Otwarte badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności klinicznej deutetrabenazyny (AUstedo) u dorosłych pacjentów z DYsTonią (AUDYT)
6 września 2024 zaktualizowane przez: University of Pennsylvania
Badanie AUDYT: otwarte badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności klinicznej deutetrabenazyny (AUstedo) u dorosłych pacjentów z DYsTonią
Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie AUSTEDO u osób z dystonią.
Badanie dostarczy wstępnych doświadczeń dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności klinicznej AUSTEDO u pacjentów z dystonią.
Czas trwania badania wynosi do 13 tygodni od badania przesiewowego (Wizyta 1) do oceny po leczeniu (Wizyta 5).
Okres leczenia od rozpoczęcia podawania leku do ostatniej wizyty w trakcie leczenia będzie wynosił 12 tygodni lub mniej, w następujący sposób: w okresie początkowym badany lek rozpocznie się od dawki 12 mg/dobę (6 mg dwa razy na dobę) i będzie miareczkowany co tydzień o zwiększać o 6 mg/dobę, aż do 1) osiągnięcia maksymalnej dopuszczalnej dawki (48 mg/dobę) lub 2) wystąpienia działań niepożądanych ograniczających dawkę.
U uczestników badania otrzymujących silny inhibitor CYP2D6 maksymalna dozwolona dawka AUSTEDO wynosi 36 mg na dobę, co skraca czas trwania badania (ze względu na skrócenie okresu początkowego) do 11 tygodni.
Osoby badane, u których wystąpią działania niepożądane ograniczające dawkę, będą otrzymywać maksymalną tolerowaną dawkę.
Po ustaleniu maksymalnej dawki dla każdego uczestnika, ukończą 6 kolejnych tygodni na tej dawce (okres podtrzymujący), po czym nastąpi 1-tygodniowy okres wymywania.
W przypadku uczestników badania, którzy nie są w stanie zwiększyć dawki do 48 mg/dobę z powodu działań niepożądanych, 6-tygodniowe leczenie podtrzymujące rozpocznie się po zmniejszeniu dawki badanego leku z powrotem do maksymalnej dobrze tolerowanej dawki.
Zdarzenia niepożądane będą monitorowane przez cały czas trwania badania i będą zgłaszane po rozpoczęciu podawania leku.
Rejestrowane będą redukcje dawek, zawieszenia i wycofania z powodu zdarzeń niepożądanych.
Odczyty EKG będą mierzone podczas badania przesiewowego, w 2. tygodniu, w pierwszym tygodniu okresu leczenia podtrzymującego (kiedykolwiek zostanie to ustalone, zazwyczaj w 7. tygodniu u osób, które są w stanie zwiększyć dawkę do 48 mg/dobę), bezpośrednio przed wypłukaniem (tydzień 12. dla tych uczestników badania, którzy są w stanie zwiększyć dawkę do 48 mg/dobę) oraz w 13. tygodniu.
Podczas badań przesiewowych i podczas wszystkich wizyt w klinice przeprowadzana będzie ocena Skali Oceny Nasilenia Samobójstw Columbia i Skali Senności Epworth.
Skala Mini Mental (MMSE) zostanie przeprowadzona podczas badania przesiewowego i podczas ostatniej wizyty w trakcie leczenia (tydzień 12).
Badanie wideo uczestników badania zostanie przeprowadzone podczas badania przesiewowego (tuż przed rozpoczęciem podawania badanego leku) oraz po 6 tygodniach stosowania AUSTEDO w stałej dawce (tuż przed odstawieniem leku).
Część III MDS-UPDRS zostanie przeprowadzona podczas obu tych Wizyt, jak również w celu przesiewowego wykrycia parkinsonizmu polekowego.
Filmy zostaną przesłane do oceniających, którzy nie znają leczenia, numeru wizyty i daty nagrania.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Badać osoby z określoną dystonią, ustaloną przez specjalistę od zaburzeń ruchowych.
- Osoby badane dowolnej rasy i płci, w wieku co najmniej 18 lat w dniu podpisania formularza świadomej zgody (ICF) i zdolne do wyrażenia dobrowolnej świadomej zgody.
- Osoby badane potrafią czytać i rozumieć język angielski oraz ICF i są chętne do przestrzegania wszystkich procedur badawczych, leczenia i obserwacji.
- Osoby biorące udział w badaniu, które przyjmują jakiekolwiek leki działające na ośrodkowy układ nerwowy (np. benzodiazepiny, leki przeciwdepresyjne, nasenne), w tym leki stosowane w leczeniu dystonii, będą przyjmować stabilny schemat przez co najmniej 30 dni przed wizytą przesiewową i będą chętne do pozostawać na tej samej dawce przez cały czas trwania badania.
- Kobieta w wieku rozrodczym nie będzie w ciąży i będzie stosować dopuszczalną metodę antykoncepcji.
- Badane osoby z MMSE >24.
Kryteria wyłączenia:
- Ekspozycja na blokery dopaminy przed wystąpieniem dystonii, która zdaniem badacza mogła wywołać dystonię.
- Badani pacjenci z genetycznie potwierdzoną dystonią wrażliwą na dopa.
- Badanie osób z rozpoznaniem choroby Parkinsona lub atypowego zespołu parkinsonowskiego.
- Badani pacjenci z chorobą afektywną dwubiegunową lub dużą depresją w wywiadzie lub z aktywną depresją.
- Badani pacjenci z próbą samobójczą lub myślami samobójczymi w wywiadzie, a także z aktywnymi myślami samobójczymi, jak wyszczególniono w C-SSRS podanym podczas Wizyty 1.
- Badani pacjenci z historią schizofrenii lub zaburzeń ze spektrum schizofrenii.
- Leczenie tetrabenazyną, rezerpiną, walbenazyną, inhibitorem monoaminooksydazy, a-metylo-p-tyrozyną, silnymi lekami antycholinergicznymi, metoklopramidem, lekami przeciwpsychotycznymi, agonistami dopaminy, lewodopą i/lub środkami pobudzającymi w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
- Leczenie toksyną botulinową mniej niż 11 tygodni przed badaniem przesiewowym (Wizyta 1); osoby otrzymujące iniekcje częściej niż co 12 tygodni zostaną wykluczone, jeśli ich następna iniekcja jest zaplanowana później niż 6 dni przed badaniem przesiewowym.
- Obecność stanu neurologicznego, który może zakłócić ocenę dystonii.
- Badani pacjenci z klinicznie istotną chorobą wątroby w wywiadzie.
- Badani pacjenci z niewydolnością nerek w wywiadzie.
- Każda niestabilna choroba medyczna.
- Skorygowany odstęp QT (Bazett) wynoszący 450 (458) milisekund u mężczyzn lub 460 (472) milisekund u kobiet w 12-odprowadzeniowym EKG podczas badania przesiewowego lub arytmie serca w wywiadzie.
- Uczestnicy badania biorący udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym dotyczącym leku lub urządzenia jednocześnie lub w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym w tym badaniu.
- Osoby badane ze znaną nadwrażliwością lub przeciwwskazaniami do badanego leku lub jego składników.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię interwencji — doustna deutetrabenazyna
To jest jedyne ramię do tej próby.
Wszyscy pacjenci otrzymają doustnie deutetrabanazynę.
|
Zwiększanie dawek deutetrabenazyny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników badania, u których możliwe było zwiększenie dawki do maksymalnej tolerowanej dawki
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Odsetek uczestników badania, którzy byli w stanie zwiększyć dawkę do 48 mg/dobę (lub do 36 mg/dobę w przypadku otrzymywania silnego inhibitora CYP2D6) i byli w stanie ukończyć badanie przy tej dawce
|
3 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zmianą skłonności samobójczych
Ramy czasowe: Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
Dokumentacja zmian w Skali Oceny Samobójstwa w Kolumbii.
Pozycje na tej skali są zarówno binarne (Tak/Nie), jak i numeryczne (0-5).
Odpowiedzi „Nie” i niższe wartości liczbowe wskazują na lepszy wynik.
|
Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
|
Zmiana średniego wyniku w zakresie senności w ciągu dnia wśród badanych
Ramy czasowe: Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
Dokumentacja zmian w Skali Senności Stanforda. Skalę oceniano podczas pierwszej i ostatniej wizyty studyjnej; różnicę obliczono pomiędzy obydwoma wynikami i podano w niniejszym dokumencie jako medianę wyników wszystkich uczestników i pełnego zakresu. Pozycje na tej skali są numeryczne (1-7). Niższe wartości liczbowe wskazują na lepszy wynik. |
Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
|
Zmiana mediany wyniku MMSE wśród badanych
Ramy czasowe: Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
Dokumentacja zmian w Mini Skali Mentalnej. Skalę oceniano podczas pierwszej i ostatniej wizyty studyjnej; różnicę obliczono pomiędzy obydwoma wynikami i podano w niniejszym dokumencie jako medianę wyników wszystkich uczestników i pełnego zakresu. Im wyższy łączny wynik w tej skali, tym lepszy wynik. Wartości mieszczą się w zakresie od 0 do maksymalnie 30. |
Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
|
Rozwój parkinsonizmu określony na podstawie zmiany mediany wyniku MDS-UPDRS III wśród pacjentów
Ramy czasowe: Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
Dokumentacja zmian w MDS-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale, Część III. Skalę oceniano podczas pierwszej i ostatniej wizyty studyjnej; różnicę obliczono pomiędzy obydwoma wynikami i podano w niniejszym dokumencie jako medianę wyników wszystkich uczestników i pełnego zakresu. Im niższy wynik całkowity w tej skali, tym lepszy wynik. Wartości mieszczą się w zakresie od 0 do maksymalnie 128. |
Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
|
Zmiana mediany wyniku PGI-I
Ramy czasowe: Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
Dokumentacja zmian w Skali Ogólnego Wrażenia Poprawy Pacjenta (PGI-I).
Jest to skala Likerta z wartościami od 1 do 7.
Wartość 1 oznacza najlepszy wynik.
Wartość 4 oznacza brak zauważalnej zmiany.
|
Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
|
Zmiana nasilenia dystonii określona na podstawie zmiany średniego wyniku GDS
Ramy czasowe: Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
Dokumentacja zmian w Globalnej Skali Oceny Dystonii. Skalę oceniano na ślepo na podstawie filmów zarejestrowanych podczas pierwszej i ostatniej wizyty studyjnej; różnicę obliczono pomiędzy obydwoma wynikami i podano w niniejszym dokumencie jako medianę wyników wszystkich uczestników i pełnego zakresu. Im niższy wynik całkowity w tej skali, tym lepszy wynik. Wartości mieszczą się w zakresie od 0 do maksymalnie 140. |
Wartość podstawowa i 3 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 kwietnia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
15 marca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 listopada 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 listopada 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 września 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 września 2024
Ostatnia weryfikacja
1 września 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10070487
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .