Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Alfapump®-systeem bij de behandeling van refractaire of recidiverende ascites (POSEIDON-onderzoek) (POSEIDON)

29 november 2022 bijgewerkt door: Sequana Medical N.V.

Alfapump®-systeem bij de behandeling van refractaire of recidiverende ascites: een cross-overontwerp met meerdere centra met één arm binnen de proefpersoon Hoofdstudie (de POSEIDON-studie)

De POSEIDON-studie is een prospectieve, eenarmige, gekruiste hoofdstudie met meerdere centra waarin tot 70 hoofdcohortpatiënten en tot 45 aanvullende Roll-in-patiënten met refractaire of recidiverende ascites op maximaal 20 locaties worden opgenomen. Patiënten uit het cruciale cohort ondergaan een pre-implantaire observatiefase van 3 maanden na rekrutering, gevolgd door implantatie van de alfapump en 24 maanden post-implantaire follow-up. Er zal een analyse worden uitgevoerd ter ondersteuning van een aanvraag voor apparaatgoedkeuring wanneer minimaal 40 behandelde centrale cohortpatiënten 6 maanden oud zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De POSEIDON-studie is een multicenter, eenarmige, cross-over design-hoofdstudie die wordt uitgevoerd bij patiënten met de diagnose refractaire of recidiverende ascites als gevolg van levercirrose die voldoen aan de opname-/uitsluitingscriteria. De studie zal tot 70 cruciale cohortpatiënten met refractaire of recidiverende ascites op maximaal 20 locaties inschrijven. Daarnaast zullen maximaal 45 extra Roll-in-patiënten worden toegestaan. Er zal een analyse worden uitgevoerd ter ondersteuning van een aanvraag voor apparaatgoedkeuring wanneer minimaal 40 behandelde centrale cohortpatiënten 6 maanden oud zijn. Patiënten zullen worden gevolgd voor veiligheid en effectiviteit op langere termijn gedurende in totaal 2 jaar na implantatie. Patiënten met een functionerende pomp na 24 maanden kunnen toestemming geven voor voortgezette deelname aan een follow-upevaluatie op lange termijn en met beoordelingen om de 3 maanden vanaf 24 maanden tot en met de tijd dat de pomp niet meer functioneert, pompexplantatie of overlijden van de patiënt. Deze follow-upperiode op lange termijn zal doorgaan totdat het product is goedgekeurd of de sponsor besluit niet langer productgoedkeuring na te streven.

Patiënten in het centrale cohort

Patiënten in het cruciale cohort zullen worden geëvalueerd in een pre-implantaire observatieperiode van 3 maanden, waarin zij standaardtherapie zullen krijgen bestaande uit paracentese zoals vereist voor het verwijderen van ascitesvocht. Na de initiële observatieperiode van 3 maanden waarin het aantal en het volume van paracentese en kwaliteit van leven (beoordeeld door algemene HRQL-scores (SF-36)) en ziektespecifieke gevalideerde vragenlijsten (Ascites-Q) zullen worden gedocumenteerd, zullen patiënten zal opnieuw worden beoordeeld of u in aanmerking komt voor pompimplantatie.

Roll-in patiënten

In de onderzoekscentra zonder eerdere ervaring met het plaatsen van een pomp, wordt training gegeven in de pompimplantatieprocedure en worden maximaal 3 initiële pompimplantaties uitgevoerd als roll-in-cases. Roll-in-patiënten zullen achtereenvolgens worden ingeschreven op de locatie totdat er voldoende ervaring is opgedaan en de locatie is goedgekeurd door de sponsor om zich in te schrijven voor de cruciale fase. Roll-in-patiënten ondergaan de pre-implantaire observatieperiode van 3 maanden niet en worden niet opgenomen in de primaire analyseset, maar worden apart samengevat voor veiligheidsevaluatie met aanvullende effectiviteitsgegevens. In het geval dat een primaire implanteerder op de locatie wordt vervangen of toegevoegd, zijn maximaal 3 extra Roll-in-implantaten toegestaan.

Alle patiënten (Pivotal en Roll-in) ondergaan een definitieve geschiktheidsbeoordeling voordat de pomp wordt geïmplanteerd. Als ze in aanmerking komen, wordt bij patiënten de alfapump geïmplanteerd. In de 3 maanden na de implantatie zullen patiënten worden gecontroleerd met pompaanpassingen indien nodig om het volume van de vloeistof die elke dag moet worden verwijderd te vergroten of te verkleinen. Na deze stabilisatieperiode begint een observatieperiode van het primaire eindpunt van 3 maanden (maand 4 tot en met maand 6). In elke periode specificeert het protocol wanneer symptoomgestuurde (therapeutische) paracentese per protocol kan worden uitgevoerd, evenals de omstandigheden waaronder het gebruik van diuretica kan worden overwogen (alle patiënten moeten stoppen met diuretica na de implantatieprocedure).

De studie is opgezet om bij cruciale cohortpatiënten 1) een 50% reductie (superioriteitsmarge) aan te tonen in de verhouding per patiënt van observatieperiode na implantatie van 3 maanden (M4 tot M6 na implantatie) tot observatieperiode van 3 maanden vóór implantatie periode ten opzichte van de gemiddelde maandelijkse behoefte aan therapeutische paracentese en 2) ten minste 50% van de patiënten zal in dezelfde periode een vermindering van 50% bereiken in de behoefte aan therapeutische paracentese.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

110

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Toronto General Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic (Arizona)
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Comprehensive Transplant Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Avera Medical Group
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Baylor University Medical Center (Dallas)
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
        • Methodist Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23249
        • McGuire VA Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin (Froedtert)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Op het moment van de eerste screening:

  1. Patiënten ouder dan 18 jaar
  2. Levercirrose gedefinieerd door histologische en/of klinische, endoscopische, laboratorium- en radiologische criteria.
  3. Refractaire of recidiverende ascites, voornamelijk behandeld met periodieke therapeutische paracentese. Patiënten moeten minimaal 2 therapeutische paracenteses hebben gehad in de 30 dagen voorafgaand aan inschrijving
  4. Geen kandidaat voor (bijv. geweigerd, gecontra-indiceerd) Transjugulaire intrahepatische portosystemische shunt (TIPS) of eerder geïmplanteerde TIPS is permanent geblokkeerd of werkt niet.
  5. Gescreend op slokdarmvarices en op optimaal management
  6. Afwezigheid van contra-indicaties voor profylactisch gebruik van antibiotica vanaf het moment van implantatie van de pomp
  7. Levensverwachting van ten minste 6 maanden na implantatie van de pomp (ongeveer 10 maanden na inschrijving)
  8. In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, bereid om te voldoen aan onderzoeksprocedures, inclusief de observatieperiode van 3 maanden vóór de implantatie en het vermogen om het apparaat te gebruiken en op te laden.

  9. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd dienen geschikte anticonceptiemiddelen te gebruiken.

    Opnieuw beoordeeld op het moment van de implantatieprocedure (alleen centrale cohort):

  10. Heeft minimaal 5 therapeutische paracenteses nodig gehad in de observatieperiode van 3 maanden voorafgaand aan de implantatie van de pomp

Uitsluitingscriteria:

Op het moment van de eerste screening:

  1. Nierfalen gedefinieerd als serumcreatinine hoger dan 1,5 mg/dL
  2. Meer dan één episode van spontane bacteriële peritonitis in de afgelopen 6 maanden
  3. Meer dan één episode van bacterascites in de afgelopen 6 maanden
  4. Terugkerende urineweginfecties volgens standaardcriteria, gedefinieerd als 2 of meer episodes in de afgelopen 6 maanden
  5. Bewijs van gelokaliseerde ascites, volgens beeldvorming
  6. Hepatocellulair carcinoom dat de Milan-criteria overschrijdt of waarvoor RF-ablatie wordt verwacht
  7. Zwangere vrouwtjes of vrouwtjes die zwanger worden tijdens de studieperiode
  8. Patiënten die momenteel zijn ingeschreven in een andere interventionele klinische studie die het beoordelingspunt van het primaire eindpunt niet heeft bereikt, of (voor het centrale cohort) patiënten bij wie eerder een alfapump is geïmplanteerd
  9. Immunomodulerende behandeling (waaronder azathioprine, methotrexaat, anti-TNF therapieën) gebruikt in de laatste 4 maanden (corticosteroïden in een stabiele dosis gedurende de laatste 4 maanden maar < 15 mg/dag, of in afbouwdoses zijn toegestaan)
  10. Bekende of vermoede lever- of extrahepatische maligniteit (anders dan huidkanker en in-situ kanker), tenzij adequaat behandeld of in volledige remissie gedurende ≥ 3 jaar
  11. Geschiedenis van blaaskanker
  12. BMI>40 met een risico op technische problemen bij een operatie of katheterimplantatie
  13. Contra-indicaties voor algemene anesthesie
  14. Comorbide aandoening of andere reden (bijvoorbeeld hypertensie) die het stoppen met diuretica na inschrijving kan verhinderen
  15. MELD-Na-score > 20
  16. Budd Chiari-syndroom (alleen centrale cohort)

  17. Clostridium difficile-infectie in het afgelopen jaar

    Beoordeeld of opnieuw beoordeeld op het moment van implantatie van de pomp:

  18. Acute gastro-intestinale bloeding waarvoor transfusies nodig waren in de afgelopen 42 dagen
  19. Aandoening die voortdurende stopzetting van het gebruik van diuretica voorkomt
  20. De toestand van de patiënt staat niet toe dat de implantatieprocedure wordt uitgevoerd binnen de grenzen van een aanvaardbaar risico (bijv. cardiovasculaire comorbiditeit, varicesbloeding in de afgelopen 6 weken, huidinfecties of huidzweren van de voorste buikwand binnen 2 weken na plaatsing van het hulpmiddel)
  21. Hepatocellulair carcinoom dat de Milan-criteria overschrijdt of waarvoor RF-ablatie wordt verwacht
  22. IC-opname sinds inschrijving in de 30 dagen voorafgaand aan de pompimplantatieprocedure
  23. INR >/= 2,0
  24. Aantal bloedplaatjes van < 50.000 /μL op het moment van implantatie, tenzij het aantal bloedplaatjes ≥30.000 /μL is en het bloedingsrisico afdoende kan worden aangepakt met middelen zoals bloedplaatjesinfusie tijdens de implantatieprocedure en/of trombopoëtinereceptoragonisten
  25. Bacteriële peritonitis binnen 4 weken na implantatieprocedure (dit omvat peritonitis gediagnosticeerd op het moment van interventie)
  26. Bacterascites binnen 4 weken na implantatieprocedure (dit omvat bacteriascites gediagnosticeerd op het moment van interventie). Opmerking: op het moment van definitieve geschiktheid (net voor implantatie) mag de proefpersoon niet doorgaan met de procedure als hij/zij binnen vier weken na de datum van de implantatieprocedure een episode van bactericide heeft doorgemaakt.
  27. Serumnatrium <125 mmol/L
  28. Urineweginfectie in de afgelopen 2 weken
  29. Obstructieve uropathie, urineresiduvolume van meer dan 100 ml, of een anomalie van de blaas die een contra-indicatie zou kunnen vormen voor implantatie van het hulpmiddel
  30. Bewijs van nierfalen, gedefinieerd als serumcreatinine hoger dan of gelijk aan 1,5 mg/dL, in de voorgaande 30 dagen
  31. Bewijs van gelokaliseerde ascites, volgens beeldvorming
  32. Zwangere vrouwtjes of vrouwtjes die zwanger worden tijdens de studieperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alfapomp
Implantatie van Alfapomp
Apparaat: Alfapomp
Implantatie van alfapump

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verhouding per patiënt van post-implantatie tot pre-implantatie ten opzichte van het gemiddelde maandelijkse aantal therapeutische paracentese
Tijdsspanne: Vergelijking van gegevens van de observatieperiode van 3 maanden na implantatie met gegevens van de observatieperiode van 3 maanden vóór implantatie:
Gedefinieerd als het verwijderen van ascites ≥1,5L door middel van een naaldpunctie in de buikwand
Vergelijking van gegevens van de observatieperiode van 3 maanden na implantatie met gegevens van de observatieperiode van 3 maanden vóór implantatie:
Percentage patiënten met ten minste 50% vermindering van het aantal therapeutische paracenteses van de pre-observatieperiode tot de post-observatieperiode
Tijdsspanne: Gegevens van de observatieperiode van 3 maanden na implantatie vergelijken met gegevens van de observatieperiode van 3 maanden vóór implantatie
Gedefinieerd als het verwijderen van ascites ≥1,5L door middel van een naaldpunctie in de buikwand
Gegevens van de observatieperiode van 3 maanden na implantatie vergelijken met gegevens van de observatieperiode van 3 maanden vóór implantatie
Gecombineerd aantal open chirurgische herinterventies als gevolg van een pompsysteemgerelateerde bijwerking of om de pompfunctionaliteit te herstellen, pompexplantatie als gevolg van een pompsysteemgerelateerde bijwerking of pompsysteemgerelateerde dood
Tijdsspanne: vanaf het moment van implantatie van de pomp tot 6 maanden na implantatie
Veiligheid van de alfapump-implantatieprocedure en alfapump-therapie zoals bepaald door het aantal explantaten, herinterventies en andere ernstige apparaat- of proceduregerelateerde ongewenste voorvallen
vanaf het moment van implantatie van de pomp tot 6 maanden na implantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vereiste voor paracentese met groot volume (LVP): verandering in het gemiddelde aantal LVP-gebeurtenissen per maand (die bestaan ​​uit het verwijderen van ≥ 5L ascitesvocht)
Tijdsspanne: in de observatieperiode van 3 maanden na implantatie van het primaire eindpunt in vergelijking met de observatieperiode vóór implantatie
Effectiviteit van de alfapump om ascites onder controle te houden zoals bepaald door de verandering in de behoefte aan herhaalde paracentese in vergelijking met baseline
in de observatieperiode van 3 maanden na implantatie van het primaire eindpunt in vergelijking met de observatieperiode vóór implantatie
Verandering van cumulatief volume ascitesvloeistof verwijderd door middel van therapeutische paracentese
Tijdsspanne: in de observatieperiode van 3 maanden na implantatie van het primaire eindpunt in vergelijking met de observatieperiode van 3 maanden vóór implantatie
Effectiviteit van de alfapump om ascites onder controle te houden zoals bepaald door de verandering in de behoefte aan herhaalde paracentese in vergelijking met baseline
in de observatieperiode van 3 maanden na implantatie van het primaire eindpunt in vergelijking met de observatieperiode van 3 maanden vóór implantatie
Verandering in SF-36 fysieke componentscore
Tijdsspanne: post-implantatie 3 maanden primaire eindpunt observatieperiode in vergelijking met de pre-implantatie 3 maanden observatieperiode
Het Medical Outcomes Study Short Form Survey Instrument (SF-36) maakt gebruik van acht gezondheidsconcepten: fysiek functioneren, lichamelijke pijn, rolbeperkingen als gevolg van fysieke gezondheidsproblemen, rolbeperkingen als gevolg van persoonlijke/emotionele problemen, emotioneel welzijn, sociaal functioneren, energie /vermoeidheid, en algemene gezondheidspercepties. Het bevat ook een item dat een waargenomen verandering in gezondheid aangeeft. Het scoren van de SF-36 is een proces in twee stappen. Eerst worden voorgecodeerde numerieke waarden gehercodeerd per scoresleutel. Een hoge score definieert een gunstigere gezondheidstoestand. Elk item wordt gescoord op een schaal van 0-100. De laagst en hoogst mogelijke scores zijn respectievelijk 0 en 100. Scores vertegenwoordigen het percentage van de totale mogelijke behaalde score. In stap 2 worden items in dezelfde schaal samen gemiddeld om de 8 schaalscores te creëren. Items die blanco zijn gelaten (ontbrekende gegevens) tellen niet mee bij het berekenen van de schaalscores. Schaalscores vertegenwoordigen het gemiddelde voor alle items in de schaal die de respondent heeft beantwoord.
post-implantatie 3 maanden primaire eindpunt observatieperiode in vergelijking met de pre-implantatie 3 maanden observatieperiode
Verandering in Ascites-Q-score
Tijdsspanne: in de observatieperiode van 3 maanden na implantatie van het primaire eindpunt in vergelijking met de observatieperiode van 3 maanden vóór implantatie
De Ascites-Q is ontwikkeld door de Polycystic Liver Disease Questionnaire aan te passen. Het bevat 11 van de 16 originele vragen, die betrekking hebben op symptomen van een vol gevoel in de buik, anorexia, vroege verzadiging, misselijkheid, buikpijn, rugpijn, kortademigheid, verminderde mobiliteit, vermoeidheid, slapeloosheid, ongemak vanwege de omvang van de buik en problemen met seksuele intimiteit. Een ander ascites-specifiek symptoom (slapeloosheid) werd toegevoegd. Elk afzonderlijk symptoom wordt beoordeeld met een vraag over frequentie (6-punts Likertschaal "nooit" tot "altijd") en ongemak (5-punts Likertschaal "helemaal niet" tot "veel"). De ernstscores van individuele symptomen zijn de som van de frequentie en de ongemakscore (bereik 2-11). Een hogere score staat voor een slechter resultaat.
in de observatieperiode van 3 maanden na implantatie van het primaire eindpunt in vergelijking met de observatieperiode van 3 maanden vóór implantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sequana Medical N.V.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Florence Wong, MD, Toronto General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 september 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 maart 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

30 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 mei 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 mei 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2017-AAR-010

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ascites

Klinische onderzoeken op Alfapomp

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Thailand

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren