増加（すなわち、血友病、血小板障害、または抗凝固療法の使用による） 1日目までの2週間および研究期間中; 単剤低用量アスピリン[毎日100 mg以下]は可）
  8. -受動的な可動域を十分に制限して機能評価に影響を与える重度の変形または足首の固定（TA患者のみ）
  9. -研究1日目の前4週間以内の大手術
  10. -研究1日目の4週間前および研究期間中の全身性コルチコステロイドの慢性的な薬理学的用量（2週間以上）。 -全身性コルチコステロイドの関節内/局所/吸入/鼻腔内の生理学的用量が許可されています
  11. -アンドロゲン、成長ホルモン、インスリンまたは経口ホルモン補充療法 研究日1の6か月前および研究期間中;局所生理学的アンドロゲン補充は許可されています。 糖尿病性 FSHD 患者には慢性インスリン療法が許可されています。 治験薬を受け取る少なくとも3か月前に開始した場合、経口HRTが許可されます
  12. -研究1日目から4週間以内および研究期間中の筋力または機能に影響を与える可能性のある薬物療法の変更（例：クレアチニン、CoQ10、全身性ベータアドレナリン作動薬）
  13. -他の治験薬（ACE-083を含まない）への以前の曝露 筋肉量、筋力、または筋肉または神経機能に影響を与える可能性がある 最終投与の5半減期に加えて、追加の8週間のウォッシュアウト期間（または研究の12週間前）半減期が不明の場合は 1 日目）
  14. -研究1日目の前8週間以内の身体活動または運動の大幅な変化（例：強度または頻度の大幅な増減）、または研究を通して身体活動のベースラインレベルを維持できない
  15. -MRIスキャンを妨げる、または治療された筋肉の明確で解釈可能なスキャンを取得する能力を損なう状態（例：膝/股関節置換金属インプラント）
  16. アルコールを含む既知の積極的な薬物乱用
  17. タンパク質医薬品に対する過敏症の病歴
  18. 妊娠中または授乳中/授乳中の女性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート 1 コホート 1a
ACE-083 240 mg/筋肉を 4 週間ごとに TA 筋肉に注射することにより、FSHD 患者に対して最大 6 回まで両側に投与
薬：ACE-083
組換え融合タンパク質
実験的：パート 1 コホート 1b
ACE-083 240 mg/筋肉を 4 週間ごとに BB 筋に注射することにより、FSHD 患者に最大 6 回まで両側投与
薬：ACE-083
組換え融合タンパク質
実験的：パート 1 コホート 1c
ACE-083 240 mg/筋肉を、CMT 患者に対して 4 週間ごとに最大 6 回まで TA 筋肉に注射することにより両側に投与
薬：ACE-083
組換え融合タンパク質
実験的：パート 2 コホート 2a
ACE-083 FSHD 患者に対して最大 24 か月 (24 用量) TA 筋肉に q4w で投与
薬：ACE-083
組換え融合タンパク質
実験的：パート 2 コホート 2b
ACE-083 FSHD 患者に対して最大 24 か月 (24 用量) BB 筋肉に q4w で投与
薬：ACE-083
組換え融合タンパク質
実験的：パート 2 コホート 2c
ACE-083 TA 筋肉に q4w で最長 24 か月間投与 (24 回投与)
薬：ACE-083
組換え融合タンパク質
実験的：パート 2 コホート 3a
ACE-083 FSHD 患者に対して最大 24 か月間 (12 回投与) TA 筋肉 q8w に投与
薬：ACE-083
組換え融合タンパク質
実験的：パート 2 コホート 3b
ACE-083 FSHD 患者に対して最大 24 か月 (12 回の投与) BB 筋 q8w に投与
薬：ACE-083
組換え融合タンパク質
実験的：パート 2 コホート 3c
ACE-083 TA 筋肉に q8w で最大 24 か月間投与 (12 回投与)
薬：ACE-083
組換え融合タンパク質

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート 2 - 有害事象の頻度 - パート 2 中の有害事象 (AE) の存在と性質
時間枠：ベースラインから研究のパート 2 部分の参加終了まで
研究のパート 2 中に少なくとも 1 つの治療緊急有害事象が発生した参加者の数。 このアウトカム指標の事前に指定された分析は、この研究のパート 2 コホートの参加者に対するものであったため、研究のパート 2 部分のデータのみが報告されています。
ベースラインから研究のパート 2 部分の参加終了まで
パート 2: 有害事象の頻度 - 試験のパート 2 におけるグレード 3 以上の有害事象 (AE) の存在と性質。
時間枠：ベースラインから試験のパート 2 部分の終了まで
試験のパート 2 で少なくとも 1 つのグレード 3 以上の治療緊急有害事象が発生した参加者の数。 このアウトカム指標の事前に指定された分析は、研究の二重盲検、プラセボ対照パート 2 の参加者のためのものであったため、研究のパート 2 部分からのデータのみが報告されています。
ベースラインから試験のパート 2 部分の終了まで
パート 2: 総筋肉量の変化 - パート 2 部分の間に磁気共鳴画像 (MRI) による注入された筋肉の総筋肉量のベースラインから 113 日目までの変化率
時間枠：試験のパート 2 の期間中: ベースラインから 113 日目まで
主要な薬力学的変数は、維持期の最初の 6 か月 (169 日目; q4w または q8w) における総筋肉量 (左および右の平均) の平均変化率 (左右の平均) の差でした。右側) メンテナンス フェーズの開始時 (または同等の読み込みフェーズの終了時)。 この試験は早期に終了したため、変化率はベースラインから 113 日目までの変化率としてのみ報告できます。 このアウトカム指標の事前に指定された分析は、113 日目までのデータを持つコホートのパート 2 部分の参加者に対するものでした。 したがって、研究のこれらのパート 2 アーム - 2b、2c、3b、および 3c からのデータのみが報告されます。
試験のパート 2 の期間中: ベースラインから 113 日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート 2: 筋肉機能の変化。前脛骨筋 (TA) 筋の機能評価におけるベースラインからの絶対変化: 研究のパート 2 中の 10 メートルのウォーク/ラン
時間枠：研究のパート 2 のベースラインおよび治療訪問の終了
参加者が 10 メートルの歩行/走行距離を完了するのにかかった時間 (秒単位)。 試験の早期終了による機能評価のベースラインからの絶対変化を報告するために、ベースラインおよび治療訪問終了時の値が使用されました。 このアウトカム指標の事前に指定された分析は、ベースライン時およびこの研究のパート 2 の治療終了時に利用可能なデータを持つ参加者のためのものであったため、研究のパート 2 コホート 2a、2c、および 3a からのデータのみが報告されます。
研究のパート 2 のベースラインおよび治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化。前脛骨筋 (TA) 筋の機能評価におけるベースラインからの変化率: 研究のパート 2 における 10 メートルのウォーク/ラン
時間枠：研究のパート 2 のベースラインおよび治療訪問の終了
参加者が 10 メートルの歩行/走行距離を完了するのにかかった時間 (秒単位)。 試験の早期終了による機能評価のベースラインからの絶対変化を報告するために、ベースラインおよび治療訪問終了時の値が使用されました。 このアウトカム指標の事前に指定された分析は、ベースライン時およびこの研究のパート 2 の治療終了時に利用可能なデータを持つ参加者のためのものであったため、研究のパート 2 コホート 2a、2c、および 3a からのデータのみが報告されます。
研究のパート 2 のベースラインおよび治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化。前脛骨筋 (TA) 筋の機能評価におけるベースラインからの絶対変化: 6 分間の歩行テスト
時間枠：研究のパート2中のベースラインおよび治療訪問の終了
パート 2: 6 分間の歩行テストでは、参加者は通常のペースで 6 分間歩き、距離はメートル単位で測定されました。 この試験は早期に終了したため、ベースラインからフェーズ 2 の治療終了までの絶対変化が報告されました。 さらに、パート 2 コホート 2a、2c、および 3a のみが、この分析のために報告するデータを持っていました。
研究のパート2中のベースラインおよび治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化 - 6 分間歩行テストにおける前脛骨筋 (TA) 筋の機能評価におけるベースラインからの変化率
時間枠：研究のパート2中のベースラインおよび治療訪問の終了
パート 2: 6 分間の歩行テストでは、参加者は通常のペースで 6 分間歩き、距離はメートル単位で測定されました。 この試験は早期に終了したため、ベースラインからフェーズ 2 の治療終了までの絶対変化が報告されました。 さらに、パート 2 コホート 2a、2c、および 3c のみが、この分析のために報告するデータを持っていました。
研究のパート2中のベースラインおよび治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化。前脛骨筋 (TA) 筋の機能評価におけるベースラインからの絶対変化: 4 段上昇 (FSHD の参加者のみ)
時間枠：ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2 中の FSHD 参加者のみ: これは、参加者が 4 つの標準的な階段を上る測定値 (秒単位) です。 この試験は早期に終了したため、絶対変化をベースラインから治療訪問の終わりまで比較しています。 この分析は FSHD 患者のみに対して事前に指定されているため、データは FSHD の参加者 (コホート 2a および 3a) についてのみ報告されます。
ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化 - 4 段上昇時の前脛骨筋 (TA) 筋の機能評価におけるベースラインからの変化率 (FSHD の参加者のみ)
時間枠：ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2 中の FSHD 参加者のみ: これは、参加者が 4 つの標準的な階段を上る測定値 (秒単位) です。 この試験は早期に終了したため、変化率はベースラインから治療来院の終わりまでと比較されます。 この分析は FSHD 患者のみに対して事前に指定されているため、データは FSHD の参加者 (コホート 2a および 3a) についてのみ報告されます。
ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化。前脛骨筋 (TA) 筋の機能評価におけるベースラインからの絶対変化: 4 段下降 (FSHD の参加者のみ)
時間枠：ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2 中 (FSHD 参加者のみ) これは、参加者が 4 つの標準階段を降りる測定値 (秒単位) です。 この試験は早期に終了したため、絶対変化をベースラインから治療訪問の終わりまで比較しています。 この分析は FSHD 患者のみに対して事前に指定されているため、データは FSHD の参加者 (コホート 2a および 3a) についてのみ報告されます。
ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化。前脛骨筋 (TA) 筋の機能評価におけるベースラインからの変化率: 4 段下降 (FSHD の患者のみ)
時間枠：ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2 中 (FSHD 参加者のみ) これは、参加者が 4 つの標準階段を降りる測定値 (秒単位) です。 この試験は早期に終了したため、変化率はベースラインから治療来院の終わりまでと比較されます。 この分析は FSHD 患者のみに対して事前に指定されているため、データは FSHD の参加者 (コホート 2a および 3a) についてのみ報告されます。
ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化。前脛骨筋 (TA) 筋の機能評価におけるベースラインからの絶対変化: 100 メートルのタイムテスト
時間枠：ベースライン、研究のパート 2 の治療訪問の終了
パート 2 では、この測定値は 100 メートルの歩行テストを完了するタイミング (秒単位) です。 この試験は早期に終了したため、変化率はベースラインから治療訪問の終わりまで報告されています。 この分析はパート 2 のみで事前に指定されているため、データはパート 2 の FSHD および CMT の参加者についてのみ報告され、両方の時点 (コホート 2a、2c、および 3a) のデータが含まれます。
ベースライン、研究のパート 2 の治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化 - 100 メートル タイムド テストにおける前脛骨筋 (TA) 筋のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、治療訪問の終了、パート 2
パート 2 では、この測定値は 100 メートルの歩行テストを完了するタイミング (秒単位) です。 この試験は早期に終了したため、変化率はベースラインから治療訪問の終わりまで報告されています。 この分析はパート 2 のみで事前に指定されているため、データはパート 2 の FSHD および CMT の参加者についてのみ報告され、両方の時点 (コホート 2a、2c、および 3a) のデータが含まれます。
ベースライン、治療訪問の終了、パート 2
パート 2: 筋肉機能の変化。上腕二頭筋 (BB) 筋肉の機能評価におけるベースラインからの絶対変化: 上肢 (PUL) テストの中間レベルのパフォーマンス。
時間枠：ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2: 上肢 (PUL) のパフォーマンス - 中間レベルの肘のディメンション スコア - この特定のディメンションの 9 項目の合計 (最小 = 0、最大 = 34、スコアが高いほど機能が向上していることを示します)。 これらには、「手から口へ」、「手からテーブルへ」、「テーブル上で重量を移動する」、「軽い缶を持ち上げる」、「重い缶を持ち上げる」、「軽い缶を積み重ねる」、「積み重ねる」が含まれます。重い缶」、「容器のふたをはずす」、「紙をちぎる」。 事前に指定された分析は、FSHD参加者のBBコホートの絶対変化に関するものであり、研究の早期終了によるベースラインおよび治療終了時のデータ（コホート2bおよび3b）のみを使用しました。 したがって、データはこれら 2 つのコホートについてのみ報告されます。
ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化 - 上肢 (PUL) テストの中間レベルのパフォーマンスにおける上腕二頭筋 (BB) 筋肉のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、治療終了
パート 2: 上肢 (PUL) のパフォーマンス - 中間レベルの肘のディメンション スコア - この特定のディメンションの 9 項目の合計 (最小 = 0、最大 = 34、スコアが高いほど機能が向上していることを示します)。 これらには、「手から口へ」、「手からテーブルへ」、「テーブル上で重量を移動する」、「軽い缶を持ち上げる」、「重い缶を持ち上げる」、「軽い缶を積み重ねる」、「積み重ねる」が含まれます。重い缶」、「容器のふたをはずす」、「紙をちぎる」。 事前に指定された分析は、FSHD参加者のBBコホートの変化率に関するものであり、研究の早期終了によるベースラインおよび治療終了時のデータ（コホート2bおよび3b）のみを使用しました。 したがって、データはこれら 2 つのコホートについてのみ報告されます。
ベースライン、治療終了
パート 2: 筋肉機能の変化。上腕二頭筋 (BB) 筋肉の機能評価におけるベースラインからの絶対変化: 上肢 (PUL) テストの上位レベルのパフォーマンス。
時間枠：ベースライン、研究のパート2中の治療訪問の終了
Performance of Upper Limb (PUL) -PUL upper level/shodder dimension- 患者が希望する側で行うよう求められる次の 4 項目の合計を表す肩領域スコアスケジュールされたすべての時間で同じ側にいる]: a.患者が肩の高さ（肘から肩の高さ）まで肩の外転を行うために使用できる最大重量 ｂ． 患者が肩の高さより上で肩の外転を行うために使用できる最大重量（肘から目の高さ） ｃ． 患者が肩の高さ（肘から肩の高さ）まで肩を屈曲させるために使用できる最大重量 ｄ． 患者が肩の高さより上で肩の屈曲を行うために使用できる最大重量 (肘から目の高さ) 上記の 4 つのコンポーネントのそれぞれは、実行された最大重量に応じてスコア付けされます。スコアは次のとおりです。 1 = ウェイトなし。 2 = 200 グラム; 3 = 500 グラム; 4 = 1000 グラム。 最大スコアは 16 で、16 が最高の機能です。 報告可能なデータは、コホート 3b のみです。
ベースライン、研究のパート2中の治療訪問の終了
パート 2: 筋肉機能の変化。上腕二頭筋 (BB) 筋肉の機能評価におけるベースラインからの変化率: 上肢 (PUL) テストの上位レベルのパフォーマンス。
時間枠：ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
Performance of Upper Limb (PUL) -PUL 上部レベル/肩の寸法- 患者が希望する側で行うよう求められる次の 4 項目の合計を表す肩ドメイン スコア [患者が行うべき右側または左側のいずれかを指定スケジュールされたすべての時間で同じ側にいる]: a.患者が肩の高さ（肘から肩の高さ）まで肩の外転を行うために使用できる最大重量 ｂ． 患者が肩の高さ（肘から目の高さ）より上で肩の外転を行うために使用できる最大重量 ｃ． 患者が肩の高さ（肘から肩の高さ）まで肩を屈曲させるために使用できる最大重量 ｄ． 患者が肩の高さより上で肩の屈曲を行うために使用できる最大重量 (肘から目の高さ) 上記の 4 つのコンポーネントのそれぞれは、実行された最大の重量に応じてスコア付けされます。スコアは次のとおりです。0 = 不可能。 1 = ウェイトなし。 2 = 200 グラム; 3 = 500 グラム; 4 = 1000 グラム。 最大スコアは 16 で、16 が最高の機能です。 報告可能なデータは、コホート 3b のみです。
ベースライン、パート 2 中の治療訪問の終了
パート 2: 患者報告の生活の質の変化。 FSHD-健康指数の合計スコアのベースラインからの絶対変化 (FSHD-HI、FSHD 患者のみ)
時間枠：ベースライン、パート2中の治療終了訪問
FSHD 健康指数 (FSHD-HI) は、患者からの直接的な入力を使用して疾患負荷を測定する疾患固有の患者報告アウトカム アンケートです。 この指標では、合計スコアが 0 から 100 で採点されます。0 は疾病負荷がないことを表し、100 は特定のドメインでの疾病負担の最大量を表します。 事前に指定された分析は、この試験が早期に終了したため、合計スコアの絶対変化が報告された FSHD コホートのみを対象としていました。
ベースライン、パート2中の治療終了訪問
パート 2: 患者報告の生活の質の変化。 CMT健康指数合計スコアのベースラインからの絶対変化（CMT-HI、CMT患者のみ）
時間枠：ベースライン、パート 2 中の 113 日目
パート 2: CMT-Health Index (CMT-HI) は、シャルコー・マリー・トゥース病患者の臨床試験中に患者から報告された疾患負担を測定するように設計された、疾患固有の患者報告結果指標です。 この指標では、合計スコアは 0 から 100 までで採点され、0 は疾病負担がないことを表し、100 は疾病負担の最大量を表します。 事前に指定された分析は、CMT参加者のコホートのみを対象としており、この試験が早期に終了したため、ベースラインから113日目までの変化について絶対変化が報告されています.
ベースライン、パート 2 中の 113 日目
パート 1: ACE-083 血清濃度サンプル パート 1-Day1、投与後 24 時間
時間枠：1日目、パート1の投与後24時間
パート 1: ACE-083 血清濃度サンプルは、1 日目、投与後 24 時間に採取されました。 ACE-083 の PK パラメータは、定量可能な濃度データが限られているため決定されませんでした。 事前に指定された分析はパート 1 コホートのみを対象としているため、利用可能なデータはパート 1 コホート (1a、1b、および 1c) についてのみ報告されています。 この試験が早期に終了したため、平均および標準偏差の記述統計量は、1 日目、投与後 24 時間の時点のみについて報告されています。
1日目、パート1の投与後24時間
Part1: ACE-083 血清濃度サンプル Part 1 - 85日目、投与後24時間
時間枠：85日目、パート1の投与後24時間
パート 1: ACE-083 血清濃度サンプルは、85 日目、投与後 24 時間に採取されました。 ACE-083 の PK パラメータは、定量可能な濃度データが限られているため決定されませんでした。 事前に指定された分析はパート 1 コホートのみを対象としているため、利用可能なデータはパート 1 コホート (1a、1b、および 1c) についてのみ報告されています。 この試験が早期に終了したため、平均および標準偏差の記述統計量は、85 日目、投与後 24 時間の時点についてのみ報告されています。
85日目、パート1の投与後24時間
Part1: 投与後の最大血清濃度までの時間の薬物動態パラメーター (Tmax)
時間枠：パート 1 のベースラインから治療終了まで
パート 1: ACE-083 濃度は FSHD および CMT コホート全体で 20.1 ～ 238.6 μg/L の範囲であり、血清濃度の大部分は定量下限 (LLOQ) を下回るか、LLOQ をわずかに上回っていました。 さらに、この試験が早期に終了したことを考えると、Tmax を決定できるように、事前に指定されたタイムライン ポイントで収集されたコホートあたりのサンプルが十分ではありませんでした。
パート 1 のベースラインから治療終了まで
Part1: 血漿中濃度対時間曲線下面積の薬物動態パラメータ (AUC)
時間枠：パート 1 のベースラインから治療終了まで
パート 1: ACE-083 濃度は FSHD および CMT コホート全体で 20.1 ～ 238.6 μg/L の範囲であり、血清濃度の大部分は定量下限 (LLOQ) を下回るか、LLOQ をわずかに上回っていました。 さらに、この試験が早期に終了したことを考えると、事前に指定されたタイムライン ポイントで収集されたコホートあたりのサンプル数が、AUC を決定するのに十分ではありませんでした。
パート 1 のベースラインから治療終了まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年5月10日

一次修了 (実際)

2020年3月11日

研究の完了 (実際)

2020年3月11日

試験登録日

最初に提出

2019年4月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年5月7日

最初の投稿 (実際)

2019年5月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年9月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年9月13日

最終確認日

2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A083-04
  • ACE-083 (その他の識別子：Acceleron Pharma Inc.)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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