Un estudio piloto de TFD con hemoporfina en niños (de 2 a 7 años) con tinción en vino de Oporto

Criterios de inclusión:

• Niños con diagnóstico clínico de PWS;
• ≥2 años y <7 años;
• Los tutores aceptaron participar voluntariamente en este estudio y firmaron el acuerdo de consentimiento informado

Criterio de exclusión:

• Área de terapia ubicada fuera de la cabeza y el cuello;
• Otras enfermedades de la piel que puedan interferir con la evaluación de la eficacia;
• Pacientes con enfermedad respiratoria, disfunción pulmonar grave, antecedentes de hiperreactividad de las vías respiratorias o antecedentes familiares de sospecha de hipertermia maligna;
• Cicatrices preexistentes en el área de tratamiento causadas por tratamientos previos, que podrían interferir con la evaluación de eficacia y seguridad;
• con enfermedades alérgicas; se sabe que es alérgico a los huevos, la leche o la proteína de soya; se sabe que tiene fotoalergias en la piel, porfiria o antecedentes conocidos de alergia a medicamentos experimentales (porfirinas) y medicamentos de estructura química similar; antecedentes alérgicos conocidos a los anestésicos; constitución alérgica;
• Constitución cicatricial;
• Condiciones inmunocomprometidas o necesidad de uso a largo plazo de glucocorticoides y agentes inmunosupresores;
• anomalías electrocardiográficas o cardiopatías orgánicas;
• Funciones hepáticas o renales anormales (alanina aminotransferasa o aspartato transaminasa o bilirrubina total > 1,5 límite superior de lo normal [LSN], o creatinina sérica o nitrógeno ureico en sangre > 1,5 LSN);
• trastornos de la coagulación;
• Pacientes con enfermedades neurológicas, psiquiátricas, endocrinas y cardiovasculares graves; con antecedentes de epilepsia o ataques epilépticos recientes;
• Ser evaluado como no apto para la anestesia mediante evaluación de riesgos antes de la anestesia;
• Terapia previa de PWS en las últimas 4 semanas;
• Participación en cualquier estudio clínico en las últimas 4 semanas;
• Ser juzgado no apto para participar en el estudio por los investigadores