Tutkimus suun kautta otettavan sakubitriilin/valsartaanin tehosta aikuispotilailla, joilla on ei-obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia
Monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu potilas ja tutkijan sokkoutettu tutkimus suun kautta otettavan sakubitriilin/valsartaanin tehon tutkimiseksi aikuispotilailla, joilla on ei-obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (nHCM)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli monikeskustutkimus, lumekontrolloitu, potilaiden ja tutkijoiden sokkoutettu tutkimus ei-obstruktiivisilla HCM-potilailla.
Tutkimus käsitti ≤ 35 päivän seulonta-/perusjakson, 4 viikon yksisokkohoidon aloitusjakson, jota seurasi 46 viikon kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu hoitojakso (kokonaishoitojakso 50 viikkoa) ja seurantajakso noin 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
Hoidon aloitusjakso suunniteltiin siten, että mahdollisimman suuri osa potilaista:
- hänellä oli vakaat oireet ja he pystyivät noudattamaan opintokäyntejä, ja
- kestäisi ainakin pienen LCZ696-annoksen. Aloitusjakson aikana kaikki potilaat saivat suun kautta (p.o.) lumelääkettä kahdesti i.d. 2 viikon ajan, jonka jälkeen 50 mg p.o. aktiivisen LCZ696 b.i.d. 2 viikon ajan. Potilaat, jotka eivät voineet sietää lumelääkettä tai 50 mg p.o. b.i.d. annoksen tasoa, pidettiin hoidon epäonnistumisina, eikä niitä satunnaistettu kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun tutkimukseen eikä otettu mukaan tehoanalyysiin.
Kaksoissokkohoitojaksolla osallistujat satunnaistettiin 1:1 lumelääkkeeseen tai LCZ696:een. LCZ696-haarassa osallistujat aloittivat LCZ696:n 100 mg p.o. b.i.d annos. Noin 14 päivän kuluttua potilaat, jotka sietävät 100 mg p.o. b.i.d. annos titrattiin 200 mg:aan p.o. b.i.d. annos, kun taas ne, jotka eivät täyttäneet turvallisuuskriteerejä, titrattiin takaisin 50 mg:aan b.i.d. annos.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28222
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 280796
- Novartis Investigative Site
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia, Comunidad Valenciana, Espanja, 46010
- Novartis Investigative Site
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 05505
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Heraklion Crete, Kreikka, 711 10
- Novartis Investigative Site
-
-
GR
-
Athens, GR, Kreikka, 151 23
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10789
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Novartis Investigative Site
-
Kiel, Saksa, 24105
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1A 7BE
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305-5826
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Novartis Investigative Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109 5271
- Novartis Investigative Site
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi hypertrofinen kardiomyopatia, jonka vasemman kammion seinämän paksuus on suurempi tai yhtä suuri kuin 13 mm seulonnan/perusjakson aikana saadun kaikukuvauksen perusteella
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) on suurempi tai yhtä suuri kuin 50 % määritettynä seulonnan/perusjakson aikana saadulla sydämen kaikukäyrällä
Oireet, jotka vastaavat New York Heart Associationin (NYHA) luokan II-III sydämen vajaatoimintaa lääkärin arvioiden mukaan, tai oireettomia/NYHA-luokan I potilaita, joilla on:
- NT-proBNP verinäytteen tasot yli 250 pg/ml ja
- VO2-huippu on pienempi tai yhtä suuri kuin 80 % iän ja sukupuolen perusteella ennustetusta kardiopulmonaalisella rasitustestillä määritettynä
Poissulkemiskriteerit:
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja ≥ 7 päivää tutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen
- Potilaat, joiden vasemman kammion ulosvirtauskanavan levossa oleva tai provosoituva gradientti on suurempi tai yhtä suuri kuin 30 mm Hg
- Välikalvon pienennysmenettely 3 kuukauden sisällä seulonta-/peruskäynneistä
- Eteisvärinän historia 6 kuukauden sisällä seulonnasta/peruskäynnistä tai ICD:n asettamisesta sekundaarista ehkäisyä varten
- Potilaat, joiden VO2-huippu seulonnassa/sydänkeuhkojen perusrasitustestissä on > 80 % iän ja sukupuolen perusteella ennustetusta
- Potilaat, jotka tarvitsevat hoitoa ACE:n estäjillä, angiotensiinireseptorin salpaajilla (ARB) tai reniinin estäjillä
- Tunnettu infiltratiivinen tai varastointihäiriö, kuten Fabryn tauti tai amyloidoosi
- Tunnetut tai epäillyt oireiset sepelvaltimotaudit tai todisteet aikaisemmasta sydäninfarktista
- Systolinen verenpaine
- ARB:n antamisen vasta-aihe tai aikaisempi angioödeema
- Jatkuva hallitsematon verenpainetauti
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LCZ696 BID
Potilaita hoidettiin LCZ696:lla.
Tavoiteannostaso oli 200 mg p.o. b.i.d.
|
LCZ696 suun kautta kahdesti päivässä
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo BID
Placebo LCZ696:lle
|
plasebo
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
VO2-huipun muutos lähtötilanteesta kardiopulmonaalisella harjoitustestillä (CPET) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso 50 viikkoon
|
Ensisijaisessa analyysissä arvioitiin LCZ696:n vaikutus muutokseen lähtötasosta happihuipputilavuudessa (VO2) (ml/kg/min) viikolla 50 verrattuna lumelääkkeeseen, jossa lähtötason VO2-huippu tuli seulonnasta/perustason CPET:stä. Huippu-VO2:n (ml/kg/min)/positiivisen muutoksen nousu katsotaan hyödylliseksi potilaalle. |
Perustaso 50 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aorttaläppäsairaus
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Patologiset tilat, anatomiset
- Sydänsairaudet
- Sydänläppäsairaudet
- Aorttastenoosi, Subvalvulaarinen
- Aorttaläppästenoosi
- Kardiomyopatiat
- Kardiomyopatia, hypertrofinen
- Hypertrofia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Verenpainetta alentavat aineet
- Angiotensiini II tyypin 1 reseptorin salpaajat
- Angiotensiinireseptorin antagonistit
- Valsartaani
- Sakubitriilin ja valsartaaninatriumhydraatin lääkeyhdistelmä
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLCZ696I12201
- 2019-003098-24 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .