Hemoporfiini PDT:n pilottitutkimus lapsilla (2–7-vuotiaat) portviinitahralla
maanantai 18. joulukuuta 2023 päivittänyt: Shanghai Fudan-Zhangjiang Bio-Pharmaceutical Co., Ltd.
Pilottitutkimus hemoporfiinifotodynaamisesta terapiasta lapsilla (2–7-vuotiaat) portviinitahralla
Tämän pilottitutkimuksen tavoitteena on arvioida hemoporfiini fotodynaamisen hoidon (PDT) turvallisuutta ja tehoa erilaisilla valoannoksilla portviinin tahroille (PWS) 2–7-vuotiailla lapsilla.
Hemoporfiinin farmakokineettistä käyttäytymistä ja farmakokineettisiä parametreja lapsilla myös tutkitaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200011
- Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset, joilla on kliininen PWS-diagnoosi；
- ≥2-vuotias ja <7-vuotias；
- Huoltajat suostuivat vapaaehtoisesti osallistumaan tähän tutkimukseen ja allekirjoittivat tietoisen suostumussopimuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Pään ja kaulan ulkopuolella sijaitseva hoitoalue;
- Muut ihosairaudet, jotka saattavat häiritä tehon arviointia;
- Potilaat, joilla on hengityselinsairauksia, vaikea keuhkojen toimintahäiriö, hengitysteiden yliherkkyys tai suvussa epäilty pahanlaatuinen hypertermia;
- Hoitoalueella on aikaisemman hoidon aiheuttamia arpia, jotka saattavat häiritä tehon ja turvallisuuden arviointia;
- allergisten sairauksien kanssa; tiedetään olevan allerginen kananmunalle, maidolle tai soijaproteiinille; joilla tiedetään olevan ihon valoallergioita, porfyriaa tai kokeellisten lääkkeiden (porfyriinien) ja kemiallisesti rakenteeltaan samankaltaisten lääkkeiden allerginen historia; anestesia-aineiden tunnettu allerginen historia; allerginen rakenne;
- Cicatricial perustuslaki;
- immuunipuutostila tai glukokortikoidien ja immunosuppressiivisten aineiden pitkäaikaisen käytön tarve;
- Elektrokardiografiset poikkeavuudet tai orgaaniset sydänsairaudet;
- Epänormaalit maksan tai munuaisten toiminta (alaniiniaminotransferaasi- tai aspartaattitransaminaasi tai kokonaisbilirubiini > 1,5 normaalin ylärajaa [ULN] tai seerumin kreatiniini- tai veren ureatyppi > 1,5 ULN);
- Hyytymishäiriöt;
- Potilaat, joilla on vakavia neurologisia, psykiatrisia, endokriinisiä ja sydän- ja verisuonisairauksia; joilla on epilepsiahistoria tai äskettäiset epilepsiakohtaukset;
- Ole arvioitu sopimattomaksi anestesiaan riskiarvioinnin perusteella ennen anestesiaa；
- Aiempi PWS-hoito viimeisen 4 viikon aikana;
- Osallistuminen kaikkiin kliinisiin tutkimuksiin viimeisten 4 viikon aikana;
- Tutkijoiden ei katsota olevan sopiva osallistumaan tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: pieni valoannos
PDT:tä käytetään potilaille alhaisella valoannoksella: tehotiheys 60 mW/cm2 20 minuutin ajan
|
Fotodynaaminen hoito suoritetaan käyttämällä hemoporfiinia yleisanestesiassa.
Hemoporfiinia (5 mg/kg) infusoidaan 20 minuutin ajan, minkä jälkeen valo syttyy 10 minuutin kuluttua infuusion alkamisesta.
Potilaille annetaan erilainen valoannos PDT:tä.
|
|
Kokeellinen: suuri valoannos
PDT:tä käytetään potilaille suurella valoannoksella: tehotiheys 75 mW/cm2 20 minuutin ajan
|
Fotodynaaminen hoito suoritetaan käyttämällä hemoporfiinia yleisanestesiassa.
Hemoporfiinia (5 mg/kg) infusoidaan 20 minuutin ajan, minkä jälkeen valo syttyy 10 minuutin kuluttua infuusion alkamisesta.
Potilaille annetaan erilainen valoannos PDT:tä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastausaste
Aikaikkuna: viikko 8
|
osuus potilaista, jotka saavuttavat ainakin jonkin verran paranemista (värin vaaleneminen lähtötasosta >= 20 %)
|
viikko 8
|
|
Haittavaikutusten ja haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa hoidon jälkeen
|
24 viikkoa hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 15. helmikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 15. helmikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 25. syyskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. syyskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 27. syyskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 20. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HMME-C1904
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .