Studio sull'efficacia di sacubitril/valsartan orale in pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva
Uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo su pazienti e sperimentatori in cieco per esplorare l'efficacia di sacubitril/valsartan orale in pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva (nHCM)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si è trattato di uno studio multicentrico, controllato con placebo, in cieco per pazienti e ricercatori, condotto in pazienti con HCM non ostruttiva.
Lo studio comprendeva un periodo di screening/basale di ≤ 35 giorni, un periodo di run-in del trattamento in singolo cieco di 4 settimane, seguito da un periodo di trattamento in doppio cieco controllato con placebo di 46 settimane (periodo di trattamento totale di 50 settimane) e un periodo di follow-up circa 30 giorni dopo l’ultima dose.
Il periodo di run-in del trattamento è stato pianificato per garantire che la maggior parte possibile di pazienti:
- presentavano sintomi stabili e potevano aderire alle visite di studio, e
- potrebbe tollerare almeno una dose bassa di LCZ696. Durante il periodo di rodaggio, tutti i pazienti hanno ricevuto placebo orale (p.o.) due volte al giorno. per 2 settimane seguite da 50 mg p.o. di LCZ696 attivo b.i.d. per 2 settimane. I pazienti che non erano in grado di tollerare né il placebo né la dose da 50 mg p.o. offerta. livello di dose, sono stati considerati fallimenti del trattamento durante il run-in e non sono stati randomizzati nello studio in doppio cieco, controllato con placebo, né inclusi nell’analisi di efficacia.
Nel periodo di trattamento in doppio cieco, i partecipanti sono stati randomizzati 1:1 al placebo o LCZ696. Nel braccio LCZ696, i partecipanti hanno iniziato con un dosaggio di LCZ696 100 mg p.o. dose bid. Dopo circa 14 giorni, i pazienti che avevano tollerato la dose da 100 mg p.o. offerta. la dose è stata titolata a 200 mg p.o. offerta. la dose, mentre per coloro che non soddisfacevano i criteri di sicurezza è stata ridotta la dose al dosaggio di 50 mg due volte al giorno. dose.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea, Repubblica di, 05505
- Novartis Investigative Site
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Berlin, Germania, 10789
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Germania, 20246
- Novartis Investigative Site
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Heidelberg, Germania, 69120
- Novartis Investigative Site
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Kiel, Germania, 24105
- Novartis Investigative Site
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Heraklion Crete, Grecia, 711 10
- Novartis Investigative Site
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GR
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Athens, GR, Grecia, 151 23
- Novartis Investigative Site
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London, Regno Unito, EC1A 7BE
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Spagna, 28222
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Spagna, 280796
- Novartis Investigative Site
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Comunidad Valenciana
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Valencia, Comunidad Valenciana, Spagna, 46010
- Novartis Investigative Site
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Murcia
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El Palmar, Murcia, Spagna, 30120
- Novartis Investigative Site
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California
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305-5826
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Novartis Investigative Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109 5271
- Novartis Investigative Site
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
- Novartis Investigative Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica con uno spessore della parete del ventricolo sinistro maggiore o uguale a 13 mm come determinato dall'ecocardiogramma ottenuto durante il periodo di screening/basale
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) maggiore o uguale al 50% come determinato dall'ecocardiogramma ottenuto durante il periodo di screening/basale
Sintomi coerenti con insufficienza cardiaca di classe II-III della New York Heart Association (NYHA) secondo la valutazione del medico, o pazienti asintomatici/classe I della NYHA con:
- Livelli di campioni di sangue NT-proBNP superiori a 250 pg/ml e
- VO2 di picco inferiore o uguale all'80% del previsto in base all'età e al sesso, come determinato dal test da sforzo cardiopolmonare
Criteri di esclusione:
- Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per ≥7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio
- Pazienti con un gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro a riposo o provocabile maggiore o uguale a 30 mm Hg
- Procedura di riduzione del setto entro 3 mesi dalla visita di screening/basale
- Storia di fibrillazione atriale entro 6 mesi dalla visita di screening/basale o posizionamento di ICD per la prevenzione secondaria
- Pazienti con un VO2 di picco nel test da sforzo cardiopolmonare di screening/basale > 80% del previsto in base all'età e al sesso
- Pazienti che richiedono un trattamento con ACE-inibitori, bloccanti del recettore dell'angiotensina (ARB) o inibitori della renina
- Disturbo infiltrativo o da accumulo noto come la malattia di Fabry o l'amiloidosi
- Malattie coronariche sintomatiche note o sospette o evidenza di precedente infarto miocardico
- Pressione arteriosa sistolica di
- Controindicazione alla somministrazione di ARB o storia precedente di angioedema
- Ipertensione persistente non controllata
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: LCZ696 OFFERTA
I pazienti sono stati trattati con LCZ696.
Il livello di dose target era di 200 mg p.o. offerta.
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LCZ696 per via orale due volte al giorno
Altri nomi:
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Comparatore placebo: OFFERTA Placebo
Placebo a LCZ696
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placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale del picco VO2 misurato mediante test da sforzo cardiopolmonare (CPET)
Lasso di tempo: Baseline a 50 settimane
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L'analisi primaria ha valutato l'effetto di LCZ696 sulla variazione rispetto al basale del picco di volume di ossigeno (VO2) (ml/kg/min) alla settimana 50 rispetto al placebo, dove il picco VO2 basale proveniva dallo screening/CPET basale. Un aumento del picco VO2 (mL/kg/min)/variazione positiva è considerato vantaggioso per il paziente. |
Baseline a 50 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia della valvola aortica
- Malattia cardiovascolare
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie cardiache
- Malattie delle valvole cardiache
- Stenosi aortica, sottovalvolare
- Stenosi della valvola aortica
- Cardiomiopatie
- Cardiomiopatia, ipertrofica
- Ipertrofia
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antipertensivi
- Bloccanti del recettore dell'angiotensina II di tipo 1
- Antagonisti del recettore dell'angiotensina
- Valsartan
- Combinazione di farmaci sacubitril e valsartan sodio idrato
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLCZ696I12201
- 2019-003098-24 (Numero EudraCT)
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Descrizione del piano IPD
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