En öppen studie för att definiera säkerheten, tolerabiliteten och den kliniska aktiviteten av Deutetrabenazin (AUstedo) i vuxna studieämnen med DYsTonia (AUDYT)

Detta är en enkelcenter, öppen studie av AUSTEDO i försökspersoner med dystoni. Studien kommer att ge preliminära erfarenheter av säkerhet, tolerabilitet och klinisk aktivitet hos AUSTEDO hos försökspersoner med dystoni. Studietiden kommer att vara upp till 13 veckor från screening (besök 1) till utvärdering efter behandling (besök 5). Behandlingsperioden från läkemedelsstart till sista behandlingsbesök kommer att vara 12 veckor, eller mindre, enligt följande: under upptrappningsperioden kommer studieläkemedlet att börja med 12 mg/dag (6 mg två gånger dagligen) och titreras varje vecka med 6 mg/dag steg tills antingen 1) den maximala tillåtna dosen (48 mg/dag) uppnås, eller 2) dosbegränsande biverkningar uppstår. Hos försökspersoner som får en stark CYP2D6-hämmare kommer den maximalt tillåtna dosen av AUSTEDO att vara 36 mg/dag, vilket minskar studietiden (på grund av en minskning av upptrappningsperioden) till 11 veckor. Studiepersoner som upplever dosbegränsande biverkningar kommer att behålla sin maximalt tolererade dos. När den maximala dosen har fastställts för varje deltagare, kommer de att genomföra 6 sammanhängande veckor på denna dos (underhållsperiod), följt av en 1 veckas tvättning. För försökspersoner som inte kan titrera upp till 48 mg/dag på grund av biverkningar, kommer de 6 veckornas underhåll att börja när de reducerat studieläkemedlet tillbaka till den maximala vältolererade dosen. Biverkningar kommer att övervakas under hela studien och kommer att rapporteras efter läkemedelsstart. Dosminskningar, avstängningar och utsättningar på grund av biverkningar kommer att registreras. EKG-avläsningar kommer att mätas vid screening, under vecka 2, under den första veckan av underhållsperioden (när detta fastställs vara, vanligtvis vecka 7 för försökspersoner som kan titrera upp till 48 mg/dag), omedelbart före tvättning (vecka 12) för de försökspersoner som kan titrera upp till 48 mg/dag) och under vecka 13. Bedömning av Columbia Suicide Severity Rating Scale och Epworth Sleepiness Scale kommer att ske vid screening och alla klinikbesök. Mini Mental (MMSE)-skalan kommer att utföras vid screening och vid det sista behandlingsbesöket (vecka 12). En videoundersökning av försökspersonerna kommer att göras vid screening (precis före påbörjande av studieläkemedlet), och efter 6 veckor på AUSTEDO vid en jämn dos (precis innan läkemedelsavbrytande). Del III av MDS-UPDRS kommer att utföras vid båda dessa besök också för att screena för uppkomsten av läkemedelsinducerad parkinsonism. Videor kommer att skickas till bedömare som är blinda för behandling, besöksnummer och inspelningsdatum.