Alfapump®-järjestelmä tulenkestävän tai toistuvan askiteksen hoidossa (POSEIDON-tutkimus) (POSEIDON)
Alfapump®-järjestelmä tulenkestävän tai toistuvan askiteksen hoidossa: monikeskusinen yksihaarainen poikkisuuntaisen suunnittelun pivotaalinen tutkimus (POSEIDON-tutkimus)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
POSEIDON Study on monikeskus, yksihaarainen tutkimuskohteen risteytyksen suunnittelussa oleva keskeinen tutkimus, joka suoritetaan potilailla, joilla on diagnosoitu maksakirroosista johtuva refraktäärinen tai uusiutuva askites ja jotka täyttävät sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit. Tutkimukseen otetaan mukaan jopa 70 keskeistä kohorttipotilasta, joilla on refraktorinen tai uusiutuva askites jopa 20 paikassa. Lisäksi enintään 45 ylimääräistä Roll-in-potilasta sallitaan. Laitehyväksyntähakemuksen tueksi tehdään analyysi, kun vähintään 40 hoidettua keskeistä kohorttipotilasta on yli 6 kuukauden ikäinen. Potilaita seurataan pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden varmistamiseksi yhteensä 2 vuoden ajan implantaation jälkeen. Potilaat, joilla on toimiva pumppu 24 kuukauden iässä, voivat suostua jatkamaan osallistumistaan pitkäaikaiseen seuranta-arviointiin ja arviointeihin 3 kuukauden välein 24 kuukauden kuluttua pumpun toiminnan lopettamiseen, pumppausliuosteen tai potilaan kuolemaan asti. Tämä pitkäaikainen seurantajakso jatkuu, kunnes tuote on hyväksytty tai sponsori päättää, ettei se enää hae tuotteen hyväksyntää.
Keskeiset kohorttipotilaat
Keskeisiä kohorttipotilaita arvioidaan 3 kuukauden istutusta edeltävän tarkkailujakson aikana, jonka aikana he saavat standardinmukaista hoitoa, joka koostuu paracenteesista, joka on tarpeen askitesnesteen poistamiseksi. Ensimmäisen 3 kuukauden tarkkailujakson jälkeen, jonka aikana paracenteesien määrä ja määrä ja elämänlaatu (arvioitu yleisillä HRQL-pisteillä (SF-36)) sekä sairauskohtaisilla validoiduilla kyselylomakkeilla (Ascites-Q) dokumentoidaan, potilaat. arvioidaan uudelleen kelpoisuuden saamiseksi pumppuimplantaattiin.
Roll-in-potilaat
Opintokeskuksissa, joilla ei ole aikaisempaa kokemusta pumpun sijoituksesta, järjestetään koulutusta pumppuimplanttitoimenpiteestä ja enintään 3 ensimmäistä pumpun implantaatiota toteutetaan roll-in-tapauksina. Roll-in-potilaat rekisteröidään peräkkäin paikalle, kunnes on saatu riittävästi kokemusta ja sponsori hyväksyy paikan osallistuakseen avainvaiheeseen. Roll-in-potilaille ei suoriteta 3 kuukauden tarkkailujaksoa ennen implantointia, eikä heitä sisällytetä primaarianalyysisarjaan, mutta niistä tehdään erikseen yhteenveto turvallisuusarviointia varten ja tehokkuustiedot toimitetaan lisätietoina. Jos paikan päällä oleva ensisijainen implantaattori vaihdetaan tai lisätään, enintään 3 ylimääräistä Roll-in-implanttia sallitaan.
Kaikki potilaat (Pivotal ja Roll-in) käyvät läpi lopullisen kelpoisuusarvioinnin ennen pumpun implantointia. Jos katsotaan sopivaksi, potilaille implantoidaan alfapumppu. Kolmen kuukauden aikana implantoinnin jälkeen potilaita seurataan säätämällä pumppua tarpeen mukaan päivittäisen poistettavan nesteen määrän lisäämiseksi tai vähentämiseksi. Tämän stabiloitumisjakson jälkeen alkaa 3 kuukauden ensisijainen päätetapahtuman tarkkailujakso (kuukausi 4 - kuukausi 6). Protokolla määrittää kullakin jaksolla, milloin oireista johtuva (terapeuttinen) paracenteesi voidaan suorittaa protokollaa kohti, sekä olosuhteet, joissa diureettien käyttöä voidaan harkita (kaikkien potilaiden on lopetettava diureettien käyttö implantoinnin jälkeen).
Tutkimus on suunniteltu osoittamaan keskeisillä kohorttipotilailla 1) 50 %:n pieneneminen (ylempi marginaali) potilasta kohden implantaation jälkeisen 3 kuukauden tarkkailujakson (M4 - M6 implantaation jälkeen) ja ennen implantaatiota edeltävää 3 kuukauden tarkkailua. 2) vähintään 50 % potilaista vähentää terapeuttisen parasenteesin tarvetta 50 % samana ajanjaksona.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic (Arizona)
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Comprehensive Transplant Center
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
- Avera Medical Group
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
- Baylor University Medical Center (Dallas)
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
- Methodist Dallas
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23249
- McGuire VA Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin (Froedtert)
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Alkutarkastuksen aikana:
- Yli 18-vuotiaat potilaat
- Maksakirroosi, joka määritellään histologisilla ja/tai kliinisillä, endoskooppisilla, laboratorio- ja radiologisilla kriteereillä.
- Refraktorinen tai uusiutuva askites hoidetaan ensisijaisesti säännöllisellä terapeuttisella paracenteesilla. Potilailla on oltava vähintään 2 terapeuttista paracenteesia 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista
- Ei ole ehdokas (esim. hylätty, vasta-aiheinen) Transjugulaarinen intrahepaattinen portosysteeminen shunt (TIPS) tai aiemmin implantoitu TIPS on pysyvästi tukkeutunut tai ei toimi.
- Seulotaan ruokatorven suonikohjujen varalta ja optimaalisesta hoidosta
- Ennaltaehkäisevän antibiootin käytön vasta-aiheet puuttuvat pumppuimplantaation jälkeen
- Odotettavissa oleva elinikä vähintään 6 kuukautta pumpun implantoinnin jälkeen (noin 10 kuukautta ilmoittautumisesta)
- Pystyy antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen, on valmis noudattamaan tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien 3 kuukauden istutusta edeltävä tarkkailujakso, ja kyky käyttää ja ladata laitetta.
Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee käyttää asianmukaista ehkäisyä.
Arvioitu uudelleen implanttitoimenpiteen yhteydessä (vain keskeinen kohortti):
- On vaatinut vähintään 5 terapeuttista paracenteesia 3 kuukauden tarkkailujakson aikana ennen pumppuimplanttia
Poissulkemiskriteerit:
Alkutarkastuksen aikana:
- Munuaisten vajaatoiminta määritellään seerumin kreatiniiniarvoksi yli 1,5 mg/dl
- Useampi kuin yksi spontaanin bakteeriperäisen peritoniitin episodi viimeisen 6 kuukauden aikana
- Useampi kuin yksi bakteeritulehdusjakso viimeisen 6 kuukauden aikana
- Toistuvat virtsatieinfektiot standardikriteerien mukaan, jotka määritellään kahdeksi tai useammaksi jaksoksi viimeisen 6 kuukauden aikana
- Todisteet paikallisesta askiteksesta kuvan mukaan
- Hepatosellulaarinen syöpä, joka ylittää Milanon kriteerit tai jonka RF-ablaatiota odotetaan
- Raskaana olevat tai raskautta odottavat naiset tutkimusjakson aikana
- Potilaat, jotka on tällä hetkellä mukana toiseen interventiotutkimukseen, joka ei ole saavuttanut ensisijaista päätepisteen arviointipistettä, tai (keskeisen kohortin osalta) potilaat, joille on aiemmin implantoitu alfapumppu
- Viimeisten 4 kuukauden aikana käytetty immuunimoduloiva hoito (mukaan lukien atsatiopriini, metotreksaatti, anti-TNF-hoidot) (kortikosteroidit vakaana annoksena viimeisten 4 kuukauden aikana, mutta < 15 mg/vrk, tai kapenevina annoksina on sallittu)
- Tiedossa tai epäilty maksan tai maksan ulkopuolinen pahanlaatuisuus (muu kuin ihosyöpä ja in situ -syöpä), ellei sitä hoideta riittävästi tai ellei se ole täydellisessä remissiossa ≥ 3 vuotta
- Virtsarakon syövän historia
- BMI > 40, mikä aiheuttaa teknisten vaikeuksien riskin leikkauksessa tai katetrin implantoinnissa
- Yleisanestesian vasta-aiheet
- Samanaikainen sairaus tai muu syy (esimerkiksi verenpainetauti), joka voi estää diureettien käytön lopettamisen ilmoittautumisen jälkeen
- MELD-Na-pisteet > 20
- Budd Chiarin oireyhtymä (vain keskeinen kohortti)
Clostridium difficile -infektio viimeisen vuoden aikana
Arvioitu tai uudelleen arvioitu pumpun implantoinnin yhteydessä:
- Akuutti maha-suolikanavan verenvuoto, joka vaatii verensiirtoja edellisten 42 päivän aikana
- Tila, joka estää diureettien käytön jatkuvan lopettamisen
- Potilaan tila ei salli implanttitoimenpiteen suorittamista hyväksyttävän riskin rajoissa (esim. sydän- ja verisuonisairauksia, suonikohjujen verenvuotoa viimeisten 6 viikon aikana, ihotulehduksia tai vatsan etumaisen seinämän ihohaavoja 2 viikon sisällä laitteen asettamisesta)
- Hepatosellulaarinen syöpä, joka ylittää Milanon kriteerit tai jolle odotetaan RF-ablaatiota
- Tehohoitoon pääsy pumppuimplanttia edeltäneiden 30 päivän aikana ilmoittautumisesta lähtien
- INR >/= 2,0
- Verihiutaleiden määrä < 50 000 /μL implantaatiohetkellä, ellei verihiutaleiden määrä ole ≥30 000 / μl ja verenvuotoriskiä voidaan tyydyttävästi vähentää esimerkiksi verihiutaleiden infuusiolla implanttitoimenpiteen aikana ja/tai trombopoietiinireseptorin agonisteilla
- Bakteeriperäinen peritoniitti 4 viikon sisällä implanttitoimenpiteestä (tämä sisältää interventiohetkellä diagnosoidun vatsakalvontulehduksen)
- Bakteraskites 4 viikon sisällä implanttitoimenpiteestä (tämä sisältää bakteerien aiheuttamat bakteerit, jotka on diagnosoitu toimenpiteen aikana). Huomautus: lopullisen kelpoisuuden ajankohtana (juuri ennen implantointia) koehenkilö ei saa jatkaa toimenpidettä, jos hänellä on esiintynyt bakteraskites-jakso neljän viikon kuluessa implanttitoimenpiteen päivämäärästä.
- Seerumin natrium <125 mmol/l
- Virtsatietulehdus viimeisen 2 viikon aikana
- Obstruktiivinen uropatia, yli 100 ml:n jäännösvirtsamäärä tai mikä tahansa virtsarakon poikkeama, joka saattaa olla vasta-aiheinen laitteen implantoimiseksi
- Todisteet munuaisten vajaatoiminnasta, joka määritellään seerumin kreatiniiniksi, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 1,5 mg/dl, edellisten 30 päivän aikana
- Todisteet paikallisesta askiteksesta kuvan mukaan
- Raskaana olevat tai raskautta odottavat naiset tutkimusjakson aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Alfapumppu
Alfapumpin istutus
|
Alfapumpun istutus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaskohtainen suhde implantaation jälkeiseen ja ennen istutusta edeltävään terapeuttisten paracenteesien keskimääräiseen kuukausittaiseen määrään
Aikaikkuna: Implantoinnin jälkeisen 3 kuukauden havaintojakson tietojen vertaaminen ennen istutusta 3 kuukauden havaintojakson tietoihin:
|
Määritelty ≥1,5 litran askiteksen poistamiseksi vatsan seinämän neulanpiston kautta
|
Implantoinnin jälkeisen 3 kuukauden havaintojakson tietojen vertaaminen ennen istutusta 3 kuukauden havaintojakson tietoihin:
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden terapeuttisten parasenteesien määrä on vähentynyt vähintään 50 % tarkkailua edeltävästä ajanjaksosta havainnoinnin jälkeiseen ajanjaksoon
Aikaikkuna: Implantoinnin jälkeisen 3 kuukauden havaintojakson tietojen vertaaminen ennen istutusta 3 kuukauden havaintojakson tietoihin
|
Määritelty ≥1,5 litran askiteksen poistamiseksi vatsan seinämän neulanpiston kautta
|
Implantoinnin jälkeisen 3 kuukauden havaintojakson tietojen vertaaminen ennen istutusta 3 kuukauden havaintojakson tietoihin
|
|
Avoimen leikkauksen yhdistetty määrä pumppujärjestelmään liittyvästä haittatapahtumasta tai pumpun toiminnan palauttamiseksi, pumppujärjestelmään liittyvästä haitallisesta tapahtumasta johtuva pumpun poisto tai pumppujärjestelmään liittyvä kuolema
Aikaikkuna: pumppuimplantaatiosta 6 kuukauden ajan implantaation jälkeen
|
Alfapumppu-implanttitoimenpiteen ja alfapumppuhoidon turvallisuus, joka määräytyy eksplantaattien, uudelleeninterventioiden ja muiden vakavien laitteeseen tai toimenpiteeseen liittyvien haittatapahtumien mukaan
|
pumppuimplantaatiosta 6 kuukauden ajan implantaation jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaatimus suuren tilavuuden paracenteesille (LVP): muutos LVP-tapahtumien keskimääräisessä määrässä kuukaudessa (joka koostuu ≥ 5 litran askitesnestettä poistamisesta)
Aikaikkuna: implantaation jälkeisellä 3 kuukauden ensisijaisen päätetapahtuman havainnointijaksolla verrattuna istutusta edeltävään tarkkailujaksoon
|
Alfapumpun tehokkuus askitesin hallinnassa määritettynä toistuvan paracenteesin tarpeen muutoksesta lähtötasoon verrattuna
|
implantaation jälkeisellä 3 kuukauden ensisijaisen päätetapahtuman havainnointijaksolla verrattuna istutusta edeltävään tarkkailujaksoon
|
|
Terapeuttisella paracenteesilla poistetun askitesnesteen kumulatiivisen tilavuuden muutos
Aikaikkuna: implantaation jälkeisellä 3 kuukauden primaarisen päätetapahtuman havainnointijaksolla verrattuna implantaation edeltävään 3 kuukauden tarkkailujaksoon
|
Alfapumpun tehokkuus askitesin hallinnassa määritettynä toistuvan paracenteesin tarpeen muutoksesta lähtötasoon verrattuna
|
implantaation jälkeisellä 3 kuukauden primaarisen päätetapahtuman havainnointijaksolla verrattuna implantaation edeltävään 3 kuukauden tarkkailujaksoon
|
|
Muutos SF-36:n fyysisen komponentin pistemäärässä
Aikaikkuna: implantaation jälkeinen 3 kuukauden primaarisen päätetapahtuman havainnointijakso verrattuna ennen implanttia edeltävään 3 kuukauden tarkkailujaksoon
|
Medical Outcomes Study Short Form Survey Instrument (SF-36) hyödyntää kahdeksaa terveyskäsitettä: fyysinen toiminta, kehon kipu, fyysisistä terveysongelmista johtuvat roolirajoitukset, henkilökohtaisista/emotionaalisista ongelmista johtuvat roolirajoitukset, emotionaalinen hyvinvointi, sosiaalinen toiminta, energia /väsymys ja yleiset terveyskäsitykset.
Se sisältää myös yhden kohteen, joka ilmaisee havaitun muutoksen terveydessä.
SF-36:n pisteytys on kaksivaiheinen prosessi.
Ensin esikoodatut numeeriset arvot koodataan uudelleen pisteytysavainta kohti.
Korkea pistemäärä määrittelee suotuisamman terveydentilan.
Jokainen kohde pisteytetään välillä 0-100.
Pienin ja korkein mahdollinen pistemäärä on 0 ja 100.
Pisteet edustavat prosenttiosuutta saavutetusta mahdollisesta kokonaispistemäärästä.
Vaiheessa 2 saman asteikon kohteet lasketaan keskiarvoiksi 8 asteikon pistemäärän luomiseksi.
Tyhjiä jätettyjä kohtia (tiedot puuttuvat) ei oteta huomioon asteikkopisteitä laskettaessa.
Asteikkopisteet edustavat kaikkien vastaajan vastattujen asteikkojen keskiarvoa.
|
implantaation jälkeinen 3 kuukauden primaarisen päätetapahtuman havainnointijakso verrattuna ennen implanttia edeltävään 3 kuukauden tarkkailujaksoon
|
|
Muutos askites-Q-pisteessä
Aikaikkuna: implantaation jälkeisellä 3 kuukauden primaarisen päätetapahtuman havainnointijaksolla verrattuna implantaation edeltävään 3 kuukauden tarkkailujaksoon
|
Ascites-Q kehitettiin muokkaamalla polykystisen maksataudin kyselylomaketta.
Se sisältää 11 16 alkuperäisestä kysymyksestä, jotka kattavat vatsan täyteläisyyden, anoreksian, varhaisen kylläisyyden, pahoinvoinnin, vatsakipujen, selkäkipujen, hengenahdistuksen, liikuntarajoitusten, väsymyksen, unettomuuden, vatsan koosta johtuvan epämukavuuden ja seksuaalisen läheisyyden oireet.
Yksi muu askites-spesifinen oire (unettomuus) lisättiin.
Jokaista yksittäistä oiretta arvioidaan taajuudella (6 pisteen Likert-asteikko "ei koskaan" - "aina") ja epämukavuudella (5 pisteen Likert-asteikko "ei ollenkaan" - "paljon").
Yksittäisten oireiden vakavuuspisteet ovat esiintymistiheyden ja epämukavuuspisteiden summa (alue 2-11).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
implantaation jälkeisellä 3 kuukauden primaarisen päätetapahtuman havainnointijaksolla verrattuna implantaation edeltävään 3 kuukauden tarkkailujaksoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Florence Wong, MD, Toronto General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2017-AAR-010
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .