Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekt av oral sakubitril/valsartan hos voksne pasienter med ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

14. mai 2025 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En multisenter, randomisert, placebokontrollert pasient- og etterforsker-blindet studie for å utforske effekten av oral sacubitril/valsartan hos voksne pasienter med ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM)

Hensikten med denne studien er å finne ut om LCZ696 er trygg, tolererbar og kan forbedre treningskapasiteten (via forbedret topp VO2) i ikke-obstruktiv HCM pasientpopulasjon i løpet av 50 ukers behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en multisenter, placebokontrollert, pasient- og etterforsker-blindet studie på ikke-obstruktive HCM-pasienter.

Studien omfattet en ≤ 35-dagers screening/baseline-periode, en 4-ukers enkeltblind behandlingsperiode, etterfulgt av en 46-ukers dobbeltblind placebokontrollert behandlingsperiode (total behandlingsperiode på 50 uker), og en oppfølgingsperiode ca. 30 dager etter siste dose.

Innkjøringsperioden var planlagt for å sikre at en så stor andel som mulig av pasientene:

  1. hadde stabile symptomer og kunne etterkomme studiebesøk, og
  2. kunne tolerere minst lav dose LCZ696. I løpet av innkjøringsperioden fikk alle pasienter oral (p.o.) placebo b.i.d. i 2 uker etterfulgt av 50 mg p.o. av aktiv LCZ696 b.i.d. i 2 uker. Pasienter som ikke var i stand til å tolerere verken placebo eller 50 mg p.o. b.i.d. dosenivå, ble ansett som mislykket behandling under innkjøring og ble verken randomisert inn i den dobbeltblinde, placebokontrollerte studien eller inkludert i effektanalysen.

I den dobbeltblinde behandlingsperioden ble deltakerne randomisert 1:1 til placebo eller LCZ696. I LCZ696-armen startet deltakerne på en LCZ696 100 mg p.o. b.i.d dose. Etter omtrent 14 dager ble pasienter som tålte 100 mg p.o. b.i.d. dosen ble opptitrert til 200 mg p.o. b.i.d. dose, mens de som ikke oppfylte sikkerhetskriteriene ble titrert tilbake til 50 mg b.i.d. dose.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305-5826
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Novartis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109 5271
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Novartis Investigative Site
  • Hellas
      • Heraklion Crete, Hellas, 711 10
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Athens, GR, Hellas, 151 23
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28222
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 280796
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spania, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spania, 30120
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1A 7BE
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10789
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med hypertrofisk kardiomyopati med venstre ventrikkels veggtykkelse større enn eller lik 13 mm, bestemt av ekkokardiogrammet som ble oppnådd under screening/baseline-perioden
  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) større enn eller lik 50 % som bestemt ved ekkokardiogram oppnådd under screening/baseline-perioden

  • Symptomer forenlig med New York Heart Association (NYHA) klasse II-III hjertesvikt etter legevurdering, eller asymptomatiske/NYHA klasse I pasienter med:

    • NT-proBNP blodprøvenivåer over 250 pg/ml og
    • topp VO2 på mindre enn eller lik 80 % av spådd basert på alder og kjønn, bestemt ved kardiopulmonal treningstesting

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i ≥7 dager etter avsluttet studiemedisin
  • Pasienter med en hvilende eller provoserbar utstrømningsgradient fra venstre ventrikkel på større enn eller lik 30 mm Hg
  • Prosedyre for septalreduksjon innen 3 måneder etter screeningen/baseline-besøket
  • Anamnese med atrieflimmer innen 6 måneder etter screening/baseline-besøk eller plassering av ICD for sekundær forebygging
  • Pasienter med en topp VO2 på screening/baseline kardiopulmonal treningstesten på > 80 % av predikert basert på alder og kjønn
  • Pasienter som trenger behandling med ACE-hemmere, angiotensinreseptorblokkere (ARB) eller reninhemmere
  • Kjent infiltrativ eller lagringsforstyrrelse som Fabrys sykdom eller amyloidose
  • Kjente eller mistenkte symptomatiske koronarsykdommer eller tegn på tidligere hjerteinfarkt
  • Systolisk blodtrykk av
  • Kontraindikasjon for ARB-administrasjon eller tidligere angioødem i anamnesen
  • Vedvarende ukontrollert hypertensjon

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LCZ696 BID
Pasientene ble behandlet med LCZ696. Måldosenivået var 200 mg p.o. b.i.d.
Legemiddel: LCZ696
LCZ696 oralt to ganger daglig
Andre navn:
  • valsartan
  • sacubitril
Placebo komparator: Placebo BID
Placebo til LCZ696
Legemiddel: Placebo
placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i topp VO2 som målt ved kardiopulmonal treningstest (CPET)
Tidsramme: Baseline til 50 uker

Den primære analysen vurderte effekten av LCZ696 på endringen fra baseline i toppvolum av oksygen (VO2) (ml/kg/min) ved uke 50 sammenlignet med placebo, der baseline topp VO2 kom fra screening/baseline CPET.

En økning i topp VO2 (mL/kg/min)/positiv endring anses som gunstig for pasienten.
Baseline til 50 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

22. august 2023

Studiet fullført (Faktiske)

22. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

15. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLCZ696I12201
  • 2019-003098-24 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere