Une étude pilote sur l'hémoporfine PDT chez les enfants (2 à 7 ans) atteints de tache de vin de Porto
18 décembre 2023 mis à jour par: Shanghai Fudan-Zhangjiang Bio-Pharmaceutical Co., Ltd.
Une étude pilote sur la thérapie photodynamique à l'hémoporfine chez les enfants (2 à 7 ans) atteints de tache de vin de Porto
Cette étude pilote vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie photodynamique à l'hémoporfine (PDT) avec différentes doses de lumière pour la tache de vin de Porto (PWS) chez les enfants de 2 à 7 ans.
Le comportement pharmacocinétique et les paramètres pharmacocinétiques de l'hémoporfine chez les enfants seront également étudiés.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
40
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Chine, 200011
- Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 6 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Enfants avec un diagnostic clinique de PWS；
- ≥2 ans et <7 ans；
- Les tuteurs ont accepté de participer volontairement à cette étude et ont signé l'accord de consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Zone de thérapie située à l'extérieur de la tête et du cou ;
- Autres maladies de la peau susceptibles d'interférer avec l'évaluation de l'efficacité ;
- Patients atteints d'une maladie respiratoire, d'un dysfonctionnement pulmonaire grave, d'antécédents d'hyperréactivité des voies respiratoires ou d'antécédents familiaux d'hyperthermie maligne suspectée ;
- Cicatrices préexistantes dans la zone de traitement causées par un traitement antérieur, qui pourraient interférer avec l'évaluation de l'efficacité et de la sécurité ;
- avec des maladies allergiques; connue pour être allergique aux œufs, au lait ou aux protéines de soja ; connus pour avoir des photoallergies cutanées, une porphyrie ou des antécédents allergiques connus de médicaments expérimentaux (porphyrines) et structure chimiquement similaire à des médicaments ; antécédents allergiques connus d'anesthésiques ; constitution allergique;
- Constitution cicatricielle;
- Conditions immunodéprimées ou nécessitant une utilisation à long terme de glucocorticoïdes et d'agents immunosuppresseurs ;
- Anomalies électrocardiographiques ou maladies cardiaques organiques ;
- Fonctions hépatique ou rénale anormales (alanine aminotransférase ou aspartate transaminase ou bilirubine totale > 1,5 limite supérieure de la normale [LSN], ou créatinine sérique ou azote uréique sanguin > 1,5 LSN) ;
- Troubles de la coagulation ;
- Patients atteints de maladies neurologiques, psychiatriques, endocriniennes et cardiovasculaires graves ; avec des antécédents d'épilepsie ou des crises d'épilepsie récentes ;
- Être évalué comme ne convenant pas à l'anesthésie par évaluation des risques avant l'anesthésie；
- Traitement antérieur du SPW au cours des 4 dernières semaines ;
- Participation à des études cliniques au cours des 4 dernières semaines ;
- Être jugé inapte à participer à l'étude par les investigateurs
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: faible dose de lumière
La PDT est appliquée aux patients à faible dose de lumière : densité de puissance de 60 mW/cm2 pendant 20 minutes
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La thérapie photodynamique est réalisée à l'aide d'hémoporfine sous anesthésie générale.
L'hémoporfine (5 mg/kg) est perfusée pendant 20 minutes, suivie d'un éclairage lumineux 10 minutes après le début de la perfusion.
Différentes doses de lumière de PDT sont appliquées aux patients.
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Expérimental: forte dose de lumière
La PDT est appliquée aux patients à forte dose de lumière : densité de puissance de 75 mW/cm2 pendant 20 minutes
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La thérapie photodynamique est réalisée à l'aide d'hémoporfine sous anesthésie générale.
L'hémoporfine (5 mg/kg) est perfusée pendant 20 minutes, suivie d'un éclairage lumineux 10 minutes après le début de la perfusion.
Différentes doses de lumière de PDT sont appliquées aux patients.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse
Délai: semaine 8
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proportion de patients obtenant au moins une certaine amélioration (blanchiment des couleurs par rapport à la ligne de base >= 20 %)
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semaine 8
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Incidence des événements indésirables et des effets indésirables
Délai: jusqu'à 24 semaines après le traitement
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jusqu'à 24 semaines après le traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 mai 2020
Achèvement primaire (Réel)
15 février 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
15 février 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 septembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 septembre 2019
Première publication (Réel)
27 septembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 décembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 décembre 2023
Dernière vérification
1 décembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HMME-C1904
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .