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Uno studio in aperto per definire la sicurezza, la tollerabilità e l'attività clinica della deutetrabenazina (AUstedo) nei soggetti dello studio per adulti con DYsTonia (AUDYT)

6 settembre 2024 aggiornato da: University of Pennsylvania

Lo studio AUDYT: uno studio in aperto per definire la sicurezza, la tollerabilità e l'attività clinica della deutetrabenazina (AUstedo) nei soggetti adulti dello studio con DYsTonia

Questo è uno studio monocentrico in aperto su AUSTEDO nei soggetti dello studio con distonia. Lo studio fornirà un'esperienza preliminare sulla sicurezza, tollerabilità e attività clinica di AUSTEDO nei soggetti dello studio con distonia. La durata dello studio sarà fino a 13 settimane dallo screening (Visita 1) alla valutazione post trattamento (Visita 5). Il periodo di trattamento dall'inizio del farmaco alla visita finale in trattamento sarà di 12 settimane o meno, come segue: durante il periodo di accelerazione, il farmaco in studio inizierà a 12 mg/die (6 mg due volte al giorno) e sarà titolato settimanalmente di Incrementi di 6 mg/die fino a 1) raggiungimento della dose massima consentita (48 mg/die) o 2) comparsa di effetti collaterali dose-limitanti. Nei soggetti dello studio che ricevono un forte inibitore del CYP2D6, la dose massima consentita di AUSTEDO sarà di 36 mg/die, riducendo la durata dello studio (a causa di una riduzione del periodo di accelerazione) a 11 settimane. I soggetti dello studio che manifestano effetti collaterali limitanti la dose saranno mantenuti alla dose massima tollerata. Una volta stabilita la dose massima per ciascun partecipante, completeranno 6 settimane continue con questa dose (periodo di mantenimento), seguito da un periodo di sospensione di 1 settimana. Per i soggetti dello studio che non sono in grado di titolare fino a 48 mg/giorno a causa di effetti collaterali, le 6 settimane di mantenimento inizieranno una volta che avranno ridotto il farmaco in studio alla dose massima ben tollerata. Gli eventi avversi saranno monitorati durante lo studio e saranno segnalati dopo l'inizio del trattamento. Verranno registrate riduzioni della dose, sospensioni e ritiri a causa di eventi avversi. Le letture dell'ECG saranno misurate allo screening, durante la settimana 2, durante la prima settimana del periodo di mantenimento (qualora sia stabilito che sia, tipicamente la settimana 7 per i soggetti in grado di titolare fino a 48 mg/die), immediatamente prima del washout (settimana 12 per quei soggetti dello studio che sono in grado di titolare fino a 48 mg/die) e durante la settimana 13. La valutazione dei punteggi della Columbia Suicide Severity Rating Scale e della Epworth Sleepiness Scale avverrà durante lo screening e tutte le visite cliniche. La scala Mini Mental (MMSE) verrà eseguita allo screening e alla visita finale durante il trattamento (settimana 12). Verrà effettuato un esame video dei soggetti dello studio allo screening (immediatamente prima dell'inizio del farmaco in studio) e dopo 6 settimane su AUSTEDO a una dose costante (immediatamente prima dell'interruzione del farmaco). La parte III dell'MDS-UPDRS sarà eseguita anche in entrambe queste visite per lo screening della comparsa di parkinsonismo indotto da farmaci. I video verranno inviati ai valutatori ciechi al trattamento, al numero della visita e alla data di registrazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • University of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Studiare soggetti con distonia definita, come stabilito da uno specialista in disturbi del movimento.
  2. Soggetti di studio di qualsiasi razza e sesso, di età pari o superiore a 18 anni alla data di firma del modulo di consenso informato (ICF) e con la capacità di fornire il consenso informato volontario.
  3. Soggetti di studio in grado di leggere e comprendere l'inglese e l'ICF e disposti a rispettare tutte le procedure, il trattamento e il follow-up dello studio.
  4. I soggetti dello studio che stanno assumendo farmaci che agiscono sul sistema nervoso centrale (ad esempio benzodiazepine, antidepressivi, ipnotici), compresi i farmaci per il trattamento della distonia, saranno in regime stabile per almeno 30 giorni prima della visita di screening e saranno disposti a rimanere sulla stessa dose per tutta la durata dello studio.
  5. La donna in età fertile non sarà incinta e utilizzerà un metodo contraccettivo accettabile.
  6. Soggetti di studio con un MMSE >24.

Criteri di esclusione:

  1. Esposizione a bloccanti della dopamina prima dell'inizio della distonia che potrebbe, secondo l'opinione dello sperimentatore, aver causato distonia.
  2. Soggetti di studio con distonia dopa-responsiva geneticamente confermata.
  3. Soggetti di studio con diagnosi di Parkinson o sindrome parkinsoniana atipica.
  4. Soggetti di studio con una storia di disturbo bipolare o depressione maggiore o presenza di depressione attiva.
  5. Soggetti dello studio con una storia di tentativo di suicidio o ideazione suicidaria, nonché la presenza di ideazione suicidaria attiva come descritto in dettaglio nel C-SSRS somministrato durante la Visita 1.
  6. Studiare soggetti con una storia di schizofrenia o disturbi dello spettro schizofrenico.
  7. Trattamento con tetrabenazina, reserpina, valbenazina, un inibitore della monoamino ossidasi, a-metil-p-tirosina, forti farmaci anticolinergici, metoclopramide, antipsicotici, agonisti della dopamina, levodopa e/o stimolanti entro 30 giorni dallo screening.
  8. Trattamento con tossina botulinica meno di 11 settimane prima dello screening (Visita 1); i soggetti che ricevono iniezioni prima di ogni 12 settimane saranno esclusi se la loro prossima iniezione è programmata più lontano di 6 giorni dallo screening.
  9. Presenza di una condizione neurologica che potrebbe confondere le valutazioni di distonia.
  10. Soggetti di studio con una storia di malattia epatica clinicamente rilevante.
  11. Soggetti di studio con una storia di insufficienza renale.
  12. Qualsiasi malattia medica instabile.
  13. Un intervallo QT (Bazett) corretto di 450 (458) millisecondi negli uomini o 460 (472) millisecondi nelle donne all'ECG a 12 derivazioni allo screening o una storia di aritmie cardiache.
  14. Soggetti dello studio che partecipano a qualsiasi indagine clinica su farmaci o dispositivi contemporaneamente o entro 30 giorni prima dello screening per questo studio.
  15. Soggetti dello studio con una nota ipersensibilità o controindicazione al farmaco in studio o ai suoi componenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di intervento - Deutetrabenazina orale
Questo è l'unico braccio per questo processo. Tutti i soggetti riceveranno Deutetrabanazina orale.
Droga: Deutetrabenazina 6 mg
Aumento delle dosi di Deutetrabenazina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti in studio in grado di titolare fino alla dose massima tollerata
Lasso di tempo: 3 mesi
Proporzione di soggetti in studio in grado di titolare fino a 48 mg/die (o fino a 36 mg/die se ricevono un potente inibitore del CYP2D6) e in grado di completare lo studio con questo dosaggio
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con cambiamento nella suicidalità
Lasso di tempo: Baseline e 3 mesi
Documentazione del cambiamento nella scala di valutazione della gravità del suicidio della Columbia. Gli elementi su questa scala sono sia binari (Sì/No) che numerici (0-5). Le risposte "No" e valori numerici più bassi indicano un risultato migliore.
Baseline e 3 mesi
Variazione nel punteggio medio della sonnolenza diurna tra i soggetti
Lasso di tempo: Baseline e 3 mesi

Documentazione del cambiamento nella scala della sonnolenza Stanford. La scala è stata valutata durante la visita iniziale e l'ultima dello studio; la differenza è stata calcolata tra entrambi i punteggi e qui riportata come mediana tra i punteggi di tutti i partecipanti e l'intervallo completo.

Gli elementi su questa scala sono numerici (1-7). Valori numerici più bassi indicano un risultato migliore.
Baseline e 3 mesi
Variazione del punteggio MMSE mediano tra i soggetti
Lasso di tempo: Baseline e 3 mesi

Documentazione del cambiamento nella Mini Scala Mentale. La scala è stata valutata durante la visita iniziale e l'ultima dello studio; la differenza è stata calcolata tra entrambi i punteggi e qui riportata come mediana tra i punteggi di tutti i partecipanti e l'intervallo completo.

Più alto è il punteggio totale su questa scala, migliore sarà il risultato. I valori vanno da 0 a un massimo di 30.
Baseline e 3 mesi
Sviluppo del parkinsonismo, come determinato dalla variazione del punteggio mediano MDS-UPDRS III tra i soggetti
Lasso di tempo: Baseline e 3 mesi

Documentazione del cambiamento nella scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata MDS, parte III. La scala è stata valutata durante la visita iniziale e l'ultima dello studio; la differenza è stata calcolata tra entrambi i punteggi e qui riportata come mediana tra i punteggi di tutti i partecipanti e l'intervallo completo.

Più basso è il punteggio totale su questa scala, migliore sarà il risultato. I valori vanno da 0 a un massimo di 128.
Baseline e 3 mesi
Variazione del punteggio medio PGI-I
Lasso di tempo: Baseline e 3 mesi
Documentazione del cambiamento nella Patient Global Impression of Improvement Scale (PGI-I). Questa è una scala Likert, con valori da 1 a 7. Un valore pari a 1 indica il risultato migliore. Un valore pari a 4 indica nessun cambiamento percepito.
Baseline e 3 mesi
Variazione della gravità della distonia, come determinata dalla variazione del punteggio GDS mediano
Lasso di tempo: Baseline e 3 mesi

Documentazione del cambiamento nella scala di valutazione globale della distonia. La scala è stata valutata in cieco dai video catturati durante la visita iniziale e l'ultima dello studio; la differenza è stata calcolata tra entrambi i punteggi e qui riportata come mediana tra i punteggi di tutti i partecipanti e l'intervallo completo.

Più basso è il punteggio totale su questa scala, migliore sarà il risultato. I valori vanno da 0 a un massimo di 140.
Baseline e 3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pennsylvania

Collaboratori

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

15 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

21 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10070487

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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