Avoin tutkimus deutetrabenatsiinin (AUstedo) turvallisuuden, siedettävyyden ja kliinisen aktiivisuuden määrittämiseksi aikuisilla DYsToniaa sairastavilla koehenkilöillä (AUDYT)
perjantai 6. syyskuuta 2024 päivittänyt: University of Pennsylvania
AUDYT-tutkimus: avoin tutkimus deutetrabenatsiinin (AUstedo) turvallisuuden, siedettävyyden ja kliinisen aktiivisuuden määrittämiseksi aikuisilla DYsTonia-potilailla
Tämä on yhden keskuksen avoin AUSTEDO-tutkimus dystoniaa sairastavilla tutkimushenkilöillä.
Tutkimus antaa alustavan kokemuksen AUSTEDOn turvallisuudesta, siedettävyydestä ja kliinisestä aktiivisuudesta dystoniaa sairastavilla koehenkilöillä.
Tutkimuksen kesto on enintään 13 viikkoa seulonnasta (käynti 1) hoidon jälkeiseen arviointiin (käynti 5).
Hoitojakso lääkkeen aloittamisesta viimeiseen hoitokäyntiin on 12 viikkoa tai vähemmän seuraavasti: ylösajon aikana tutkimuslääke aloitetaan annoksella 12 mg/vrk (6 mg kahdesti vuorokaudessa) ja sitä titrataan viikoittain 6 mg/vrk, kunnes joko 1) saavutetaan suurin sallittu annos (48 mg/vrk) tai 2) ilmaantuu annosta rajoittavia sivuvaikutuksia.
Koehenkilöillä, jotka saavat voimakasta CYP2D6-estäjää, suurin sallittu AUSTEDO-annos on 36 mg/vrk, mikä lyhentää tutkimuksen kestoa (aloitusajan lyhenemisen vuoksi) 11 viikkoon.
Tutkimushenkilöt, joilla on annosta rajoittavia sivuvaikutuksia, saavat suurimman siedetyn annoksensa.
Kun enimmäisannos on määritetty kullekin osallistujalle, he käyttävät 6 yhtäjaksoista viikkoa tällä annoksella (ylläpitojakso), jota seuraa 1 viikon pesu.
Tutkimushenkilöillä, jotka eivät pysty titraamaan 48 mg:aan/vrk sivuvaikutusten vuoksi, 6 viikon ylläpito alkaa, kun he pienentävät tutkimuslääkettä takaisin hyvin siedettyyn enimmäisannokseen.
Haittavaikutuksia seurataan koko tutkimuksen ajan ja niistä raportoidaan lääkkeen aloittamisen jälkeen.
Haittavaikutuksista johtuvat annoksen pienennykset, keskeytykset ja peruutukset kirjataan.
EKG-lukemat mitataan seulonnassa viikolla 2, ylläpitojakson ensimmäisen viikon aikana (aina kun tämä on todettu, tyypillisesti viikolla 7 koehenkilöillä, jotka pystyvät titraamaan jopa 48 mg/vrk), välittömästi ennen huuhtelua (viikko 12). niille tutkimushenkilöille, jotka pystyvät titraamaan jopa 48 mg/vrk) ja viikolla 13.
Columbian itsemurhien vakavuusluokitusasteikko ja Epworth Sleepiness Scale -pisteet arvioidaan seulonnassa ja kaikilla klinikkakäynneillä.
Mini Mental (MMSE) -asteikko suoritetaan seulonnassa ja viimeisellä hoitokäynnillä (viikko 12).
Tutkimushenkilöistä tehdään videotutkimus seulonnassa (juuri ennen tutkimuslääkkeen aloittamista) ja 6 viikon AUSTEDO-hoidon jälkeen tasaisella annoksella (juuri ennen lääkkeen lopettamista).
MDS-UPDRS:n osa III suoritetaan molemmilla näillä vierailuilla sekä huumeiden aiheuttaman parkinsonismin esiintymisen seulomiseksi.
Videot lähetetään hoitoon sokeutuneille arvioijille, käyntinumerolle ja tallennuspäivämäärälle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutki henkilöitä, joilla on selvä dystonia liikehäiriöasiantuntijan määrittämänä.
- Tutki koehenkilöitä, jotka ovat mitä tahansa rotua ja sukupuolta, 18-vuotiaita tai vanhempia tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoituspäivänä ja valmiudella antaa vapaaehtoinen tietoinen suostumus.
- Opiskelijat osaavat lukea ja ymmärtää englantia ja ICF:ää ja ovat valmiita noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä, hoitoa ja seurantaa.
- Tutkimushenkilöt, jotka käyttävät mitä tahansa keskushermostoon vaikuttavia lääkkeitä (esim. bentsodiatsepiinit, masennuslääkkeet, unilääkkeet), mukaan lukien dystonian hoitoon käytettävät lääkkeet, ovat vakaalla hoito-ohjelmalla vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä ja ovat valmiita pysyä samalla annoksella tutkimuksen ajan.
- Hedelmällisessä iässä oleva nainen ei tule raskaaksi ja käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.
- Opiskele aiheita, joiden MMSE >24.
Poissulkemiskriteerit:
- Altistuminen dopamiinisalpaajille ennen dystonian puhkeamista, joka on tutkijan mielestä voinut aiheuttaa dystonian.
- Tutki koehenkilöitä, joilla on geneettisesti vahvistettu dopa-responsiivinen dystonia.
- Tutki koehenkilöitä, joilla on diagnosoitu Parkinsonin tauti tai epätyypillinen parkinsonin oireyhtymä.
- Tutkimushenkilöt, joilla on ollut kaksisuuntainen mielialahäiriö tai vakava masennus tai joilla on aktiivinen masennus.
- Tutki koehenkilöitä, joilla on ollut itsemurhayrityksiä tai itsemurha-ajatuksia, sekä aktiivisia itsemurha-ajatuksia, kuten vierailun 1 aikana annetussa C-SSRS:ssä on kuvattu.
- Tutki henkilöitä, joilla on ollut skitsofreniaa tai skitsofreniaspektrihäiriöitä.
- Hoito tetrabenatsiinilla, reserpiinillä, valbenatsiinilla, monoaminooksidaasin estäjällä, a-metyyli-p-tyrosiinilla, vahvoilla antikolinergisillä lääkkeillä, metoklopramidilla, psykoosilääkkeillä, dopamiiniagonisteilla, levodopalla ja/tai piristeillä 30 päivän kuluessa seulonnasta.
- Hoito botuliinitoksiinilla alle 11 viikkoa ennen seulontaa (käynti 1); potilaat, jotka saavat injektion useammin kuin 12 viikon välein, suljetaan pois, jos heidän seuraava injektionsa ajoitetaan kauemmaksi kuin 6 päivää seulonnasta.
- Neurologinen sairaus, joka voi sekoittaa dystonia-arvioita.
- Tutkimushenkilöt, joilla on ollut kliinisesti merkittävä maksasairaus.
- Tutki henkilöitä, joilla on ollut munuaisten vajaatoimintaa.
- Mikä tahansa epävakaa lääketieteellinen sairaus.
- Korjattu QT-aika (Bazett) on 450 (458) millisekuntia miehillä tai 460 (472) millisekuntia naisilla 12-kytkentäisessä EKG:ssä seulonnan yhteydessä, tai anamneesissa sydämen rytmihäiriöitä.
- Tutkimushenkilöt, jotka osallistuvat mihin tahansa lääke- tai laitekliiniseen tutkimukseen samanaikaisesti tai 30 päivän sisällä ennen tämän tutkimuksen seulontaa.
- Tutkimushenkilöt, joilla tiedetään olevan yliherkkyys tai vasta-aihe tutkimuslääkkeelle tai sen komponenteille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventiohaara - Suun kautta otettava deutetrabenatsiini
Tämä on tämän oikeudenkäynnin ainoa käsi.
Kaikki koehenkilöt saavat suun kautta deutetrabanatsiinia.
|
Deutetrabenatsiiniannosten lisääminen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden tutkimushenkilöiden osuus, jotka pystyvät titraamaan suurimman siedetyn annoksen asti
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Niiden tutkimushenkilöiden osuus, jotka pystyvät titraamaan jopa 48 mg/d (tai jopa 36 mg/d, jos he saavat vahvaa CYP2D6-estäjää) ja pystyvät suorittamaan tutkimuksen tällä annoksella
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joiden itsemurha on muuttunut
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
|
Muutoksen dokumentointi Columbia Suicide Severity Rating Scale -asteikolla.
Tämän asteikon kohteet ovat sekä binaarisia (Kyllä/Ei) että numeerisia (0-5).
"Ei"-vastaukset ja pienemmät numeroarvot osoittavat parempaa lopputulosta.
|
Perustaso ja 3 kuukautta
|
|
Päivän uneliaisuuden mediaanipisteiden muutos koehenkilöiden kesken
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
|
Stanfordin uneliaisuusasteikon muutoksen dokumentointi. Mittakaava arvioitiin ensimmäisellä ja viimeisellä opintokäynnillä; ero laskettiin molempien pisteiden välillä ja raportoitiin tässä mediaanina kaikkien osallistujien pisteiden ja koko alueen välillä. Tämän asteikon kohteet ovat numeerisia (1-7). Pienemmät numeroarvot osoittavat parempaa lopputulosta. |
Perustaso ja 3 kuukautta
|
|
Muutos koehenkilöiden MMSE-pisteiden mediaanissa
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
|
Mini Mental Scalen muutoksen dokumentointi. Mittakaava arvioitiin ensimmäisellä ja viimeisellä opintokäynnillä; ero laskettiin molempien pisteiden välillä ja raportoitiin tässä mediaanina kaikkien osallistujien pisteiden ja koko alueen välillä. Mitä korkeampi kokonaispistemäärä tällä asteikolla on, sitä parempi tulos. Arvot vaihtelevat välillä 0 ja maksimi 30. |
Perustaso ja 3 kuukautta
|
|
Parkinsonismin kehittyminen tutkimushenkilöiden keskimääräisen MDS-UPDRS III -pistemäärän muutoksen perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
|
MDS-Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon muutoksen dokumentointi, osa III. Mittakaava arvioitiin ensimmäisellä ja viimeisellä opintokäynnillä; ero laskettiin molempien pisteiden välillä ja raportoitiin tässä mediaanina kaikkien osallistujien pisteiden ja koko alueen välillä. Mitä pienempi kokonaispistemäärä tällä asteikolla on, sitä parempi tulos. Arvot vaihtelevat välillä 0 ja maksimi 128. |
Perustaso ja 3 kuukautta
|
|
Muutos PGI-I-pisteiden mediaanissa
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
|
Muutoksen dokumentointi potilaan maailmanlaajuisen paranemisvaikutelman asteikossa (PGI-I).
Tämä on Likert-asteikko, jonka arvot ovat 1-7.
Arvo 1 tarkoittaa parasta tulosta.
Arvo 4 tarkoittaa, että muutosta ei havaita.
|
Perustaso ja 3 kuukautta
|
|
Dystonian vakavuuden muutos, joka määräytyy GDS-pisteiden mediaanin muutoksen perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
|
Global Dystonia Rating Scalen muutoksen dokumentointi. Mittakaava arvioitiin sokeasti ensimmäisellä ja viimeisellä opintokäynnillä kuvattujen videoiden perusteella; ero laskettiin molempien pisteiden välillä ja raportoitiin tässä mediaanina kaikkien osallistujien pisteiden ja koko alueen välillä. Mitä pienempi kokonaispistemäärä tällä asteikolla on, sitä parempi tulos. Arvot vaihtelevat välillä 0 ja maksimi 140. |
Perustaso ja 3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 29. huhtikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 15. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 31. elokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 20. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. syyskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10070487
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .