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Sistema Alfapump® nel trattamento dell'ascite refrattaria o ricorrente (studio POSEIDON) (POSEIDON)

29 novembre 2022 aggiornato da: Sequana Medical N.V.

Sistema Alfapump® nel trattamento dell'ascite refrattaria o ricorrente: uno studio cardine multicentrico a braccio singolo all'interno del soggetto Crossover Design (lo studio POSEIDON)

Lo studio POSEIDON è uno studio pivotal multicentrico, prospettico, a braccio singolo, crossover, che ha arruolato fino a 70 pazienti di coorte pivotal e fino a 45 ulteriori pazienti roll-in con ascite refrattaria o ricorrente in un massimo di 20 siti. I pazienti della coorte pivotal saranno sottoposti a una fase di osservazione pre-impianto di 3 mesi dopo l'arruolamento, seguita dall'impianto di alfapump e 24 mesi di follow-up post-impianto. Verrà condotta un'analisi per supportare una domanda di approvazione del dispositivo quando un minimo di 40 pazienti della coorte cardine trattati hanno superato i 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio POSEIDON è uno studio cardine multicentrico, a braccio singolo all'interno del soggetto, con disegno incrociato, condotto su pazienti con diagnosi di ascite refrattaria o ricorrente dovuta a cirrosi epatica che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione. Lo studio arruolerà fino a 70 pazienti di coorte cardine con ascite refrattaria o ricorrente in un massimo di 20 siti. Inoltre, saranno consentiti fino a 45 ulteriori pazienti Roll-in. Verrà condotta un'analisi per supportare una domanda di approvazione del dispositivo quando un minimo di 40 pazienti della coorte cardine trattati hanno superato i 6 mesi. I pazienti saranno seguiti per la sicurezza e l'efficacia a lungo termine per un totale di 2 anni dopo l'impianto. I pazienti con una pompa funzionante a 24 mesi possono acconsentire alla partecipazione continua a una valutazione di follow-up a lungo termine e con valutazioni ogni 3 mesi a partire da 24 mesi fino al momento in cui la pompa cessa di funzionare, l'espianto della pompa o la morte del paziente. Questo periodo di follow-up a lungo termine continuerà fino a quando il prodotto non sarà approvato o lo sponsor deciderà di non perseguire più l'approvazione del prodotto.

Pazienti chiave della coorte

I pazienti della coorte cardine saranno valutati in un periodo di osservazione pre-impianto di 3 mesi durante il quale riceveranno una terapia standard di cura consistente nella paracentesi come richiesto per la rimozione del liquido ascitico. Dopo il periodo di osservazione iniziale di 3 mesi durante il quale saranno documentati il ​​numero e il volume di paracentesi e la qualità della vita (valutata mediante punteggi HRQL generali (SF-36)) nonché questionari convalidati specifici per malattia (Ascite-Q), i pazienti sarà rivalutato per l'idoneità all'impianto della pompa.

Roll-in pazienti

Nei centri di studio senza precedente esperienza nel posizionamento della pompa, verrà condotta la formazione sulla procedura di impianto della pompa e fino a 3 impianti iniziali della pompa condotti come casi roll-in. I pazienti roll-in verranno arruolati in sequenza presso il sito fino a quando non sarà stata acquisita un'esperienza sufficiente e il sito sarà approvato dallo sponsor per l'iscrizione alla fase cardine. I pazienti roll-in non saranno sottoposti al periodo di osservazione pre-impianto di 3 mesi e non saranno inclusi nel set di analisi primaria, ma saranno riepilogati separatamente ai fini della valutazione della sicurezza con i dati sull'efficacia forniti come supplemento. Nel caso in cui un impiantatore primario presso il sito venga sostituito o aggiunto, saranno consentiti fino a 3 ulteriori impianti Roll-in.

Tutti i pazienti (Pivotal e Roll-in) saranno sottoposti a una valutazione finale di idoneità prima dell'impianto della pompa. Se ritenuti idonei, ai pazienti verrà impiantato l'alfapump. Nei 3 mesi successivi all'impianto, i pazienti verranno monitorati con le regolazioni della pompa secondo necessità per aumentare o diminuire il volume di fluido da rimuovere ogni giorno. Dopo questo periodo di stabilizzazione, inizierà un periodo di osservazione dell'endpoint primario di 3 mesi (dal mese 4 al mese 6). In ciascun periodo, il protocollo specifica quando la paracentesi (terapeutica) guidata dai sintomi può essere eseguita in base al protocollo, nonché le condizioni in cui può essere preso in considerazione l'uso di diuretici (tutti i pazienti devono interrompere la procedura post-impianto dei diuretici).

Lo studio è progettato per dimostrare nei pazienti della coorte cardine 1) una riduzione del 50% (margine di superiorità) nel rapporto per paziente del periodo di osservazione di 3 mesi post-impianto (da M4 a M6 dopo l'impianto) rispetto all'osservazione di 3 mesi pre-impianto periodo rispetto al fabbisogno medio mensile di paracentesi terapeutica e 2) almeno il 50% dei pazienti raggiungerà una riduzione del 50% del fabbisogno di paracentesi terapeutica nello stesso periodo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

110

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Toronto General Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic (Arizona)
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Comprehensive Transplant Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
        • Avera Medical Group
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Baylor University Medical Center (Dallas)
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
        • Methodist Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
        • McGuire VA Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin (Froedtert)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Al momento dello screening iniziale:

  1. Pazienti > 18 anni di età
  2. Cirrosi epatica definita da criteri istologici e/o clinici, endoscopici, di laboratorio e radiologici.
  3. Ascite refrattaria o ricorrente gestita principalmente con paracentesi terapeutica periodica. I pazienti devono avere un minimo di 2 paracentesi terapeutiche nei 30 giorni precedenti l'arruolamento
  4. Non un candidato per (ad es. rifiutato, controindicato) Lo shunt portosistemico intraepatico transgiugulare (TIPS) o TIPS precedentemente impiantato è permanentemente ostruito o non funzionante.
  5. Screened per varici esofagee e gestione ottimale
  6. Assenza di controindicazioni all'uso profilattico di antibiotici dal momento dell'impianto della pompa
  7. Aspettativa di vita di almeno 6 mesi dopo l'impianto della pompa (circa 10 mesi dall'arruolamento)
  8. In grado di fornire il consenso informato scritto, disposto a rispettare le procedure dello studio, incluso il periodo di osservazione preimpianto di 3 mesi e la capacità di utilizzare e caricare il dispositivo.

  9. Le donne in età fertile devono usare contraccettivi adeguati.

    Rivalutato al momento della procedura di impianto (solo gruppo pivot):

  10. Ha richiesto un minimo di 5 paracentesi terapeutiche nel periodo di osservazione di 3 mesi prima dell'impianto della pompa

Criteri di esclusione:

Al momento dello screening iniziale:

  1. Insufficienza renale definita come creatinina sierica superiore a 1,5 mg/dL
  2. Più di un episodio di peritonite batterica spontanea nei 6 mesi precedenti
  3. Più di un episodio di battericite nei 6 mesi precedenti
  4. Infezioni urinarie ricorrenti secondo i criteri standard, definite come 2 o più episodi negli ultimi 6 mesi
  5. Evidenza di ascite loculata, come da imaging
  6. Carcinoma epatocellulare, che supera i criteri di Milano o per il quale è prevista l'ablazione RF
  7. Donne incinte o donne che prevedono una gravidanza durante il periodo di studio
  8. Pazienti attualmente arruolati in un altro studio clinico interventistico che non ha raggiunto il punto di valutazione dell'endpoint primario o (per la coorte principale) pazienti a cui è stato precedentemente impiantato un alfapump
  9. Trattamento immunomodulatore (comprese azatioprina, metotrexato, terapie anti-TNF) utilizzato negli ultimi 4 mesi (sono consentiti corticosteroidi a dosi stabili negli ultimi 4 mesi ma < 15 mg/die o in dosi decrescenti)
  10. Malignità epatica o extraepatica nota o sospetta (diversa dal cancro della pelle e dai tumori in situ), a meno che non sia adeguatamente trattata o in remissione completa da ≥ 3 anni
  11. Storia di cancro alla vescica
  12. BMI>40 che presenta un rischio di difficoltà tecniche per l'intervento chirurgico o l'impianto del catetere
  13. Controindicazioni all'anestesia generale
  14. Condizione di comorbidità o altro motivo (esempio ipertensione) che può precludere l'interruzione dei diuretici dopo l'arruolamento
  15. Punteggio MELD-Na > 20
  16. Sindrome di Budd Chiari (solo coorte pivotale)

  17. Infezione da Clostridium difficile nell'ultimo anno

    Valutato o rivalutato al momento dell'impianto della pompa:

  18. Emorragia gastrointestinale acuta che ha richiesto trasfusioni nei 42 giorni precedenti
  19. Condizione che impedisce la continua cessazione dell'uso di diuretici
  20. Le condizioni del paziente non consentono di eseguire la procedura di impianto entro i limiti del rischio accettabile (ad es. comorbidità cardiovascolari, sanguinamento da varici nelle 6 settimane precedenti, infezioni cutanee o ulcere cutanee della parete addominale anteriore entro 2 settimane dal posizionamento del dispositivo)
  21. Carcinoma epatocellulare che supera i criteri di Milano o per il quale è prevista l'ablazione RF
  22. Ricovero in terapia intensiva dall'arruolamento nei 30 giorni precedenti la procedura di impianto della pompa
  23. EUR >/= 2,0
  24. Conta piastrinica < 50.000 /μL al momento dell'impianto, a meno che la conta piastrinica non sia ≥30.000 /μL e il rischio di sanguinamento possa essere affrontato in modo soddisfacente con mezzi quali l'infusione di piastrine durante la procedura di impianto e/o agonisti del recettore della trombopoietina
  25. Peritonite batterica entro 4 settimane dalla procedura di impianto (questo include la peritonite diagnosticata al momento dell'intervento)
  26. Batterascite entro 4 settimane dalla procedura di impianto (questo include la batteriascite diagnosticata al momento dell'intervento). Nota: al momento dell'idoneità finale (appena prima dell'impianto) il soggetto non sarà autorizzato a proseguire con la procedura se ha avuto un episodio di battericite entro quattro settimane dalla data della procedura di impianto.
  27. Na sierico <125 mmol/L
  28. Infezione urinaria nelle ultime 2 settimane
  29. Uropatia ostruttiva, volume urinario residuo superiore a 100 ml o qualsiasi anomalia della vescica che potrebbe controindicare l'impianto del dispositivo
  30. Evidenza di insufficienza renale, definita come creatinina sierica superiore o uguale a 1,5 mg/dL, nei 30 giorni precedenti
  31. Evidenza di ascite loculata, come da imaging
  32. Donne incinte o donne che prevedono una gravidanza durante il periodo di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Alfapump
Impianto di Alfapump
Dispositivo: Alfapump
Impianto di alfapump

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto per paziente tra post-impianto e pre-impianto rispetto al numero medio mensile di paracentesi terapeutiche
Lasso di tempo: Confrontando i dati del periodo di osservazione di 3 mesi post-impianto con i dati del periodo di osservazione di 3 mesi pre-impianto:
Definito come rimozione di ascite ≥1,5L attraverso la puntura dell'ago della parete addominale
Confrontando i dati del periodo di osservazione di 3 mesi post-impianto con i dati del periodo di osservazione di 3 mesi pre-impianto:
Percentuale di pazienti con una riduzione di almeno il 50% del numero di paracentesi terapeutiche dal periodo pre-osservazione al periodo post-osservazione
Lasso di tempo: Confronto dei dati del periodo di osservazione di 3 mesi post-impianto con i dati del periodo di osservazione di 3 mesi pre-impianto
Definito come rimozione di ascite ≥1,5L attraverso la puntura dell'ago della parete addominale
Confronto dei dati del periodo di osservazione di 3 mesi post-impianto con i dati del periodo di osservazione di 3 mesi pre-impianto
Tasso combinato di reintervento chirurgico a cielo aperto dovuto a evento avverso correlato al sistema di pompaggio o per ripristinare la funzionalità della pompa, espianto della pompa dovuto a evento avverso correlato al sistema di pompaggio o decesso correlato al sistema di pompaggio
Lasso di tempo: dal momento dell'impianto della pompa fino a 6 mesi dopo l'impianto
Sicurezza della procedura di impianto alfapump e della terapia alfapump determinata dai tassi di espianto, reintervento e altri gravi eventi avversi correlati al dispositivo o alla procedura
dal momento dell'impianto della pompa fino a 6 mesi dopo l'impianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Requisito per la paracentesi di grande volume (LVP): variazione del numero medio di eventi LVP al mese (che consistono nella rimozione di ≥ 5L di liquido ascitico)
Lasso di tempo: nel periodo di osservazione dell'endpoint primario di 3 mesi post-impianto rispetto al periodo di osservazione pre-impianto
Efficacia dell'alfapump nel controllo dell'ascite determinata dalla variazione della necessità di ripetute paracentesi rispetto al basale
nel periodo di osservazione dell'endpoint primario di 3 mesi post-impianto rispetto al periodo di osservazione pre-impianto
Modifica del volume cumulativo del liquido ascitico rimosso mediante paracentesi terapeutica
Lasso di tempo: nel periodo di osservazione dell'endpoint primario di 3 mesi post-impianto rispetto al periodo di osservazione di 3 mesi pre-impianto
Efficacia dell'alfapump nel controllo dell'ascite determinata dalla variazione della necessità di ripetute paracentesi rispetto al basale
nel periodo di osservazione dell'endpoint primario di 3 mesi post-impianto rispetto al periodo di osservazione di 3 mesi pre-impianto
Modifica del punteggio del componente fisico SF-36
Lasso di tempo: periodo di osservazione dell'endpoint primario di 3 mesi post-impianto rispetto al periodo di osservazione di 3 mesi pre-impianto
Il Medical Outcomes Study Short Form Survey Instrument (SF-36) attinge a otto concetti di salute: funzionamento fisico, dolore corporeo, limitazioni di ruolo dovute a problemi di salute fisica, limitazioni di ruolo dovute a problemi personali/emotivi, benessere emotivo, funzionamento sociale, energia /affaticamento e percezioni generali sulla salute. Include anche un elemento che indica un cambiamento percepito nella salute. Il punteggio dell'SF-36 è un processo in due fasi. Innanzitutto, i valori numerici precodificati vengono ricodificati per una chiave di punteggio. Un punteggio elevato definisce uno stato di salute più favorevole. Ogni elemento viene valutato su un intervallo da 0 a 100. I punteggi più bassi e più alti possibili sono rispettivamente 0 e 100. I punteggi rappresentano la percentuale del punteggio totale possibile ottenuto. Nel passaggio 2, gli elementi nella stessa scala vengono mediati insieme per creare gli 8 punteggi della scala. Gli elementi lasciati vuoti (dati mancanti) non vengono presi in considerazione nel calcolo dei punteggi della scala. I punteggi della scala rappresentano la media per tutti gli elementi della scala a cui l'intervistato ha risposto.
periodo di osservazione dell'endpoint primario di 3 mesi post-impianto rispetto al periodo di osservazione di 3 mesi pre-impianto
Variazione del punteggio Ascite-Q
Lasso di tempo: nel periodo di osservazione dell'endpoint primario di 3 mesi post-impianto rispetto al periodo di osservazione di 3 mesi pre-impianto
L'Ascites-Q è stato sviluppato modificando il questionario sulla malattia del fegato policistico. Include 11 domande originali su 16, che coprono sintomi di pienezza addominale, anoressia, sazietà precoce, nausea, dolore addominale, mal di schiena, dispnea, mobilità ridotta, affaticamento, insonnia, disagio a causa delle dimensioni dell'addome e problemi con l'intimità sessuale. È stato aggiunto un altro sintomo specifico dell'ascite (insonnia). Ogni singolo sintomo viene valutato con una frequenza (scala Likert a 6 punti da "mai" a "sempre") e disagio (scala Likert a 5 punti da "per niente" a "molto"). I punteggi di gravità dei singoli sintomi sono la somma del punteggio di frequenza e disagio (range 2-11). Un punteggio più alto rappresenta un risultato peggiore.
nel periodo di osservazione dell'endpoint primario di 3 mesi post-impianto rispetto al periodo di osservazione di 3 mesi pre-impianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sequana Medical N.V.

Investigatori

  • Investigatore principale: Florence Wong, MD, Toronto General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 settembre 2019

Completamento primario (Anticipato)

30 marzo 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

30 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

4 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2017-AAR-010

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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