Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effekten af ​​oral sacubitril/valsartan hos voksne patienter med ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

14. maj 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret patient- og investigator-blindet studie for at udforske effektiviteten af ​​oral Sacubitril/Valsartan hos voksne patienter med ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM)

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om LCZ696 er sikker, tolerabel og kan forbedre træningskapaciteten (via forbedret peak VO2) i ikke-obstruktiv HCM patientpopulation i løbet af 50 ugers behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et multicenter, placebokontrolleret, patient- og investigator-blindet studie i ikke-obstruktive HCM-patienter.

Studiet omfattede en ≤ 35-dages screening/baseline-periode, en 4-ugers enkeltblind behandlingsindkøringsperiode efterfulgt af en 46-ugers dobbeltblind placebokontrolleret behandlingsperiode (samlet behandlingsperiode på 50 uger) og en opfølgningsperiode cirka 30 dage efter den sidste dosis.

Behandlingens indkøringsperiode var planlagt for at sikre, at så stor en andel som muligt af patienterne:

  1. havde stabile symptomer og kunne overholde studiebesøg, og
  2. kunne tolerere mindst lav dosis LCZ696. I løbet af indkøringsperioden fik alle patienter oral (p.o.) placebo b.i.d. i 2 uger efterfulgt af 50 mg p.o. af aktiv LCZ696 b.i.d. i 2 uger. Patienter, der ikke var i stand til at tolerere hverken placebo eller 50 mg p.o. bud. dosisniveau, blev betragtet som behandlingsfejl og blev hverken randomiseret i det dobbeltblindede, placebokontrollerede studie eller inkluderet i effektanalysen.

I den dobbeltblindede behandlingsperiode blev deltagerne randomiseret 1:1 til placebo eller LCZ696. I LCZ696-armen startede deltagerne på en LCZ696 100 mg p.o. b.i.d dosis. Efter cirka 14 dage blev patienter, der tålte de 100 mg p.o. bud. dosis blev op-titreret til 200 mg p.o. bud. dosis, hvorimod de, der ikke opfyldte sikkerhedskriterierne, blev titreret tilbage til 50 mg b.i.d. dosis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1A 7BE
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305-5826
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Novartis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109 5271
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Novartis Investigative Site
  • Grækenland
      • Heraklion Crete, Grækenland, 711 10
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Athens, GR, Grækenland, 151 23
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 280796
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10789
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med hypertrofisk kardiomyopati med en venstre ventrikulær vægtykkelse større end eller lig med 13 mm som bestemt af ekkokardiogrammet opnået under screeningen/baseline-perioden
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) større end eller lig med 50 % som bestemt ved ekkokardiogram opnået under screeningen/basislinjeperioden

  • Symptomer i overensstemmelse med New York Heart Association (NYHA) klasse II-III hjertesvigt ved lægevurdering eller asymptomatiske/NYHA klasse I-patienter med:

    • NT-proBNP blodprøveniveauer over 250 pg/ml og
    • peak VO2 på mindre end eller lig med 80 % af forventet baseret på alder og køn som bestemt ved hjerte-lunge-anstrengelsestest

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under dosering og i ≥ 7 dage efter at have stoppet undersøgelseslægemidlet
  • Patienter med en hvilende eller provokerbar venstre ventrikulær udstrømningsgradient på mere end eller lig med 30 mm Hg
  • Septalreduktionsprocedure inden for 3 måneder efter screeningen/baselinebesøget
  • Anamnese med atrieflimren inden for 6 måneder efter screeningen/baselinebesøget eller placeringen af ​​ICD til sekundær forebyggelse
  • Patienter med en maksimal VO2 på screening/baseline kardiopulmonal træningstesten på > 80 % af forventet baseret på alder og køn
  • Patienter, der har behov for behandling med ACE-hæmmere, angiotensinreceptorblokkere (ARB'er) eller reninhæmmere
  • Kendt infiltrativ eller opbevaringslidelse såsom Fabrys sygdom eller amyloidose
  • Kendte eller mistænkte symptomatiske koronarsygdomme eller tegn på tidligere myokardieinfarkt
  • Systolisk blodtryk af
  • Kontraindikation til ARB-administration eller tidligere angioødem i anamnesen
  • Vedvarende ukontrolleret hypertension

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LCZ696 BID
Patienterne blev behandlet med LCZ696. Måldosisniveauet var 200 mg p.o. bud.
Medicin: LCZ696
LCZ696 oralt to gange dagligt
Andre navne:
  • valsartan
  • sacubitril
Placebo komparator: Placebo BID
Placebo til LCZ696
Medicin: Placebo
placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Peak VO2 målt ved Cardiopulmonary Exercise Test (CPET)
Tidsramme: Baseline til 50 uger

Den primære analyse vurderede effekten af ​​LCZ696 på ændringen fra baseline i peakvolumen af ​​ilt (VO2) (ml/kg/min) i uge 50 sammenlignet med placebo, hvor baseline peak VO2 kom fra screeningen/baseline CPET.

En stigning i maksimal VO2 (mL/kg/min)/positiv ændring anses for at være gavnlig for patienten.
Baseline til 50 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

22. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2019

Først opslået (Faktiske)

15. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLCZ696I12201
  • 2019-003098-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner