Punasolujen muodonmuutosparametrin tutkimus sirppisolutautia sairastavilla potilailla (Drepaforme)
Punasolujen muodonmuutosparametrin tutkimus sirppisolutautia sairastavilla potilailla perustilassa ja vaso-okklusiivisen kriisin aikana
Sirppisolutauti on yleisin geneettinen sairaus maailmassa. Se johtaa epänormaalin hemoglobiinin (HbS) synteesiin, joka happivapaassa muodossaan polymeroituu ja aiheuttaa rakenteellisia muutoksia punasoluissa (RBC). Ne muuttuvat jäykemmiksi ja vähemmän muotoutuvia. Sirppisoluisten punasolujen hauraus johtaa niiden massiiviseen tuhoutumiseen, mikä johtaa krooniseen anemiaan (ts. alhainen hemoglobiini veressä) ja alhainen kudosten hapetus. Jäykemmät ja vähemmän muotoaan muuttavat, sirpin muotoiset punasolut pyrkivät tukkimaan mikroverisuonia, mikä johtaa erityisen tuskalliseen vaso-okklusiiviseen kriisiin (VOC), joka voi aiheuttaa elinten vajaatoimintaa (perna, munuaiset, aivot, keuhkot, sydän, maksa, luu...) ja potilaan hengenvaara. Esitutkimus sirppisolupotilaiden punasoluilla osoitti punasolujen yleistä muodonmuutosta mittaavan parametrin muutoksen arvioimalla niiden liikkeen luonnetta leikkausvirtauksessa. Tämä parametri on muuttunut sirppisolupotilaat perustilassa verrattuna terveiden yksilöiden populaatioon. Tämä muutos lisääntyy, kun sirppisolupotilaat ovat kriisissä.
Tämän projektin päätavoitteena on tutkia tämän parametrin kehitystä sirppisolupotilailla heidän terveydentilansa mukaan (perustila vs. vaso-okklusiivinen kriisi). Tutkijat olettavat, että punasolujen muodonmuutosparametrin muutos on merkittävä ennen vaso-okklusiivisen kriisin oireita (useita tunteja useisiin päiviin). Päätavoitteena on viikoittainen analyysi parametrin kehityksestä 30 sirppisolupotilaalla (SS tai SB°) perustilassa ja päivittäin vähintään 6 potilaalla vaso-okklusiivisen kriisin alussa, sen aikana ja heti sen jälkeen. Vertailu suoritetaan perustilassa olevan ja saman koehenkilön kriisissä mitatun parametrin välillä. Kriteerit vaso-okklusiivisen kriisin esiintymiselle olivat: kipukohtausten ilmaantuminen vähintään kahdelle alueelle +/- kuume> 38,3 +/- hengenahdistus ja/tai yskös. Tutkijat erottavat kotona hoidettavat kohtalaiset VOC-pitoisuudet matala-arvoisilla kipulääkkeillä ja sairaalahoitoa vaativat VOC-pitoisuudet. Sairaalapäivien lukumäärä, tromboottisten komplikaatioiden esiintyminen, anemian ja hemolyysin aste merkitään muistiin. Parametrin mittaus suoritetaan 40 mikrolitran kapillaarinäytteenotolla sormenpäästä, viikoittain kriisien ulkopuolella ja päivittäin kriisin sattuessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Marseille, Ranska, 13005
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Homotsygoottiset SS- tai SB°-sirppisolupotilaat
- Henkilö, jolla ei ole säännöllistä verensiirtoa
Poissulkemiskriteerit:
- Muut yleiset sairaudet
- Psykiatrinen häiriö
- Alkoholistit
- Alaikäiset
- Tietoon perustuvan suostumuksen puuttuminen
- Raskaana oleva tai imettävä nainen
- Huollon alainen henkilö
- Terveys- tai sosiaalilaitoksessa asuva henkilö
- Henkilö hätätilanteessa
- Henkilö poissa terveydenhuoltojärjestelmästä
- Vapautensa riistetty henkilö
- Henkilö, joka on saanut verensiirron viimeisten 3 kuukauden aikana
- Henkilö, jolla on säännöllinen verensiirto tai joka on verensiirtoohjelmassa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: potilailla, joilla on sirppisolusairaus
|
40 mikrolitran kapillaarinäytteenotto sormenpäästä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
punasolujen sytoplasmisen viskositeetin mittaus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Sytoplasmisen viskositeetin parametrien vaihteluiden määrittäminen mittaamalla säiliön kulumisprosentti (solujen liikkumisen luonne leikkausvirtauksessa) mikroverinäytteestä
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Emilie Garrido Pradalié, Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2018-36
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .