Открытое исследование для определения безопасности, переносимости и клинической активности дейтетрабеназина (AUstedo) у взрослых испытуемых с дистонией (AUDYT)
6 сентября 2024 г. обновлено: University of Pennsylvania
Испытание AUDYT: открытое исследование для определения безопасности, переносимости и клинической активности дейтетрабеназина (AUstedo) у взрослых испытуемых с дистонией
Это одноцентровое открытое исследование AUSTEDO у испытуемых с дистонией.
Исследование предоставит предварительный опыт безопасности, переносимости и клинической активности AUSTEDO у испытуемых с дистонией.
Продолжительность исследования составит до 13 недель от скрининга (посещение 1) до оценки после лечения (посещение 5).
Период лечения от начала приема препарата до последнего визита для лечения будет составлять 12 недель или менее, как указано ниже: в период нарастания дозу исследуемого препарата начинают с 12 мг/сутки (6 мг два раза в сутки) и еженедельно титруют до 6 мг/день увеличивается до тех пор, пока либо 1) не будет достигнута максимально допустимая доза (48 мг/день), либо 2) не возникнут ограничивающие дозу побочные эффекты.
У испытуемых, получающих сильный ингибитор CYP2D6, максимально допустимая доза АУСТЕДО будет составлять 36 мг/день, что сократит продолжительность исследования (из-за сокращения периода нарастания) до 11 недель.
Субъекты исследования, которые испытывают ограничивающие дозу побочные эффекты, будут поддерживаться на максимально переносимой дозе.
Как только максимальная доза будет установлена для каждого участника, они будут принимать эту дозу непрерывно в течение 6 недель (поддерживающий период), после чего следует 1-недельный вымывание.
Для испытуемых, которые не могут увеличить дозу до 48 мг/сут из-за побочных эффектов, 6 недель поддерживающей терапии начнутся после того, как они вернут исследуемый препарат к максимально хорошо переносимой дозе.
Нежелательные явления будут отслеживаться на протяжении всего исследования, и о них будет сообщено после начала приема препарата.
Уменьшение дозы, приостановка и прекращение приема из-за нежелательных явлений будут регистрироваться.
Показатели ЭКГ будут измеряться при скрининге, в течение 2-й недели, в течение первой недели поддерживающего периода (в зависимости от того, когда это установлено, обычно на 7-й неделе для субъектов, способных титровать дозу до 48 мг/сут), непосредственно перед вымыванием (12-я неделя). для тех испытуемых, которые способны титровать дозу до 48 мг/день) и в течение 13-й недели.
Оценка тяжести суицида по Колумбийской шкале и шкале сонливости Эпворта будет проводиться во время скрининга и всех визитов в клинику.
Мини-психологическая шкала (MMSE) будет проводиться во время скрининга и во время последнего визита во время лечения (неделя 12).
Видеообследование субъектов исследования будет проводиться при скрининге (непосредственно перед началом приема исследуемого препарата) и через 6 недель приема AUSTEDO в постоянной дозе (непосредственно перед прекращением приема препарата).
Часть III MDS-UPDRS будет проводиться во время обоих этих посещений, а также для скрининга признаков паркинсонизма, вызванного лекарственными препаратами.
Видео будут отправлены оценщикам, не имеющим информации о лечении, номере визита и дате записи.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Испытуемые с определенной дистонией, установленной специалистом по двигательным расстройствам.
- Субъекты исследования любой расы и пола, в возрасте 18 лет или старше на дату подписания формы информированного согласия (ICF) и способные дать добровольное информированное согласие.
- Субъекты исследования могут читать и понимать английский язык и МКФ и готовы соблюдать все процедуры исследования, лечение и последующее наблюдение.
- Субъекты исследования, которые принимают какие-либо лекарства, действующие на центральную нервную систему (например, бензодиазепины, антидепрессанты, снотворные), включая лекарства для лечения дистонии, будут находиться на стабильном режиме в течение как минимум 30 дней до визита для скрининга и будут готовы оставаться на той же дозе на протяжении всего исследования.
- Женщина детородного возраста не будет беременна и будет использовать приемлемый метод контрацепции.
- Субъекты исследования с MMSE> 24.
Критерий исключения:
- Воздействие блокаторов дофамина до начала дистонии, которое, по мнению исследователя, могло вызвать дистонию.
- Субъекты исследования с генетически подтвержденной допа-чувствительной дистонией.
- Субъекты исследования с диагнозом болезни Паркинсона или атипичным паркинсоническим синдромом.
- Субъекты исследования с биполярным расстройством или большой депрессией в анамнезе или с наличием активной депрессии.
- Субъекты исследования с историей попытки самоубийства или суицидальными мыслями, а также с наличием активных суицидальных мыслей, как указано в C-SSRS, введенном во время визита 1.
- Субъекты исследования с историей шизофрении или расстройств шизофренического спектра.
- Лечение тетрабеназином, резерпином, валбеназином, ингибитором моноаминооксидазы, а-метил-р-тирозином, сильными антихолинергическими препаратами, метоклопрамидом, нейролептиками, агонистами допамина, леводопой и/или стимуляторами в течение 30 дней после скрининга.
- Лечение ботулотоксином менее чем за 11 недель до скрининга (посещение 1); субъекты, получающие инъекции раньше, чем каждые 12 недель, будут исключены, если их следующая инъекция запланирована позже, чем через 6 дней после скрининга.
- Наличие неврологического состояния, которое может исказить оценку дистонии.
- Субъекты исследования с клинически значимым заболеванием печени в анамнезе.
- Испытуемые с почечной недостаточностью в анамнезе.
- Любая нестабильная соматическая болезнь.
- Скорректированный интервал QT (Bazett) 450 (458) миллисекунд у мужчин или 460 (472) миллисекунд у женщин на ЭКГ в 12 отведениях при скрининге или сердечные аритмии в анамнезе.
- Субъекты исследования, участвующие в клиническом исследовании любого препарата или устройства одновременно или в течение 30 дней до скрининга для этого исследования.
- Субъекты исследования с известной гиперчувствительностью или противопоказаниями к исследуемому препарату или его компонентам.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа вмешательства - Пероральный дейтетрабеназин
Это единственная рука для этого испытания.
Все субъекты будут получать дейтетрабаназин перорально.
|
Увеличение дозы дейтетрабеназина
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля субъектов исследования, способных титровать дозу до максимально переносимой
Временное ограничение: 3 месяца
|
Доля субъектов исследования, способных титровать дозу до 48 мг/сут (или до 36 мг/сут при приеме сильного ингибитора CYP2D6) и способных завершить исследование при этой дозировке
|
3 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с изменением суицидального поведения
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
|
Документация об изменении Колумбийской шкалы тяжести самоубийств.
Пункты этой шкалы являются как двоичными (Да/Нет), так и числовыми (0–5).
Ответы «Нет» и более низкие числовые значения указывают на лучший результат.
|
Исходный уровень и 3 месяца
|
|
Изменение среднего показателя дневной сонливости среди субъектов
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
|
Документация об изменении Стэнфордской шкалы сонливости. Масштаб оценивался во время первого и последнего исследовательского визита; Разница была рассчитана между обеими оценками и представлена здесь как медиана среди оценок всех участников и полного диапазона. Пункты этой шкалы имеют числовые значения (1–7). Меньшие числовые значения указывают на лучший результат. |
Исходный уровень и 3 месяца
|
|
Изменение медианного балла MMSE среди испытуемых
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
|
Документирование изменений в Мини-ментальной шкале. Масштаб оценивался во время первого и последнего исследовательского визита; Разница была рассчитана между обеими оценками и представлена здесь как медиана среди оценок всех участников и полного диапазона. Чем выше общий балл по этой шкале, тем лучше результат. Значения варьируются от 0 до максимум 30. |
Исходный уровень и 3 месяца
|
|
Развитие паркинсонизма, определенное по изменению медианного показателя MDS-UPDRS III среди субъектов
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
|
Документация об изменении унифицированной шкалы оценки болезни Паркинсона MDS, часть III. Масштаб оценивался во время первого и последнего исследовательского визита; Разница была рассчитана между обеими оценками и представлена здесь как медиана среди оценок всех участников и полного диапазона. Чем ниже общий балл по этой шкале, тем лучше результат. Значения варьируются от 0 до максимум 128. |
Исходный уровень и 3 месяца
|
|
Изменение медианного показателя PGI-I
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
|
Документирование изменений в шкале общего впечатления пациента от улучшения (PGI-I).
Это шкала Лайкерта со значениями от 1 до 7.
Значение 1 указывает на лучший результат.
Значение 4 указывает на отсутствие ощутимых изменений.
|
Исходный уровень и 3 месяца
|
|
Изменение тяжести дистонии, определяемое изменением медианного показателя GDS
Временное ограничение: Исходный уровень и 3 месяца
|
Документация об изменении глобальной шкалы оценки дистонии. Масштаб оценивался вслепую по видео, снятым во время первого и последнего исследовательского визита; Разница была рассчитана между обеими оценками и представлена здесь как медиана среди оценок всех участников и полного диапазона. Чем ниже общий балл по этой шкале, тем лучше результат. Значения варьируются от 0 до максимум 140. |
Исходный уровень и 3 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 апреля 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
15 марта 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 августа 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 ноября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 сентября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 сентября 2024 г.
Последняя проверка
1 сентября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 10070487
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .